Tendencias del mercado mundial de medicamentos para la enfermedad de Gaucher, informe de pronóstico 2025-2037
Se prevé que el tamaño del mercado de medicamentos para la enfermedad de Gaucher aumente en 900 millones de dólares, con una tasa compuesta anual del 3,3 % durante el período 2025-2037. Se prevé que en el año 2025 el tamaño de la industria de los medicamentos para la enfermedad de Gaucher alcance los 1760 millones de dólares.
El crecimiento del mercado se atribuye a los avances en las terapias de reemplazo de enzimas (TRE) y terapias de reducción de sustratos (SRT), que ofrecen opciones para mejorar la vida de los pacientes diagnosticados con la enfermedad de Gaucher.
La enfermedad es rara y pone en peligro la vida, y la creciente concienciación a nivel mundial está dando lugar a más diagnósticos, lo que a su vez aumenta la demanda de medicamentos para el tratamiento de Gaucher. Además, los avances en la investigación genética han dado lugar a más terapias centradas en los resultados de los pacientes. Por ejemplo, en febrero del 2024, un artículo publicado en el Multidisciplinary Digital Publishing Institute destacó el trabajo realizado con diferentes vectores virales y modelos murinos que demostraban resultados prometedores para la terapia génica en enfermedades de Gaucher.
El mercado mundial de medicamentos para la enfermedad de Gaucher ofrece oportunidades lucrativas con una creciente investigación sobre tratamientos como la terapia génica y basada en acompañantes. Actualmente, no existe cura para la enfermedad, lo que puede ser un factor disuasivo para el mercado, pero el avance de las terapias para controlar los síntomas y mejorar la calidad de vida de los pacientes beneficia el crecimiento del sector. Además de SRT y ERT, los pacientes diagnosticados con Gaucher pueden requerir otros tratamientos debido a complicaciones, como controlar la anemia y consumir medicamentos recetados para la osteoporosis y el dolor de huesos. Esto abre oportunidades para que las compañías farmacéuticas promuevan medicamentos para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher como un paquete con el tratamiento primario (SRT o ERT) junto con medicamentos para controlar afecciones secundarias. Este enfoque puede resultar rentable para los pacientes y ofrecer mayor comodidad.
Las crecientes asociaciones entre empresas farmacéuticas con experiencia en edición de genes hacen que sea prometedor el desarrollo de un tratamiento potencialmente curativo en el futuro. Por ejemplo, en octubre de 2024, Editas anunció una asociación de su plataforma CRISPR con la tecnología LP de Genevant para desarrollar nuevas tecnologías de edición genética en un acuerdo estimado en 283 millones de dólares. El aumento de la aprobación regulatoria de los medicamentos de Gaucher favorece el sólido crecimiento del sector de los medicamentos para la enfermedad de Gaucher al mejorar la accesibilidad del tratamiento para diferentes grupos demográficos.
Las ventajas regulatorias pueden reducir los riesgos de desarrollo y las barreras financieras asociadas con el lanzamiento de medicamentos, lo que hace que la entrada al mercado sea lucrativa para los recién llegados. Además, el mercado global está posicionado para aprovechar un mayor apoyo e investigación gubernamentales para mejorar los tratamientos y las tasas de diagnóstico. Las tendencias favorables están preparadas para impulsar la curva de crecimiento rentable del mercado de fármacos para la enfermedad de Gaucher al final del periodo de previsión.
Sector de medicamentos para la enfermedad de Gaucher: impulsores del crecimiento y desafíos
Impulsores de crecimiento
- Apoyo gubernamental al tratamiento de enfermedades raras: El aumento de organizaciones gubernamentales y sin ánimo de lucro' El apoyo al tratamiento de enfermedades raras beneficia el crecimiento del sector de medicamentos para la enfermedad de Gaucher. El apoyo financiero mejora el acceso al tratamiento para un grupo demográfico más amplio. Además, el reconocimiento de una enfermedad como rara beneficia al impulsar mayores inversiones en investigación para estudiar la enfermedad y formular tratamientos eficaces. Por ejemplo, organizaciones sin fines de lucro como la Fundación Nacional Gaucher ofrecen apoyo financiero a los pacientes de Gaucher, lo que reduce la carga económica de la atención de Gaucher.
Además, la enfermedad de Gaucher ha sido identificada como una enfermedad rara en los registros de varios países, lo que hace que los pacientes sean elegibles para solicitar asistencia financiera. El sector también se beneficia de las aprobaciones regulatorias de terapias génicas. Por ejemplo, en octubre del 2020, Prevail Therapeutics recibió la designación de vía rápida de la FDA de EE. UU. para PROO1 para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher neuropática. - Inversiones crecientes en investigación de terapia génica: las crecientes inversiones en investigación de terapia génica están preparadas para beneficiar al mercado mundial de fármacos para la enfermedad de Gaucher. Los avances en la terapia génica abren la posibilidad de un tratamiento curativo para la enfermedad de Gaucher.
Las empresas farmacéuticas y de biotecnología están ideando formas de corregir la mutación del gen de la glucocerebrosidasa (GBA). Por ejemplo, en octubre de 2024, se anunció una inversión de 150 millones de dólares para la construcción de un centro de terapia celular y génica de última generación en Long Island, EE. UU. Además, el creciente apoyo de los organismos reguladores a nivel mundial es un buen augurio para la investigación en terapia génica de la enfermedad de Gaucher. Por ejemplo, en octubre del 2022, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) concedió la designación de enfermedad pediátrica rara a AVROBIO, AVR-RD-02, es decir, una terapia genética en investigación para tratar la enfermedad de Gaucher tipo 1. - Ampliación del acceso a la atención sanitaria en los mercados emergentes: Las mejoras en el sector sanitario en los mercados emergentes benefician al mercado de medicamentos para la enfermedad de Gaucher. Las oportunidades en las economías emergentes brindan a las empresas farmacéuticas la posibilidad de colaborar y distribuir terapias, lo que aumenta la participación en los ingresos. Las economías emergentes como India, Brasil e Indonesia están invirtiendo rápidamente en mejorar sus sectores de atención médica. Las empresas farmacéuticas pueden asociarse con los gobiernos locales para mejorar la cadena de distribución de las terapias Gaucher, mejorando el acceso a las personas. Por ejemplo, en agosto del 2023, un artículo publicado en la Biblioteca Nacional de Medicina proporcionó un documento de consenso de expertos para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher tipo 1 elaborado por expertos locales en Sudáfrica y proporcionó 205 objetivos de gestión y declaraciones de mejores prácticas.
Desafíos
- Limitaciones del tratamiento y efectos secundarios que afectan la calidad de vida: la enfermedad de Gaucher es un trastorno lisosomal neurodegenerativo. La falta de tratamiento curativo puede afectar la adherencia del paciente y los efectos secundarios pueden deteriorar la calidad de vida. El desafío del tratamiento a largo plazo y la alteración del estilo de vida pueden disuadir a los pacientes de seguir los protocolos de tratamiento prescritos. Además, la falta de concienciación puede suponer un desafío para el sector de los medicamentos contra la enfermedad de Gaucher, ya que la rareza de las enfermedades puede dar lugar a un diagnóstico limitado debido a la falta de una infraestructura sanitaria adecuada en las economías emergentes.
- Retrasos en la aprobación de medicamentos: Las complejidades regulatorias en varias regiones pueden retrasar la aprobación de medicamentos y ensayos clínicos, lo que afecta el crecimiento del sector de medicamentos para la enfermedad de Gaucher. Los países donde los marcos de enfermedades raras no están bien establecidos o con una falta de financiación adecuada en atención sanitaria pueden sofocar el proceso de aprobación regulatoria de terapias. Los obstáculos regulatorios pueden retrasar el acceso oportuno de los medicamentos a los pacientes y ser una barrera para que las pequeñas empresas farmacéuticas soporten la carga logística de un ecosistema regulatorio desfavorable.
Mercado de medicamentos para la enfermedad de Gaucher: información clave
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Año base |
2024 |
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Año de pronóstico |
2025-2037 |
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Tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) |
3,3% |
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Tamaño del mercado del año base (2024) |
1.710 millones de dólares |
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Tamaño del mercado según pronóstico para el año 2037 |
2.610 millones de dólares |
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Alcance regional |
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Segmentación de medicamentos para la enfermedad de Gaucher
Tipo de terapia (terapia de reemplazo enzimático, terapia de reducción de sustrato)
Por tipo de terapia, se espera que el segmento de terapia de reemplazo enzimático (TRE) tenga más del 73,8 % de participación en el mercado de medicamentos para la enfermedad de Gaucher para fines de 2037 y se proyecta que mantenga una tasa de crecimiento constante durante el período de pronóstico. El crecimiento del segmento se atribuye a la eficacia de la ERT para controlar los síntomas y mejorar la calidad de vida del paciente. La ERT reduce la acumulación de lípidos en los pacientes al complementar la glucocerebrosidasa sintética.
La FDA ha aprobado Cerezyme (imiglucerasa), VPRIV (velaglucerasa alfa) y Elelyso (taliglucerasa alfa) como medicamentos ERT. Los medicamentos han demostrado éxito en la estabilización de síntomas como el agrandamiento del hígado/bazo (hepatoesplenomegalia), lo que ha llevado a una mayor adopción en el tratamiento. Además, el aumento de la investigación en ERT y la cobertura de los planes respaldados por el gobierno sobre los costos de los medicamentos ERT está posicionado para mantener un crecimiento constante del segmento en el mercado mundial de medicamentos para la enfermedad de Gaucher. Por ejemplo, en junio del 2022, Pharmac, la agencia gubernamental que decide la financiación de medicamentos en Aotearoa (Nueva Zelanda), anunció la decisión de gestionar el acceso financiado a ERT a una autoridad especial estándar, lo que permite a los médicos un enfoque simplificado para solicitar acceso financiado a ERT para pacientes.
El segmento del mercado de terapia de reducción de sustratos (SRT) está preparado para aumentar su participación en los ingresos para fines de 2037. El crecimiento del segmento se atribuye a la creciente adopción de SRT como alternativa a la ERT para pacientes que no pueden someterse a infusiones de sangre regulares. La SRT permite al cuerpo bloquear parcialmente la producción de glucocerebrósido. La terapia se ha convertido en ideal para niños y mujeres embarazadas, lo que ha impulsado su adopción e impulsado el crecimiento del segmento.
Cerdelga (eliglustat) y Zavesca (miglustat) son dos medicamentos aprobados por la FDA para la TRS. El segmento se beneficia de una creciente aprobación por parte de los organismos reguladores de medicamentos SRT, lo que beneficia el crecimiento del mercado. Por ejemplo, Breckenridge Pharmaceuticals Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. concedió la aprobación final a su solicitud abreviada de nuevo medicamento para las cápsulas de 100 mg de Zavesca o Miglusat, que serán comercializadas por un fabricante con sede en EE. UU.
Tipo de enfermedad (Tipo 1, Tipo 3)
Según el tipo de enfermedad, el segmento de tipo 1 registró la mayor participación en los ingresos en el mercado de medicamentos para la enfermedad de Gaucher. El crecimiento del segmento se atribuye a que la enfermedad de Gaucher tipo 1 es la forma más prevalente y manejable de la enfermedad. El tipo 1 no es neuropático porque generalmente no afecta la médula espinal ni el cerebro. Además, la enfermedad de Gaucher tipo 1 responde a los tratamientos ERT y SRT, lo que genera una alta tasa de diagnóstico que amplía las demandas de un tratamiento específico de la enfermedad. Las compañías farmacéuticas están aprovechando las crecientes demandas de tratamiento para la enfermedad de Gaucher tipo 1 invirtiendo en ensayos clínicos y presionando para obtener la aprobación regulatoria para que se pueda iniciar la comercialización. Por ejemplo, en enero del 2022, Freeline anunció la autorización de la FDA para una solicitud de nuevo fármaco en investigación para FLT201 para la enfermedad de Gaucher tipo 1 y es la primera terapia génica mediada por AAV para pacientes.
Nuestro análisis en profundidad del mercado global incluye los siguientes segmentos:
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Tipo de terapia |
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Tipo de enfermedad |
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Canal de distribución |
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Personalizar este informeIndustria de medicamentos para la enfermedad de Gaucher: alcance regional
Previsión del mercado de América del Norte
Es probable que la industria de América del Norte domine la participación mayoritaria en los ingresos del 31,2 % para 2037. El crecimiento del mercado se atribuye a la presencia de un ecosistema regulatorio favorable que beneficia el aumento de los ensayos clínicos y las aprobaciones de medicamentos. La participación en las ganancias del mercado está liderada por Estados Unidos y Canadá. La mayor conciencia sobre la gestión de enfermedades raras y Gaucher beneficia el sólido crecimiento del sector en la región. Además, el acceso a terapias avanzadas respaldadas por un sector sanitario bien establecido está posicionado para continuar con el crecimiento rentable del mercado. Por ejemplo, en enero del 2020, AVROBIO anunció la autorización de la FDA para la solicitud de nuevo fármaco para AVR-RD-02, es decir, una terapia genética en investigación para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher.
Los EE.UU. tiene la mayor proporción de ingresos en el sector de medicamentos para la enfermedad de Gaucher. La curva de crecimiento rentable del mercado se debe a un entorno regulatorio favorable que respalda la investigación sobre enfermedades raras. La Ley de Medicamentos Huérfanos de EE. UU. incentiva a las compañías farmacéuticas a desarrollar medicamentos para enfermedades raras ofreciendo créditos fiscales y exclusividad de mercado por un período de 7 años. Esto crea un entorno regulatorio favorable para que las empresas farmacéuticas y de biotecnología inviertan en investigaciones para encontrar tratamientos curativos para la enfermedad de Gaucher. Además, un sector sanitario bien establecido permite una mejor gestión de las afecciones asociadas con Gaucher, como la anemia y las enfermedades óseas. Por ejemplo, en marzo del 2024, la FDA aprobó los primeros biosimilares intercambiables de Prolia y Xgeva para tratar determinadas formas de osteoporosis, que es un efecto secundario común de la enfermedad de Gaucher.
Canadá está preparado para aumentar su participación en los ingresos en el mercado mundial de medicamentos para la enfermedad de Gaucher gracias a la expansión de su red de centros de tratamiento especializados y a un sistema sanitario favorable. La atención sanitaria universal del país mejora el acceso a los tratamientos para grupos demográficos más amplios, lo que beneficia el crecimiento del mercado. Además, el mercado interno de Canadá se beneficia del apoyo gubernamental a los esfuerzos de investigación que tienen el potencial de encontrar un nuevo tratamiento eficaz para Gaucher. Por ejemplo, en febrero del 2024, el gobierno invirtió 20 millones de dólares para mejorar los resultados de salud de los niños diagnosticados y que viven con enfermedades raras.
Los actores nacionales y globales que miran el mercado en Canadá pueden beneficiarse del impulso del gobierno para hacer que los medicamentos para enfermedades raras sean más efectivos y asequibles aprovechando los programas y fondos respaldados por el gobierno. Por ejemplo, en marzo del 2023, Canadá lanzó la Estrategia Nacional para Enfermedades Raras para mejorar el acceso y la asequibilidad de medicamentos eficaces para las enfermedades raras e invirtió 32 millones de dólares para avanzar en la investigación de enfermedades raras en el país.
Análisis del mercado de Asia Pacífico
El mercado de medicamentos para la enfermedad de Gaucher de APAC está preparado para registrar el crecimiento más rápido en participación en los ingresos al final del período de pronóstico. El crecimiento se atribuye a la ampliación de la infraestructura sanitaria en la región, junto con una mayor concienciación sobre la enfermedad. Los gobiernos de los países de APAC están impulsando marcos nacionales sobre enfermedades raras, lo que está posicionado para beneficiar al mercado. China, India, Japón, Corea del Sur y Australia lideran la participación en los ingresos en APAC. Se prevé que una creciente presión para aumentar el apoyo gubernamental al tratamiento de la enfermedad de Gaucher beneficie al mercado. Por ejemplo, en octubre del 2024, la Sociedad de Apoyo a los Trastornos de Almacenamiento Lisosomal de la India envió una petición al Gobierno de la India solicitando apoyo terapéutico sostenible para todos los pacientes diagnosticados con Gaucher.
China está preparada para registrar la mayor participación en el mercado de medicamentos para la enfermedad de Gaucher en APAC debido a iniciativas de investigación prometedoras en el país lideradas por CANbridge Pharmaceuticals Inc. Por ejemplo, en julio del 2023, CANbridge Pharmaceuticals Inc. anunció la finalización del ensayo de fase 2 CAN103 con el último paciente completando su visita; CAN103 es una terapia de reemplazo enzimático (TRE) en etapa clínica que se muestra prometedora para el tratamiento de Gaucher.
La concienciación sobre la enfermedad de Gaucher está ganando impulso gradualmente en el país a medida que mejoran los esfuerzos de detección genética. El futuro del mercado es prometedor en China, ya que las inversiones en la mejora de la infraestructura sanitaria y la formulación de políticas para apoyar las enfermedades raras están en condiciones de beneficiar al sector de medicamentos para la enfermedad de Gaucher.
India está preparada para aumentar su participación en los ingresos en el sector de medicamentos para la enfermedad de Gaucher en APAC. La gran población del país ofrece oportunidades prometedoras para las empresas farmacéuticas, pero la falta de conocimiento sobre la enfermedad de Gaucher conduce a diagnósticos erróneos o a que los pacientes no sean diagnosticados. Las tendencias recientes están abordando el desafío y están posicionadas para beneficiar al mercado de la India.
Un avance importante es la inclusión de Gaucher en la Política Nacional de Enfermedades Raras, que está preparada para reducir la carga económica de los pacientes que padecen la enfermedad, aumentando la afluencia de pacientes y la adopción de tratamientos en el país. Por ejemplo, en agosto de 2024, la Política Nacional de Enfermedades Rurales incluyó Gaucher Tipo 1 y Tipo 3 como enfermedades para las cuales hay tratamiento definitivo disponible pero enfrentan desafíos para hacer una selección óptima de pacientes para obtener beneficios, costos muy altos y terapia de por vida. Esto está posicionado para crear un ecosistema favorable en el país dentro del sector sanitario para apoyar la atención de la enfermedad de Gaucher.
Empresas que dominan el panorama de los medicamentos para la enfermedad de Gaucher
- Pfizer Inc.
- Descripción general de la empresa
- Estrategia empresarial
- Ofertas de productos clave
- Rendimiento financiero
- Indicadores clave de rendimiento
- Análisis de riesgos
- Desarrollo reciente
- Presencia regional
- Análisis FODA
- CANbridge Pharmaceuticals Inc.
- Johnson & Johnson Private Ltd.
- AVROBIO Inc.
- Amicus Therapeutics Inc.
- Novartis AG
- Sanofi
- Amerigen Pharmaceuticals Ltd.
- Difarma S.A
El mercado mundial de medicamentos para la enfermedad de Gaucher está preparado para experimentar un crecimiento sólido durante el período previsto. Las empresas del sector están invirtiendo en adquisiciones para una mejor distribución de medicamentos e inversiones en investigación y ensayos clínicos para mejorar la eficacia del tratamiento.
A continuación se muestran algunos actores clave del mercado:
In the News
- En septiembre del 2024, CANbridge Pharmaceuticals Inc. informó que el Centro de Evaluación de Medicamentos (CDE) de la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA) de China había concedido a CAN103 (velaglucerasa-beta), una ERT de glucocerebrosidasa humana recombinante que se está desarrollando para tratar la EG tipos I y III.
- En mayo de 2024, CENTOGENE y Evotec anunciaron el descubrimiento de una nueva molécula prometedora para tratar la enfermedad de Gaucher. La nueva molécula tiene potencial para tratar pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 2 y 3.
Créditos del autor: Radhika Pawar
- Report ID: 6658
- Published Date: Jan 10, 2025
- Report Format: PDF, PPT
