戈謝氏症藥物市場展望：
戈謝氏症藥物市場規模在2025年估計為17.4億美元，預計到2035年將超過22.9億美元，在預測期內（即2026年至2035年）的複合年增長率將超過2.8%。預計到2026年，戈謝氏症藥物的產業規模將達到17.8億美元。
關鍵 戈謝氏症藥物 市場洞察摘要:
區域亮點：
- 北美在戈謝氏症藥物市場佔有 31.2% 的份額，這得益於其良好的監管生態系統，支持臨床試驗和藥物審批，確保其在 2026 年至 2035 年期間保持領先地位。
- 到 2035 年，亞太地區的戈謝氏症藥物市場有望快速成長，這得益於醫療基礎設施的改善和人們對戈謝氏症認識的不斷提高。
細分市場洞察：
- 預計底物還原療法細分市場的收入份額將從2026年到2035年有所增長，這歸因於該療法適用於無法接受輸液的患者，尤其是兒童和孕婦。
- 預計到2035年，第1型糖尿病細分市場將保持最大的收入份額，這得益於其高盛行率、易管理性以及對ERT和SRT治療的回應。
關鍵成長趨勢：
- 政府支持罕見疾病治療
- 基因治療研究投資不斷增加
主要挑戰：
- 治療限制和副作用影響生活品質
- 藥品審批延遲
- 關鍵人物: Pfizer Inc., CANbridge Pharmaceuticals Inc., Johnson & Johnson Private Ltd., AVROBIO Inc., Amicus Therapeutics Inc., Novartis AG, Sanofi, Amerigen Pharmaceuticals Ltd., and Dipharma S.A.
全球 戈謝氏症藥物 市場 預測與區域展望:
市場規模及成長預測：
- 2025 年市場規模：17.4 億美元
- 2026 年市場規模：17.8 億美元
- 預計市場規模：2035 年將達到 22.9 億美元
- 成長預測：2.8% 複合年增長率 (2026-2035)
主要區域動態：
- 最大地區：北美（到 2035 年，份額將達到 31.2%）
- 成長最快的地區：亞太地區
- 主要國家：美國、德國、日本、英國、法國
- 新興國家：德國、法國、英國、巴西、墨西哥
Last updated on : 26 August, 2025
市場的成長歸功於酵素替代療法 (ERT) 和底物減少療法 (SRT) 的進步，這些療法為被診斷患有戈謝氏症的患者提供了改善生活的方法。
這種疾病罕見且危及生命，全球對戈謝氏症的認識不斷提高，確診病例也隨之增加，這反過來又刺激了對戈謝氏症治療藥物的需求。此外，基因研究的進步也催生了更多以患者預後為導向的療法。例如，2024年2月，多學科數位出版研究所發表的一篇論文重點介紹了利用不同病毒載體和小鼠模型進行的研究，這些研究展示了戈謝病基因治療的良好前景。
隨著分子伴侶療法和基因療法等療法的研究不斷湧現，全球戈謝氏症藥物市場蘊藏著豐厚的利潤。目前，該疾病尚無治癒方法，這可能會阻礙市場發展，但改進症狀控制和改善患者生活品質的療法將有利於該行業的發展。除了SRT和ERT之外，戈謝氏症患者可能還需要其他治療，例如治療貧血以及服用治療骨質疏鬆和骨痛的處方藥。這為製藥公司提供了機會，可以將戈謝氏症治療藥物與主要治療藥物（SRT或ERT）以及用於治療繼發性疾病的藥物捆綁銷售。這種方法對患者來說既經濟高效，又能帶來更大的便利。
擁有基因編輯專業知識的製藥公司之間日益增多的合作，為未來開發潛在的治癒療法帶來了希望。例如，2024年10月，Editas宣布將其CRISPR平台與Genevant的LP技術合作，開發新型基因編輯技術，該交易預計價值2.83億美元。戈謝氏症藥物獲得監管部門的批准，將有利於戈謝氏症藥物產業的強勁成長，因為這將提高不同族群獲得治療的可及性。
監管優勢可以降低藥物上市相關的開發風險和財務障礙，使新進業者獲得豐厚的市場進入利潤。此外，全球市場可望利用政府加強的支持力度和研究力度，提高治療和診斷率。這些有利的趨勢有望在預測期末推動戈謝氏症藥物市場的獲利成長曲線。
戈謝氏症藥物市場的成長動力與挑戰：
成長動力
政府對罕見疾病治療的支持：政府和非營利組織對罕見疾病治療的支持日益增多，有利於戈謝氏症藥物產業的發展。資金支持有助於擴大治療覆蓋率，使更多族群獲得治療。此外，將一種疾病認定為罕見疾病，有助於吸引更多科研投入，用於研究該疾病並開發有效的治療方法。例如，像國家戈謝氏症基金會這樣的非營利組織為戈謝氏症患者提供資金支持，減輕了戈謝氏症治療的經濟負擔。
此外，戈謝氏症已被多個國家的登記冊認定為罕見疾病，患者有資格申請經濟援助。該行業也受益於基因療法的監管批准。例如，2020年10月，Prevail Therapeutics公司的PROO1療法獲得了美國FDA的快速通道認證，用於治療神經性戈謝氏症。- 基因治療研究投資不斷增加：基因治療研究投資的不斷增長，預計將惠及全球戈謝氏症藥物市場。基因治療的進步為戈謝氏症的治癒開啟了可能性。
製藥和生物技術公司正在研究糾正葡萄糖腦苷脂酶 (GBA) 基因突變的方法。例如，2024 年 10 月，美國宣布將投資 1.5 億美元在美國長島建立一個先進的細胞和基因治療中心。此外，全球監管機構的支持力道不斷加大，這對戈謝氏症的基因治療研究也預示著良好的前景。例如，2022 年 10 月，AVROBIO 的 AVR-RD-02（一種用於治療 1 型戈謝氏症的在研基因療法）獲得了美國食品藥物管理局 (FDA) 授予的罕見兒科疾病認定。 - 擴大新興市場的醫療保健可近性：新興市場醫療保健領域的進步有利於戈謝氏症藥物市場。新興經濟體的機會為製藥公司提供了合作和分銷治療藥物的機會，從而提升了收入份額。印度、巴西和印尼等新興經濟體正在迅速投資，以改善其醫療保健產業。製藥公司可以與地方政府合作，改善戈謝氏症治療藥物的分銷鏈，從而提高人民的可及性。例如，2023年8月，美國國家醫學圖書館發表的一篇論文提供了一份由南非當地專家管理1型戈謝氏症的專家共識文件，並提供了205項管理目標和最佳實踐聲明。
挑戰
治療限制和副作用影響生活品質：戈謝氏症是一種神經退化性溶小體疾病。缺乏治癒性治療會影響患者的依從性，而副作用則可能降低生活品質。長期治療和生活方式的改變可能會阻礙患者堅持治療方案。此外，由於戈謝氏症發病率低，新興經濟體缺乏適當的醫療基礎設施，導致診斷受限，因此缺乏認知度也可能對戈謝氏症藥物產業構成挑戰。
- 藥品審批延遲：不同地區監管的複雜性可能會延遲藥品審批和臨床試驗，進而影響戈謝氏症藥物產業的發展。罕見疾病框架尚未完善或醫療保健資金不足的國家，可能會阻礙治療藥物的監管審批流程。監管障礙可能會延遲患者及時獲得藥品，並阻礙小型製藥公司承受不利監管生態系統帶來的物流壓力。
戈謝氏症藥物市場規模與預測：
| 報告屬性 | 詳細資訊 |
|---|---|
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基準年 |
2025 |
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預測期 |
2026-2035 |
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複合年增長率 |
2.8% |
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基準年市場規模（2025年） |
17.4億美元 |
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預測年度市場規模（2035 年） |
22.9億美元 |
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區域範圍 |
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戈謝氏症藥物市場細分：
治療類型（酵素替代療法、底物減少療法）
按治療類型劃分，預計到2035年底，酵素替代療法 (ERT) 將佔據戈謝氏症藥物市場73.8%以上的份額，並預計在預測期內保持穩定成長率。此領域的成長歸功於ERT在控制症狀和改善患者生活品質方面的功效。 ERT透過補充合成葡萄糖腦苷脂酶來減少患者體內的脂質堆積。
美國食品藥物管理局 (FDA) 已批准 Cerezyme（伊米苷酶）、VPRIV（維拉苷酶α）和 Elelyso（塔利苷酶α）作為 ERT 藥物。這些藥物在穩定肝脾腫大等症狀方面表現出色，因此其在治療中的應用日益廣泛。此外，ERT 研究的不斷增加以及政府支持的 ERT 藥物費用覆蓋計畫的不斷完善，將使全球戈謝氏症藥物市場中的 ERT 細分市場保持穩定成長。例如，2022 年 6 月，紐西蘭負責藥品資助的政府機構 Pharmac 宣布，將 ERT 資助途徑納入標準特殊授權，允許臨床醫生以簡化的方式為患者申請 ERT 資助途徑。
到2035年底，底物減少療法(SRT)細分市場的收入份額可望成長。此細分市場的成長歸因於SRT作為ERT替代方案的日益普及，適用於無法接受常規輸血的患者。 SRT能夠部分阻斷人體葡萄糖腦苷脂的生成。該療法已成為兒童和孕婦的理想選擇，從而推動了其應用，並推動了該細分市場的成長。
Cerdelga（依利格魯特）和 Zavesca（美格魯特）是兩種經 FDA 批准的 SRT 藥物。監管機構對 SRT 藥物的批准日益增多，有利於該細分市場的成長。例如，Breckenridge Pharmaceuticals Inc. 宣布，美國食品藥物管理局 (FDA) 最終批准了其 100 毫克 Zavesca 或 Miglusat 膠囊的簡化新藥申請，該申請將由一家位於美國的製造商進行商業化。
疾病類型（1型、3型）
依疾病類型劃分，1 型戈謝氏症藥物市場收入份額最大。該細分市場的成長歸因於 1 型戈謝氏症是該疾病中最常見且最容易控制的類型。 1 型戈謝氏症不會引起神經病變，因為它通常不會影響脊髓和大腦。此外，1 型戈謝氏症對 ERT 和 SRT 治療有反應，因此診斷率較高，擴大了對該疾病標靶治療的需求。製藥公司正在利用 1 型戈謝氏症日益增長的治療需求，投資臨床試驗並爭取監管部門批准，以便啟動商業化。例如，2022 年 1 月，Freeline 宣布 FDA 批准了 FLT201 用於治療 1 型戈謝氏症的新藥研究申請，這是首個針對患者的 AAV 介導的基因療法。
我們對全球市場的深入分析包括以下幾個部分：
治療類型 |
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疾病類型 |
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分銷管道 |
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Vishnu Nair
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戈謝氏症藥物市場區域分析：
北美市場預測
到2035年，北美產業可望佔據31.2%的市場收入份額。該市場的成長得益於其良好的監管生態系統，有利於臨床試驗和藥物審批的增加。美國和加拿大是該市場利潤份額的主導。人們對罕見疾病管理和戈謝氏症的認識不斷提高，這有利於該地區該行業的強勁成長。此外，由成熟的醫療保健行業提供支援的先進療法，也有助於市場繼續保持獲利成長。例如，2020年1月，AVROBIO宣布FDA批准AVR-RD-02的新藥申請，這是一種用於治療戈謝氏症的在研基因療法。
美國在戈謝氏症藥物領域佔最大收入份額。該市場的獲利成長曲線歸功於支持罕見疾病研究的良好監管環境。美國《孤兒藥法案》透過提供稅收抵免和為期7年的市場獨佔權，激勵製藥公司開發罕見疾病藥物。這為製藥和生物技術公司投資研究以尋找戈謝氏症的治療方法創造了良好的監管環境。此外，成熟的醫療保健產業可以更好地管理與戈謝氏症相關的疾病，例如貧血和骨病。例如，2024年3月，FDA批准了第一個可與Prolia和Xgeva互換的生物相似藥，用於治療某些形式的骨質疏鬆症，這是戈謝氏症的常見副作用。
由於專科治療中心網絡不斷擴大以及醫療保健體系良好，加拿大預計將在全球戈謝氏症藥物市場中提升其收入份額。該國的全民健保改善了更廣泛人群的治療可近性，從而有利於市場的成長。此外，加拿大國內市場也受惠於政府對有望找到新的戈謝氏症有效治療方法的研究工作的支持。例如，2024年2月，政府投資2,000萬美元，用於改善確診和患有罕見疾病的兒童的健康狀況。
加拿大政府致力於透過利用政府支持的項目和資金，提高罕見疾病藥物的療效和價格，而國內外有意進軍加拿大市場的企業可以受益於此。例如，加拿大於2023年3月啟動了《國家罕見疾病策略》，旨在提高罕見疾病藥物的可近性和可負擔性，並投資3,200萬美元用於推進該國罕見疾病研究。
亞太市場分析
到預測期末，亞太地區戈謝病藥物市場的收入份額可望實現最快成長。這一增長得益於該地區醫療基礎設施的不斷擴張以及人們對該疾病認識的不斷提高。亞太地區各國政府正在加強罕見疾病國家框架，這將有利於市場發展。中國、印度、日本、韓國和澳洲在亞太地區的收入份額中佔據領先地位。政府加強對戈謝氏症治療的支持力度預計將利好市場。例如，2024年10月，印度溶小體貯積症支持協會向印度政府提交了一份請願書，尋求為所有確診患有戈謝氏症的患者提供可持續的治療支援。
由於北海康成製藥公司 (CANbridge Pharmaceuticals Inc.) 在中國牽頭開展了多項前景光明的研究計劃，中國預計將在亞太地區戈謝病藥物市場佔據最大份額。例如，2023 年 7 月，北海康成製藥公司宣布完成 CAN103 第 2 期試驗，最後一名患者已完成就診；CAN103 是一種臨床階段的酵素替代療法(ERT)，在戈謝氏症治療方面顯示出良好的前景。
隨著基因篩檢工作的不斷推進，戈謝氏症在中國的認知度正逐漸提升。中國在改善醫療基礎設施和製定罕見疾病扶持政策方面的投入，將有利於戈謝氏症藥物產業的發展，市場前景看好。
印度可望提升其在亞太地區戈謝病藥物領域的收入份額。該國龐大的人口為製藥公司提供了廣泛的機會，但對戈謝氏症缺乏認識導致誤診或患者無法確診。近期趨勢正在應對這項挑戰，並將有利於印度市場。
一項重大突破是將戈謝氏症納入國家罕見疾病政策，旨在減輕該疾病患者的經濟負擔，增加患者人數，並提高該國治療的接受度。例如，2024年8月，國家農村疾病政策將戈謝氏症1型和3型納入其中，雖然該疾病已有確定性治療，但面臨著如何根據療效、高昂的費用和終身治療選擇最佳患者的挑戰。此舉旨在在該國醫療保健領域建立一個良好的生態系統，以支持戈謝氏症的治療。
戈謝氏症藥物市場主要參與者：
- 輝瑞公司
- 公司概況
- 商業策略
- 主要產品
- 財務表現
- 關鍵績效指標
- 風險分析
- 近期發展
- 區域影響力
- SWOT分析
- 北海康成製藥股份有限公司
- 強生私人有限公司
- AVROBIO公司
- Amicus Therapeutics公司
- 諾華公司
- 賽諾菲
- 愛美津製藥股份有限公司
- 迪法瑪公司
預測期內，全球戈謝氏症藥物市場可望強勁成長。該領域的公司正在投資收購，以改善藥品分銷管道，並投資研發和臨床試驗，以提高治療效果。
以下是市場上的一些主要參與者：
最新動態
- 2024年9月，CANbridge Pharmaceuticals Inc. 報告稱，CAN103（velaglucerase-beta）是一種重組人葡萄糖腦苷脂酶受體逆轉錄酶（ERT），正在開髮用於治療I型和III型戈謝病，該藥物已被中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥物審查管理局（NMPAC）。
- 2024年5月，CENTOGENE 和 Evotec 宣布發現一種有望治療戈謝氏症的新分子。此新分子有可能治療第2型和3型戈謝氏症患者。
- Report ID: 6658
- Published Date: Aug 26, 2025
- Report Format: PDF, PPT
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