Markt für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie – Historische Daten (2019–2024), globale Trends 2025, Wachstumsprognosen 2037
DerMarkt für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie wird im Jahr 2025 auf 6,79 Milliarden US-Dollar geschätzt. Die globale Marktgröße überschritt im Jahr 2024 die Marke von 5,9 Milliarden US-Dollar und dürfte bis 2037 eine durchschnittliche jährliche Wachstumsrate (CAGR) von über 18,8 % verzeichnen, was einem Umsatz von mehr als 55,39 Milliarden US-Dollar entspricht. Aufgrund der Präsenz wichtiger Marktteilnehmer wie Biogen und Novartis und des unterstützenden Regulierungsrahmens der FDA wird erwartet, dass Nordamerika bis 2037 den größten Anteil erreichen wird.
Laut der National Library of Medicine wird die Inzidenz von SMA im Oktober 2023 auf 1 zu 6.000–10.000 geschätzt, mit einer Trägerhäufigkeit von 1/40–1/60. Auch wenn die spinale Muskelatrophie als seltene Krankheit gilt, wird erwartet, dass die zunehmende Inzidenz der Fälle, insbesondere bei Neugeborenen, den Markt für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie im Prognosezeitraum ankurbeln wird.
Die zunehmende Prävalenz der genetischen Störung hat zu einem steigenden Bewusstsein und einer steigenden Nachfrage nach einer Frühdiagnose geführt. Fortschritte bei Gentherapien und zunehmende Investitionen in Forschung und Entwicklung, insbesondere in RNA-basierte Therapien, haben die Nachfrage nach neuartigen, wirksamen Behandlungen erhöht. Regierungen und Gesundheitsorganisationen spielen ebenfalls eine entscheidende Rolle, indem sie Anreize bieten und die Zulassung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten beschleunigen. Ansätze der personalisierten Medizin zielen darauf ab, die Patientenergebnisse zu verbessern, indem Behandlungen auf spezifische genetische Profile zugeschnitten werden. Kooperationen zwischen Biotech-Unternehmen und akademischen Institutionen beschleunigen die Arzneimittelentwicklung weiter, während Patientengruppen das Bewusstsein schärfen und die Nachfrage nach innovativen Therapien auf dem Markt für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie steigern.
Sektor für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie: Wachstumstreiber und Herausforderungen
Wachstumstreiber
- Verstärkte staatliche Unterstützung für die Behandlung seltener Krankheiten: Mehr als 7.000 seltene Krankheiten betreffen mehr als 30 Millionen Menschen in den USA. Die staatliche Unterstützung für die Behandlung seltener Krankheiten, einschließlich SMA, ist ein wesentlicher Treiber für den Markt für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie. Regierungen in vielen Ländern bieten Anreize wie Zuschüsse, Steuergutschriften und Mittel für Forschung und Entwicklung, um die Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten zu fördern. Beispielsweise stellte die Canadian Institutes of Health Research Rare Disease Research Initiative im April 2024 Forschern der UBC-Fakultät für Medizin 20 Millionen US-Dollar an Bundesmitteln für die Gründung von RareKids-CAN zur Verfügung: Pediatric Rare Disease Clinical Trials and Treatment Network.
- Anstieg der SMA-Diagnoserate bei Säuglingen und Kindern: Dies ist aufgrund der Einführung von Neugeborenen-Screeningprogrammen und technologischen Fortschritten ein entscheidender Markttreiber für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie. Viele Länder haben damit begonnen, SMA in ihr routinemäßiges Neugeborenen-Screening einzubeziehen, um eine frühere Erkennung und Intervention zu ermöglichen. Das Ministerium für Gesundheit und Altenpflege der australischen Regierung veröffentlichte im Oktober 2023 einen Artikel zu SMA-Therapien. Darin heißt es, dass die albanische Regierung Familien über das Pharmaceutical Benefits Scheme (PBS) einen erweiterten Zugang zu lebensverändernder Gentherapie für SMA bietet.
Herausforderungen
- Die geringe Erfolgsquote in klinischen Studien: Die Entwicklung neuartiger Therapien für SMA umfasst häufig vollständige biologische Prozesse, insbesondere bei Gen- und RNA-basierten Therapien, bei denen es schwierig sein kann, eine gleichbleibende Wirksamkeit zu erzielen. Viele vielversprechende Behandlungen fallen aufgrund unerwarteter Sicherheitsprobleme oder unzureichender therapeutischer Vorteile in späte Studienphasen. Dies führt darüber hinaus zu erheblichen finanziellen Verlusten und Verzögerungen bei der Markteinführung neuer Behandlungen. Dies schreckt nicht nur kleinere Unternehmen ab, sondern erhöht auch die Gesamtkosten und den Zeitrahmen für die Arzneimittelentwicklung.
- Strenge behördliche Zulassung für neue Therapien: Dies stellt eine erhebliche Hürde auf dem SMA-Behandlungsmarkt dar. Aufsichtsbehörden wie die FDA und die EMA legen strenge Standards fest, um die Sicherheit und Wirksamkeit neuer Behandlungen, insbesondere für neuartige Therapien, zu gewährleisten. Der komplexe Zulassungsprozess erfordert umfangreiche klinische Daten, Langzeitstudien und eine Überwachung nach dem Inverkehrbringen. Diese regulatorischen Hürden können auch den Markteintritt innovativer Behandlungen einschränken, insbesondere in Ländern mit weniger flexiblen Zulassungsrahmen.
Markt für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie: Wichtige Erkenntnisse
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Basisjahr |
2024 |
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Prognosejahr |
2025-2037 |
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CAGR |
18,8 % |
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Marktgröße im Basisjahr (2024) |
5,9 Milliarden US-Dollar |
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Prognosejahr der Marktgröße (2037) |
55,39 Milliarden US-Dollar |
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Regionaler Geltungsbereich |
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Segmentierung der Behandlung von spinaler Muskelatrophie
Behandlungsart (Medikamente, unterstützende Pflege, Wirbelsäulenchirurgie)
Es wird erwartet, dass das Medikamentensegment einen beträchtlichen Anteil am Markt für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie ausmachen wird. Das Segment wird durch den weit verbreiteten Einsatz RNA-basierter Medikamente wie Biogens Spinraza vorangetrieben. Darüber hinaus haben neuere Medikamente, darunter Evrysdi, den Patienten bequemere und zugänglichere Optionen geboten und so das Medikamentensegment weiter gestärkt. Diese Medikamente werden bevorzugt, da sie im Vergleich zu einmaligen, kostenintensiven Gentherapien dauerhafte Behandlungsmöglichkeiten bieten. Darüber hinaus sind sowohl orale als auch injizierbare Formulierungen möglich. Verfügbarkeit, verbesserter Zugang zur Behandlung, Berücksichtigung unterschiedlicher Präferenzen und Bedürfnisse mit wirksamer Therapie. Der kontinuierliche Bedarf an Dosierungen im Laufe der Zeit sorgt für eine stetige Nachfrage und macht Medikamente zu einem wichtigen umsatzgenerierenden Segment auf dem Markt.
Verabreichungsweg (Oral, Parenteral)
Das orale Segment dürfte bis 2037 den Markt für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie mit einem Anteil von über 62,9 % dominieren. Die Verabreichung oraler SMA-Behandlungen zu Hause erfordert keine Arztbesuche, was die Belastung für Patienten und ihre Familien verringert. Dies ist besonders praktisch für Langzeitbehandlungen, da Krankenhausbesuche störend sein können. Dadurch wird das Marktwachstum deutlich vorangetrieben. Darüber hinaus machen orale Therapien den Bedarf an Gesundheitsressourcen einschließlich pflegerischer Unterstützung für Injektionen oder Infusionszentren überflüssig. Die dadurch verursachten Kosteneinsparungen machen orale Behandlungen zu einer attraktiveren Option für Kostenträger und Anbieter, wodurch ihre Akzeptanz beschleunigt und das Marktwachstum gefördert wird.
Unsere eingehende Analyse des Marktes umfasst die folgenden Segmente:
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Behandlungstyp |
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Typ |
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Weg der Verabreichung |
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Endverwendung |
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Diesen Bericht anpassenBranche für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie – regionale Übersicht
Nordamerikanische Marktanalyse
Führende Biotechnologieunternehmen, die an der Spitze der Entwicklung neuartiger Therapien stehen, eine robuste Gesundheitsinfrastruktur und starke staatliche Unterstützung sind die Hauptfaktoren für den nordamerikanischen Markt für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie. Die Region hat erhebliche Fortschritte bei der Zulassung von Arzneimitteln und der Verfügbarkeit von Behandlungen erzielt. Fortschrittliche Diagnosefunktionen und etablierte Screening-Programme fördern das Wachstum des SMA-Marktes in der Region zusätzlich. Die Erstattungsprogramme und Versicherungsoptionen der Region tragen auch dazu bei, den Patientenzugang in der gesamten Region zu verbessern.
Der US-amerikanische Markt für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie ist der größte weltweit und profitiert von der Präsenz wichtiger Marktteilnehmer wie Biogen und Novartis. Der unterstützende Regulierungsrahmen der FDA, einschließlich der Orphan-Drug-Designation und beschleunigten Zulassungen, hat die Entwicklung und Kommerzialisierung von SMA-Therapien beschleunigt. Beispielsweise erhielt Biohaven Ltd. im Februar 2023 von der US-Regierung die Fast-Track-Auszeichnung. FDA für Taldefgrobep alfa, ein neuartiges Anti-Myostatin-Adnectin, das zur Behandlung von SMA.
DerKanada-Markt für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie wird durch staatlich geförderte Gesundheitsmaßnahmen unterstützt, die den Zugang zu teuren Behandlungen über öffentliche Gesundheitsprogramme ermöglichen. Fortschritte bei Gentests und personalisierter medizinischer Behandlung treiben das Marktwachstum in Kanada voran. Kooperationen zwischen Forschungseinrichtungen und globalen Biotech-Unternehmen beschleunigen auch klinische Studien und die Entwicklung innovativer Therapien im Land.
APAC-Marktstatistiken
Der APAC-Markt für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie verzeichnet ein stetiges Wachstum, angetrieben durch das zunehmende Bewusstsein für SMA und die Verbesserung der Gesundheitsinfrastruktur in Ländern wie Indien, Japan, Australien und China. Regierungsinitiativen in der Region unterstützen die Entwicklung und Kommerzialisierung von SMA-Therapien. Aufgrund der großen Bevölkerungszahl der Region und der zunehmenden Konzentration auf die Behandlung seltener Krankheiten wird außerdem erwartet, dass der asiatisch-pazifische Markt ein beträchtliches Wachstum verzeichnen wird.
DerIndien-Markt für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie befindet sich in einem frühen Entwicklungsstadium, wobei das Bewusstsein und die Interessenvertretung zunehmen, um auf die Krankheit aufmerksam zu machen. Allerdings stellen die hohen Kosten von SMa-Behandlungen ein Hindernis auf dem indischen Markt dar. Die lokale Regierung und Gesundheitsorganisationen unternehmen Anstrengungen, um das Bewusstsein zu schärfen, erschwingliche Behandlungsmöglichkeiten einzuführen und die Diagnosemöglichkeiten zu erweitern. Die große Bevölkerung des Landes bietet Potenzial für zukünftiges Marktwachstum, da sich die Gesundheitsinfrastruktur verbessert.
DerAustralische Markt ist mit etablierten Neugeborenen-Screeningprogrammen, die eine frühzeitige Diagnose und Intervention ermöglichen, deutlich weiter entwickelt. Nach Angaben des Ministeriums für Gesundheit und Altenpflege des Landes trägt einer von 35 Australiern unwissentlich das Gen für spinale Muskelatrophie und eines von 10.000 im Land geborenen Babys ist von der Krankheit betroffen. Die Regierung unterstützt proaktiv die Behandlung seltener Krankheiten und bietet Erstattungssysteme wie das PBS an. Daher wird für das Land ein Wachstum erwartet.
Unternehmen, die die Behandlungslandschaft für spinale Muskelatrophie dominieren
- American Physical Therapy Association
- Unternehmensübersicht
- Geschäftsstrategie
- Wichtige Produktangebote
- Finanzielle Leistung
- Wichtige Leistungsindikatoren
- Risikoanalyse
- Neueste Entwicklung
- Regionale Präsenz
- SWOT-Analyse
- Astellas Pharma
- Beijing Jinlan Gene Technology Co., Ltd.
- Biogen Inc.
- Boston's Children Hospital
- Kinderkrankenhaus der Töchter des Königs
- F. Hoffmann-La Roche Ltd.
- Hanugen Therapeutics
- Nationwide Children's Hospital
- NMD Pharma A/S
- Novartis AG
- Pfizer, Inc.
- Scholar Rock, Inc.
Unternehmen auf dem Markt für die Behandlung von spinaler Muskelatrophie konzentrieren sich darauf, effektivere Langzeitlösungen anzubieten. Viele investieren in personalisierte Medikamente, die auf bestimmte genetische Mutationen abzielen, während andere den Patientenzugang durch Preisstrategien, Erstattungspartnerschaften und Früherkennungsprogramme verbessern. Im Oktober 2024 präsentierte Roche auf der 29. World Muscle Society zweijährige positive Daten aus der laufenden Studie RAINBOWFISH, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Risdiplam bei Kindern mit SMA bewertet wurde. Der Erhalt behördlicher Genehmigungen und die Erschließung neuer Märkte gehören ebenfalls zu den Schlüsselstrategien der führenden Akteure.
In the News
- Im Januar 2024 gab Voyager Therapeutics, Inc. eine strategische Zusammenarbeit und Kapsid-Lizenzvereinbarung mit Novartis Pharma AG bekannt, um potenzielle Gentherapien für spinale Muskelatrophie voranzutreiben.
- Im März 2021 ging PTC Therapeutics, Inc. eine Partnerschaft mit der Spinal Muscular Atrophy (SMA) Foundation ein, um die wissenschaftliche Forschung zu SMA und anderen neuromuskulären Erkrankungen weiter voranzutreiben und neue Behandlungen zu entwickeln.
Autorenangaben: Radhika Pawar
- Report ID: 2724
- Published Date: May 08, 2025
- Report Format: PDF, PPT
