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デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場の見通し:
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場は、 2025年に329億1,000万米ドルと評価され、2037年末までに665億6,000万米ドルに達すると予測されています。予測期間(2026年から2037年)中、年平均成長率(CAGR)5.8%で成長が見込まれます。2026年には、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療薬の市場規模は355億9,000万米ドルに達すると推定されています。
X染色体上の遺伝子変異によって引き起こされる疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の罹患率増加は、世界的な市場成長を牽引しています。2024年7月、米国国立希少疾患機構(National Organization for Rare Disorders)は、DMDは世界で出生男児3,500人に1人が罹患しており、典型的には3歳から6歳の間に診断されると報告しました。CDRRエディターズによる2024年の報告書では、人口10万人あたり約1.0人がDMDに罹患していると発表されました。DMDの罹患率増加に伴い、症状の管理、進行の遅延、遺伝子機能の強化を目的としたコルチコステロイド、エクソンスキッピング薬などのDMD治療薬の需要は増加すると予想されます。
さらに、さまざまな地域の政府による医療インフラ強化への投資の増加も、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)薬業界の拡大を大きく促進しています。市場の成長は、規制当局と一般の人々による医療費の増加によってさらに支えられています。国際金融公社が2025年3月に明らかにしたように、同公社は2021年から2023年にかけての投資を通じて、世界中のさまざまな地域で約6,150万人に民間医療サービスを提供しました。医療費の高騰は、さまざまな医療現場でDMD薬の採用が加速する可能性が高いことを示しています。メーカーはまた、薬の進歩に焦点を当てた研究開発への投資に必要な十分な資金にもアクセスできます。経済的に恵まれない患者も、希少疾患に対する国の政策に基づく政府の財政支援プログラムを利用して、手頃な価格ではないDMD薬を入手することができます。
キー デュシェンヌ型筋ジストロフィーの薬 市場インサイトの概要:
地域別洞察:
- 北米のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場は、DMDの罹患率の増加と遺伝子治療の強力な開発エコシステムの発展により、2037年までに43.2%のシェアを獲得すると予想されています。
- ヨーロッパのデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場は、地域全体でDMDの罹患率が上昇しているため、2037年までに28.8%のシェアを占めると見込まれています。
セグメント分析:
- コルチコステロイドセグメントは、筋肉の強度と機能を高め、病気の進行を予防したいというヘルスケア分野の需要の高まりを受けて、2037年までに50.1%のシェアを占めると予測されています。
- 病院薬局部門は、治療管理における病院の中心的な役割に後押しされ、2037 年までに 58.1% のシェアを獲得する見込みです。
主な成長傾向:
- 早期遺伝子検査と診断の需要の高まり
- 専門ケアセンターおよび緩和ケアセンターの拡張
主な課題:
- 遺伝子治療の安全性に関する懸念
- DMD治療へのアクセスに対する経済的制約
主要企業: PTC Therapeutics (米国)、Pfier (米国)、BioMarin (米国)、Bristol-Myers Squibb (米国)、Eli Lilly and Company (米国)、Santhera Pharmaceuticals (スイス)、NS Pharma (日本)、Aurobindo Pharma (インド)、Capricor Therapeutics (米国)、Catalyst Pharmaceuticals (米国)、Italfarmaco (イタリア)、Summit Therapeutics (英国)、Catabasis Pharmaceuticals (米国)、CureDuchenne (米国)。
グローバル デュシェンヌ型筋ジストロフィーの薬 市場 予測と地域別展望:
市場規模と成長予測:
- 2025年の市場規模: 329億1000万米ドル
- 2026年の市場規模: 355億9000万米ドル
- 予測市場規模: 2037年までに665億6000万米ドル
- 成長予測: 5.8% CAGR(2026~2037年)
主要な地域動向:
- 最大の地域:北米(2037年までに43.2%のシェア)
- 最も急成長している地域:日本を除くアジア太平洋地域
- 主要国:米国、中国、ドイツ、日本、英国
- 新興国:インド、韓国、ブラジル、オーストラリア、カナダ
Last updated on : 5 November, 2025
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場 - 成長要因と課題
成長の原動力
- 早期遺伝子スクリーニングと診断への需要の高まり:健康意識の高まりと、遺伝性疾患および生活習慣に起因する疾患の有病率の急増は、早期遺伝子スクリーニングと診断への需要を牽引しています。さらに、遺伝子検査が遺伝性疾患および生活習慣に起因する疾患の発症予防に役立つという認識が広まりつつあるため、この需要は今後も加速すると予想されます。また、DMDの治療法開発の急速な進展に伴い、遺伝子スクリーニングの進歩により、医療従事者は患者に対し、より正確で個別化された薬剤を推奨することが可能になります。
- 専門ケアおよび緩和ケアセンターの拡充:介護施設、病院、その他の医療施設といった専門チャネルを通じた緩和ケアへの国民のアクセス拡大に向けた動きが、各国で活発化しています。各国政府も、国民が必要な時に専門ケアを受けられるよう支援しています。例えば、インド報道情報局は2025年6月、政府が2024年10月に「Ayushman Vay Vandana」イニシアチブを導入したと報じました。このイニシアチブは、社会経済的地位や収入状況に関わらず、70歳以上の高齢者を対象とし、総額約5,640万米ドルの財政支援を実施します。こうした政府支援により、高齢者にとって専門ケアがますます手頃な価格になりつつあります。その結果、専門ケアおよび緩和ケアの提供におけるDMD治療薬の消費量が増加し、疾患の進行抑制、症状や合併症の管理、そして患者の生活の質の向上につながることが期待されます。
- 新規治療薬の出現:市場関連企業は研究開発への投資を加速させており、遺伝子、細胞、アンチセンスオリゴヌクレオチドをベースとした新規治療薬や低分子医薬品の登場につながっています。2023年11月に米国国立医学図書館が報告したように、米国食品医薬品局(FDA)によって承認されたアンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO)の数は13を超え、欧州医薬品庁(EMA)によって承認されたASOは8つに達しています。新規治療薬の開発により、医療従事者はDMD治療薬を緩和ケアの提供だけでなく、様々な疾患の根本原因への対処にも活用できるようになりました。
課題
- 遺伝子治療の安全性に関する懸念: 2022年2月、米国国立医学図書館は、従来の遺伝子治療は、免疫系の望ましくない反応、感染性送達ベクターの使用、そして新規遺伝子の正常な機能の阻害によって引き起こされる、がん、炎症、人体毒性などの急性健康障害のリスクを高める可能性があることを明らかにしました。これらのリスクの可能性は、DMD治療薬の導入を阻害する可能性があります。また、関連機関は、より安全なベクターの設計と投与技術の最適化のために、研究開発に多額の投資を行う必要性が生じています。
- DMD治療へのアクセスにおける経済的制約: DMD治療薬のアクセスコストは、他の様々な治療法と比較して比較的高額です。疾患管理に使用されるDMD治療薬の価格は、治療中にどの程度の移動支援や呼吸ケアが必要かによって、医療機関ごとに異なります。そのため、可処分所得が比較的低い地域の患者にとっては、費用負担が重く、結果としてこれらの薬剤の全体的な消費量が制限されることになります。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場規模と予測:
| レポート属性 | 詳細 |
|---|---|
|
基準年 |
2025 |
|
予測年 |
2026~2035年 |
|
年平均成長率 |
5.8% |
|
基準年市場規模(2025年) |
329億1000万米ドル |
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予測年市場規模(2035年) |
665億6000万米ドル |
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地域範囲 |
|
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場のセグメンテーション:
薬物クラスセグメント分析
コルチコステロイド分野は、筋力と機能の向上、そして疾患の進行抑制に対するヘルスケア分野の需要の高まりにより、2037年末までに市場シェア50.1%を占めると予測されています。DMD治療薬のコルチコステロイドクラスは、12ヶ月間にわたり筋肉とその機能を強化することができます。呼吸器疾患の罹患率の増加も、コルチコステロイドの消費量の増加につながると予想されています。コルチコステロイドは、喘息、クループ、COPD、その他の間質性肺疾患に伴う炎症を軽減するのに役立つためです。世界保健機関(WHO)の2025年6月の推計によると、世界中で8,000万人以上が呼吸器疾患に罹患しており、さらに多くの人が未診断のままです。
流通チャネルセグメント分析
病院薬局セグメントは、治療管理における病院の中心的な役割により、2037年までに58.1%の市場シェアを獲得し、引き続き優位性を維持すると見込まれています。言い換えれば、多様な医療専門家への集中的なアクセスが可能な病院は、DMD治療薬を患者に確実に投与するのに最適な場所です。公的医療支出の大部分は病院で行われており、これが病院の投資能力を高め、治療提供のためのDMD治療薬の調達を容易にしています。2025年6月、メディケア・メディケイドサービスセンター(CMS)は、2023年の世界の病院支出が10.4%増加し、15億1,970万米ドルに達すると発表しました。
治療アプローチセグメント分析
ステロイド療法セグメントは、筋力低下や筋損傷の進行を効果的に予防する治療法として、2026年から2037年の間に市場シェアの48%を占めると予想されています。ステロイド療法を用いたDMD治療薬の投与は、筋肉の可動性と機能を少なくとも3年間向上させます。したがって、この疾患の有病率の上昇を考えると、医療機関はDMD治療薬を使用する患者の治療においてステロイド療法の利用にますます関心を寄せるようになるでしょう。企業は、DMD治療薬とステロイドの両方のカテゴリーに分類できる薬剤の開発に積極的に取り組んでいます。2024年1月に発表された米国国立医学図書館の報告書によると、ReveraGen BioPharmaのDMD治療薬であるVamoroloneは、2歳以上の患者の治療においてステロイドベースのアプローチと併用するために2023年10月に米国で承認されました。
当社の世界的なデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)薬市場の詳細な分析には、次のセグメントが含まれます。
セグメント | サブセグメント |
薬物クラス |
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流通チャネル |
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治療アプローチ |
|
Vishnu Nair
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デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場 - 地域分析
北米市場の洞察
北米におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場は、DMDの有病率増加に伴い、2037年末までに43.2%の収益シェアを獲得すると予想されています。CDRR編集部による2024年10月の更新によると、北米は世界全体で最も高いDMD有病率(人口10万人あたり1.2人)を記録しています。そのため、この地域ではDMD治療薬に対する強い需要が見込まれています。遺伝子治療のための堅牢な開発エコシステムも、新たな治療法の出現に伴い、DMD治療薬の進化に貢献しています。2022年2月、ノースカロライナ州議会は、同州が遺伝子・細胞治療活動の拠点として台頭していると報告しました。
米国のDMD治療薬業界は、DMDと診断される患者数の増加により、2026年から2037年にかけて年平均成長率(CAGR)5.6%で成長すると予測されており、DMD治療薬の需要を押し上げる可能性があります。公的機関および民間団体によるDMDとその治療に対する意識の高まりも、今後数年間でDMD治療薬の消費を加速させると予想されます。2025年8月、米国疾病予防管理センター(CDC)は、9月を筋ジストロフィー(MD)啓発月間とすると発表しました。CDCはまた、資金提供などを通じて、DMD治療のガイドライン策定にも積極的に協力しています。CDCは、先進的なDMD治療薬を治療プロセスで使用することを推奨することも予想されています。
カナダは、関連研究開発への積極的な投資により、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場として拡大すると見込まれています。トロント大学ミシサガ校が2024年2月に発表したように、カナダ保健研究機構(CAIRI)は、トロント大学ミシサガ校とトロント大学ドネリーセンターに対し、筋ジストロフィー治療に焦点を当てたプロジェクトに対し、90万米ドルの資金提供を行いました。こうした資金提供は、DMD治療薬の開発に向けた適切な研究開発投資を支えています。また、カナダ全土におけるDMDの罹患率の増加に伴い、これらの薬剤の需要も増加すると予想されています。
ヨーロッパ市場の洞察
欧州におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療薬市場は、地域全体でDMDの罹患率が増加していることから、薬剤需要の伸びが見込まれ、2037年までに収益シェアの28.8%を獲得すると見込まれています。欧州議会による2024年3月の最新報告によると、DMDは約3,500人の男児の新生児に影響を与えています。欧州医薬品庁(EMA)によると、約26,000人がDMDに罹患していると報告されています。
規制当局や政府の政策への支持も、市場の成長を大幅に加速させると期待されています。例えば、大手多国籍ヘルスケア企業であるロシュは、エレビディスに関して欧州医薬品庁(EMA)のヒト用医薬品委員会(CHMP)から否定的な見解を受けました。同社は、3歳から7歳までの歩行可能なDMD治療薬について、条件付き販売承認を取得する必要がありました。その結果、同社はEMAと協力し、イノベーションを促進する可能性のある今後の方向性を模索し始めました。
ドイツのデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場は、希少疾患の管理強化を目指す同国の強力な医療制度を背景に、予測期間を通じて7.1%の年平均成長率(CAGR)を達成すると予想されています。2023年12月、ロベルト・コッホ研究所(RKI)は調査結果を発表し、希少疾患治療薬の開発が希少疾患に苦しむ人々に新たな治療選択肢を提供していることを示しました。これは、DMD治療薬の消費量が大幅に増加する可能性を示しています。ドイツでは、DMD治療薬の患者への送達を強化するための新たなエクソンスキッピング療法や遺伝子ベースの治療法の開発が行われています。マックス・デルブリュック分子医学センターが2021年3月に報告したように、同センターはシャリテの専門家と共同で、免疫系ががん細胞を効果的に認識して攻撃できるようにする特殊なT細胞受容体を利用した新たな遺伝子治療法を開発しました。
英国のDMD業界は、DMDの有病率の急増と診断目的のDMD治療薬の需要増加により、予測期間を通じて着実に成長すると見込まれています。2024年10月、アクション・メディカル・リサーチは、英国では毎年約100人の男児がDMDで生まれていると発表しました。また、国内におけるエクソンスキッピング薬の開発に伴い、市場は拡大しています。例えば、2025年3月には、エントラーダ・セラピューティクスが多回漸増投与(MAD)の第I/II相臨床試験であるELEVATE-45-201の実施承認を取得しました。この試験は、エクソンスキッピング薬ENTR-601-45のDMD患者治療における可能性を評価することを目的としていました。
アジア太平洋地域(日本を除く)の市場分析
日本を除くアジア太平洋地域は、バイオテクノロジー企業や学術機関による関連研究開発への投資が急増しているため、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療薬市場として拡大し、2026年から2037年の間に14.2%の収益シェアを獲得する可能性があります。これは、DMD治療薬のより強力なパイプラインの発見につながる可能性があります。シンガポール経済開発庁(EDB)が2025年10月に報告したように、アジア太平洋地域におけるバイオテクノロジーへの初期段階の資金は2019年から2024年の間に11%減少したにもかかわらず、後期段階の取引量は同期間に1.5倍に急増しました。この地域の人々はDMDを非常に認識しており、今後の事業年度における治療薬の消費が加速する可能性に影響を与えています。
中国におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場は、政府の適切な償還政策の結果として、予測期間中に年平均成長率7.6%で堅調に拡大すると見込まれています。例えば、医療経済・アウトカム研究専門学会は2022年6月、国家医療保障局が国家償還医薬品リスト(NRDL)に掲載されたすべての新薬および革新的医薬品について、新たな年次交渉プロセスを適用したことを明らかにしました。これにより、サプライヤーはDMD治療薬の価格引き下げに向けた措置を講じるよう圧力を受け、市場の購入しやすさが向上する可能性があります。遺伝子治療の急速な進歩も、患者の治療におけるDMD治療薬の送達能力の向上に影響を与えています。
インドのDMD治療薬業界は、規定の期間において年平均7.2%の成長率を達成する可能性があります。この成長はDMD発症率の急増に牽引されており、診断目的の薬剤に対する継続的な需要に影響を与えています。変異特異的な治療法の開発もまた、市場拡大を大きく後押しする可能性があります。2025年5月、インド希少疾患機構は、CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)療法におけるブレークスルーが希少疾患研究に大きな進歩をもたらしたと発表しました。これにより、DMD治療薬業界の焦点は、症状管理から、遺伝子治療の永続的な実施と検出へと移行する可能性があります。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場の主要プレーヤー:
- サレプタ・セラピューティクス(米国)
- 会社概要
- ビジネス戦略
- 主な製品ラインナップ
- 財務実績
- 主要業績評価指標
- リスク分析
- 最近の開発
- PTCセラピューティクス(米国)
- ファイアー(米国)
- バイオマリン(米国)
- ブリストル・マイヤーズ スクイブ(米国)
- イーライリリー・アンド・カンパニー(米国)
- サンセラ・ファーマシューティカルズ(スイス)
- NSファーマ(日本)
- オーロビンドファーマ(インド)
- カプリコール・セラピューティクス(米国)
- カタリスト・ファーマシューティカルズ(米国)
- イタルファルマコ(イタリア)
- サミット・セラピューティクス(英国)
- カタバシス・ファーマシューティカルズ(米国)
- CureDuchenne(米国)
- バイオ医薬品のグローバルリーダーであるブリストル・マイヤーズ スクイブは、DMDを含む希少疾患および遺伝性疾患に対する革新的な治療法の開発に注力しています。同社は、生物学的製剤と遺伝子改変技術に関する専門知識を活用し、疾患の進行を遅らせ、患者の生活の質を向上させることを目的とした治療法の開発に取り組んでいます。
- イーライリリーは、神経筋疾患および遺伝性疾患の治療薬の研究開発に携わる大手製薬会社です。DMDにおいては、アンチセンスオリゴヌクレオチドや支持療法といった新たなアプローチにより、筋機能を高め、疾患の進行を遅らせることに注力しています。
- サンセラは、希少神経筋疾患およびミトコンドリア疾患に特化したスイスのスペシャリティファーマです。DMD市場において、サンセラは呼吸器系および骨格筋機能の改善と疾患関連合併症の緩和を目的とした標的治療薬を開発しています。
- 日本のバイオ医薬品企業であるNSファーマは、希少疾患および小児疾患の治療薬開発に注力しています。DMD関連の取り組みとしては、承認済み治療薬の商業化に加え、日本およびアジアにおけるアクセスと治療成果の向上を目指し、グローバルパートナーとの連携を推進しています。
- オーロビンド・ファーマは、ジェネリック医薬品とスペシャリティ医薬品に重点を置くインドの大手製薬会社です。DMD治療分野では、承認薬の製造・供給に注力し、新興市場の患者にとって治療へのアクセスと費用対効果の向上を目指しています。
以下は、世界のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)薬市場に関連する主要企業のリストです。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の世界市場における競争は、主要企業の研究開発への関与の拡大により、今後数年間で激化すると予想されています。これは、斬新で独創的な治療法の開発を促進する可能性があります。市場は、大手企業がイノベーションと価格競争力において中規模企業よりも優位に立っているため、中程度の集中化が進んでいます。市場の主要企業はすべて、戦略的提携を最適な優先順位で進めており、DMD治療薬の価格引き下げにつながる適切な対策の導入にも注力しています。
世界のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療薬市場の企業概要:
最近の動向
- 2025年4月、遺伝性神経筋疾患の革新的な治療法の開発に注力する臨床段階の企業であるDyne Therapeutics, Inc.は、欧州委員会(EC)がデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の治療薬としてDYNE-251を希少疾病用医薬品に指定したことを発表しました。DYNE-251は現在、エクソン51スキッピングが可能な患者を対象とした第1/2相DELIVER国際臨床試験で評価されています。2025年3月に筋ジストロフィー協会(MDA)臨床科学会議で発表された継続中の試験の長期データは、選択された登録用量で前例のない持続的な機能改善を示しました。主要な機能評価には、欧州におけるDMD試験の主要評価項目として認められている客観的なデジタル指標である歩幅速度95パーセンタイル(SV95C)が含まれます。
- 2024年12月、サンセラ・ファーマシューティカルズは、中国国家薬品監督管理局(NMPA)が4歳以上の患者を対象にAGAMREE®(バモロロン)の使用を承認したと発表しました。これは中国で初めて承認されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)治療薬となります。
- Report ID: 8222
- Published Date: Nov 05, 2025
- Report Format: PDF, PPT
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