戈谢病药物市场展望：
2025年，戈谢病药物市场规模为17.4亿美元，预计到2035年将超过22.9亿美元，在预测期内（即2026-2035年）的复合年增长率将超过2.8%。2026年，戈谢病药物的行业规模估计为17.8亿美元。
关键 戈谢病药物 市场洞察摘要:
区域亮点：
- 北美在戈谢病药物市场占有 31.2% 的份额，这得益于其良好的监管生态系统，支持临床试验和药物审批，确保其在 2026 年至 2035 年期间保持领先地位。
- 到 2035 年，亚太地区的戈谢病药物市场有望快速增长，这得益于医疗基础设施的改善和人们对戈谢病认识的不断提高。
细分市场洞察：
- 预计底物还原疗法细分市场的收入份额将从2026年到2035年有所增长，这归因于该疗法适用于无法接受输液的患者，尤其是儿童和孕妇。
- 预计到2035年，1型糖尿病细分市场将保持最大的收入份额，这得益于其高患病率、易管理性以及对ERT和SRT治疗的响应度。
关键增长趋势：
- 政府支持罕见病治疗
- 基因治疗研究投资不断增加
主要挑战：
- 治疗局限性和副作用影响生活质量
- 药品审批延迟
- 主要参与者：辉瑞公司、北海道制药公司、强生私人有限公司、AVROBIO 公司、Amicus Therapeutics 公司、诺华公司、赛诺菲、Amerigen Pharmaceuticals 有限公司和 Dipharma S.A.
全球 戈谢病药物 市场 预测与区域展望:
市场规模及增长预测：
- 2025 年市场规模：17.4 亿美元
- 2026 年市场规模：17.8 亿美元
- 预计市场规模：2035 年将达到 22.9 亿美元
- 增长预测：2.8% 复合年增长率 (2026-2035)
主要区域动态：
- 最大区域：北美（到 2035 年，份额将达到 31.2%）
- 增长最快的地区：亚太地区
- 主要国家/地区：美国、德国、日本、英国、法国
- 新兴国家：德国、法国、英国、巴西、墨西哥
Last updated on : 28 August, 2025
市场的增长归功于酶替代疗法 (ERT) 和底物减少疗法 (SRT) 的进步，这些疗法为被诊断患有戈谢病的患者提供了改善生活的方法。
这种疾病罕见且危及生命，全球范围内对戈谢病的认识不断提高，确诊病例也随之增加，这反过来又刺激了对戈谢病治疗药物的需求。此外，基因研究的进步也催生了更多以患者预后为导向的疗法。例如，2024年2月，多学科数字出版研究所发表的一篇论文重点介绍了利用不同病毒载体和小鼠模型开展的研究，这些研究展示了戈谢病基因治疗的良好前景。
随着分子伴侣疗法和基因疗法等疗法的研究不断涌现，全球戈谢病药物市场蕴藏着丰厚的利润。目前，该病尚无治愈方法，这可能会阻碍市场发展，但改进症状控制和改善患者生活质量的疗法将有利于该行业的发展。除了SRT和ERT之外，戈谢病患者可能还需要其他治疗，例如治疗贫血以及服用治疗骨质疏松和骨痛的处方药。这为制药公司提供了机会，可以将戈谢病治疗药物与主要治疗药物（SRT或ERT）以及用于治疗继发性疾病的药物捆绑销售。这种方法对患者来说既经济高效，又能带来更大的便利。
拥有基因编辑专业知识的制药公司之间日益增多的合作，为未来开发潜在的治愈疗法带来了希望。例如，2024年10月，Editas宣布将其CRISPR平台与Genevant的LP技术合作，开发新型基因编辑技术，该交易预计价值2.83亿美元。戈谢病药物获得监管部门的批准，将有利于戈谢病药物行业的强劲增长，因为这将提高不同人群获得治疗的可及性。
监管优势可以降低药物上市相关的开发风险和财务障碍，使新进入者获得丰厚的市场准入利润。此外，全球市场有望利用政府加大的支持力度和研究力度，提高治疗和诊断率。这些有利的趋势有望在预测期末推动戈谢病药物市场的盈利增长曲线。
戈谢病药物市场的增长动力和挑战：
增长动力
政府对罕见病治疗的支持：政府和非营利组织对罕见病治疗的支持日益增多，有利于戈谢病药物行业的发展。资金支持有助于扩大治疗覆盖面，使更多人群获得治疗。此外，将一种疾病认定为罕见病，有助于吸引更多科研投入，用于研究该疾病并开发有效的治疗方法。例如，像国家戈谢病基金会这样的非营利组织为戈谢病患者提供资金支持，减轻了戈谢病治疗的经济负担。
此外，戈谢病已被多个国家的登记册认定为罕见病，患者有资格申请经济援助。该行业也受益于基因疗法的监管批准。例如，2020年10月，Prevail Therapeutics公司的PROO1疗法获得了美国FDA的快速通道认证，用于治疗神经性戈谢病。- 基因治疗研究投资不断增加：基因治疗研究投资的不断增长，有望惠及全球戈谢病药物市场。基因治疗的进步为戈谢病的治愈开辟了可能性。
制药和生物技术公司正在研究纠正葡萄糖脑苷脂酶 (GBA) 基因突变的方法。例如，2024 年 10 月，美国宣布将投资 1.5 亿美元在美国长岛建立一个先进的细胞和基因治疗中心。此外，全球监管机构的支持力度不断加大，这对戈谢病的基因治疗研究也预示着良好的前景。例如，2022 年 10 月，AVROBIO 的 AVR-RD-02（一种用于治疗 1 型戈谢病的在研基因疗法）获得了美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的罕见儿科疾病认定。 - 扩大新兴市场的医疗保健可及性：新兴市场医疗保健领域的进步有利于戈谢病药物市场。新兴经济体的机遇为制药公司提供了合作和分销治疗药物的机会，从而提升了收入份额。印度、巴西和印度尼西亚等新兴经济体正在迅速投资，以改善其医疗保健行业。制药公司可以与当地政府合作，改善戈谢病治疗药物的分销链，从而提高民众的可及性。例如，2023年8月，美国国家医学图书馆发表的一篇论文提供了一份由南非当地专家管理1型戈谢病的专家共识文件，并提供了205项管理目标和最佳实践声明。
挑战
治疗局限性和副作用影响生活质量：戈谢病是一种神经退行性溶酶体疾病。缺乏治愈性治疗会影响患者的依从性，而副作用则可能降低生活质量。长期治疗和生活方式的改变可能会阻碍患者坚持治疗方案。此外，由于戈谢病发病率低，新兴经济体缺乏适当的医疗基础设施，导致诊断受限，因此缺乏认知度也可能对戈谢病药物行业构成挑战。
- 药品审批延迟：不同地区监管的复杂性可能会延迟药品审批和临床试验，从而影响戈谢病药物行业的发展。罕见病框架尚未完善或医疗保健资金不足的国家，可能会阻碍治疗药物的监管审批流程。监管障碍可能会延迟患者及时获得药品，并阻碍小型制药公司承受不利监管生态系统带来的物流压力。
戈谢病药物市场规模和预测：
| 报告属性 | 详细信息 |
|---|---|
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基准年 |
2025 |
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预测期 |
2026-2035 |
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复合年增长率 |
2.8% |
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基准年市场规模（2025年） |
17.4亿美元 |
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预测年度市场规模（2035 年） |
22.9亿美元 |
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区域范围 |
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戈谢病药物市场细分：
治疗类型（酶替代疗法、底物减少疗法）
按治疗类型划分，预计到2035年底，酶替代疗法 (ERT) 将占据戈谢病药物市场73.8%以上的份额，并预计在预测期内保持稳定增长率。该领域的增长归功于ERT在控制症状和改善患者生活质量方面的功效。ERT通过补充合成葡萄糖脑苷脂酶来减少患者体内的脂质堆积。
美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Cerezyme（伊米苷酶）、VPRIV（维拉苷酶α）和 Elelyso（塔利苷酶α）作为 ERT 药物。这些药物在稳定肝脾肿大等症状方面表现出色，因此其在治疗中的应用日益广泛。此外，ERT 研究的不断增加以及政府支持的 ERT 药物费用覆盖计划的不断完善，将使全球戈谢病药物市场中的 ERT 细分市场保持稳定增长。例如，2022 年 6 月，新西兰负责药品资助的政府机构 Pharmac 宣布，将 ERT 资助途径纳入标准特殊授权，允许临床医生以简化的方式为患者申请 ERT 资助途径。
到2035年底，底物减少疗法(SRT)细分市场的收入份额有望增长。该细分市场的增长归因于SRT作为ERT替代方案的日益普及，适用于无法接受常规输血的患者。SRT能够部分阻断人体葡萄糖脑苷脂的生成。该疗法已成为儿童和孕妇的理想选择，从而推动了其应用，并推动了该细分市场的增长。
Cerdelga（依利格鲁特）和 Zavesca（美格鲁特）是两种经 FDA 批准的 SRT 药物。监管机构对 SRT 药物的批准日益增多，有利于该细分市场的增长。例如，Breckenridge Pharmaceuticals Inc. 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 最终批准了其 100 毫克 Zavesca 或 Miglusat 胶囊的简化新药申请，该申请将由一家位于美国的制造商进行商业化。
疾病类型（1型、3型）
按疾病类型划分，1 型戈谢病药物市场收入份额最大。该细分市场的增长归因于 1 型戈谢病是该疾病中最常见且最易控制的类型。1 型戈谢病不会引起神经病变，因为它通常不会影响脊髓和大脑。此外，1 型戈谢病对 ERT 和 SRT 治疗有反应，因此诊断率较高，扩大了对该疾病靶向治疗的需求。制药公司正在利用 1 型戈谢病日益增长的治疗需求，投资临床试验并争取监管部门批准，以便启动商业化。例如，2022 年 1 月，Freeline 宣布 FDA 批准了 FLT201 用于治疗 1 型戈谢病的新药研究申请，这是首个针对患者的 AAV 介导的基因疗法。
我们对全球市场的深入分析包括以下几个部分：
治疗类型 |
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疾病类型 |
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分销渠道 |
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Vishnu Nair
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戈谢病药物市场区域分析：
北美市场预测
到2035年，北美产业有望占据31.2%的市场收入份额。该市场的增长得益于其良好的监管生态系统，有利于临床试验和药物审批的增加。美国和加拿大是该市场利润份额的主导。人们对罕见病管理和戈谢病的认识不断提高，这有利于该地区该行业的强劲增长。此外，由成熟的医疗保健行业提供支持的先进疗法，也有助于市场继续保持盈利增长。例如，2020年1月，AVROBIO宣布FDA批准AVR-RD-02的新药申请，这是一种用于治疗戈谢病的在研基因疗法。
美国在戈谢病药物领域占据最大收入份额。该市场的盈利增长曲线归功于支持罕见病研究的良好监管环境。美国《孤儿药法案》通过提供税收抵免和为期7年的市场独占权，激励制药公司开发罕见病药物。这为制药和生物技术公司投资研究以寻找戈谢病的治疗方法创造了良好的监管环境。此外，成熟的医疗保健行业可以更好地管理与戈谢病相关的疾病，例如贫血和骨病。例如，2024年3月，FDA批准了首个可与Prolia和Xgeva互换的生物仿制药，用于治疗某些形式的骨质疏松症，这是戈谢病的常见副作用。
由于专科治疗中心网络不断扩大以及医疗保健体系良好，加拿大有望在全球戈谢病药物市场中提升其收入份额。该国的全民医疗保健改善了更广泛人群的治疗可及性，从而有利于市场的增长。此外，加拿大国内市场也受益于政府对有望找到新的戈谢病有效治疗方法的研究工作的支持。例如，2024年2月，政府投资2000万美元，用于改善确诊和患有罕见病的儿童的健康状况。
加拿大政府致力于通过利用政府支持的项目和资金，提高罕见病药物的疗效和价格，而国内外有意进军加拿大市场的企业可以受益于此。例如，加拿大于2023年3月启动了《国家罕见病战略》，旨在提高罕见病药物的可及性和可负担性，并投资3200万美元用于推进该国罕见病研究。
亚太市场分析
到预测期末，亚太地区戈谢病药物市场的收入份额有望实现最快增长。这一增长得益于该地区医疗基础设施的不断扩张以及人们对该疾病认识的不断提高。亚太地区各国政府正在加强罕见病国家框架，这将有利于市场发展。中国、印度、日本、韩国和澳大利亚在亚太地区的收入份额中占据领先地位。政府加大对戈谢病治疗的支持力度预计将利好市场。例如，2024年10月，印度溶酶体贮积症支持协会向印度政府提交了一份请愿书，寻求为所有确诊患有戈谢病的患者提供可持续的治疗支持。
由于北海康成制药公司 (CANbridge Pharmaceuticals Inc.) 在中国牵头开展了多项前景光明的研究计划，中国有望在亚太地区戈谢病药物市场占据最大份额。例如，2023 年 7 月，北海康成制药公司宣布完成 CAN103 第 2 期试验，最后一名患者已完成就诊；CAN103 是一种临床阶段的酶替代疗法(ERT)，在戈谢病治疗方面显示出良好的前景。
随着基因筛查工作的不断推进，戈谢病在中国的认知度正在逐渐提升。中国在改善医疗基础设施和制定罕见病扶持政策方面的投入，将有利于戈谢病药物行业的发展，市场前景广阔。
印度有望提升其在亚太地区戈谢病药物领域的收入份额。该国庞大的人口为制药公司提供了广阔的机遇，但对戈谢病缺乏认识导致误诊或患者无法确诊。近期趋势正在应对这一挑战，并将有利于印度市场。
一项重大突破是将戈谢病纳入国家罕见病政策，旨在减轻该病患者的经济负担，增加患者人数，并提高该国治疗的接受度。例如，2024年8月，国家农村疾病政策将戈谢病1型和3型纳入其中，虽然该病已有确定性治疗，但面临着如何根据疗效、高昂的费用和终身治疗选择最佳患者的挑战。此举旨在在该国医疗保健领域构建一个良好的生态系统，以支持戈谢病的治疗。
戈谢病药物市场主要参与者：
- 辉瑞公司
- 公司概况
- 商业策略
- 主要产品
- 财务表现
- 关键绩效指标
- 风险分析
- 近期发展
- 区域影响力
- SWOT分析
- 北海康成制药有限公司
- 强生私人有限公司
- AVROBIO公司
- Amicus Therapeutics公司
- 诺华公司
- 赛诺菲
- 爱美津制药有限公司
- 迪法玛公司
预测期内，全球戈谢病药物市场有望强劲增长。该领域的公司正在投资收购，以改善药品分销渠道，并投资研发和临床试验，以提高治疗效果。
以下是市场上的一些主要参与者：
最新发展
- 2024年9月，北海康成制药有限公司（CANbridge Pharmaceuticals Inc.）报告称，正在开发用于治疗I型和III型GD的重组人葡萄糖脑苷脂酶ERT药物CAN103（velaglucerase-beta）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）的优先审查资格。
- 2024年5月， CENTOGENE和Evotec宣布发现一种有望治疗戈谢病的新分子。该新分子有望用于治疗2型和3型戈谢病患者。
- Report ID: 6658
- Published Date: Aug 28, 2025
- Report Format: PDF, PPT
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