Taille et prévisions du marché du traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), par type de traitement (inhibiteurs du complément, ferrathérapie, immunosuppresseurs, greffe de moelle osseuse, autres types de traitement) ; voie d'administration ; tranche d'âge ; utilisation finale - tendances de croissance, principaux acteurs, analyse régionale 2026-2035

Analyse régionale du marché du traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne :

Prévisions du marché nord-américain

L'industrie nord-américaine devrait représenter la plus grande part de chiffre d'affaires d'ici 2035, avec 47,2 %, grâce à un taux d'adoption élevé des thérapies innovantes et à un cadre réglementaire solide favorisant les essais cliniques et l'approbation de nouveaux traitements. L'Amérique du Nord abrite de grandes sociétés pharmaceutiques telles qu'Alexion Pharmaceuticals, qui a développé Soliris, et Ultomiris favorise son adoption en Amérique du Nord. De plus, des programmes réglementaires de soutien, tels que le programme d'assistance aux patients RareCare de la National Organization for Rare Disorders, remboursent les frais d'inscription aux ateliers, conférences et programmes éducatifs liés aux maladies rares, ce qui renforce la sensibilisation aux traitements de l'HPN. Les tendances favorables en Amérique du Nord devraient poursuivre la forte croissance du marché du traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).

Les États-Unis détiennent la plus grande part du marché du traitement de l'HPN. La croissance du marché aux États-Unis est due à un écosystème réglementaire solide, garantissant l'approbation rapide des nouveaux traitements. Par exemple, en décembre 2023, McKesson Corporation a annoncé la disponibilité du Fabhalta (Iptacopan) par Novartis, après son approbation par la FDA le même mois. De plus, le soutien gouvernemental à la recherche en médecine de précision, par le biais de programmes tels que la Precision Medicine Initiative, crée un écosystème favorable à la recherche avancée sur l'HPN. Grâce à la collaboration entre les établissements universitaires et les sociétés pharmaceutiques pour développer des thérapies géniques, le marché est bien placé pour maintenir sa croissance rentable.

Le Canada connaît une croissance rapide sur le marché nord-américain du traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Cette croissance est attribuée à une sensibilisation croissante au traitement de l'HPN et à un meilleur accès aux thérapies avancées. Le Canada dispose d'un système de santé public, appelé Medicare, qui rend les coûts élevés du traitement de l'HPN abordables pour les patients, améliorant ainsi l'accès à un large éventail de patients. De plus, l'écosystème réglementaire du pays a été proactif dans l'approbation de nouveaux traitements pour l'HPN, ce qui stimule le secteur au Canada. Par exemple, en août 2024, Voydeya a été approuvé par Santé Canada en complément d'Ultomiris et de Soliris chez les adultes atteints d'HPN.

Analyse du marché européen

L'Europe devrait enregistrer la croissance la plus rapide du marché du traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) d'ici la fin de la période de prévision. Cette croissance du marché est due à un cadre réglementaire solide et à la promotion de la recherche sur les maladies rares, bénéfique pour le marché. L'Agence européenne des médicaments (EMA) a joué un rôle de premier plan en approuvant des traitements de pointe pour le traitement de l'HPN, en garantissant leur disponibilité dans toute la région et en améliorant l'accès des patients à des traitements nouveaux et avancés. Par exemple, en novembre 2020, la Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché à Alexion pour une nouvelle formulation d'Ultomiris à temps de perfusion réduit pour le traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) et du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa). La France et l'Allemagne dominent le marché européen du traitement de l'HPN. L'Allemagne détient une part importante du marché européen de l'HPN. Le marché allemand bénéficie de son infrastructure de soins de santé de pointe et de la présence d'instituts de recherche et d'entreprises de biotechnologie qui font progresser la recherche sur les maladies rares. Ce cadre favorable à la recherche profite au marché national du traitement de l'HPN, comme en témoigne le nombre croissant d'essais cliniques. Par exemple, en avril 2023, les données de l'essai de phase 3 APPOINT-PNH ont été présentées lors du congrès annuel 2023 de la Société européenne de transplantation de sang et de moelle osseuse (EBMT). Elles ont mis en évidence que l'iptacopan par voie orale permettait d'inhiber environ 92,2 % du complément chez les patients atteints d'HPN et d'obtenir une augmentation de 2 g/dl ou plus du taux d'hémoglobine sans transfusion sanguine. La France est bien placée pour enregistrer une croissance rapide du secteur de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne en Europe. La croissance du marché du traitement de l'HPN est due à des cadres de santé favorables, tels que le Plan national maladies rares (PNM). Le prochain Plan national maladies rares en France se concentrera sur la recherche et le développement, conformément aux directives gouvernementales, ce qui devrait favoriser la croissance du secteur du traitement de l'HPN. De plus, le Registre français du syndrome d'insuffisance médullaire aide les institutions de recherche comme l'American Society of Hematology à développer le profilage moléculaire pour le séquençage de nouvelle génération, ce qui peut favoriser la croissance du marché. En mai 2024, Aspaveli (Pegcetacoplan) a été approuvé en Europe pour le traitement des patients adultes diagnostiqués avec une HPN et souffrant d'anémie hémolytique. Avec l'accélération de la recherche sur l'HPN et l'instauration d'un cadre réglementaire européen solide, favorable au marché français du traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), le secteur du traitement de l'HPN devrait poursuivre sa croissance.