Tendances du marché mondial du traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne, rapport prévisionnel 2025-2037
La taille du marché du traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) devrait croître d'environ 14,1 milliards USD, pour atteindre un TCAC de 11,8 % entre 2025 et 2037. D'ici 2025, l'industrie du traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne devrait atteindre une valorisation de 4,78 USD. milliards.
La croissance robuste du marché est attribuée à la prévalence croissante de troubles sanguins rares et aux progrès des interventions thérapeutiques, encourageant les entreprises du secteur de la santé à investir dans le développement, la distribution et la vente de produits thérapeutiques avancés pour le traitement. Un article publié dans la National Library of Medicine sur les maladies héréditaires de l'hémoglobine en tant que fardeau émergent pour la santé mondiale prédit que des maladies telles que l'hémoglobinurie paroxystique nocturne entraîneraient un grave fardeau sanitaire mondial, en particulier dans les économies émergentes.
L'HPN est une maladie médiée par le complément et nécessite un traitement ciblé. Le marché mondial du traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) bénéficie des innovations en matière d’inhibiteurs C5. Par exemple, en mars 2020, un article publié dans la National Library of Medicine a déclaré que le Crovalimab, un anticorps de technologie de recyclage d'anticorps monoclonaux séquentiels, était administré en petits volumes une fois toutes les 4 semaines et révélait des inhibitions complètes de la voie terminale du complément chez les patients atteints d'HPN, justifiant la prochaine phase de développement clinique. Un taux croissant d'approbations cliniques pour les médicaments de traitement de l'HPN tels que Solaris (eculizumab), Ultomiris (ravulizumab) et Empaveli (pegcetacoplan) stimule la croissance du marché. Les acteurs du marché devraient bénéficier de l'adoption croissante de techniques de diagnostic avancées facilitant la détection précoce de l'HPN.
Les progrès rapides dans le Séquençage de l'ADN facilitent l'identification précoce de l'HPN, stimulant ainsi la croissance du marché mondial du traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) à mesure que la demande de nouveaux traitements augmente. De plus, les acteurs du secteur se concentrent sur des partenariats stratégiques pour améliorer les canaux de distribution sur les marchés émergents. La demande croissante de traitement contre l’HPN a conduit les sociétés pharmaceutiques à faire pression pour obtenir l’approbation réglementaire de nouveaux traitements. Les nouveaux traitements recevant les approbations réglementaires stimulent la croissance du marché, car les fabricants, les distributeurs et les utilisateurs finaux bénéficient d'une tendance positive en matière d'approbation des traitements. Par exemple, en septembre 2024, PIASKY de Roche a reçu l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Alors que les soins de santé mondiaux augmentent les investissements dans la thérapie génique et médecine de précision, de nouvelles voies devraient s'ouvrir sur le marché du traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), entraînant une forte courbe de croissance d'ici la fin de la période de prévision.
Secteur du traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) : moteurs de croissance et défis
Moteurs de croissance
- Augmentation des approbations réglementaires pour les nouvelles thérapies : le secteur du traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne connaît une augmentation du nombre d'approbations de thérapies, stimulée par la demande croissante de traitements. L’HPN est classée comme une maladie rare et Rare Disease Advisor estime que les cas d’HPN aux États-Unis se situent entre 0,6 et 6,1 cas par million de personnes. La recherche croissante et la sensibilisation à cette maladie sanguine rare ont accéléré les essais cliniques et les taux d'approbation par les organismes de réglementation, permettant aux sociétés pharmaceutiques de distribuer des options de traitement sur les marchés. L’approbation accélérée de nouveaux produits biologiques et thérapies géniques ouvre la voie à des traitements avancés tels que les inhibiteurs du complément sur le marché du traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Par exemple, en février 2024, Chugai Pharmaceuticals a annoncé que la Chine était le premier pays à approuver le Crovalimab pour le traitement de l'HPN, et que le médicament est sur le point d'améliorer le confort des patients en permettant l'auto-injection toutes les quatre semaines.
- Progrès concernant les inhibiteurs du complément : la recherche et le développement croissants d'inhibiteurs du complément tels que les inhibiteurs C5 du ravulizumab et de l'éculizumab profitent au secteur mondial du traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne. Ces produits biologiques ciblent la cause profonde des patients atteints d’HPN. De plus, les percées thérapeutiques améliorant les résultats pour les patients et la commodité contribuent à la croissance du marché du traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Par exemple, en octobre 2023, la FDA a approuvé l’inhibiteur du complément C5 Zilucoplan sous le nom commercial Zilbrysq. À mesure que les investissements dans la recherche augmentent, elle est en mesure de stimuler les études sur les inhibiteurs du complément de nouvelle génération susceptibles d'améliorer l'efficacité des traitements.
- Expansion de la médecine de précision et de la thérapie génique : les tendances mondiales en matière de soins de santé témoignent d'une poussée favorable en faveur de la médecine de précision au profit du marché du traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Les progrès de l’édition génétique CRISPR peuvent s’attaquer aux mutations génétiques responsables de l’HPN. Par exemple, en janvier 2021, la création de modèles animaux pour l’HPN à l’aide de l’édition génétique CRISPR a fait progresser la compréhension du mécanisme de pathogenèse de l’HPN. De plus, les thérapies émergentes ont le potentiel de fournir des solutions curatives susceptibles de réduire la dépendance aux médicaments tout au long de la vie. Par exemple, en décembre 2023, Novartis a présenté les résultats d'une recherche de 48 semaines de l'essai de phase 3 APPLY-PNH démontrant l'efficacité à long terme de Fabhalta (Iptacopan) chez les adultes souffrant d'HPN.
Défis
- Conscience et diagnostic limités : la connaissance de l'HPN reste limitée en raison de la rareté de la maladie. Les marchés émergents du traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) sont confrontés à des obstacles dans la croissance du secteur du traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne en raison d’un manque de sensibilisation, d’un moindre diagnostic et d’une infrastructure de soins de santé volatile. Un diagnostic tardif peut empêcher les patients de recevoir un traitement en temps opportun et également réduire les applications de nouveaux traitements. De plus, les complications de l'HPN se chevauchent avec d'autres affections telles que l'anémie, ce qui peut rendre le diagnostic plus difficile.
- Coût élevé du traitement : le coût élevé du traitement associé à l'HPN peut entraver la courbe de croissance du marché du traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). Les patients diagnostiqués avec une HPN développent souvent une anémie qui augmente les coûts de traitement. De plus, les procédures de traitement complexes nécessitent des spécialistes et une équipe médicale, ce qui peut augmenter les coûts. Les difficultés liées à la transplantation de moelle s’ajoutent aux défis du traitement. Le prix élevé peut dissuader les patients de se faire soigner et mettre à rude épreuve les systèmes de santé. Alors que les pressions liées à la maîtrise des coûts s'accentuent à l'échelle mondiale, les sociétés pharmaceutiques sont confrontées au problème de trouver un équilibre entre prix abordable et bénéfices.
Marché du traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) : informations clés
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Année de base |
2024 |
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Année de prévision |
2025-2037 |
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TCAC |
11,8% |
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Taille du marché de l'année de base (2024) |
4,32 milliards de dollars |
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Taille du marché prévue pour l'année 2037 |
18,42 milliards de dollars |
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Portée régionale |
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Segmentation du traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)
Type de traitement (inhibiteurs du complément, thérapie au fer, médicaments immunosuppresseurs, transplantation de moelle osseuse, autres types de traitement)
Par type de traitement, le segment des inhibiteurs du complément devrait représenter environ 36,1 % de part de marché du traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) d'ici 2037. La croissance du segment est attribuée au type de traitement principal de l'HPN. Les thérapies par inhibiteurs du complément permettent aux patients d’améliorer leur qualité et leur vie et de réduire le besoin de transfusions sanguines, contribuant ainsi à la croissance rapide de ce segment. L'approbation en cours de thérapies complémentaires ainsi que d'inhibiteurs du complément comme le ravulizumab est en mesure de maintenir la courbe de croissance du segment. Par exemple, en avril 2024, le Voydeya (Danicopan) a été approuvé aux États-Unis comme traitement complémentaire au ravulizumab ou à l'éculizumab pour le traitement des adultes atteints d'HPN.
Le segment du traitement par thérapie par le fer du secteur mondial du traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne est sur le point d'enregistrer une courbe de croissance robuste au cours de la période de prévision en raison de l'application croissante pour traiter les patients souffrant d'hémolyse chronique entraînant une carence en fer. La supplémentation en fer peut être essentielle pour lutter contre l’anémie causée par la dégradation des globules rouges chez les patients diagnostiqués avec une HPN. Par exemple, selon l'American Society of Hematology, les femmes enceintes diagnostiquées avec une HPN ont un plus grand besoin de supplémentation en fer en raison de l'hémolyse intravasculaire et, dans certains cas, les patientes atteintes d'HPN peuvent avoir besoin de fer par voie intraveineuse pendant la grossesse. La sensibilisation croissante aux traitements de l'HPN et au diagnostic précoce est sur le point de stimuler l'application de la thérapie par le fer pour prendre en charge des complications supplémentaires chez les patients souffrant d'HPN.
Voie d'administration (parentérale, orale)
Par voie d'administration, le segment parentéral du marché mondial du traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) devrait augmenter sa part des revenus d'ici la fin de la période de prévision. La croissance du segment est due aux applications dans les inhibiteurs du complément tels que le ravulizumab et l'éculizumab. La voie d'administration parentérale garantit une absorption efficace, offrant des avantages immédiats dans la gestion des complications potentiellement mortelles. De plus, les sociétés pharmaceutiques cherchent à améliorer le confort des patients en lançant de nouveaux traitements tels que le crovalimab que les patients peuvent s'auto-administrer. Par exemple, en octobre 2023, la FDA a approuvé l’injecteur corporel de pegcetacoplan (Empaveli) pour l’auto-administration dans le traitement de l’HPN. Les tendances indiquent des développements dans les formulations sous-cutanées qui sont en mesure de poursuivre la forte croissance de ce segment.
Notre analyse approfondie du marché mondial du traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) comprend les segments suivants :
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Type de traitement |
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Voie d'administration |
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Groupe d'âge |
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Utilisation finale |
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Prévisions du marché nord-américain
L'industrie nord-américaine devrait détenir la plus grande part des revenus, soit 47,2 %, d'ici 2037, en raison d'un taux d'adoption élevé de thérapies avancées et d'un cadre réglementaire solide favorisant les essais cliniques et l'approbation de nouveaux traitements. L'Amérique du Nord abrite de grandes sociétés pharmaceutiques telles qu'Alexion Pharmaceuticals, qui a développé Soliris, et Ultomiris bénéficie de son adoption en Amérique du Nord. De plus, des programmes réglementaires de soutien tels que le programme d'assistance aux patients RareCare de l'Organisation nationale pour les maladies rares remboursent les frais d'inscription aux ateliers, conférences et programmes éducatifs liés aux maladies rares, renforçant ainsi la sensibilisation aux traitements de l'HPN. Les tendances favorables en Amérique du Nord devraient poursuivre la forte croissance du marché du traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).
Les États-Unis détient la plus grande part du secteur du traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne. La croissance du marché dans le pays est due à un écosystème réglementaire solide qui garantit l'approbation en temps opportun des nouveaux produits thérapeutiques. Par exemple, en décembre 2023, McKesson Corporation a annoncé la disponibilité de Fabhalta (Iptacopan) par Novartis après que Fabhalta ait été approuvé par la FDA le même mois. De plus, le soutien gouvernemental à la recherche en médecine de précision avec des programmes tels que la Precision Medicine Initiative crée un écosystème favorable à la recherche avancée sur l’HPN. Alors que les établissements universitaires et les sociétés pharmaceutiques collaborent pour développer des thérapies géniques, le marché est prêt à maintenir sa croissance rentable.
LeLe Canada connaît une croissance rapide sur le marché du traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) en Amérique du Nord. La croissance du marché est attribuée à la sensibilisation croissante au traitement de l’HPN et à un meilleur accès aux thérapies avancées. Le Canada dispose d'un système de santé financé par l'État, appelé Medicare, qui rend les coûts élevés du traitement de l'HPN abordables pour les patients, améliorant ainsi l'accès à un large éventail de données démographiques. De plus, l'écosystème réglementaire du pays a été proactif en approuvant de nouveaux traitements pour le traitement de l'HPN, ce qui stimule le secteur au Canada. Par exemple, en août 2024, Voydeya a été approuvé par Santé Canada en complément d'Ultomiris et de Soliris chez les adultes ayant reçu un diagnostic d'HPN.
Analyse du marché européen
L'Europe est sur le point d'enregistrer la croissance la plus rapide du marché du traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) d'ici la fin de la période de prévision. La croissance du marché est due à un cadre réglementaire solide et à une poussée en faveur de la recherche sur les maladies rares qui profite au marché. L'Agence européenne des médicaments (EMA) a été à l'avant-garde en approuvant des thérapies de pointe pour le traitement de l'HPN, en garantissant leur disponibilité dans toute la région et en améliorant l'accès des patients à des thérapies nouvelles et avancées. Par exemple, en novembre 2020, la Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché à Alexion pour une nouvelle formulation d'Ultomiris avec un temps de perfusion réduit pour le traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) et du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa). La France et l'Allemagne sont leaders sur le marché du traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) en Europe.
L'Allemagne détient une part importante du secteur de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne en Europe. Le marché allemand bénéficie de son infrastructure de soins de santé avancée et de la présence d’instituts de recherche et d’entreprises de biotechnologie qui font progresser la recherche sur les maladies rares. Le cadre favorable à la recherche profite au marché national du traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), comme en témoigne le nombre croissant d’essais cliniques. Par exemple, en avril 2023, les données de l'essai de phase 3 APPOINT-PNH ont été présentées lors de la réunion annuelle 2023 de la Société européenne de transplantation de sang et de moelle osseuse (EBMT), mettant en évidence l'iptacopan oral permettant d'obtenir environ 92,2 % d'inhibiteurs du complément chez les patients atteints d'HPN et d'obtenir une augmentation d'hémoglobine d'au moins 2 g/dl sans nécessiter de transfusions sanguines.
LaFrance est bien placée pour enregistrer une croissance rapide dans le secteur de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne en Europe. La croissance du marché du traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est due à des cadres de santé favorables, comme le Plan National Maladies Rares. Le prochain Plan National Maladies Rares en France se concentrera sur la recherche et la recherche. développement selon le gouvernement qui devrait bénéficier à la croissance du secteur de traitement de l’HPN. De plus, le Registre français du syndrome d'insuffisance médullaire aide les instituts de recherche tels que l'American Society of Hematology à rechercher le profilage moléculaire pour un séquençage de nouvelle génération qui peut bénéficier à la croissance du marché. En mai 2024, Aspaveli (Pegcetacoplan) a été approuvé en Europe pour le traitement des patients adultes diagnostiqués avec une HPN et souffrant d'anémie hémolytique. Alors que la recherche sur l'HPN s'accélère et qu'un cadre réglementaire solide en Europe profite au marché national du traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) en France, le secteur du traitement de l'HPN devrait poursuivre sa croissance.
Entreprises dominant le paysage du traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)
- AstraZeneca
- Présentation de l'entreprise
- Stratégie commerciale
- Offres de produits clés
- Performance financière
- Indicateurs de performances clés
- Analyse des risques
- Développement récent
- Présence régionale
- Analyse SWOT
- Apellis Pharmaceuticals Inc.
- Novartis
- Chugai Pharmaceuticals
- Roche
- UCB
- Regeneron Pharmaceuticals
Le marché mondial du traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne devrait connaître une courbe de croissance robuste au cours de la période de prévision. Les principaux acteurs du marché s'associent à des distributeurs locaux pour pénétrer de nouveaux marchés et investir dans la recherche et le développement afin d'augmenter l'efficacité des traitements.
Voici quelques acteurs clés du marché :
In the News
- En août 2024, Novartis a annoncé l'approbation accélérée par la FDA d'Iptacopan (Fabhalta), le premier inhibiteur du complément pour la réduction de la protéinurie dans la néphropathie primaire à IgA (IgAN). L'approbation accélérée a été accordée sur la base de l'analyse intermédiaire prédéfinie de l'étude de phase III APPLAUSE-IgAN.
- En juillet 2024, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Epysqli pour traiter l'HPN. Epysqli est un biosimilaire à Soliris et peut prévenir la destruction des globules rouges chez les patients atteints d'HPN.
Crédits des auteurs: Radhika Pawar
- Report ID: 6655
- Published Date: Jan 10, 2025
- Report Format: PDF, PPT
