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Dimensioni e quota di mercato dei farmaci per la distrofia muscolare di Duchenne, per classe di farmaci (corticosteroidi, farmaci che saltano gli esoni, terapia genica, altri); canale di distribuzione (farmacia ospedaliera, farmacia al dettaglio, farmacia online, cliniche specializzate); approccio terapeutico (terapia biologica molecolare, terapia steroidea, farmaci antinfiammatori e immunomodulatori, inibitori della miostatina, terapia biologica cellulare) - Analisi della domanda e dell'offerta globale, previsioni di crescita, rapporto statistico 2026-2037

  • ID del Rapporto: 8222
  • Data di Pubblicazione: Nov 05, 2025
  • Formato del Rapporto: PDF, PPT
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Prospettive di mercato dei farmaci per la distrofia muscolare di Duchenne:

Il mercato dei farmaci per la distrofia muscolare di Duchenne è stato valutato a 32,91 miliardi di dollari nel 2025 e si prevede che raggiungerà una valutazione di 66,56 miliardi di dollari entro la fine del 2037, con un CAGR del 5,8% durante il periodo di previsione, ovvero 2026-2037. Nel 2026, il valore del settore dei farmaci per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è stimato a 35,59 miliardi di dollari.

Duchenne Muscular Dystrophy Drugs Market Size
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La crescente prevalenza della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una malattia causata da una mutazione del gene sul cromosoma X, sta alimentando la crescita del mercato a livello globale. Nel luglio 2024, la National Organization for Rare Disorders ha riferito che la DMD colpisce circa 1 nato maschio su 3.500 a livello globale e viene tipicamente diagnosticata tra i 3 e i 6 anni di età. Un rapporto della redazione del CDRR ha rivelato nel 2024 che circa 1,0 individui ogni 100.000 abitanti soffrivano di DMD. È probabile che la domanda di farmaci per la DMD, come corticosteroidi, farmaci che interrompono gli esoni e altri, aumenti con la crescente prevalenza della malattia per gestire i sintomi, rallentarne la progressione e migliorare la funzione genica.

Inoltre, i crescenti investimenti da parte dei governi di diverse regioni per migliorare le infrastrutture sanitarie stanno favorendo significativamente l'espansione del settore dei farmaci per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). La crescita del mercato è ulteriormente sostenuta dall'aumento della spesa sanitaria da parte delle autorità di regolamentazione e della popolazione in generale. Come rivelato dall'International Finance Corporation nel marzo 2025, ha fornito servizi sanitari privati ​​a circa 61,5 milioni di persone in diverse regioni del mondo attraverso investimenti dal 2021 al 2023. L'elevata spesa sanitaria indica la probabilità di un'adozione accelerata dei farmaci per la DMD in diversi contesti sanitari. I produttori hanno inoltre accesso a finanziamenti adeguati necessari per investire in ricerca e sviluppo, concentrandosi sul progresso dei farmaci. Anche i pazienti con difficoltà finanziarie possono accedere a farmaci per la DMD a prezzi inaccessibili utilizzando i programmi di assistenza finanziaria governativi nell'ambito delle politiche nazionali per le malattie rare.

Chiave Farmaci per la distrofia muscolare di Duchenne Riepilogo delle Analisi di Mercato:

  • Approfondimenti regionali:

    • Si prevede che il mercato nordamericano dei farmaci per la distrofia muscolare di Duchenne acquisirà una quota del 43,2% entro il 2037, trainato dalla crescente prevalenza della DMD e da un solido ecosistema di sviluppo per le terapie geniche.
    • Il mercato europeo dei farmaci per la distrofia muscolare di Duchenne è destinato a raggiungere una quota del 28,8% entro il 2037, a causa della crescente prevalenza della DMD nella regione.

  • Informazioni sui segmenti:

    • Si prevede che il segmento dei corticosteroidi raggiungerà una quota del 50,1% entro il 2037, spinto dalla crescente domanda nel settore sanitario di migliorare la forza e la funzionalità muscolare e di prevenire la progressione delle malattie.
    • Il segmento delle farmacie ospedaliere è destinato a conquistare una quota del 58,1% entro il 2037, grazie al ruolo centrale degli ospedali nella somministrazione dei trattamenti.

  • Principali tendenze di crescita:

    • Crescente domanda di screening genetici e diagnosi precoci
    • Espansione dei centri di cure specialistiche e palliative

  • Sfide principali:

    • Problemi di sicurezza con le terapie geniche
    • Vincoli economici all'accesso al trattamento della DMD

  • Attori principali: PTC Therapeutics (Stati Uniti), Pfier (Stati Uniti), BioMarin (Stati Uniti), Bristol-Myers Squibb (Stati Uniti), Eli Lilly and Company (Stati Uniti), Santhera Pharmaceuticals (Svizzera), NS Pharma (Giappone), Aurobindo Pharma (India), Capricor Therapeutics (Stati Uniti), Catalyst Pharmaceuticals (Stati Uniti), Italfarmaco (Italia), Summit Therapeutics (Regno Unito), Catabasis Pharmaceuticals (Stati Uniti), CureDuchenne (Stati Uniti).

Globale Farmaci per la distrofia muscolare di Duchenne Mercato Previsioni e prospettive regionali:

  • Proiezioni di crescita e dimensioni del mercato:

    • Dimensioni del mercato nel 2025: 32,91 miliardi di USD
    • Dimensioni del mercato nel 2026: 35,59 miliardi di USD
    • Dimensione prevista del mercato: 66,56 miliardi di USD entro il 2037
    • Previsioni di crescita: CAGR del 5,8% (2026-2037)

  • Dinamiche regionali chiave:

    • Regione più grande: Nord America (quota del 43,2% entro il 2037)
    • Regione in più rapida crescita: Asia-Pacifico escluso il Giappone
    • Paesi dominanti: Stati Uniti, Cina, Germania, Giappone, Regno Unito
    • Paesi emergenti: India, Corea del Sud, Brasile, Australia, Canada

    • Last updated on : 5 November, 2025

Fattori di crescita

  • Crescente domanda di screening e diagnosi genetici precoci: la crescente consapevolezza sanitaria e l'aumento della prevalenza di patologie genetiche e legate allo stile di vita stanno determinando una crescente domanda di screening e diagnosi genetici precoci. Inoltre, si prevede che la domanda continuerà ad aumentare nel tempo, poiché le persone si stanno rendendo sempre più conto che i test genomici possono essere utili per prevenire l'insorgenza di malattie genetiche e legate allo stile di vita. Gli operatori sanitari possono anche raccomandare farmaci precisi e personalizzati ai pazienti grazie al progresso dello screening genetico, trainato dai rapidi sviluppi terapeutici per la DMD.
  • Espansione dei centri di cure specialistiche e palliative: in diversi Paesi si stanno osservando forti iniziative per ampliare l'accesso pubblico alle cure palliative attraverso canali esclusivi, come case di cura, ospedali e altre strutture sanitarie. Anche i governi di diversi Paesi stanno supportando la popolazione nell'accesso alle cure specialistiche in caso di necessità. Ad esempio, il Press Information Bureau ha riferito nel giugno 2025 che il governo indiano ha introdotto l'iniziativa Ayushman Vay Vandana nell'ottobre 2024, che ha assistito gli anziani dai 70 anni in su, indipendentemente dal loro status socio-economico e di reddito, con un aiuto finanziario totale di circa 56,4 milioni di dollari. Questo tipo di sostegno governativo sta rendendo le cure specialistiche sempre più accessibili per la popolazione anziana. Di conseguenza, si prevede un aumento del consumo di farmaci terapeutici per la DMD per la fornitura di cure specialistiche e palliative, contribuendo a prevenire la progressione della malattia, gestire i sintomi e le complicanze e migliorare la qualità della vita dei pazienti.
  • Emergenza di nuove terapie: le aziende associate al mercato stanno investendo sempre più in ricerca e sviluppo, portando alla nascita di nuove terapie basate su geni, cellule e oligonucleotidi antisenso, nonché di farmaci derivati ​​da piccole molecole. Come riportato dalla National Library of Medicine nel novembre 2023, il numero di oligonucleotidi antisenso (ASO) approvati dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha superato i 13, mentre 8 sono stati approvati dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). Lo sviluppo di nuove terapie ha offerto agli operatori sanitari l'opportunità di utilizzare i farmaci terapeutici per la DMD non solo per la fornitura di cure palliative, ma anche per affrontare le cause profonde di diverse patologie.

Sfide

  • Problemi di sicurezza con le terapie geniche: nel febbraio 2022, la National Library of Medicine ha rivelato che le terapie geniche tradizionali possono aumentare il rischio di disturbi acuti, tra cui cancro, infiammazione e tossicità nell'organismo umano, che possono essere causati da reazioni indesiderate del sistema immunitario, dall'uso di vettori di somministrazione infettivi e dall'interruzione delle normali funzioni del nuovo gene. La probabilità di questi rischi può ostacolare l'adozione di farmaci terapeutici per la DMD. Crea inoltre la necessità per le organizzazioni competenti di investire massicciamente in ricerca e sviluppo per progettare vettori più sicuri e ottimizzare le tecniche di dosaggio.
  • Limitazioni economiche all'accesso al trattamento per la DMD: il costo dell'accesso ai farmaci terapeutici per la DMD è relativamente elevato rispetto a una serie di altri trattamenti. Il prezzo dei farmaci per la DMD utilizzati per la gestione della malattia varia tra le organizzazioni sanitarie a seconda della misura in cui siano necessari supporto alla mobilità e assistenza respiratoria durante una procedura di trattamento. Ciò spesso comporta una scarsa accessibilità economica per i pazienti nelle regioni in cui il reddito disponibile è relativamente basso, limitando così il consumo complessivo di questi farmaci.

Dimensioni e previsioni del mercato dei farmaci per la distrofia muscolare di Duchenne:

Attribut du rapport Détails

Anno base

2025

Anno di previsione

2026-2035

CAGR

5,8%

Dimensione del mercato dell'anno base (2025)

32,91 miliardi di dollari

Dimensione del mercato prevista per l'anno (2035)

66,56 miliardi di dollari

Ambito regionale

  • Nord America (Stati Uniti e Canada)
  • Asia Pacifico (Giappone, Cina, India, Indonesia, Malesia, Australia, Corea del Sud, Resto dell'Asia Pacifico)
  • Europa (Regno Unito, Germania, Francia, Italia, Spagna, Russia, Paesi Nordici, Resto d'Europa)
  • America Latina (Messico, Argentina, Brasile, Resto dell'America Latina)
  • Medio Oriente e Africa (Israele, Paesi del Consiglio di Cooperazione del Golfo, Nord Africa, Sudafrica, Resto del Medio Oriente e Africa)
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Segmentazione del mercato dei farmaci per la distrofia muscolare di Duchenne:

Analisi del segmento della classe di farmaci

Si prevede che il segmento dei corticosteroidi raggiungerà una quota di mercato del 50,1% entro la fine del 2037, a causa della crescente domanda nel settore sanitario di farmaci per migliorare la forza e la funzionalità muscolare e prevenire la progressione della malattia. La classe di corticosteroidi dei farmaci per la DMD può rafforzare i muscoli e la loro funzionalità per un periodo di 12 mesi. Si prevede inoltre che la crescente prevalenza di malattie respiratorie alimenterà il consumo di corticosteroidi nei prossimi anni, poiché questi farmaci contribuiscono a ridurre l'infiammazione associata ad asma, laringotracheobronchite acuta (COP) e diverse patologie polmonari interstiziali. Secondo le stime dell'Organizzazione Mondiale della Sanità del giugno 2025, oltre 80 milioni di persone in tutto il mondo soffrono di malattie respiratorie segnalate, e molte altre devono ancora essere diagnosticate.

Analisi del segmento del canale di distribuzione

Il segmento delle farmacie ospedaliere è destinato a mantenere il suo predominio, conquistando una quota di mercato del 58,1% entro il 2037, grazie al ruolo centrale degli ospedali nella somministrazione dei trattamenti. In altre parole, gli ospedali sono i più adatti a garantire la somministrazione di farmaci terapeutici per la DMD ai pazienti grazie al loro accesso centralizzato a una vasta gamma di operatori sanitari. La maggior parte della spesa pubblica per la salute avviene negli ospedali, il che aumenta la loro capacità di investimento e facilita l'approvvigionamento di farmaci terapeutici per la DMD per la fornitura dei trattamenti. Nel giugno 2025, i Centers for Medicare & Medicaid Services hanno reso noto che la spesa ospedaliera a livello globale è aumentata del 10,4% nel 2023, raggiungendo 1.519,7 milioni di dollari.

Analisi del segmento di approccio al trattamento

Si prevede che il segmento della terapia steroidea deterrà il 48% della quota di mercato tra il 2026 e il 2037, grazie alla capacità dell'approccio terapeutico di prevenire efficacemente la progressione della debolezza e del danno muscolare. La somministrazione di farmaci terapeutici per la DMD attraverso l'uso di terapia steroidea migliora anche la mobilità e la funzionalità muscolare per almeno 3 anni. Pertanto, è probabile che le organizzazioni sanitarie siano sempre più attratte dall'uso della terapia steroidea nel trattamento dei pazienti che assumono farmaci terapeutici per la DMD, data la crescente prevalenza della malattia. Le aziende sono attivamente coinvolte nello sviluppo di farmaci che possono essere classificati sia nella categoria dei farmaci terapeutici per la DMD che in quella degli steroidi. Un rapporto della National Library of Medicine, pubblicato nel gennaio 2024, ha rivelato che il Vamorolone di ReveraGen BioPharma, un farmaco terapeutico per la DMD, è stato approvato negli Stati Uniti nell'ottobre 2023 per l'uso con un approccio basato su steroidi nel trattamento di pazienti di età pari o superiore a 2 anni.

La nostra analisi approfondita del mercato globale dei farmaci per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) include i seguenti segmenti:

Segmenti

Sottosegmenti

Classe di farmaci

  • Corticosteroidi
  • Farmaci che saltano gli esoni
  • Terapia genica
  • Altri

Canale di distribuzione

  • Farmacia ospedaliera
  • Farmacia al dettaglio
  • Farmacia online
  • Cliniche specializzate

Approccio al trattamento

  • Terapia biologica molecolare
  • terapia steroidea
  • Farmaci antinfiammatori e immunomodulatori
  • Inibitori della miostatina
  • Terapia biologica cellulare
Vishnu Nair
Vishnu Nair
Responsabile dello sviluppo commerciale globale

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Mercato dei farmaci per la distrofia muscolare di Duchenne - Analisi regionale

Approfondimenti sul mercato nordamericano

Si prevede che il mercato nordamericano dei farmaci per la distrofia muscolare di Duchenne acquisirà una quota di fatturato del 43,2% entro la fine del 2037, a causa della crescente prevalenza della DMD. Come aggiornato dai redattori del CDRR nell'ottobre 2024, il Nord America ha registrato la più alta prevalenza di DMD (1,2 ogni 100.000 abitanti) tra tutte le regioni del mondo. Pertanto, la regione dimostra una forte domanda di farmaci terapeutici per la DMD. Un solido ecosistema di sviluppo per le terapie geniche contribuisce inoltre all'evoluzione dei farmaci terapeutici per la DMD con l'emergere di nuove possibilità curative. Nel febbraio 2022, l'Assemblea generale della Carolina del Nord ha riferito che lo stato è emerso come un polo per le attività di terapia genica e cellulare.

Si stima che l'industria farmaceutica statunitense per la DMD registrerà un CAGR del 5,6% dal 2026 al 2037, a causa del crescente numero di pazienti a cui viene diagnosticata la DMD, che può aumentare la domanda di farmaci terapeutici per la DMD. Anche la crescente consapevolezza della DMD e del suo trattamento, promossa da organizzazioni pubbliche e private, accelererà probabilmente il consumo di farmaci terapeutici per la DMD negli anni a venire. Nell'agosto 2025, i Centers for Disease Control and Prevention hanno annunciato che settembre sarà il mese della consapevolezza sulla distrofia muscolare (MD). L'organizzazione collabora attivamente anche allo sviluppo di linee guida per il trattamento della DMD, anche attraverso iniziative di finanziamento. Si prevede inoltre che i farmaci terapeutici per la DMD in fase avanzata saranno raccomandati dai CDC per l'uso nei processi di trattamento.

Il Canada è destinato a emergere come un mercato in espansione per i farmaci contro la distrofia muscolare di Duchenne, grazie ai forti investimenti in ricerca e sviluppo. Come rivelato dall'Università di Toronto Mississauga nel febbraio 2024, i Canadian Institutes of Health Research hanno assegnato all'Università di Toronto Mississauga e al Centro Donnelly dell'Università di Toronto un finanziamento di 900.000 dollari per il loro progetto, incentrato sulla lotta alla distrofia muscolare. L'accesso a questo tipo di finanziamento sostiene investimenti adeguati in ricerca e sviluppo volti a migliorare i farmaci terapeutici per la DMD. Si prevede inoltre che la domanda di farmaci aumenterà con la crescente prevalenza della DMD in tutto il Paese.

Approfondimenti sul mercato europeo

Il mercato dei farmaci per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in Europa è destinato ad acquisire una quota di fatturato del 28,8% entro il 2037, grazie alla crescente domanda di farmaci, trainata dalla crescente prevalenza della DMD nella regione. Secondo l'ultimo aggiornamento del Parlamento europeo del marzo 2024, la DMD colpisce circa 3.500 neonati maschi. Secondo l'Agenzia europea per i medicinali, circa 26.000 persone sono state segnalate affette da DMD.

Si prevede inoltre che il supporto alle politiche normative e governative accelererà significativamente la crescita del mercato. Ad esempio, Roche, una delle principali multinazionali del settore sanitario, ha ricevuto un parere negativo dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) in merito a Elevidys. L'organizzazione è stata obbligata a ottenere un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata per il farmaco terapeutico per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) destinato a pazienti deambulanti di età compresa tra 3 e 7 anni. Di conseguenza, l'organizzazione ha iniziato a collaborare con l'EMA per individuare un possibile percorso futuro, che probabilmente favorirà l'innovazione.

Si prevede che il mercato dei farmaci per la distrofia muscolare di Duchenne in Germania registrerà un CAGR del 7,1% durante il periodo di previsione, grazie al solido sistema sanitario del Paese, che mira a migliorare la gestione delle malattie rare. A dicembre 2023, il Robert Koch Institute (RKI) ha pubblicato i risultati della sua indagine, indicando che lo sviluppo di farmaci orfani ha offerto nuove opzioni terapeutiche per le persone affette da malattie rare. Ciò indica la probabilità di un aumento significativo del consumo di farmaci terapeutici per la DMD. In Germania è stato sviluppato un nuovo approccio basato sullo skipping degli esoni e sulle terapie geniche, che può migliorare la somministrazione dei farmaci terapeutici per la DMD ai pazienti. Come riportato dal Centro Max Delbrück per la Medicina Molecolare a marzo 2021, la sua ricerca, in collaborazione con i professionisti della Charité, ha sviluppato una nuova terapia genica che utilizza uno speciale recettore delle cellule T in grado di consentire al sistema immunitario di riconoscere e combattere efficacemente le cellule tumorali.

Il settore della DMD nel Regno Unito è destinato a crescere costantemente per tutto il periodo di proiezione, a causa dell'aumento della prevalenza della DMD, che ha spinto la domanda di farmaci terapeutici per la DMD a scopo diagnostico. Nell'ottobre 2024, Action Medical Research ha rivelato che circa 100 bambini maschi nascono con la DMD ogni anno nel Regno Unito. Il mercato si sta espandendo anche all'interno del Paese con lo sviluppo di farmaci che sfruttano l'esone-skipping a livello nazionale. Ad esempio, nel marzo 2025, Entrada Therapeutics ha ricevuto l'approvazione per condurre ELEVATE-45-201, uno studio clinico di fase 1/2 sulla terapia a dose multipla crescente (MAD). Lo studio mirava a valutare il potenziale di ENTR-601-45, un farmaco che sfrutta l'esone-skipping, per il trattamento di pazienti con DMD.

Approfondimenti sul mercato Asia-Pacifico escluso il Giappone

L'Asia-Pacifico, escluso il Giappone, potrebbe emergere come un mercato in espansione per i farmaci contro la distrofia muscolare di Duchenne, acquisendo una quota di fatturato del 14,2% tra il 2026 e il 2037, grazie ai crescenti investimenti da parte di aziende biotecnologiche e istituzioni accademiche in ricerca e sviluppo pertinenti. Ciò potrebbe portare all'individuazione di pipeline più solide per i farmaci terapeutici per la DMD. Come riportato dal Singapore Economic Development Board (EDB) nell'ottobre 2025, nonostante un calo dell'11% nei finanziamenti in fase iniziale per le biotecnologie nell'Asia-Pacifico tra il 2019 e il 2024, il volume degli accordi in fase avanzata è aumentato di 1,5 volte nello stesso periodo finanziario. Le persone all'interno della regione sono molto consapevoli della DMD, il che influenza la probabilità di un consumo accelerato di farmaci terapeutici nei prossimi anni finanziari.

Il mercato dei farmaci per la distrofia muscolare di Duchenne in Cina è destinato a una solida espansione con un CAGR del 7,6% durante il periodo di previsione, grazie alle adeguate politiche di rimborso del governo. Ad esempio, la Professional Society for Health Economics and Outcomes Research ha rivelato a giugno 2022 che la National Healthcare Security Administration ha applicato un nuovo processo di negoziazione annuale per tutti i farmaci nuovi e innovativi inseriti nell'elenco nazionale dei farmaci per il rimborso (NRDL). Ciò esercita pressione sui fornitori affinché adottino misure per ridurre i prezzi dei farmaci terapeutici per la DMD, il che può portare a una maggiore accessibilità economica sul mercato. I rapidi progressi nella terapia genica stanno inoltre influenzando il miglioramento della somministrazione dei farmaci terapeutici per la DMD durante il trattamento dei pazienti.

L'industria indiana dei farmaci per la DMD può registrare un tasso di crescita annuo composto del 7,2% durante il periodo di tempo stabilito. La crescita è trainata dall'aumento dell'incidenza della DMD, che sta influenzando una domanda costante di farmaci per motivi diagnostici. Anche lo sviluppo di terapie specifiche per mutazioni specifiche può dare un impulso significativo all'espansione del mercato. Nel maggio 2025, l'Organizzazione indiana per le malattie rare ha annunciato che le innovazioni nelle terapie CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) hanno portato a progressi significativi nella ricerca sulle malattie rare. Ciò può spostare l'attenzione dell'industria dei farmaci per la DMD dalla gestione dei sintomi all'individuazione e all'implementazione di cure genetiche permanenti.

Duchenne Muscular Dystrophy Drugs Market Share
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Principali attori del mercato dei farmaci per la distrofia muscolare di Duchenne:

    Di seguito è riportato l'elenco dei principali attori associati al mercato globale dei farmaci per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD):

    • Sarepta Therapeutics (Stati Uniti)
      • Panoramica aziendale
      • Strategia aziendale
      • Offerte di prodotti chiave
      • Performance finanziaria
      • Indicatori chiave di prestazione
      • Analisi del rischio
      • Sviluppo recente
    • PTC Therapeutics (Stati Uniti)
    • Pfier (Stati Uniti)
    • BioMarin (Stati Uniti)
    • Bristol-Myers Squibb (Stati Uniti)
    • Eli Lilly and Company (Stati Uniti)
    • Santhera Pharmaceuticals (Svizzera)
    • NS Pharma (Giappone)
    • Aurobindo Pharma (India)
    • Capricor Therapeutics (Stati Uniti)
    • Catalyst Pharmaceuticals (Stati Uniti)
    • Italfarmaco (Italia)
    • Summit Therapeutics (Regno Unito)
    • Catabasis Pharmaceuticals (Stati Uniti)
    • CureDuchenne (Stati Uniti)

    Si stima che la concorrenza nel mercato globale dei farmaci per la distrofia muscolare di Duchenne si intensificherà nei prossimi anni, a causa del crescente coinvolgimento dei principali attori nella ricerca e sviluppo, che può guidare lo sviluppo di terapie innovative e innovative. Il mercato è moderatamente concentrato, poiché i grandi concorrenti affermati sono più avanti rispetto ai piccoli operatori in termini di innovazione e competitività di prezzo. Le collaborazioni strategiche sono considerate prioritarie da tutti i principali attori del mercato. Sono persino focalizzati sull'adozione di misure adeguate che possano portare a una riduzione dei prezzi dei farmaci per la DMD.

    Panorama aziendale del mercato globale dei farmaci per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD):

    • Leader biofarmaceutico globale, Bristol-Myers Squibb si concentra su terapie innovative per malattie rare e genetiche, tra cui la distrofia muscolare di Duchenne. L'azienda sfrutta la sua esperienza nei prodotti biologici e nelle tecnologie di modificazione genetica per sviluppare trattamenti volti a rallentare la progressione della malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti.
    • Eli Lilly è un'importante azienda farmaceutica impegnata nella ricerca e nello sviluppo di terapie per le malattie neuromuscolari e genetiche. Il suo focus sulla DMD include nuovi approcci basati su oligonucleotidi antisenso e terapie di supporto per migliorare la funzione muscolare e ritardare la progressione della malattia.
    • Santhera è un'azienda farmaceutica svizzera specializzata in malattie neuromuscolari e mitocondriali rare. Nel mercato della DMD, Santhera sviluppa terapie mirate progettate per migliorare la funzionalità respiratoria e muscolare scheletrica e affrontare le complicanze correlate alla malattia.
    • NS Pharma, azienda biofarmaceutica giapponese, è impegnata nello sviluppo di trattamenti per malattie rare e pediatriche. Le sue iniziative legate alla DMD prevedono la commercializzazione di terapie approvate e la collaborazione con partner globali per migliorare l'accesso e i risultati dei trattamenti in Giappone e in Asia.
    • Aurobindo Pharma è un'azienda farmaceutica indiana leader, fortemente focalizzata sui farmaci generici e specialistici. Nel settore terapeutico della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), si occupa della produzione e della distribuzione di farmaci approvati, con l'obiettivo di migliorare l'accessibilità economica e la convenienza dei trattamenti per i pazienti nei mercati emergenti.

Sviluppi recenti

  • Nell'aprile 2025, Dyne Therapeutics, Inc., un'azienda in fase clinica dedicata allo sviluppo di terapie trasformative per le malattie neuromuscolari di origine genetica, ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso la designazione di farmaco orfano a DYNE-251 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). DYNE-251 è attualmente in fase di valutazione nello studio clinico globale di fase 1/2 DELIVER in pazienti suscettibili allo skipping dell'esone 51. I dati a lungo termine dello studio in corso, presentati a marzo 2025 alla conferenza clinica e scientifica della Muscular Dystrophy Association (MDA), hanno dimostrato miglioramenti funzionali senza precedenti e duraturi alla dose registrata selezionata. Le principali valutazioni funzionali includono il 95° centile della velocità di falcata (SV95C), una misura digitale oggettiva riconosciuta come endpoint primario per gli studi sulla DMD in Europa.
  • Nel dicembre 2024, Santhera Pharmaceuticals ha annunciato che la National Medical Products Administration (NMPA) cinese ha approvato l'uso di AGAMREE® (vamorolone) nei pazienti dai 4 anni in su, diventando la prima terapia approvata per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in Cina.
  • Report ID: 8222
  • Published Date: Nov 05, 2025
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Domande frequenti (FAQ)

Nel 2025, la dimensione del mercato globale dei farmaci per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) superava i 32,91 miliardi di dollari.

Si prevede che il mercato globale dei farmaci per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) raggiungerà i 66,56 miliardi di dollari entro la fine del 2037, con un CAGR del 5,8% durante il periodo di previsione, ovvero tra il 2026 e il 2037.

I principali attori del mercato sono Sarepta Therapeutics, PTC Therapeutics, Pfizer, BioMarin, Bristol-Myers Squibb, Eli Lilly and Company e Santhera Pharmaceuticals.

Si prevede che il segmento delle farmacie ospedaliere raggiungerà la quota di mercato più ampia, pari al 58,1%, entro il 2037 e presenterà opportunità di crescita redditizie nel periodo 2026-2037.

Si prevede che il mercato nordamericano deterrà la quota di mercato maggiore, pari al 43,2%, entro la fine del 2037 e offrirà maggiori opportunità commerciali in futuro.

Farmaci per la distrofia muscolare di Duchenne Ambito del rapporto di mercato

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Radhika Pawar
Radhika Pawar
Analista Senior di Ricerca
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