Marktgröße und Marktanteil für die Behandlung seltener Erkrankungen nach Arzneimitteltyp (Biologika, Nicht-Biologika); Erkrankungen (Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Krebs, Stoffwechselerkrankungen, Bluterkrankungen, endokrine Erkrankungen, Sonstige); Patientengruppe (Kinder, Erwachsene); Verabreichungsweg (Injektion, oral); Vertriebskanal (Krankenhausapotheke, Sonstige) – Globale Angebots- und Nachfrageanalyse, Wachstumsprognosen, Statistikbericht 2025–2037

Markt für die Behandlung seltener Erkrankungen – Regionale Analyse

Einblicke in den nordamerikanischen Markt

Nordamerika wird den Markt voraussichtlich mit einem Anteil von 57,6 % im gesamten Prognosezeitraum dominieren. Die höhere Prävalenz seltener Erkrankungen im Vergleich zu anderen pazifischen Regionen ist der Hauptwachstumsfaktor in diesem Bereich. Die Präsenz führender Unternehmen und eine unterstützende Regierungspolitik sind ebenfalls wichtige Wachstumstreiber für die Region in diesem Sektor. Ein FDA-Bericht aus dem Jahr 2024 belegt diese Unterstützung und hebt die Vorteile und positiven Auswirkungen des Orphan Drug Act auf die zukünftige Arzneimittelentwicklung für seltene Erkrankungen auf dem US-Markt hervor. Dieser ermöglicht einen Erlass der Gebühren für verschreibungspflichtige Arzneimittel in Höhe von bis zu 3 Millionen US-Dollar und eine siebenjährige umfassende Marktexklusivität für neue, von der FDA zugelassene Medikamente.

Die steigende Zahl von Patienten mit seltenen Erkrankungen in den USA erfordert den Ausbau der Entwicklungs- und Produktionskapazitäten im Markt für deren Behandlung. Dies belegt der FDA-Bericht von 2024, demzufolge die Zahl der Betroffenen in den USA 30 Millionen erreicht hat. Darüber hinaus verfügt die USA über ein fortschrittliches Gesundheitssystem mit einer adäquaten Infrastruktur für die Nutzung modernster Diagnoseverfahren und -dienstleistungen, was das Wachstum in der Region weiter ankurbelt. Auch die zeitnahe Produktzulassung, die Entwicklung von CRISPR-basierten Therapien und das hohe öffentliche Bewusstsein in den USA beflügeln den Sektor.

Etwa jeder zwölfte Kanadier leidet an einer seltenen Erkrankung, was einen dringenden Bedarf an wirksamen Therapien und Präventionsmaßnahmen zur Folge hat. Um die Versorgungslücke zu schließen, startete die kanadische Regierung 2023 die Nationale Strategie für hochpreisige Medikamente gegen seltene Erkrankungen. Diese Strategie subventioniert den Medikamentenkauf und sichert so die Bezahlbarkeit für Betroffene und gleichzeitig die Rentabilität für die Hersteller. Die auf dem Markt erhältlichen Medikamente machen rund ein Zehntel des gesamten Arzneimittelumsatzes in Kanada aus, was auf ein günstiges Marktumfeld hindeutet.

Einblicke in den asiatisch-pazifischen Markt

Der asiatisch-pazifische Markt wird voraussichtlich bis Ende 2037 mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 11,5 % die höchste Wachstumsrate verzeichnen. Dieses Wachstumstempo ist maßgeblich auf den starken Fokus auf den Ausbau der Versorgungskapazitäten für seltene Erkrankungen sowie auf steigende öffentliche und private Investitionen im Gesundheitswesen zurückzuführen. Insbesondere in China, Indien, Vietnam und Indonesien treibt die zunehmende Tendenz zur Produktion maximaler Mengen an Biologika den Sektor im asiatisch-pazifischen Raum deutlich an. Darüber hinaus ermöglichen die Optimierung klinischer Studien und aktualisierte regulatorische Verfahren eine breite Vermarktung von frühen Therapieoptionen zur Bekämpfung der durch Krankheitsfortschritte bedingten Sterblichkeit.

Japan zählt zu den beliebtesten Innovationszentren und verfügt über einen anspruchsvollen Konsumentenmarkt im asiatisch-pazifischen Raum. Der zunehmende Fokus des Landes auf Präzisionsmedizin und das ambitionierte Ziel, den Medikamentenmangel zu beheben, führen zu einer erheblichen Bereitstellung von Mitteln im Gesundheitswesen für diesen Bereich. Die Bemühungen der Regierung, diese Patientengruppe zu fördern, zeigen sich auch in den Richtlinien des Orphan-Drug-Systems, das eine zehnjährige Marktexklusivität, Forschungs- und Entwicklungszuschüsse in Höhe von 50 % der Kosten klinischer Studien sowie eine um sechs Monate beschleunigte Prüfung im Vergleich zu Standardmedikamenten vorsieht.

In China wächst der Markt stetig aufgrund der steigenden Zahl seltener Erkrankungen und des zentralisierten Gesundheitssystems. Zudem ziehen die in den letzten Jahren erzielten Verbesserungen bei den Zulassungsverfahren umfangreiche Investitionen und eine stärkere Beteiligung in- und ausländischer Unternehmen in diesem Sektor an. So führten die regulatorischen Reformen in China im Jahr 2017 zu über 50 Markteinführungen von Medikamenten gegen seltene Erkrankungen durch multinationale Konzerne. Grund dafür war der Anstieg der Zulassungen von Arzneimitteln für seltene Krankheiten im Jahr 2022 von jährlich 3 vor der Reform auf über 30.

Realisierbare Möglichkeiten in Schlüssellandschaften

Quelle: Forschungsbericht von Nester

Einblicke in den europäischen Markt

Der Markt für die Behandlung seltener Erkrankungen in Europa wird voraussichtlich zwischen 2025 und 2037 eine bedeutende Rolle spielen. Gut strukturierte Erstattungssysteme und regulatorische Anreize sind die Hauptwachstumsfaktoren in diesem Sektor und treiben die kontinuierliche Expansion der Region voran. Mit 36 ​​Millionen Patienten mit seltenen Erkrankungen bietet der Markt laut einem Bericht des Europäischen Parlaments aus dem Jahr 2025 ein attraktives Geschäftsumfeld für entsprechende Produkte. Zu den staatlichen Fördermaßnahmen für den Markt zählt die Gründung der Europäischen Forschungsallianz für seltene Erkrankungen (ERDERA) im Oktober 2024, die bis 2031 Forschung in den Bereichen Prävention, Diagnose und Behandlung seltener Erkrankungen mit 447,3 Millionen US-Dollar finanziert.

In Deutschland wird der Markt aufgrund seiner robusten Gesundheitsinfrastruktur, die der steigenden Patientenzahl gerecht wird, voraussichtlich europaweit führend sein. Das Land verfügt zudem über ein großes Netzwerk spezialisierter Zentren, darunter das ACHSE, das Früherkennung, Behandlung und Patientenversorgung unterstützt. Angesichts des zunehmenden Fokus auf die Entwicklung fortschrittlicher Medikamente und Biologika der nächsten Generation wird in Deutschland in diesem Sektor in den kommenden Jahren ein rasantes Wachstum erwartet.

Der Markt für die Behandlung seltener Erkrankungen in Frankreich wird maßgeblich durch die HAS- und Solidaritätsbudgets bestimmt. Landesweite Bemühungen zur Stärkung der bestehenden Gesundheitseinrichtungen für Früherkennung und -intervention führen ebenfalls zu einem lukrativen Aufschwung in diesem Bereich. In den kommenden Jahren werden die steigenden öffentlichen und privaten Investitionen in Gen- und Zelltherapien die bestehenden Entwicklungspipelines des Landes voraussichtlich grundlegend verändern und gleichzeitig weitere internationale Investoren anziehen, die ihre Ressourcen in diesem Bereich einsetzen.

Realisierbare Marktchancen

Quelle: Europäisches Parlament