戈谢病药物市场规模和份额,按治疗类型(酶替代疗法、底物减少疗法、其他治疗类型);疾病类型;分销渠道 - SWOT 分析、竞争战略洞察、2025-2037 年区域趋势

  • 报告编号: 6658
  • 发布日期: Jan 10, 2025
  • 报告格式: PDF, PPT

全球戈谢病药物市场趋势,预测报告 2025-2037

戈谢病药物市场规模预计将增长 9 亿美元,2025-2037 年期间复合年增长率为 3.3%。到 2025 年,戈谢病药物的行业规模预计将达到 17.6 亿美元。

市场的增长归功于酶替代疗法 (ERT) 和底物减少疗法 (SRT) 的进步,这些疗法为诊断为戈谢病的患者提供了改善生活的选择。

这种疾病非常罕见且危及生命,全球意识的提高导致了更多的诊断,从而增加了对戈谢治疗药物的需求。此外,基因研究的进步带来了更多注重患者治疗结果的治疗方法。例如,2024 年 2 月,多学科数字出版研究所发表的一篇论文强调了使用不同病毒载体和小鼠模型进行的研究,展示了戈谢病基因治疗的良好结果。

随着伴侣分子疗法和基因疗法等治疗研究的不断发展,全球戈谢病药物市场提供了利润丰厚的机会。目前,这种疾病无法治愈,这可能会阻碍市场,但控制症状和改善患者生活质量的先进疗法有利于该行业的增长。除了 SRT 和 ERT 之外,诊断为戈谢病的患者可能因并发症而需要其他治疗,例如控制贫血和服用治疗骨质疏松症和骨痛的处方药。这为制药公司提供了机会,将戈谢病治疗药物与主要治疗(SRT 或 ERT)以及治疗继发性疾病的药物捆绑在一起进行推广。这种方法对患者来说既经济高效又方便。

拥有基因编辑专业知识的制药公司之间的合作伙伴关系不断加强,有望在未来开发出一种潜在的治疗方法。例如,2024 年 10 月,Editas 宣布其 CRISPR 平台与Genevant 的 LP 技术建立合作伙伴关系,共同开发新型基因编辑技术,交易金额估计为 2.83 亿美元。增加对戈谢病药物的监管审批,提高不同人群获得治疗的机会,有利于戈谢病药物行业的强劲增长。

监管优势可以降低与上市药物相关的开发风险和财务障碍,使新进入者能够有利可图地进入市场。此外,全球市场有望利用政府增加的支持和研究来提高治疗和诊断率。有利的趋势将在预测期结束时推动戈谢病药物市场的盈利增长曲线。


Gaucher Disease Drugs Market Size
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戈谢病药物行业:增长动力和挑战

增长动力

  • 政府对罕见疾病治疗的支持:政府和非营利组织的崛起”对罕见疾病治疗的支持有利于戈谢病药物行业的增长。财政支持改善了更广泛人群获得治疗的机会。此外,认识到某种疾病是一种罕见疾病,有利于吸引更多的研究投资来研究该疾病并制定有效的治疗方法。例如,国家戈谢基金会等非营利组织为戈谢患者提供经济支持,减轻戈谢护理的经济负担。

    此外,戈谢病已在多个国家的登记处被确定为罕见疾病,使患者有资格申请经济援助。该行业还受益于基因疗法的监管批准。例如,2020 年 10 月,Prevail Therapeutics 获得了美国 FDA 的 PROO1 快速通道指定,用于治疗神经病性戈谢病。
  • 基因治疗研究投资的增加:基因治疗研究投资的增加将使全球戈谢病药物市场受益。基因疗法的进步为戈谢病的治愈提供了可能性。

    制药和生物技术公司正在研究纠正葡萄糖脑苷脂酶 (GBA) 基因突变的方法。例如,2024年10月,宣布投资1.5亿美元,在美国长岛建立最先进的细胞和基因治疗中心。此外,全球监管机构不断增加的支持预示着戈谢病基因治疗研究的良好前景。例如,2022 年 10 月,AVROBIO 的 AVR-RD-02(一种治疗 1 型戈谢病的在研基因疗法)被美国食品和药物管理局 (FDA) 授予罕见儿科疾病资格。
  • 扩大新兴市场的医疗保健服务范围:新兴市场医疗保健行业的改善有利于戈谢病药物市场。新兴经济体的机会为制药公司提供了合作和分销治疗药物的机会,从而提高了收入份额。印度、巴西和印度尼西亚等新兴经济体正在迅速投资改善其医疗保健行业。制药公司可以与地方政府合作,改善戈谢疗法的分销链,从而改善人们的可及性。例如,2023 年 8 月,国家医学图书馆发表的一篇论文提供了南非当地专家针对 1 型戈谢病管理的专家共识文件,并提供了 205 项管理目标和最佳实践声明。

挑战

  • 治疗限制和影响生活质量的副作用:戈谢病是一种神经退行性溶酶体疾病。缺乏治愈性治疗会影响患者的依从性,副作用会降低生活质量。长期治疗和生活方式中断的挑战可能会阻止患者遵守规定的治疗方案。此外,缺乏认识可能对戈谢病药物行业构成挑战,因为新兴经济体缺乏适当的医疗基础设施,导致这种疾病的罕见性可能导致诊断有限。
  • 药物审批延迟:各个地区的监管复杂性可能会延迟药物的审批和临床试验,从而影响戈谢病药物行业的增长。罕见病框架尚未完善或医疗保健领域缺乏足够资金的国家可能会阻碍治疗药物的监管审批流程。监管障碍可能会延迟患者及时获得药物,并成为小型制药公司承受不利监管生态系统的后勤压力的障碍。

基准年

2024

预测年份

2025-2037

复合年增长率

3.3%

基准年市场规模(2024 年)

17.1亿美元

预测年份市场规模(2037)

26.1亿美元

区域范围

  • 北美 (美国和加拿大)
  • 亚太地区 (日本、中国、印度、印度尼西亚、马来西亚、澳大利亚、韩国、亚太地区其他地区)
  • 欧洲 (英国、德国、法国、意大利、西班牙、俄罗斯、北欧、欧洲其他地区)
  • 拉丁美洲 (墨西哥、阿根廷、巴西、拉丁美洲其他地区)
  • 中东和非洲 (以色列、海湾合作委员会北非、南非、中东和非洲其他地区)

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戈谢病药物细分

治疗类型(酶替代疗法、底物减少疗法)

按治疗类型划分,到 2037 年底,酶替代疗法 (ERT) 领域预计将占据戈谢病药物市场 73.8% 以上的份额,并预计在预测期内保持稳定的增长率。该细分市场的增长归因于 ERT 在管理症状和改善患者生活质量方面的功效。 ERT 通过补充合成葡萄糖脑苷脂酶来减少患者的脂质堆积。

FDA 已批准 Cerezyme(伊米苷酶)、VPRIV(velaglucerase alfa)和 Elelyso(taliglucerase alfa)作为 ERT 药物。这些药物在稳定肝脏/脾脏肿大(肝脾肿大)等症状方面取得了成功,从而在治疗中得到越来越多的采用。此外,增加对 ERT 的研究以及政府支持的 ERT 药物成本计划的覆盖范围将有助于维持全球戈谢病药物市场的稳定增长。例如,2022 年 6 月,新西兰新西兰 Aotearoa 决定药品资助的政府机构 Pharmac 宣布决定将 ERT 的资助使用权交给标准特别机构,从而允许临床医生采用简化的方法为患者申请 ERT 的资助使用。

到 2037 年底,该市场的底物减少疗法 (SRT) 领域的收入份额有望增加。该领域的增长归因于越来越多的患者采用 SRT 作为 ERT 的替代方案。 SRT 使身体能够部分阻断葡萄糖脑苷脂的产生。该疗法已成为儿童和孕妇的理想选择,提高了其采用率并推动了该细分市场的增长。

Cerdelga (eliglustat) 和 Zavesca (miglustat) 是 FDA 批准的两种 SRT 药物。该细分市场受益于监管机构对 SRT 药物越来越多的批准,有利于市场的增长。例如,Breckenridge Pharmaceuticals Inc. 宣布美国食品和药物管理局最终批准了其 100 毫克 Zavesca 或 Miglusat 胶囊的简短新药申请,该药物将由一家美国制造商商业化。

疾病类型(1 型、3 型)

根据疾病类型,1 类细分市场在戈谢病药物市场中所占的收入份额最大。该细分市场的增长归因于 1 型戈谢病,它是该疾病最普遍且易于控制的形式。 1 型是非神经病性的,因为它通常不影响脊髓和大脑。此外,1 型戈谢病对 ERT 和 SRT 治疗有反应,导致高诊断率,从而扩大了对该疾病的靶向治疗的需求。制药公司正在通过投资临床试验并推动监管部门批准来启动商业化,以利用 1 型戈谢病治疗日益增长的需求。例如,2022 年 1 月,Freeline 宣布 FDA 批准了针对 1 型戈谢病的 FLT201 的研究性新药申请,这是第一个针对患者的 AAV 介导的基因疗法。

我们对全球市场的深入分析包括以下细分: 

治疗类型

  • 酶替代疗法
  • 底物减少疗法
  • 其他治疗类型

疾病类型

  • 类型 1
  • 类型 3

分发渠道

  • 医院药房
  • 零售药店
  • 在线药房

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戈谢病药物行业 - 区域范围

北美市场预测

到 2037 年,北美行业可能会占据 31.2% 的大部分收入份额。市场的增长归因于有利的监管生态系统的存在,有利于不断增加的临床试验和药物审批。该市场的利润份额由美国和加拿大领先。对罕见病管理和戈谢病的认识不断提高,有利于该地区该行业的强劲增长。此外,在完善的医疗保健行业的支持下获得先进的治疗方法有望继续市场的盈利增长。例如,2020 年 1 月,AVROBIO 宣布 FDA 批准 AVR-RD-02 的新药申请,即一种治疗戈谢病的研究性基因疗法。

美国在戈谢病药物领域占有最大的收入份额。市场的盈利增长曲线归功于支持罕见疾病研究的有利监管环境。美国《孤儿药法案》通过提供税收抵免和 7 年市场独占权来激励制药公司开发罕见疾病药物。这为制药和生物技术公司投资研究以寻找戈谢病的治疗方法创造了有利的监管环境。此外,完善的医疗保健部门可以更好地管理与戈谢相关的疾病,例如贫血和骨病。例如,2024 年 3 月,FDA 批准了首款 Prolia 和 Xgeva 的可互换生物仿制药,用于治疗某些形式的骨质疏松症,这是戈谢病的常见副作用。

加拿大由于专业治疗中心网络的扩大和良好的医疗保健系统,有望增加其在全球戈谢病药物市场中的收入份额。该国的全民医疗保健改善了更广泛人群获得治疗的机会,有利于市场的增长。此外,加拿大国内市场受益于政府对研究工作的支持,这些研究工作有可能找到新的有效治疗戈谢病的方法。例如,2024 年 2 月,政府投资 2000 万美元来改善被诊断患有罕见疾病的儿童的健康状况。

政府通过利用政府支持的计划和资金,推动罕见病药物变得更有效、更便宜,着眼于加拿大市场的国内和全球企业可以从中受益。例如,加拿大于 2023 年 3 月启动了《国家罕见病战略》,以改善罕见病有效药物的获取和可负担性,并投资 3200 万美元用于推进该国的罕见病研究。

亚太地区市场分析

到预测期结束时,亚太地区戈谢病药物市场的收入份额将实现最快增长。这一增长归因于该地区医疗基础设施的扩大以及对该疾病的认识不断提高。亚太地区国家政府正在加强罕见疾病的国家框架,这将使市场受益。中国、印度、日本、韩国和澳大利亚在亚太地区的收入份额中处于领先地位。政府不断加大对戈谢病治疗的支持预计将使市场受益。例如,2024 年 10 月,印度溶酶体贮积症支持协会向印度政府转发了一份请愿书,寻求为所有诊断为戈谢病的患者提供可持续的治疗支持。

中国有望在亚太地区戈谢病药物市场占据最大份额,这要归功于 CANbridge Pharmaceuticals Inc. 领导的中国开展的有前景的研究计划。例如,2023 年 7 月,CANbridge Pharmaceuticals Inc. 宣布完成 CAN103 2 期试验,最终患者完成就诊; CAN103 是一种临床阶段的ahref="https://www.researchnester.com/cn/reports/enzyme-replacement-therapy-market/4455">酶替代疗法 (ERT),在戈谢治疗中显示出良好的前景。

随着基因筛查工作的改进,戈谢病意识在该国逐渐升温。中国市场的未来充满希望,因为改善卫生基础设施和制定支持罕见疾病的政策的投资将使戈谢病药物行业受益。

印度准备增加其在亚太地区戈谢病药物行业的收入份额。该国庞大的人口为制药公司提供了充满希望的机会,但缺乏对戈谢病的认识会导致误诊或患者漏诊。最近的趋势正在应对这一挑战,并有利于印度市场。

一项重大突破是将戈谢病纳入国家罕见病政策,此举有望减轻该病患者的经济负担,增加该国的患者人数和治疗采用率。例如,2024 年 8 月,《国家农村疾病政策》将戈谢 1 型和 3 型疾病列为可以进行根治性治疗的疾病,但面临着选择最佳患者以获得益处、极高成本和终身治疗的挑战。此举旨在在该国医疗保健行业内创建一个有利的生态系统,以支持戈谢病护理。

Gaucher Disease Drugs Market Share
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主导戈谢病药物领域的公司

    全球戈谢病药物市场将在预测期内实现强劲增长。该行业的公司正在投资收购以更好地分销药物,并投资于研究和临床试验以提高治疗效果。

    以下是市场上的一些主要参与者:

    • 辉瑞公司
    • 公司概览
    • 业务战略
    • 主要产品 
    • 财务业绩
    • 关键绩效指标
    • 风险分析
    • 近期发展
    • 区域业务 
    • SWOT 分析
    • 北海康桥制药有限公司
    • 强生公司约翰逊私人有限公司
    • AVROBIO 公司
    • Amicus Therapeutics Inc.
    • 诺华公司
    • 赛诺菲
    • 爱美津制药有限公司
    • Dipharma S.A

In the News

  • 2024 年 9 月,北海康桥制药有限公司报告称,CAN103(velaglucerase-beta)是一种正在开发的用于治疗 I 型和 III 型 GD 的重组人葡萄糖脑苷酶 ERT,已获得中国国家药品监督管理局 (NMPA) 药品审评中心 (CDE) 的优先审评资格。
  • 2024 年 5 月,CENTOGENEEvotec 宣布发现了一种有望治疗戈谢病的新分子。  新分子有潜力治疗 2 型和 3 型戈谢病患者。

作者致谢:   Radhika Pawar


  • Report ID: 6658
  • Published Date: Jan 10, 2025
  • Report Format: PDF, PPT

常见问题 (FAQ)

2025年,戈谢病药物的产业规模预计为17.6亿美元。

2024 年戈谢病药物市场规模为 17.1 亿美元,预计到 2037 年将超过 26.1 亿美元,在预测期内(即 2025-2037 年)复合年增长率超过 3.3%。

由于有利的监管生态系统促进了临床试验和药物审批,到 2037 年,北美行业可能会占据 31.2% 的大部分收入份额。

该市场的主要参与者包括辉瑞公司、北康桥制药公司、强生私人有限公司、AVROBIO公司、Amicus Therapeutics Inc.、诺华公司、赛诺菲、Amerigen Pharmaceuticals Ltd.和Dipharma S.A.。
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