Marktgröße und Marktanteil für die Behandlung von Mukopolysaccharidose (MPS) nach Verabreichungsweg (intravenös, oral, intrathekal); Endnutzer, Behandlungsart; Art; Vertriebskanal; Therapieart – Globale Angebots- und Nachfrageanalyse, Wachstumsprognosen und statistischer Bericht 2026–2035

Markt für die Behandlung von Mukopolysaccharidose (MPS) – Regionale Analyse

Einblicke in den nordamerikanischen Markt

Der nordamerikanische Markt für die Behandlung von Mukopolysaccharidose wird voraussichtlich bis Ende 2035 einen Marktanteil von 45,2 % erreichen. Das Marktwachstum in der Region ist maßgeblich auf ein synergistisches Ökosystem zurückzuführen, das die Vermarktung, Zulassung und Finanzierung kostenintensiver Entwicklungen fördert. Dazu gehören steigende Arzneimittelausgaben, umfangreiche Risikokapitalfinanzierung und ein ausgereiftes Versicherungssystem. Wie im NLM-Artikel vom Februar 2023 erwähnt, wurden die neuesten Orphan- und Nicht-Orphan-Arzneimittel von der FDA mit Ausgaben in Höhe von 218.872 USD bzw. 12.798 USD zugelassen, was die Marktentwicklung in der Region weiter ankurbelt.

Der Markt für die Behandlung von Mukopolysaccharidose in den USA wächst signifikant. Dies ist auf das komplexe Zusammenspiel von Bundesvorschriften, dem Mehrkostenträger-Versicherungssystem, den Erstattungen von Medicaid und Medicare sowie dem hohen Wettbewerbsdruck zurückzuführen. Laut einem NLM-Artikel vom November 2023 belief sich die wirtschaftliche Belastung durch das Sanfilippo-Syndrom im Jahr 2023 auf schätzungsweise 2 Milliarden US-Dollar, was den Markt im Land deutlich ankurbelt. Die Belastung für betroffene Familien stieg um 8 Millionen US-Dollar, insbesondere ab dem Zeitpunkt, an dem ihre Kinder mit der Erkrankung geboren wurden.

Der Markt für Mukopolysaccharidose-Behandlungen in Kanada entwickelt sich positiv. Gründe hierfür sind die kostengünstige Bewertung durch die kanadische Agentur für Arzneimittel und Technologien im Gesundheitswesen (CADTH), die Zulassung durch Health Canada sowie die anschließenden Verhandlungen unter der Führung der pan-kanadischen Pharmaallianz (pCPA). Darüber hinaus berichtete ein Artikel der National Library of Medicine (NLM) vom April 2025, dass der kanadische Gesundheitsminister die neueste nationale Strategie für Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen (DRDs) verkündet und dafür Investitionen in Höhe von 1,5 Milliarden US-Dollar über einen Zeitraum von mehr als drei Jahren bereitgestellt hat. Ziel ist es, den Zugang zu Behandlungen für seltene Erkrankungen zu optimieren. Fast 1,4 Milliarden US-Dollar sind für die Territorien und Provinzen vorgesehen, um den Zugang zu Medikamenten zu verbessern.

Historische Einsparungen durch die Zulassung von Generika in Nordamerika

Quelle: FDA, Oktober 2024

Einblicke in den APAC-Markt

Der asiatisch-pazifische Markt wird im Prognosezeitraum voraussichtlich die am schnellsten wachsende Region sein. Die Marktentwicklung in dieser Region wird maßgeblich durch die hohe Bevölkerungszahl, die Anzahl diagnostizierter und behandelter Patienten, verbesserte Diagnosemöglichkeiten und erfolgreiche Verhandlungen zur Aufnahme hochpreisiger Orphan-Arzneimittel in nationale Erstattungssysteme angetrieben. Darüber hinaus zeigte der APAC Med-Bericht vom April 2022, dass Investitionen in die allgemeine Gesundheitsversorgung (UHC) in der Region 2,5 Billionen US-Dollar beigesteuert haben, wodurch der Zugang zu hochwertigen Technologien bisher unzureichend finanziert war. Gleichzeitig finden demokratisierte und dezentrale Testverfahren statt, die zu personalisierten Versorgungsmodellen führen und sich positiv auf das Marktwachstum auswirken.

Der chinesische Markt gewinnt zunehmend an Bedeutung, bedingt durch die nationale Liste erstattungsfähiger Arzneimittel (NRDL), standardisierte Rabattregelungen, ein wertorientiertes Mengenmodell und die Umsetzung von Strategien durch Partnerschaften. Laut einem im September 2024 im Orphanet Journal of Rare Diseases veröffentlichten Artikel wurde eine klinische Studie mit 180 MPS-Patienten durchgeführt, um die Krankheitslast zu bewerten. Die Studie ergab, dass die direkten medizinischen Kosten für Krankenhausaufenthalte 81.086,7 Yen betrugen, was 63,7 % der Gesamtkosten entsprach und somit maßgeblich zur Marktentwicklung in China beitrug.

Der Markt für die Behandlung von Mukopolysaccharidose in Südkorea entwickelt sich ebenfalls positiv. Dies ist auf fundierte Bewertungen von Gesundheitstechnologien, Kosten-Nutzen-Analysen, die verstärkte Nutzung von Risikoteilungsvereinbarungen (Risk-Sharing Agreements, RSAs) durch die Regierung und die Fähigkeit der Hersteller zurückzuführen, Daten aus der Praxis bereitzustellen. In diesem Zusammenhang weist ein NCBI-Artikel vom Mai 2024 darauf hin, dass seit Beginn der Neubewertung von Gesundheitstechnologien im Land 262 Fälle erfolgreich neu bewertet wurden. Davon betrafen 126 Fälle (48,1 %) Gesundheitsleistungen, die ursprünglich nicht von der staatlichen Krankenversicherung (National Health Insurance, NHI) abgedeckt waren.

Einblicke in den europäischen Markt

Europa wird im Prognosezeitraum voraussichtlich einen beträchtlichen Marktanteil im Bereich der Mukopolysaccharidose-Behandlung einnehmen. Die Marktpräsenz in der Region wird maßgeblich durch die zentrale Zulassung durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA), die Preis- und Erstattungspolitik sowie die Verfügbarkeit geeigneter medizinischer und wissenschaftlicher Instrumente begünstigt. Laut einem im September 2024 von der NLM veröffentlichten Artikel wurden in Europa 14 und in Großbritannien 12 Arzneimittel zugelassen. Darüber hinaus befinden sich in Europa drei weitere Arzneimittel in der Entwicklung, gefolgt von fünf in Großbritannien, was das Marktpotenzial weiter steigern dürfte.

Der Markt für die Behandlung von Mukopolysaccharidose in Deutschland wächst ebenfalls. Gründe hierfür sind das Arzneimittelmarktreformgesetz (AMNOG), geeignete Vergleichstherapien, der Bundesverband der gesetzlichen Krankenkassen sowie aussagekräftige gesundheitsökonomische Daten. Laut einem Artikel der Fachzeitschrift „Multiple Sclerosis and Related Disorders“ vom August 2024 wurden in Deutschland schätzungsweise 29.604 MS-Neulinge identifiziert, von denen 29,6 % die HHAE-Strategie (Home Health Assessment Experience) anwendeten. Zudem wurde 2022 ein Anstieg dieser Strategie um 14 % verzeichnet, was die Bedeutung der Therapeuten für das Marktwachstum unterstreicht.

Der Markt für die Behandlung von Mukopolysaccharidose (MPS) in Frankreich entwickelt sich aufgrund der Bewertungs- und Beurteilungspraxis des Transparenzkomitees der französischen Gesundheitsbehörde (HAS), der hohen Behandlungspreise und der umfassenden Erstattungspolitik. Laut einem WHO-Bericht vom April 2024 hat die private Zusatzkrankenversicherung (KHK) in Frankreich die finanzielle Situation für fast 95 % der Bevölkerung optimiert. Dies liegt daran, dass einkommensschwache Haushalte die KHK kostenlos oder mit einem Zuschuss nutzen können, was dem Markt ein enormes Wachstumspotenzial eröffnet hat.

Medizinische und wissenschaftliche Instrumente 2023: Export und Import in Europa

Quelle: OECD, August 2025