全球戈謝氏症藥物市場趨勢，預測報告 2025-2037
戈謝氏症藥物市場規模預計將成長 9 億美元，2025-2037 年期間複合年增長率為 3.3%。到 2025 年，戈謝氏症藥物的產業規模預計將達到 17.6 億美元。
市場的成長歸功於酵素替代療法 (ERT) 和底物減少療法 (SRT) 的進步，這些療法為診斷為戈謝氏症的患者提供了改善生活的選擇。
這種疾病非常罕見且危及生命，全球意識的提高導致了更多的診斷，從而增加了對戈謝治療藥物的需求。此外，基因研究的進步帶來了更多注重患者治療結果的治療方法。例如，2024 年 2 月，多學科數位出版研究所發表的一篇論文強調了使用不同病毒載體和小鼠模型進行的研究，展示了戈謝病基因治療的良好結果。
隨著伴侶分子療法和基因療法等治療研究的不斷發展，全球戈謝氏症藥物市場提供了利潤豐厚的機會。目前，這種疾病無法治愈，這可能會阻礙市場，但控制症狀和改善患者生活品質的先進療法有利於該行業的成長。除了 SRT 和 ERT 之外，診斷為戈謝氏症的患者可能因併發症而需要其他治療，例如控制貧血和服用治療骨質疏鬆症和骨痛的處方藥。這為製藥公司提供了機會，將戈謝氏症治療藥物與主要治療（SRT 或 ERT）以及治療繼發性疾病的藥物捆綁在一起進行推廣。這種方法對患者來說既經濟高效又方便。
擁有基因編輯專業知識的製藥公司之間的合作關係不斷加強，有望在未來開發出一種潛在的治療方法。例如，2024 年 10 月，Editas 宣布其 CRISPR 平台與Genevant 的 LP 技術建立合作關係，共同開發新型基因編輯技術，交易金額估計為 2.83 億美元。增加對戈謝氏症藥物的監管審批，提高不同族群獲得治療的機會，有利於戈謝氏症藥物產業的強勁成長。
監管優勢可以降低與上市藥物相關的開發風險和財務障礙，使新進入者能夠有利可圖地進入市場。此外，全球市場有望利用政府增加的支持和研究來提高治療和診斷率。有利的趨勢將在預測期結束時推動戈謝氏症藥物市場的獲利成長曲線。
戈謝氏症藥物產業：成長動力與挑戰
成長動力
- 政府對罕見疾病治療的支持：政府和非營利組織的崛起”對罕見疾病治療的支持有利於戈謝氏症藥物產業的成長。財政支持改善了更廣泛人群獲得治療的機會。此外，認識到某種疾病是一種罕見疾病，有利於吸引更多的研究投資來研究該疾病並制定有效的治療方法。例如，國家戈謝基金會等非營利組織為戈謝氏症患者提供經濟支持，減輕戈謝照護的經濟負擔。
此外，戈謝氏症已在多個國家的登記處被確定為罕見疾病，使患者有資格申請經濟援助。該行業還受益於基因療法的監管批准。例如，2020 年 10 月，Prevail Therapeutics 獲得了美國 FDA 的 PROO1 快速通道指定，用於治療神經病性戈謝氏症。 - 基因治療研究投資的增加：基因治療研究投資的增加將使全球戈謝氏症藥物市場受益。基因療法的進步為戈謝氏症的治癒提供了可能性。
製藥和生物技術公司正在研究糾正葡萄糖腦苷脂酶 (GBA) 基因突變的方法。例如，2024年10月，宣布投資1.5億美元，在美國長島建立最先進的細胞和基因治療中心。例如，2022 年 10 月，AVROBIO 的 AVR-RD-02（一種治療 1 型戈謝氏症的在研基因療法）被美國食品藥物管理局 (FDA) 授予罕見兒科疾病資格。 - 擴大新興市場的醫療保健服務範圍：新興市場醫療保健產業的改善有利於戈謝氏症藥物市場。新興經濟體的機會為製藥公司提供了合作和分銷治療藥物的機會，從而提高了收入份額。印度、巴西和印尼等新興經濟體正迅速投資改善其醫療保健產業。製藥公司可以與地方政府合作，改善戈謝療法的分銷鏈，從而改善人們的可及性。例如，2023 年 8 月，國家醫學圖書館發表的一篇論文提供了南非當地專家針對 1 型戈謝氏症管理的專家共識文件，並提供了 205 項管理目標和最佳實踐聲明。
挑戰
- 治療限制和影響生活品質的副作用：戈謝氏症是一種神經退化性溶小體疾病。缺乏治癒性治療會影響患者的依從性，副作用會降低生活品質。長期治療和生活方式中斷的挑戰可能會阻止患者遵守規定的治療方案。此外，缺乏認識可能對戈謝氏症藥物產業構成挑戰，因為新興經濟體缺乏適當的醫療基礎設施，導致這種疾病的罕見性可能導致診斷有限。
- 藥物審批延遲：各地區的監管複雜性可能會延遲藥物的審批和臨床試驗，進而影響戈謝氏症藥物產業的成長。罕見疾病框架尚未完善或醫療保健領域缺乏足夠資金的國家可能會阻礙治療藥物的監管審批流程。監管障礙可能會延遲患者及時獲得藥物，並成為小型製藥公司承受不利監管生態系統的後勤壓力的障礙。
戈謝氏症藥物市場：主要見解
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基準年 |
2381 |
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預測年份 |
2025-2037 |
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複合年增長率 |
3.3% |
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基準年市場規模（2024 年) |
17.1億美元 |
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預測年份市場規模（2037) |
26.1億美元 |
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區域範圍 |
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戈謝氏症藥物細分
治療類型（酵素替代療法、底物減少療法）
按治療類型劃分，到 2037 年底，酵素替代療法 (ERT) 領域預計將佔據戈謝氏症藥物市場 73.8% 以上的份額，並預計在預測期內保持穩定的成長率。此細分市場的成長歸因於 ERT 在管理症狀和改善患者生活品質方面的功效。 ERT 透過補充合成葡萄糖腦苷脂酶來減少患者的脂質堆積。
FDA 已核准 Cerezyme（伊米苷酶）、VPRIV（velaglucerase alfa）和 Elelyso（taliglucerase alfa）作為 ERT 藥物。這些藥物在穩定肝臟/脾臟腫大（肝脾腫大）等症狀方面取得了成功，從而在治療中得到越來越多的採用。此外，增加對 ERT 的研究以及政府支持的 ERT 藥物成本計劃的覆蓋範圍將有助於維持全球戈謝氏症藥物市場的穩定成長。例如，2022 年 6 月，紐西蘭紐西蘭 Aotearoa 決定藥品資助的政府機構 Pharmac 宣布決定將 ERT 的資助使用權交給標準特別機構，從而允許臨床醫生採用簡化的方法為患者申請 ERT 的資助使用。
到 2037 年底，該市場的底物減少療法 (SRT) 領域的收入份額有望增加。 SRT 使身體能夠部分阻斷葡萄糖腦苷脂的產生。該療法已成為兒童和孕婦的理想選擇，提高了其採用率並推動了該細分市場的成長。
Cerdelga (eliglustat) 和 Zavesca (miglustat) 是 FDA 核准的兩種 SRT 藥物。該細分市場受益於監管機構對 SRT 藥物越來越多的批准，有利於市場的成長。例如，Breckenridge Pharmaceuticals Inc. 宣布美國食品和藥物管理局最終批准了其 100 毫克 Zavesca 或 Miglusat 膠囊的簡短新藥申請，該藥物將由美國製造商商業化。
疾病類型（1 型、3 型）
根據疾病類型，1 類細分市場在戈謝氏症藥物市場中所佔的收入份額最大。該細分市場的成長歸因於 1 型戈謝病，它是該疾病最普遍且易於控制的形式。 1 型是非神經病性的，因為它通常不會影響脊髓和大腦。此外，1 型戈謝氏症對 ERT 和 SRT 治療有反應，導致高診斷率，從而擴大了對該疾病的標靶治療的需求。製藥公司正在透過投資臨床試驗並推動監管部門批准來啟動商業化，以利用 1 型戈謝氏症治療日益增長的需求。例如，2022 年 1 月，Freeline 宣布 FDA 批准了針對 1 型戈謝氏症的 FLT201 的研究性新藥申請，這是第一個針對患者的 AAV 介導的基因療法。
我們對全球市場的深入分析包括以下細分：
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治療類型 |
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定制此报告戈謝氏症藥物行業 - 區域範圍
北美市場預測
到 2037 年，北美產業可能會佔據 31.2% 的大部分收入份額。該市場的利潤份額由美國和加拿大領先。對罕見疾病管理和戈謝氏症的認識不斷提高，有利於該地區該行業的強勁成長。此外，在完善的醫療保健行業的支持下獲得先進的治療方法有望繼續市場的盈利增長。例如，2020 年 1 月，AVROBIO 宣布 FDA 批准 AVR-RD-02 的新藥申請，即一種治療戈謝氏症的研究性基因療法。
美國在戈謝氏症藥物領域佔有最大的收入份額。市場的獲利成長曲線歸功於支持罕見疾病研究的有利監管環境。美國《孤兒藥法案》透過提供稅收抵免和 7 年市場獨佔權來激勵製藥公司開發罕見疾病藥物。這為製藥和生物技術公司投資研究以尋找戈謝氏症的治療方法創造了有利的監管環境。此外，完善的醫療保健部門可以更好地管理與戈謝相關的疾病，例如貧血和骨骼疾病。例如，2024 年 3 月，FDA 批准了第一款 Prolia 和 Xgeva 的可互換生物相似藥，用於治療某些形式的骨質疏鬆症，這是戈謝氏症的常見副作用。
加拿大由於專業治療中心網絡的擴大和良好的醫療保健系統，有望增加其在全球戈謝病藥物市場中的收入份額。該國的全民健保改善了更廣泛人群獲得治療的機會，有利於市場的成長。此外，加拿大國內市場受益於政府對研究工作的支持，這些研究工作有可能找到新的有效治療戈謝氏症的方法。例如，2024 年 2 月，政府投資 2,000 萬美元來改善被診斷為罕見疾病的兒童的健康狀況。
政府透過利用政府支持的計畫和資金，推動罕見疾病藥物變得更有效、更便宜，著眼於加拿大市場的國內和全球企業可以從中受益。例如，加拿大於 2023 年 3 月啟動了《國家罕見疾病策略》，以改善罕見疾病有效藥物的取得和可負擔性，並投資 3,200 萬美元用於推進該國的罕見疾病研究。
亞太地區市場分析
到預測期結束時，亞太地區戈謝氏症藥物市場的收入份額將實現最快成長。這一增長歸因於該地區醫療基礎設施的擴大以及對該疾病的認識不斷提高。亞太地區國家政府正在加強罕見疾病的國家框架，這將使市場受益。中國、印度、日本、韓國和澳洲在亞太地區的收入份額中處於領先地位。政府不斷加大對戈謝氏症治療的支持預計將使市場受益。例如，2024 年 10 月，印度溶小體貯積症支持協會向印度政府轉發了一份請願書，尋求為所有診斷為戈謝氏症的患者提供可持續的治療支持。
中國預計在亞太地區戈謝氏症藥物市場佔據最大份額，這要歸功於 CANbridge Pharmaceuticals Inc. 領導的中國開展的有前景的研究計劃。 CAN103 是一種臨床階段的ahref="https://www.researchnester.com/tw/reports/enzyme-replacement-therapy-market/4455">酵素替代療法 (ERT)，在戈謝治療中顯示出良好的前景。
隨著基因篩檢工作的改進，戈謝氏症意識在該國逐漸升溫。中國市場的未來充滿希望，因為改善衛生基礎設施和製定支持罕見疾病的政策的投資將使戈謝氏症藥物產業受益。
印度準備增加其在亞太地區戈謝氏症藥物產業的收入份額。該國龐大的人口為製藥公司提供了充滿希望的機會，但缺乏對戈謝病的認識會導致誤診或患者漏診。最近的趨勢正在應對這一挑戰，並有利於印度市場。
一項重大突破是將戈謝氏症納入國家罕見疾病政策，此舉可望減輕該疾病患者的經濟負擔，增加該國的患者人數和治療採用率。例如，2024 年 8 月，《國家農村疾病政策》將戈謝 1 型和 3 型疾病列為可以根治性治療的疾病，但面臨著選擇最佳患者以獲得益處、極高成本和終身治療的挑戰。此舉旨在在該國醫療保健產業內創建一個有利的生態系統，以支持戈謝氏症護理。
主導戈謝氏症藥物領域的公司
- 輝瑞公司
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- 北海康橋製藥股份有限公司
- 強生公司約翰遜私人有限公司
- AVROBIO 公司
- Amicus Therapeutics Inc.
- 諾華公司
- 賽諾菲
- 愛美津製藥股份有限公司
- Dipharma S.A
全球戈謝氏症藥物市場將在預測期內強勁成長。該行業的公司正在投資收購以更好地分銷藥物，並投資於研究和臨床試驗以提高治療效果。
以下是市場上一些主要的參與者：
In the News
- 2024 年 9 月，北海康橋製藥有限公司報告稱，CAN103（velaglucerase-beta）是一種正在開發的用於治療 I 型和 III 型 GD 的重組人葡萄糖腦苷酶 ERT，已獲得中國國家藥品監督管理局 (NMPA) 稅務評估中心 (NMPA) 評估中心的優先審查中心。
- 2024 年 5 月，CENTOGENE 和 Evotec 宣布發現了一種有望治療戈謝氏症的新分子。 新分子有潛力治療第 2 型和第 3 型戈謝氏症患者。
作者致谢: Radhika Pawar
- Report ID: 6658
- Published Date: Jan 10, 2025
- Report Format: PDF, PPT
