Perspectivas del mercado de medicamentos para la enfermedad de Gaucher:
El tamaño del mercado de medicamentos para la enfermedad de Gaucher se valoró en 1740 millones de dólares estadounidenses en 2025 y se prevé que supere los 2290 millones de dólares estadounidenses para 2035, con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) superior al 2,8 % durante el período de pronóstico, es decir, entre 2026 y 2035. En 2026, el tamaño de la industria de medicamentos para la enfermedad de Gaucher se estima en 1780 millones de dólares estadounidenses.
Clave Medicamentos para la enfermedad de Gaucher Resumen de Perspectivas del Mercado:
Aspectos destacados regionales:
- La participación del 31,2 % de Norteamérica en el mercado de medicamentos para la enfermedad de Gaucher se ve reforzada por un entorno regulatorio favorable que respalda los ensayos clínicos y la aprobación de medicamentos, lo que garantiza el liderazgo entre 2026 y 2035.
- El mercado de medicamentos para la enfermedad de Gaucher en Asia Pacífico está preparado para un rápido crecimiento para 2035, impulsado por una mejor infraestructura sanitaria y una mayor concienciación sobre la enfermedad de Gaucher.
Perspectivas del segmento:
- Se prevé que el segmento de Terapia de Reducción de Sustratos aumente su participación en los ingresos entre 2026 y 2035, debido a su idoneidad para pacientes que no pueden recibir infusiones, especialmente niños y mujeres embarazadas.
- Se espera que el segmento de diabetes tipo 1 mantenga la mayor participación en los ingresos para 2035, gracias a su alta prevalencia, manejabilidad y capacidad de respuesta a los tratamientos de TRE y TRS.
Tendencias Clave de Crecimiento:
- Apoyo gubernamental al tratamiento de enfermedades raras
- Aumento de las inversiones en investigación de terapia génica
Principales desafíos:
- Limitaciones del tratamiento y efectos secundarios que afectan la calidad de vida
- Retrasos en la aprobación de medicamentos
- Actores clave: Pfizer Inc., CANbridge Pharmaceuticals Inc., Johnson & Johnson Private Ltd., AVROBIO Inc., Amicus Therapeutics Inc., Novartis AG, Sanofi, Amerigen Pharmaceuticals Ltd. y Dipharma S.A.
Global Medicamentos para la enfermedad de Gaucher Mercado Pronóstico y perspectiva regional:
Tamaño del mercado y proyecciones de crecimiento:
- Tamaño del mercado para 2025: 1740 millones de USD
- Tamaño del mercado para 2026: 1780 millones de USD
- Tamaño del mercado proyectado: 2290 millones de USD para 2035
- Pronósticos de crecimiento: 2,8 % CAGR (2026-2035)
Dinámica regional clave:
- Región más grande: América del Norte (participación del 31,2 % para 2035)
- Región de más rápido crecimiento: Asia Pacífico
- Países dominantes: Estados Unidos, Alemania, Japón, Reino Unido, Francia
- Países emergentes: Alemania, Francia, Reino Unido, Brasil, México
Last updated on : 25 August, 2025
El crecimiento del mercado se atribuye a los avances en las terapias de reemplazo enzimático (TRE) y las terapias de reducción de sustrato (TRS), que ofrecen opciones para mejorar la calidad de vida de los pacientes diagnosticados con la enfermedad de Gaucher.
La enfermedad es rara y potencialmente mortal, y la creciente concienciación a nivel mundial está generando más diagnósticos, lo que a su vez impulsa la demanda de medicamentos para su tratamiento. Además, los avances en la investigación genética han dado lugar a más terapias centradas en los resultados del paciente. Por ejemplo, en febrero de 2024, un artículo publicado en el Instituto Multidisciplinario de Publicaciones Digitales destacó el trabajo realizado con diferentes vectores virales y modelos murinos que demostró resultados prometedores para la terapia génica en la enfermedad de Gaucher.
El mercado mundial de medicamentos para la enfermedad de Gaucher ofrece oportunidades lucrativas con el aumento de la investigación en tratamientos como la terapia génica y la terapia basada en chaperonas. Actualmente, no existe cura para la enfermedad, lo que puede ser un factor disuasorio para el mercado, pero el avance de las terapias para el manejo de los síntomas y la mejora de la calidad de vida de los pacientes beneficia el crecimiento del sector. Además de la TRS y la TRE, los pacientes con diagnóstico de Gaucher pueden requerir otros tratamientos debido a complicaciones, como el control de la anemia y el consumo de medicamentos recetados para la osteoporosis y el dolor óseo. Esto abre oportunidades para que las compañías farmacéuticas promuevan medicamentos para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher como parte del tratamiento primario (TRS o TRE), junto con medicamentos para el manejo de afecciones secundarias. Este enfoque puede ser rentable para los pacientes y ofrecer mayor comodidad.
El aumento de las colaboraciones entre compañías farmacéuticas con experiencia en edición genética hace prometedor el desarrollo de un tratamiento potencialmente curativo en el futuro. Por ejemplo, en octubre de 2024, Editas anunció una colaboración de su plataforma CRISPR con la tecnología LP de Genevant para desarrollar nuevas tecnologías de edición genética en un acuerdo estimado en USD 283 millones. El aumento de la aprobación regulatoria para los medicamentos contra la enfermedad de Gaucher beneficia el sólido crecimiento del sector, mejorando la accesibilidad al tratamiento para diferentes grupos demográficos. Las ventajas regulatorias pueden reducir los riesgos de desarrollo y las barreras financieras asociadas con el lanzamiento de medicamentos, lo que hace que la entrada al mercado sea lucrativa para los nuevos participantes. Además, el mercado global está posicionado para aprovechar el mayor apoyo gubernamental y la investigación para mejorar los tratamientos y las tasas de diagnóstico. Las tendencias favorables impulsarán la curva de crecimiento rentable del mercado de medicamentos contra la enfermedad de Gaucher al final del período de pronóstico.
Factores impulsores y desafíos del crecimiento del mercado de medicamentos para la enfermedad de Gaucher:
Impulsores del Crecimiento
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Apoyo gubernamental al tratamiento de enfermedades raras: El creciente apoyo gubernamental y de organizaciones sin fines de lucro al tratamiento de enfermedades raras beneficia el crecimiento del sector de medicamentos para la enfermedad de Gaucher. El apoyo financiero mejora el acceso al tratamiento a un público más amplio. Además, el reconocimiento de una enfermedad como rara favorece una mayor inversión en investigación para estudiarla y formular tratamientos efectivos. Por ejemplo, organizaciones sin fines de lucro como la Fundación Nacional de Gaucher ofrecen apoyo financiero a los pacientes de Gaucher, lo que reduce la carga económica de su atención.
Asimismo, la enfermedad de Gaucher ha sido identificada como una enfermedad rara en los registros de varios países, lo que permite a los pacientes solicitar asistencia financiera. El sector también se beneficia de las aprobaciones regulatorias de las terapias génicas. Por ejemplo, en octubre de 2020, Prevail Therapeutics recibió la designación de vía rápida de la FDA estadounidense para PROO1 para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher neuronopática. - Aumento de las inversiones en investigación de terapia génica: Las crecientes inversiones en investigación de terapia génica están destinadas a beneficiar al mercado mundial de medicamentos para la enfermedad de Gaucher. Los avances en terapia génica abren la posibilidad de un tratamiento curativo para la enfermedad de Gaucher.
Las empresas farmacéuticas y biotecnológicas están ideando maneras de corregir la mutación del gen glucocerebrosidasa (GBA). Por ejemplo, en octubre de 2024, se anunció una inversión de 150 millones de dólares para la construcción de un centro de terapia celular y génica de vanguardia en Long Island, EE. UU. Además, el creciente apoyo de los organismos reguladores a nivel mundial es un buen augurio para la investigación de la terapia génica en la enfermedad de Gaucher. Por ejemplo, en octubre de 2022, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) otorgó a AVROBIO la designación de enfermedad pediátrica rara (AVR-RD-02), una terapia génica en investigación para tratar la enfermedad de Gaucher tipo 1. - Ampliación del acceso a la atención médica en mercados emergentes: Las mejoras en el sector de la atención médica en los mercados emergentes benefician el mercado de medicamentos para la enfermedad de Gaucher. Las oportunidades en las economías emergentes brindan a las compañías farmacéuticas la posibilidad de colaborar y distribuir terapias, lo que aumenta la participación en los ingresos. Economías emergentes como India, Brasil e Indonesia están invirtiendo rápidamente en la mejora de sus sectores de atención médica. Las compañías farmacéuticas pueden colaborar con los gobiernos locales para optimizar la cadena de distribución de terapias para la enfermedad de Gaucher y, así, facilitar el acceso a las personas. Por ejemplo, en agosto de 2023, un artículo publicado en la Biblioteca Nacional de Medicina proporcionó un documento de consenso de expertos para el manejo de la enfermedad de Gaucher tipo 1, realizado por expertos locales en Sudáfrica, y proporcionó 205 objetivos de manejo y recomendaciones prácticas.
Desafíos
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Limitación del tratamiento y efectos secundarios que afectan la calidad de vida: La enfermedad de Gaucher es un trastorno lisosomal neurodegenerativo. La falta de tratamiento curativo puede afectar la adherencia del paciente y los efectos secundarios pueden deteriorar su calidad de vida. El desafío del tratamiento a largo plazo y la alteración del estilo de vida pueden disuadir a los pacientes de adherirse a los protocolos de tratamiento prescritos. Además, la falta de conocimiento puede representar un desafío para el sector de medicamentos para la enfermedad de Gaucher, ya que la rareza de las enfermedades puede llevar a un diagnóstico limitado debido a la falta de una infraestructura sanitaria adecuada en las economías emergentes.
- Retrasos en la aprobación de medicamentos: Las complejidades regulatorias en diversas regiones pueden retrasar la aprobación de medicamentos y ensayos clínicos, lo que afecta el crecimiento del sector de medicamentos para la enfermedad de Gaucher. Los países donde los marcos regulatorios para enfermedades raras no están bien establecidos o carecen de financiación adecuada en el sector sanitario pueden obstaculizar el proceso de aprobación regulatoria de terapias. Los obstáculos regulatorios pueden retrasar el acceso oportuno de los pacientes a los medicamentos y ser un obstáculo para que las pequeñas empresas farmacéuticas soporten la carga logística de un entorno regulatorio desfavorable.
Tamaño y pronóstico del mercado de medicamentos para la enfermedad de Gaucher:
| Atributo del informe | Detalles |
|---|---|
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Año base |
2025 |
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Período de pronóstico |
2026-2035 |
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Tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) |
2,8% |
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Tamaño del mercado del año base (2025) |
1.740 millones de dólares |
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Tamaño del mercado según el pronóstico anual (2035) |
2.290 millones de dólares |
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Alcance regional |
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Segmentación del mercado de medicamentos para la enfermedad de Gaucher:
Tipo de terapia (Terapia de Reemplazo Enzimático, Terapia de Reducción de Sustrato)
Según el tipo de terapia, se espera que el segmento de terapia de reemplazo enzimático (TRE) alcance más del 73,8 % de la cuota de mercado de medicamentos para la enfermedad de Gaucher para finales de 2035 y mantenga una tasa de crecimiento constante durante el período de pronóstico. Este crecimiento se atribuye a la eficacia de la TRE en el control de los síntomas y la mejora de la calidad de vida del paciente. La TRE reduce la acumulación de lípidos en los pacientes al complementar la glucocerebrosidasa sintética.
La FDA ha aprobado Cerezyme (imiglucerasa), VPRIV (velaglucerasa alfa) y Elelyso (taliglucerasa alfa) como medicamentos de TRE. Estos medicamentos han demostrado ser eficaces para estabilizar síntomas como el agrandamiento del hígado o el bazo (hepatoesplenomegalia), lo que ha llevado a una creciente adopción en el tratamiento. Además, el aumento de la investigación en TRE y la cobertura de los planes gubernamentales sobre los costos de los medicamentos para TRE permiten mantener un crecimiento constante de este segmento en el mercado global de medicamentos para la enfermedad de Gaucher. Por ejemplo, en junio de 2022, Pharmac, la agencia gubernamental que regula la financiación de medicamentos en Aotearoa (Nueva Zelanda), anunció la decisión de gestionar el acceso financiado a la TRE mediante una autorización especial estándar, lo que permite a los médicos un proceso simplificado para solicitar dicho acceso.
Se prevé que el segmento de mercado de la terapia de reducción de sustrato (TRS) aumente su participación en los ingresos para finales de 2035. Este crecimiento se atribuye a la creciente adopción de la TRS como alternativa a la TRE para pacientes que no pueden recibir infusiones sanguíneas regulares. La TRS permite al organismo bloquear parcialmente la producción de glucocerebrósido. La terapia se ha consolidado como ideal para niños y mujeres embarazadas, lo que ha impulsado su adopción e impulsado el crecimiento del segmento.
Cerdelga (eliglustat) y Zavesca (miglustat) son dos medicamentos aprobados por la FDA para la terapia de reemplazo de folículos (TRF). El segmento se beneficia de la creciente aprobación de medicamentos para TRF por parte de los organismos reguladores, lo que impulsa el crecimiento del mercado. Por ejemplo, Breckenridge Pharmaceuticals Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) otorgó la aprobación final a su solicitud abreviada de nuevo medicamento para las cápsulas de Zavesca o Miglusat de 100 mg, que serán comercializadas por un fabricante con sede en EE. UU.
Tipo de enfermedad (Tipo 1, Tipo 3)
Según el tipo de enfermedad, el segmento de tipo 1 registró la mayor participación en los ingresos del mercado de medicamentos para la enfermedad de Gaucher. El crecimiento del segmento se atribuye a que la enfermedad de Gaucher tipo 1 es la forma más prevalente y manejable de la enfermedad. El tipo 1 no es neuropático porque generalmente no afecta la médula espinal ni el cerebro. Además, la enfermedad de Gaucher tipo 1 responde a los tratamientos de TRE y TRS, lo que resulta en una alta tasa de diagnóstico que incrementa la demanda de tratamientos específicos para la enfermedad. Las compañías farmacéuticas están aprovechando la creciente demanda de tratamientos para la enfermedad de Gaucher tipo 1 invirtiendo en ensayos clínicos y presionando para obtener la aprobación regulatoria que permita iniciar la comercialización. Por ejemplo, en enero de 2022, Freeline anunció la aprobación de la FDA para una nueva solicitud de fármaco en investigación para FLT201 para la enfermedad de Gaucher tipo 1, la primera terapia génica mediada por AAV para pacientes.
Nuestro análisis exhaustivo del mercado global incluye los siguientes segmentos:
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Tipo de terapia |
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Tipo de Enfermedad |
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Canal de Distribución |
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Vishnu Nair
Jefe de Desarrollo Comercial GlobalPersonalice este informe según sus necesidades: conéctese con nuestro consultor para obtener información y opciones personalizadas.
Análisis regional del mercado de medicamentos para la enfermedad de Gaucher:
Pronóstico del Mercado de Norteamérica
Se espera que la industria norteamericana domine la mayor parte de los ingresos, con un 31,2%, para 2035. El crecimiento del mercado se atribuye a un entorno regulatorio favorable que favorece el aumento de ensayos clínicos y la aprobación de medicamentos. La mayor participación en las ganancias del mercado está liderada por Estados Unidos y Canadá. La creciente concienciación sobre el manejo de enfermedades raras y la enfermedad de Gaucher beneficia el sólido crecimiento del sector en la región. Además, el acceso a terapias avanzadas, respaldado por un sector sanitario consolidado, está posicionado para continuar el crecimiento rentable del mercado. Por ejemplo, en enero de 2020, AVROBIO anunció la aprobación de la FDA para la nueva solicitud de medicamento AVR-RD-02, es decir, una terapia génica en investigación para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher.
Estados Unidos posee la mayor participación en los ingresos del sector de medicamentos para la enfermedad de Gaucher. La curva de crecimiento rentable del mercado se debe a un entorno regulatorio favorable que apoya la investigación sobre enfermedades raras. La Ley de Medicamentos Huérfanos de EE. UU. incentiva a las compañías farmacéuticas a desarrollar medicamentos para enfermedades raras mediante créditos fiscales y exclusividad en el mercado durante un período de 7 años. Esto crea un entorno regulatorio favorable para que las empresas farmacéuticas y biotecnológicas inviertan en investigación para encontrar tratamientos curativos para la enfermedad de Gaucher. Además, un sector de la salud consolidado permite un mejor manejo de afecciones asociadas con la enfermedad de Gaucher, como la anemia y la enfermedad ósea. Por ejemplo, en marzo de 2024, la FDA aprobó los primeros biosimilares intercambiables de Prolia y Xgeva para tratar ciertas formas de osteoporosis, un efecto secundario común de la enfermedad de Gaucher.
Canadá está a punto de aumentar su participación en los ingresos del mercado mundial de medicamentos para la enfermedad de Gaucher gracias a la expansión de la red de centros de tratamiento especializados y a un sistema de salud favorable. La atención médica universal del país mejora el acceso a los tratamientos a un público más amplio, lo que beneficia el crecimiento del mercado. Además, el mercado nacional canadiense se beneficia del apoyo gubernamental a las iniciativas de investigación que tienen el potencial de encontrar nuevos tratamientos eficaces para la enfermedad de Gaucher. Por ejemplo, en febrero de 2024, el gobierno invirtió 20 millones de dólares estadounidenses para mejorar los resultados de salud de los niños diagnosticados con enfermedades raras.
Las empresas nacionales e internacionales interesadas en el mercado canadiense pueden beneficiarse de la iniciativa del gobierno para que los medicamentos para enfermedades raras sean más eficaces y asequibles, aprovechando los programas y fondos gubernamentales. Por ejemplo, en marzo de 2023, Canadá lanzó la Estrategia Nacional para Enfermedades Raras para mejorar el acceso y la asequibilidad de medicamentos eficaces para enfermedades raras e invirtió 32 millones de dólares estadounidenses en la investigación avanzada de enfermedades raras en el país.
Análisis del Mercado APAC
Se prevé que el mercado de medicamentos para la enfermedad de Gaucher en APAC registre el mayor crecimiento en participación en los ingresos al final del período de pronóstico. Este crecimiento se atribuye a la expansión de la infraestructura sanitaria en la región, junto con una mayor concienciación sobre la enfermedad. Los gobiernos de los países de Asia-Pacífico (APAC) están impulsando los marcos nacionales sobre enfermedades raras, lo que beneficiará al mercado. China, India, Japón, Corea del Sur y Australia lideran la distribución de ingresos en APAC. Se prevé que el creciente impulso para aumentar el apoyo gubernamental al tratamiento de la enfermedad de Gaucher beneficie al mercado. Por ejemplo, en octubre de 2024, la Sociedad de Apoyo a los Trastornos de Almacenamiento Lisosomal de la India envió una petición al Gobierno de la India solicitando apoyo terapéutico sostenible para todos los pacientes diagnosticados con Gaucher. China se perfila para registrar la mayor participación en el mercado de medicamentos para la enfermedad de Gaucher en APAC gracias a las prometedoras iniciativas de investigación en el país lideradas por CANbridge Pharmaceuticals Inc. Por ejemplo, en julio de 2023, CANbridge Pharmaceuticals Inc. anunció la finalización del ensayo de fase 2 CAN103, con el último paciente completando su visita. CAN103 es una terapia de reemplazo enzimático (TRE) en fase clínica que muestra resultados prometedores para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher.
La concienciación sobre la enfermedad de Gaucher está cobrando impulso gradualmente en el país a medida que mejoran los esfuerzos de cribado genético. El futuro del mercado es prometedor en China, ya que las inversiones en la mejora de la infraestructura sanitaria y la formulación de políticas de apoyo a las enfermedades raras están posicionadas para beneficiar al sector de medicamentos para la enfermedad de Gaucher.
India está preparada para aumentar su participación en los ingresos del sector de medicamentos para la enfermedad de Gaucher en la región APAC. La gran población del país ofrece oportunidades prometedoras para las compañías farmacéuticas, pero la falta de conocimiento sobre la enfermedad de Gaucher conduce a diagnósticos erróneos o a que los pacientes permanezcan sin diagnosticar. Las tendencias recientes están abordando este desafío y están posicionadas para beneficiar al mercado en India.
Un avance importante es la inclusión de la enfermedad de Gaucher en la Política Nacional de Enfermedades Raras, la cual busca reducir la carga económica de los pacientes que la padecen, aumentando la afluencia de pacientes y la adopción del tratamiento en el país. Por ejemplo, en agosto de 2024, la Política Nacional de Enfermedades Rurales incluyó la enfermedad de Gaucher tipo 1 y tipo 3 como enfermedades para las que existe tratamiento definitivo, pero que enfrentan dificultades para una selección óptima de pacientes que las beneficie, un costo muy elevado y una terapia de por vida. Esto está posicionado para crear un ecosistema favorable en el país dentro del sector salud para apoyar la atención de la enfermedad de Gaucher.
Actores clave del mercado de medicamentos para la enfermedad de Gaucher:
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Se prevé que el mercado mundial de medicamentos contra la enfermedad de Gaucher experimente un crecimiento sólido durante el período de pronóstico. Las empresas del sector están invirtiendo en adquisiciones para una mejor distribución de medicamentos e inversiones en investigación y ensayos clínicos para mejorar la eficacia del tratamiento.
- Pfizer Inc.
- Descripción general de la empresa
- Estrategia empresarial
- Ofertas de productos clave
- Finanzas Rendimiento
- Indicadores Clave de Rendimiento
- Análisis de Riesgos
- Desarrollo Reciente
- Presencia Regional
- Análisis FODA
- CANbridge Pharmaceuticals Inc. Johnson & Johnson Private Ltd. AVROBIO Inc. Amicus Therapeutics Inc. Novartis AG Sanofi Amerigen Pharmaceuticals Ltd. Dipharma S.A. ul>
A continuación, se presentan algunos actores clave del mercado:
Desarrollos Recientes
- En septiembre de 2024, CANbridge Pharmaceuticals Inc. informó que CAN103 (velaglucerasa-beta), una glucocerebrosidasa humana recombinante TRE que se está desarrollando para tratar la EG tipos I y III, recibió el estatus de revisión prioritaria por parte del Centro de Evaluación de Medicamentos (CDE) de la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA) de China.
- En mayo de 2024, CENTOGENE y Evotec anunciaron el descubrimiento de una nueva molécula prometedora para tratar la enfermedad de Gaucher. Esta nueva molécula tiene el potencial de tratar a pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 2 y tipo 3.
- Report ID: 6658
- Published Date: Aug 25, 2025
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