Globale Markttrends zur Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie, Prognosebericht 2025–2037
Der Markt für die Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) soll von 2025 bis 2037 um rund 14,1 Milliarden US-Dollar wachsen und eine jährliche Wachstumsrate von 11,8 % erreichen. Bis 2025 wird die Branche für die Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie voraussichtlich einen Wert von 4,78 Milliarden US-Dollar erreichen.
Das robuste Wachstum des Marktes ist auf die steigende Prävalenz seltener Bluterkrankungen und Fortschritte bei therapeutischen Interventionen zurückzuführen, was Unternehmen im Gesundheitssektor dazu begünstigt, in die Entwicklung, den Vertrieb und den Verkauf fortschrittlicher Therapeutika für die Behandlung zu investieren. In einem in der National Library of Medicine veröffentlichten Artikel über Erbkrankheiten des Hämoglobins als neu auftretende globale Gesundheitsbelastung wurde vorhergesagt, dass Krankheiten wie die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie eine schwere globale Gesundheitsbelastung verursachen würden, insbesondere in Schwellenländern.
PNH ist eine komplementvermittelte Erkrankung und erfordert eine gezielte Behandlung. Der weltweite Markt für die Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) profitiert von Innovationen bei C5-Inhibitoren. Beispielsweise hieß es im März 2020 in einem in der National Library of Medicine veröffentlichten Artikel, dass Crovalimab, ein Antikörper mit sequenzieller monoklonaler Antikörper-Recycling-Technologie, alle vier Wochen in kleinen Mengen verabreicht wurde und bei Patienten mit PNH eine vollständige Hemmung des terminalen Komplementweges feststellte, was die nächste Phase der klinischen Entwicklung rechtfertigte. Eine zunehmende klinische Zulassungsrate für PNH-Behandlungsmedikamente wie Solaris (Eculizumab), Ultomiris (Ravulizumab) und Empaveli (Pegcetacoplan) kurbelt das Marktwachstum an. Die Marktteilnehmer werden voraussichtlich von der zunehmenden Einführung fortschrittlicher Diagnosetechniken profitieren, die die Früherkennung von PNH unterstützen.
Rasche Fortschritte in der DNA-Sequenzierung unterstützen die frühzeitige Identifizierung von PNH und fördern das Wachstum des globalen Marktes für die Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), da die Nachfrage nach neuartigen Therapeutika steigt. Darüber hinaus konzentrieren sich Branchenakteure auf strategische Partnerschaften, um die Vertriebskanäle in Schwellenländern zu verbessern. Die steigende Nachfrage nach PNH-Behandlungen hat dazu geführt, dass Pharmaunternehmen auf die behördliche Zulassung neuer Therapien drängen. Neue Behandlungen, die behördliche Zulassungen erhalten, fördern das Marktwachstum, da Hersteller, Händler und Endverbraucher von einem positiven Trend bei der Zulassung von Behandlungen profitieren. Beispielsweise erhielt PIASKY von Roche im September 2024 die Zulassung der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA). Da das Gesundheitswesen weltweit die Investitionen in Gentherapie und Präzisionsmedizin eröffnen sich neue Wege auf dem Markt für die Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die die robuste Wachstumskurve bis zum Ende des Prognosezeitraums vorantreiben.
Behandlungssektor der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH): Wachstumstreiber und Herausforderungen
Wachstumstreiber
- Zunehmende behördliche Zulassungen für neuartige Therapien: Der Sektor zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie verzeichnet einen Anstieg der Zulassungen für Therapien, der durch die steigende Nachfrage nach Behandlungen verstärkt wird. PNH wird als seltene Krankheit eingestuft und Rare Disease Advisor schätzt die Zahl der PNH-Fälle in den USA auf etwa 0,6 bis 6,1 Fälle pro Million Menschen. Die wachsende Forschung und das zunehmende Bewusstsein für die seltene Bluterkrankung haben die Durchführung klinischer Studien und die Zulassungsraten durch die Aufsichtsbehörden beschleunigt und es Pharmaunternehmen ermöglicht, Behandlungsoptionen auf den Märkten zu vertreiben. Durch die beschleunigte Zulassung neuer Biologika und Gentherapien werden fortschrittliche Behandlungen wie Komplementinhibitoren schnell auf den Markt für die Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) gebracht. Beispielsweise berichtete Chugai Pharmaceuticals im Februar 2024, dass China das erste Land sei, das Crovalimab zur PNH-Behandlung zugelassen habe, und das Medikament sei bereit, den Patientenkomfort zu verbessern, indem es eine Selbstinjektion alle vier Wochen ermöglicht.
- Fortschritte bei Komplementinhibitoren: Die zunehmende Forschung und Entwicklung von Komplementinhibitoren wie den C5-Inhibitoren Ravulizumab und Eculizumab kommt dem weltweiten Behandlungssektor für paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie zugute. Diese Biologika zielen auf die Grundursache von PNH-Patienten ab. Darüber hinaus unterstützen therapeutische Durchbrüche, die die Patientenergebnisse und den Komfort verbessern, das Wachstum des Marktes für die Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH). Beispielsweise hat die FDA im Oktober 2023 den Komplement-C5-Inhibitor Zilucoplan unter dem Marktnamen Zilbrysq zugelassen. Da die Investitionen in die Forschung steigen, ist das Unternehmen in der Lage, Studien zu Komplementinhibitoren der nächsten Generation voranzutreiben, die die Wirksamkeit von Behandlungen verbessern können.
- Ausbau von Präzisionsmedizin und Gentherapie: Globale Gesundheitstrends verzeichnen einen positiven Aufschwung für Präzisionsmedizin, der dem Markt für die Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) zugute kommt. Fortschritte in der CRISPR-Genbearbeitung können die genetischen Mutationen bekämpfen, die für PNH verantwortlich sind. Beispielsweise hat im Januar 2021 die Erstellung von Tiermodellen für PNH mittels CRISPR-Genbearbeitung das Verständnis des Mechanismus der Pathogenese von PNH erweitert. Darüber hinaus haben neue Therapien das Potenzial, heilende Lösungen bereitzustellen, die die lebenslange Abhängigkeit von Medikamenten verringern können. Beispielsweise präsentierte Novartis im Dezember 2023 48-wöchige Forschungsergebnisse aus der Phase-3-Studie APPLY-PNH, die die langfristige Wirksamkeit von Fabhalta (Iptacopan) bei Erwachsenen mit PNH belegen.
Herausforderungen
- Eingeschränktes Bewusstsein und Diagnose: Das Bewusstsein für PNH bleibt aufgrund der Seltenheit der Erkrankung begrenzt. Aufstrebende Märkte für die Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) stoßen aufgrund mangelnden Bewusstseins, geringerer Diagnosemöglichkeiten und einer volatilen Gesundheitsinfrastruktur auf Wachstumshemmnisse im Bereich der Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie. Eine verspätete Diagnose kann dazu führen, dass Patienten keine rechtzeitige Behandlung erhalten und auch die Anwendung neuartiger Therapeutika verringert wird. Darüber hinaus überschneiden sich Komplikationen bei PNH mit anderen Erkrankungen wie Anämie, was die Diagnose erschweren kann.
- Hohe Behandlungskosten: Die hohen Behandlungskosten im Zusammenhang mit PNH können die Wachstumskurve des Marktes für die Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) behindern. Patienten mit der Diagnose PNH entwickeln häufig eine Anämie, was die Behandlungskosten erhöht. Darüber hinaus erfordern die komplizierten Behandlungsverfahren Spezialisten und ein medizinisches Team, was die Kosten erhöhen kann. Die Schwierigkeiten bei der Knochenmarktransplantation kommen zu den Herausforderungen bei der Behandlung hinzu. Der hohe Preis kann Patienten davon abhalten, eine Behandlung in Anspruch zu nehmen, und eine Belastung für die Gesundheitssysteme darstellen. Da der Kostendämpfungsdruck weltweit zunimmt, stehen Pharmaunternehmen vor der Herausforderung, Erschwinglichkeit und Gewinn in Einklang zu bringen.
Markt für die Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH): Wichtige Erkenntnisse
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Basisjahr |
2024 |
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Prognosejahr |
2025-2037 |
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CAGR |
11,8 % |
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Marktgröße im Basisjahr (2024) |
4,32 Milliarden US-Dollar |
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Prognostizierte Marktgröße für das Jahr 2037 |
18,42 Milliarden US-Dollar |
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Regionaler Umfang |
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Segmentierung der Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH).
Behandlungsart (Komplementinhibitoren, Eisentherapie, Immunsuppressiva, Knochenmarktransplantation, andere Behandlungsarten)
Nach Behandlungsart wird das Segment der Komplementinhibitoren bis 2037 voraussichtlich einen Marktanteil von rund 36,1 % bei der Behandlung von paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) ausmachen. Das Wachstum des Segments ist auf die primäre Behandlungsart für PNH zurückzuführen. Komplementinhibitor-Therapien ermöglichen Patienten eine Verbesserung ihrer Lebensqualität und reduzieren den Bedarf an Bluttransfusionen, was zum schnellen Wachstum des Segments beiträgt. Die laufende Zulassung von Zusatztherapien zusammen mit Komplementinhibitoren wie Ravulizumab ist darauf ausgerichtet, die Wachstumskurve des Segments aufrechtzuerhalten. Beispielsweise wurde Voydeya (Danicopan) im April 2024 in den USA als Zusatztherapie zu Ravulizumab oder Eculizumab zur Behandlung von Erwachsenen mit diagnostizierter PNH zugelassen.
Das Segment der Eisentherapie-Behandlungsarten des weltweiten Sektors zur Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie dürfte im Prognosezeitraum eine robuste Wachstumskurve verzeichnen, da die Anwendung zunehmend zur Behandlung von Patienten mit chronischer Hämolyse, die zu Eisenmangel führt, eingesetzt wird. Eine Eisenergänzung kann bei der Behandlung von Anämie, die durch den Abbau roter Blutkörperchen bei Patienten mit diagnostizierter PNH verursacht wird, von entscheidender Bedeutung sein. Nach Angaben der American Society of Hematology haben beispielsweise schwangere Frauen, bei denen PNH diagnostiziert wurde, aufgrund der intravaskulären Hämolyse einen größeren Bedarf an Eisenergänzung, und in bestimmten Fällen benötigen PNH-Patienten während der Schwangerschaft möglicherweise intravenöses Eisen. Das zunehmende Bewusstsein für PNH-Behandlungen und die frühzeitige Diagnose dürften den Einsatz der Eisentherapie zur Behandlung zusätzlicher Komplikationen bei Patienten mit PNH vorantreiben.
Verabreichungsweg (parenteral, oral)
Aufgrund der Art der Verabreichung wird erwartet, dass das parenterale Segment des globalen Marktes für die Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) seinen Umsatzanteil bis zum Ende des Prognosezeitraums steigern wird. Das Wachstum des Segments ist auf Anwendungen in Komplementinhibitoren wie Ravulizumab und Eculizumab zurückzuführen. Der parenterale Verabreichungsweg gewährleistet eine wirksame Absorption und bietet sofortige Vorteile bei der Bewältigung lebensbedrohlicher Komplikationen. Darüber hinaus versuchen Pharmaunternehmen, den Patientenkomfort zu verbessern, indem sie neuartige Therapeutika wie Crovalimab auf den Markt bringen, die sich Patienten selbst verabreichen können. Beispielsweise hat die FDA im Oktober 2023 den On-Body-Injektor Pegcetacoplan (Empaveli) zur Selbstverabreichung bei der PNH-Behandlung zugelassen. Trends deuten auf Entwicklungen bei subkutanen Formulierungen hin, die das robuste Wachstum dieses Segments fortsetzen werden.
Unsere eingehende Analyse des globalen Marktes für die Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) umfasst die folgenden Segmente:
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Behandlungstyp |
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Weg der Verabreichung |
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Altersgruppe |
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Endverwendung |
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Marktprognose für Nordamerika
Es wird erwartet, dass die nordamerikanische Industrie bis 2037 den größten Umsatzanteil von 47,2 % halten wird, was auf eine hohe Akzeptanzrate fortschrittlicher Therapien und einen robusten Regulierungsrahmen zurückzuführen ist, der klinische Studien und Zulassungen neuer Behandlungen begünstigt. Nordamerika ist die Heimat großer Pharmaunternehmen wie Alexion Pharmaceuticals, das Soliris entwickelt hat, und Ultomiris fördert die Einführung in Nordamerika. Darüber hinaus erstatten unterstützende Regulierungsprogramme wie das RareCare Patient Assistance Program der National Organization for Rare Disorders die Registrierungskosten für Workshops, Konferenzen und Bildungsprogramme im Zusammenhang mit seltenen Krankheiten und steigern so das Bewusstsein für PNH-Behandlungen. Die günstigen Trends in Nordamerika dürften das robuste Wachstum des Marktes für die Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) fortsetzen.
Die USA hält den größten Anteil im Bereich der Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie. Das Wachstum des Marktes im Land ist auf ein robustes regulatorisches Ökosystem im Land zurückzuführen, das die rechtzeitige Zulassung neuer Therapeutika gewährleistet. Beispielsweise gab die McKesson Corporation im Dezember 2023 die Verfügbarkeit von Fabhalta (Iptacopan) durch Novartis bekannt, nachdem Fabhalta im selben Monat von der FDA zugelassen worden war. Darüber hinaus schafft die staatliche Unterstützung der Präzisionsmedizinforschung mit Programmen wie der Precision Medicine Initiative ein unterstützendes Ökosystem für fortgeschrittene Forschung zu PNH. Da akademische Einrichtungen und Pharmaunternehmen bei der Entwicklung von Gentherapien zusammenarbeiten, ist der Markt bereit, sein profitables Wachstum fortzusetzen.
Kanada verzeichnet ein schnelles Wachstum auf dem nordamerikanischen Markt für die Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH). Das Wachstum des Marktes ist auf das wachsende Bewusstsein für die PNH-Behandlung und den besseren Zugang zu fortschrittlichen Therapien zurückzuführen. Kanada verfügt über ein öffentlich finanziertes Gesundheitssystem namens Medicare, das die hohen Behandlungskosten von PNH für Patienten erschwinglich macht und so den Zugang zu einer breiten Bevölkerungsgruppe verbessert. Darüber hinaus hat das regulatorische Ökosystem des Landes proaktiv neue Therapeutika für die PNH-Behandlung zugelassen, was den Sektor in Kanada ankurbelt. Beispielsweise wurde Voydeya im August 2024 von Health Canada als Zusatz zu Ultomiris und Soliris bei Erwachsenen mit diagnostizierter PNH zugelassen.
Europa-Marktanalyse
Europa ist bereit, bis zum Ende des Prognosezeitraums das schnellste Wachstum auf dem Markt für die Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) zu verzeichnen. Das Marktwachstum ist auf einen starken Regulierungsrahmen und die Förderung der Forschung zu seltenen Krankheiten zurückzuführen, die dem Markt zugute kommt. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine Vorreiterrolle übernommen, indem sie führende Therapien für die PNH-Behandlung zugelassen, die Verfügbarkeit in der gesamten Region sichergestellt und den Patientenzugang zu neuen und fortschrittlichen Therapeutika verbessert hat. Beispielsweise erteilte die Europäische Kommission Alexion im November 2020 die Marktzulassung für eine neue Formulierung von Ultomiris mit verkürzter Infusionszeit zur Behandlung von paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS). Frankreich und Deutschland sind in Europa führend auf dem Markt für die Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH).
Deutschland hat einen großen Anteil am Sektor der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie in Europa. Der Markt in Deutschland profitiert von seiner fortschrittlichen Gesundheitsinfrastruktur und der Präsenz von Forschungseinrichtungen und Biotech-Unternehmen, die die Forschung zu seltenen Krankheiten vorantreiben. Die günstigen Rahmenbedingungen für die Forschung kommen dem inländischen Markt für die Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) zugute, was sich in einer wachsenden Zahl klinischer Studien zeigt. Beispielsweise wurden im April 2023 auf der Jahrestagung 2023 der Europäischen Gesellschaft für Blut- und Marktransplantation (EBMT) Daten aus der Phase-3-Studie APPOINT-PNH vorgestellt. Darin wurde hervorgehoben, dass oral verabreichtes Iptacopan schätzungsweise 92,2 % Komplementinhibitor bei PNH-Patienten ermöglicht und einen Hämoglobinanstieg von 2 g/dl oder mehr ohne die Notwendigkeit von Bluttransfusionen erreicht.
Frankreich ist in der Lage, ein schnelles Wachstum im Sektor der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie in Europa zu verzeichnen. Das Wachstum des Marktes für die Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) ist auf günstige Rahmenbedingungen für die Gesundheitsversorgung zurückzuführen, wie beispielsweise den französischen Nationalen Plan für seltene Krankheiten. Der nächste Nationale Plan für seltene Krankheiten in Frankreich wird sich auf Forschung und Entwicklung konzentrieren. Nach Angaben der Regierung soll diese Entwicklung dem Wachstum des PNH-Behandlungssektors zugute kommen. Darüber hinaus unterstützt das französische Register des Markversagenssyndroms Forschungseinrichtungen wie die American Society of Hematology bei der Erforschung molekularer Profilierungen für die Sequenzierung der nächsten Generation, die dem Marktwachstum zugute kommen können. Im Mai 2024 wurde Aspaveli (Pegcetacoplan) in Europa für die Behandlung erwachsener Patienten mit diagnostizierter PNH und hämolytischer Anämie zugelassen. Da die Forschung zu PNH zunimmt und ein starker Regulierungsrahmen in Europa dem inländischen Markt für die Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) in Frankreich zugute kommt, wird der Sektor der PNH-Behandlung voraussichtlich weiter wachsen.
Unternehmen, die die Behandlungslandschaft der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) dominieren
- AstraZeneca
- Unternehmensübersicht
- Geschäftsstrategie
- Wichtige Produktangebote
- Finanzielle Leistung
- Wichtige Leistungsindikatoren
- Risikoanalyse
- Neueste Entwicklung
- Regionale Präsenz
- SWOT-Analyse
- Apellis Pharmaceuticals Inc.
- Novartis
- Chugai Pharmaceuticals
- Roche
- UCB
- Regeneron Pharmaceuticals
Für den weltweiten Markt zur Behandlung paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie wird im Prognosezeitraum eine robuste Wachstumskurve prognostiziert. Wichtige Marktteilnehmer arbeiten mit lokalen Händlern zusammen, um neue Märkte zu erschließen und in Forschung und Entwicklung zu investieren, um die Wirksamkeit der Behandlung zu steigern.
Hier sind einige wichtige Marktteilnehmer:
In the News
- Im August 2024 gab Novartis die beschleunigte Zulassung von Iptacopan (Fabhalta) durch die FDA bekannt, dem ersten Komplementinhibitor zur Reduzierung der Proteinurie bei primärer IgA-Nephropathie (IgAN). Die beschleunigte Zulassung wurde auf der Grundlage der vorab festgelegten Zwischenanalyse der Phase-III-Studie APPLAUSE-IgAN erteilt.
- Im Juli 2024 hat die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Epysqli zur Behandlung von PNH zugelassen. Epysqli ist ein Biosimilar zu Soliris und kann die Zerstörung roter Blutkörperchen bei PNH-Patienten verhindern.
Autorenangaben: Radhika Pawar
- Report ID: 6655
- Published Date: Jan 10, 2025
- Report Format: PDF, PPT
