Taille et part de marché de la thérapie génique, par type (silençage génique, augmentation génique) ; type de vecteur ; domaine thérapeutique ; mode d'administration - Analyse de l'offre et de la demande mondiales, prévisions de croissance, rapport statistique 2025-2037

Moteurs de croissance

• Hausse des approbations de produits de thérapie génique – Les produits de thérapie génique sont soumis à un examen réglementaire rigoureux avant leur approbation. Ils produisent des effets thérapeutiques plus durables et plus puissants que les méthodes conventionnelles en agissant au niveau génétique. Grâce à cet avantage significatif, le nombre d'approbations de produits de thérapie génique a augmenté.
  
  Selon l'Institut national de la santé (NIH), des produits de thérapie génique ont été approuvés dans l'Union européenne et sept autres pays. On prévoit que d'ici 2030, plus de 60 nouveaux produits certifiés seront commercialisés. De plus, un nombre important de médicaments en développement clinique devraient obtenir une approbation finale au cours de la période projetée.
   
• Croissance des activités de R&D en thérapies géniques – L'étude des thérapies cellulaires et géniques a connu une intensification des efforts de recherche et développement. En effet, les traitements géniques et cellulaires permettent de traiter diverses pathologies, notamment des affections neurologiques pour lesquelles il n'existe actuellement aucun traitement prouvé.
  
  Les entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques ont la possibilité d'investir dans la recherche et la commercialisation de thérapies cellulaires et géniques innovantes dans ce domaine. De plus, les thérapies géniques et cellulaires produisent des effets thérapeutiques spécifiques. Par conséquent, leur adoption est principalement motivée par la volonté de réduire les dépenses médicales courantes.
   
• Progrès technologiques dans le domaine de l'ADN recombinant – Les progrès constants de la technologie de l'ADN recombinant augmenteront le nombre d'essais cliniques actifs en thérapie génique. Ces développements concernent principalement différents systèmes d'expression et instruments d'édition génique pour soutenir la R&D de produits. Le développement de ZFN, TALEN et de la nucléase CRISPR/Cas9 a simplifié et rendu l'édition génomique plus précise. De ce fait, de nombreux projets de recherche dans le domaine de l'édition génique ont récemment été lancés, ce qui devrait avoir un impact sur le marché de la thérapie génique.

Défis

• Coûts plus élevés des produits de thérapie génique – Des efforts considérables de recherche et développement sont déployés pour créer des remèdes de pointe comme la thérapie génique. De ce fait, ils nécessitent un investissement important en temps et en argent. Les essais cliniques, les autorisations réglementaires, les tests précliniques et la recherche en laboratoire sont tous inclus dans les dépenses. Les produits utilisent des vecteurs, qui doivent être créés et conçus séparément selon des spécifications. Cela complexifie l'ensemble du processus de fabrication. Les coûts de production sont alourdis par la nécessité de processus de fabrication extrêmement contrôlés et du strict respect des normes de qualité.
   
• Durée de conservation plus courte – Les produits utilisés en thérapie cellulaire et génique ont des durées de conservation très variables. La courte durée de conservation des vecteurs viraux augmente leur prix et limite leur disponibilité. La production de ces vecteurs en petites quantités rend la procédure longue et coûteuse.
  
  De plus, les produits de thérapie cellulaire et génique, ainsi que certains échantillons biologiques, nécessitent des températures extrêmement basses, allant de –4 °C et –20 °C à –80 °C, –120 °C, –150 °C, voire plus. Contrairement aux thérapies biologiques classiques, qui nécessitent également une gestion optimale de la température.