Marktsegmentierung der Behandlung von spinaler Muskelatrophie nach Behandlung (Gentherapie und Medikament); nach Art der Verabreichung (intrathekal und oral); Nach Krankheitstyp (Typ 1 Typ 2 Typ 3 und Typ 4) - Global Demand Analysis &; Opportunity Outlook 2028

  • Berichts-ID: 2724
  • Veröffentlichungsdatum: Feb 15, 2023
  • Berichtsformat: PDF, PPT

Marktübersicht zur Behandlung  von spinaler Muskelatrophie

Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine Krankheit die Menschen ihrer körperlichen Kraft beraubt indem sie die motorischen Nervenzellen im Rückenmark beeinflusst und einer Person die Fähigkeit zum Gehen Essen oder Atmen nimmt. Es ist eine der häufigsten genetischen Todesursachen bei Säuglingen. Ausgelöst wird diese Erkrankung durch eine Mutation im Survival-Motoneuron-Gen 1 (SMN1). Bei einem gesunden Menschen bildet dieses Gen ein Protein das für die Funktion der Nerven die unsere Muskeln steuern lebenswichtig ist. Ohne dieses Protein können diese Nervenzellen nicht richtig funktionieren und sterben schließlich ab was zu schwächender und manchmal tödlicher Muskelschwäche führen kann.

Laut Cure SMA betrifft diese Krankheit fast 1 von 11.000 Geburten und fast 1 von 50 Amerikanern ist ein genetischer Träger.

Es gibt vier Haupttypen der spinalen Muskelatrophie: 1 2 3 und 4 die sich auf das Alter konzentrieren in dem die Symptome beginnen und auf den höchsten erreichten körperlichen Meilenstein. Menschen mit SMA haben Schwierigkeiten die grundlegenden Funktionen des Lebens wie Atmen und Schlucken auszuführen. Die spinale Muskelatrophie beeinträchtigt jedoch nicht die Fähigkeit zu denken zu lernen und Beziehungen zu anderen aufzubauen.

Marktgröße und Prognose

Es wird erwartet dass der Markt für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie im Prognosezeitraum d. h. 2020-2028 eine erreichbar hohe CAGR verzeichnen wird. Der Markt ist nach Behandlung Verabreichungsweg Krankheitstyp und Region segmentiert. Es wird erwartet dass das intrathekale Segment die dominierende Stellung auf dem Markt einnehmen wird da orale Arzneimittel noch nicht zur Kommerzialisierung bereit sind. Was die Behandlung betrifft so befindet sich das Gentherapiesegment noch in der Forschung was zur Dominanz des Arzneimittelsegments auf dem Weltmarkt beiträgt. Spinraza ist das einzige Medikament das im Dezember 2016 von der US-amerikanischen FDA zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie zugelassen wurde. Es wurde von Biogen in Zusammenarbeit mit Ionis Pharmaceuticals entwickelt. Die einzige SMA-Gentherapie in Studien am Menschen ist Zolgensma früher bekannt als AVXS-101 die ursprünglich von AveXis entwickelt wurde jetzt Teil von Novartis das diese Gentherapie weiterentwickelt und vermarktet.

Basierend auf dem Krankheitstyp entwickelte sich die SMA Typ 1 zum größten Segment des Marktes für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie da es sich um eine der häufigsten Formen handelt. Zunehmende Vorkommnisse dieser Art und die Konzentration von Unternehmen auf die Entwicklung von Medikamenten zur SMA-Behandlung sind die Schlüsselfaktoren die zum größten Umsatzanteil des Segments beitragen. >KLICKEN SIE HIER UM DEN BEISPIELBERICHT HERUNTERZULADEN

Wachstumstreiber

Umfangreiche Forschungen entwickeln neue Wege zur Behandlung der Krankheit

Zolgensma wurde 2019 von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung aller Arten von SMA bei Neugeborenen und Kindern bis zum Alter von 2 Jahren über einen einzigen intravenösen Verabreichungsweg zugelassen. Mit dieser Zulassung ist Zolgensma die zweite krankheitsmodifizierende Behandlung der spinalen Muskelatrophie und die erste gentherapeutische Behandlung.

Risdipalm (ehemals RG 7916) und RG 6083 (Olesoxime) gehören zu den wenigen potenziellen Therapien bei denen Olesoxim in einer langfristigen Phase-2-Studie von Roche sehr enttäuschende Ergebnisse gezeigt hat.

Es gibt mehrere andere Produkte in der klinischen Pipeline von Unternehmen wie Cytokinetics Novartis Voyager Therapeutics und BioBlast Pharma.

Verschiedene Organisationen arbeiten unermüdlich daran das Bewusstsein für seltene Krankheiten zu schärfen

CureSMA ist eine ehrenamtliche Organisation die sich der Ausrottung von SMA verschrieben hat indem sie umfassende Forschung finanziert und unterstützt um den Weg für eine Heilung zu ebnen und die Behandlung und Pflege von SMA-Patienten und ihren Familien zu verbessern. Darüber hinaus sind die SMA Foundation und die Muscular Dystrophy Association einige andere aktive Organisationen die das Bewusstsein für diese Erkrankung schärfen.

Darüber hinaus wird geschätzt dass ein Anstieg des verfügbaren Einkommens ein Anstieg der Gesundheitseinrichtungen in Entwicklungsländern und das Bewusstsein für seltene Krankheiten den Markt im Prognosezeitraum antreiben werden.

Beschränkungen

Hohe Produktkosten behindern Marktexpansion

Die kostenintensiven Produkte in Verbindung mit den hohen Preisen die mit den Therapien für seltene Krankheiten einhergehen werden folglich das Wachstum des Marktes behindern. Es wird die Akzeptanz der Behandlung für viele Patienten einschränken was in der Folge eine große Einschränkung für den Umsatz des Marktes für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie darstellen wird.

Marktaufteilung

Unsere eingehende Analyse des Marktes für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie umfasst die  folgenden Segmente:

Nach Behandlung

  • Gentherapie
  • Droge

Nach Verabreichungsweg

  • intrathekal
  • mündlich

 Nach Krankheitstyp

  • Typ 1
  • Typ 2
  • Typ 3
  • Typ 4

Nach Region

Geografisch ist der Markt für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie in fünf Hauptregionen unterteilt darunter Nordamerika Europa der asiatisch-pazifische Raum Lateinamerika sowie die Region Naher Osten und Afrika.

Nordamerika wird im Prognosezeitraum voraussichtlich den größten Marktanteil halten. Die Dominanz ist offensichtlichen Faktoren wie der Herstellung und Zulassung des ersten Medikaments in der Region im Jahr 2016 und der kontinuierlichen Forschung und Entwicklung neuer Medikamente und Gentherapien in der Region zu verdanken. Darüber hinaus sind hohe Gesundheitsausgaben vermehrte Fälle von SMA-Patienten in dieser Region ein hohes Bewusstsein in der Bevölkerung für die Krankheit und mehrere aktive Organisationen und Kampagnen die unermüdlich daran arbeiten das Bewusstsein zu schärfen und einen Beitrag zur Gesellschaft zu leisten einige weitere Schlüsselfaktoren die zum regionalen Wachstum beitragen.

Es wird erwartet dass die europäische Region den zweitgrößten Marktanteil auf dem Markt für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie halten wird. Das Wachstum in dieser Region wird auf die steigenden Inzidenzen von Patienten mit spinaler Muskelatrophie und steigende Staatsausgaben für die Gesundheitseinrichtungen in der Region zurückgeführt.

Es wird geschätzt dass der asiatisch-pazifische Raum im Prognosezeitraum am schnellsten wachsen wird. Faktoren wie ein Anstieg der Inzidenz von Erkrankungen der spinalen Muskelatrophie ein Anstieg der Gesundheitsausgaben die Durchdringung führender Marktteilnehmer eine wachsende Bevölkerung und ein Anstieg des verfügbaren Einkommens werden das Wachstum im asiatisch-pazifischen Raum voraussichtlich vorantreiben.

Der Markt für die Behandlung  von spinaler Muskelatrophie wird auf der Grundlage der Region wie folgt weiter klassifiziert:

  • Nordamerika (USA & Kanada) Marktgröße Wachstum im Jahresvergleich & Chancenanalyse
  • Lateinamerika (Brasilien Mexiko Argentinien Rest von Lateinamerika) Marktgröße Wachstum im Jahresvergleich & Chancenanalyse
  • Europa
  • (Großbritannien Deutschland Frankreich Italien Spanien Ungarn Belgien Niederlande & Luxemburg Skandinavien Polen Türkei Russland übriges Europa) Marktgröße Wachstum im Jahresvergleich & Chancenanalyse
  • Asien-Pazifik (China Indien Japan Südkorea Indonesien Malaysia Australien Neuseeland Rest des asiatisch-pazifischen Raums) Marktgröße Wachstum im Jahresvergleich und Chancenanalyse
  • Naher Osten und Afrika (Israel GCC (Saudi-Arabien Vereinigte Arabische Emirate Bahrain Kuwait Katar Oman) Nordafrika Südafrika Rest des Nahen Ostens und Afrikas) Marktgröße Wachstum im Jahresvergleich und Chancenanalyse.

Die wichtigsten Unternehmen die den Markt dominieren


In-the-news

In den Nachrichten

28. April 2020: Das von Roche entwickelte Medikament Risdiplam hat bei Säuglingen bei denen eine spinale Muskelatrophie (SMA) vom Typ 1 diagnostiziert wurde eine bemerkenswerte Verbesserung der Überlebensrate und der motorischen Meilensteine gezeigt.

Roche ist führend in der klinischen Entwicklung von Risdiplam einem oral verabreichten Survival-Motoneuron-2 (SMN2)-Spleißmodifikator für Patienten mit spinaler Muskelatrophie. Diese wird im Rahmen einer Zusammenarbeit mit der SMA Stiftung und PTC Therapeutics entwickelt.

März 2020: Reldesemtiv von Cytokinetics Incorporated erhält  von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von ALS. Zuvor war dieses Medikament von der U.S. Food & Drug Administration als Orphan Drug für die Behandlung von ALS zugelassen. Reldesemtiv (ehemals CK-2127107) ist eine Prüftherapie die die Muskelfunktion und die körperliche Leistungsfähigkeit bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) wiederherstellen könnte. Es wird in Zusammenarbeit mit Astellas entwickelt.

Autorennachweise:  Radhika Gupta, Shivam Bhutani


  • Berichts-ID: 2724
  • Veröffentlichungsdatum: Feb 15, 2023
  • Berichtsformat: PDF, PPT
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