遺傳性血管性水腫治療市場展望：
遺傳性血管性水腫治療市場規模在2025年估值為44.8億美元，預計到2035年將達到100.4億美元，在預測期內（即2026年至2035年）的複合年增長率約為8.4%。 2026年，遺傳性血管性水腫治療的產業規模估計為48.2億美元。
關鍵 遺傳性血管性水腫治療 市場洞察摘要:
區域亮點：
- 北美以 53.5% 的份額領先遺傳性血管性水腫治療市場，這得益於精準醫療和個人化醫療需求的增長，並將在 2026 年至 2035 年期間促進創新。
細分市場洞察：
- 預計醫院藥局細分市場將在 2026 年至 2035 年間經歷顯著增長，這得益於嚴重動脈血管性水腫 (HAE) 發作期間需要立即乾預的專科護理需求。
- 預計到 2035 年，遺傳性血管性水腫治療市場的成人細分市場將佔據 51% 以上的份額，這得益於發病率和嚴重程度的提高，從而增加了治療需求。
主要成長趨勢：
- 顱腦外傷病例增加
- 診斷技術與新藥研發的進步
主要挑戰：
- 對新型動脈栓塞 (HAE) 療法的嚴格監管
- 治療費用高
- 關鍵人物: BioCryst Pharmaceuticals, Inc., Biomarin, CSL Behring LLC.
全球 遺傳性血管性水腫治療 市場 預測與區域展望:
市場規模及成長預測：
- 2025 年市場規模： 44.8 億美元
- 2026 年市場規模： 48.2 億美元
- 預計市場規模： 2035 年將達到 100.4 億美元
- 成長預測： 8.4% 複合年增長率 (2026-2035)
主要區域動態：
- 最大的地區：北美（到2035年佔53.5%）
- 成長最快的地區：歐洲
- 主要國家：美國、德國、日本、英國、法國
- 新興國家：中國、印度、日本、韓國、新加坡
Last updated on : 26 August, 2025
遺傳性血管性水腫治療市場正在迅速擴張，這得益於治療方案的進步、診斷水平的提高以及人們對該疾病認識的不斷提高。此外，旨在降低血管性水腫（HAE）發作頻率和嚴重程度的新型生物製劑、基因療法和預防性治療的日益普及也推動了市場的成長。根據罕見疾病顧問的數據，全球每5萬人中就有1人患有遺傳性血管性水腫。
病患權益團體的興起、孤兒藥認定以及罕見疾病藥物研發的推動，正在推動遺傳性血管性水腫治療市場的擴張。市場參與者主要關注兩方面：正在進行的臨床試驗旨在尋求長期治癒方案，並滿足日益增長的治療需求。例如，2024年2月，KalVista Pharmaceuticals, Inc. 宣布了其3期臨床試驗KONFIDENT的正面結果。 KONFIDENT證明了sebetralstat作為HAE口服按需療法在統計學和臨床上均具有顯著療效。個人化醫療方法和基因組學研究的進步預計將進一步塑造市場的未來。
遺傳性血管性水腫治療市場的成長動力與挑戰：
成長動力
- 顱內動脈栓塞 (HAE) 病例不斷增加：罕見疾病顧問 (Rare Disease Advisor) 於 2022 年 6 月發表的一篇文章指出，在美國，HAE 發作每年導致 15,000 至 30,000 例急診入院。隨著人們對疾病認識的提高，越來越多的患者被診斷出來，對有效治療的需求也隨之增加。病例的增加也歸因於對該疾病遺傳因素的認識的加深。這有利於早期發現和乾預，從而促進了旨在控制症狀和預防發作的療法市場的發展。預計不斷增長的患者數量將增加對急性症狀管理和預防措施的需求，以降低發作頻率。
- 診斷技術與新藥研發的進步：包括基因編輯、單株抗體和生物製劑在內的生物技術創新，催生了針對性較強的HAE治療方案。這些進步使得治療方案不僅能緩解症狀，還能預防發作。此外，藥物配方的改進也使患者更容易獲得治療。 2024年1月，Pharmavaris宣布，美國食品藥物管理局（FDA）已解除對用於預防性治療HAE發作的deucrictibant臨床試驗新藥(IND)申請的臨床擱置。隨著新藥的不斷湧現和技術的進步，隨著靶向性更強的治療方案的出現，HAE市場有望迎來顯著增長。
挑戰
- 針對新型動脈血栓栓塞 (HAE) 療法的嚴格監管：這對市場構成了重大挑戰，因為新療法的審批流程通常冗長複雜，需要進行大量臨床試驗以確保安全性和有效性。監管機構實施的嚴格標準可能會延遲新療法的推出，從而限制 HAE 患者可獲得的治療選擇。
- 治療費用高昂：遺傳性血管性水腫治療市場面臨的一大挑戰是晚期血管性水腫（HAE）治療費用的不斷上漲。由於藥物的特異性和目標患者群體較小，許多現有療法價格高昂。這給患者和醫療保健系統帶來了經濟障礙，限制了有效治療的可近性，尤其是在醫療資源有限的地區。
遺傳性血管性水腫治療市場規模與預測：
| 報告屬性 | 詳細資訊 |
|---|---|
|
基準年 |
2025 |
|
預測期 |
2026-2035 |
|
複合年增長率 |
8.4% |
|
基準年市場規模（2025年） |
44.8億美元 |
|
預測年度市場規模（2035 年） |
100.4億美元 |
|
區域範圍 |
|
遺傳性血管性水腫治療市場區隔：
分銷通路（醫院藥局、藥局和零售藥局、網路藥局）
按分銷管道劃分，預測期內遺傳性血管性水腫治療市場的醫院藥房預計將以可觀的複合年增長率增長。嚴重和急性血管性水腫發作的專科護理通常需要立即進行醫療幹預並給予包括C1抑制劑在內的先進療法。醫院配備了處理這些緊急情況所需的必要資源，包括診斷工具和接受過罕見疾病管理培訓的熟練醫療保健專業人員。血管性水腫盛行率的上升增加了醫院急診和定期監測的就診次數。
越來越多的臨床試驗和在醫院環境中進行的新型療法的發展也推動了該領域的成長。醫院是基因療法等創新療法的中心，這些療法最初是透過臨床試驗計畫引入的。此外，醫院預計採用更先進的治療方案（例如精準治療和個人化醫療）將顯著改善患者的治療效果。在預測期內，醫院內專業化動脈栓塞（HAE）治療中心的建造也可能推動該領域的成長。
年齡層（兒童、成人、老年人）
預計到2035年底，成人市場將佔據遺傳性血管性水腫治療市場51%以上的份額。此市場成長的主要原因包括：HAE發病較晚或診斷延遲，成年期更容易準確識別症狀。此外，成人發病頻率更高、病情更嚴重，增加了預防性和急性治療的需求。壓力、荷爾蒙變化和工作壓力等生活方式因素也會誘發HAE，進一步促進該市場的成長。
基於基因和症狀特徵的個人化醫療技術進步，客製化治療方案能夠確保成年患者獲得更佳的疾病管理。此外，市場預計長期預防性治療方案的開發和自我給藥療法的推廣將得到更廣泛的應用。這將使成年患者能夠更獨立地管理自身病情，預計將在預測期內進一步推動市場成長。
我們對市場的深入分析包括以下幾個部分：
治療類型 |
|
給藥途徑 |
|
年齡組 |
|
分銷管道 |
|
Vishnu Nair
全球業務發展主管根據您的需求自訂本報告 — 與我們的顧問聯繫，獲得個人化的洞察與選項。
遺傳性血管性水腫治療市場區域分析：
北美市場分析
預計到2035年，北美產業將佔據最大的收入份額，達到53.5%。該市場涵蓋旨在治療透過基因突變遺傳疾病的療法，包括基因療法、酵素替代療法和基因編輯技術。精準醫療和個人化醫療的興起進一步刺激了該地區對這些療法的需求。此外，知名企業的加入及其研發和產品開發也顯著推動了該地區市場的成長。例如，2024年3月，Astria Therapeutics宣布了評估STAR-0215的ALPHA-STAR 1b/2期臨床試驗的初步概念驗證結果呈陽性。 STAR-0215是一種血漿激肽釋放酶單株抗體抑制劑，用於治療遺傳性血管性水腫(HAE)患者。
美國國家醫學圖書館（National Library of Medicine）在美國醫生中進行了網路調查。調查結果顯示，2019年5月至2020年4月期間，美國約有1,230至1,331人患有HAE-nl-C1INH。由於2020年以來HAE病例數不斷上升，美國市場正經歷顯著成長，而這種罕見遺傳疾病診斷水準的提高更是進一步推動了這一成長。市場上的知名企業正致力於開發新型生物製劑，以提供長期解決方案。優惠的報銷政策和持續的臨床研究也為市場提供了支撐。
隨著加拿大診斷實踐的改進和先進治療手段的普及，HAE市場正在穩步增長。強大的醫療保健體系和政府對罕見疾病治療的持續支持也推動了市場的發展。加拿大企業正在加大對先進設備開發的投資。 2021年11月，BioCryst Pharmaceutical, Inc.、Royalty Pharma plc 和 OMERS Capital Markets 宣佈為 BioCryst 新增 3.5 億美元融資。新增資金旨在進一步推動 BCX9930 的研發，並支持 ORLADEYO 的全球上市。
歐洲市場統計
人們對罕見疾病的認識不斷提高、診斷率不斷提高，加上該地區知名企業不斷開發新型療法，這些因素正在穩步推動歐洲市場的發展。完善的醫療設施和監管框架鼓勵開發和推廣用於治療包括 HAE 在內的罕見疾病的孤兒藥。德國、義大利和法國是該地區市場成長的主要貢獻者。知名企業也在該地區展示了許多進展。例如，2023 年 12 月，大塚製藥株式會社 (Otsuka Pharmaceuticals Co., Inc.) 簽署了一項授權協議，大塚獲得了 Ionis HAE 候選藥物 donidalorsen 在歐洲的獨家行銷權。包括歐洲藥品管理局 (EMA) 和罕見疾病倡導團體在內的組織在促進 HAE 療法的批准和報銷方面發揮著至關重要的作用。
德國醫療保健系統促進了罕見疾病（包括遺傳性血管性水腫 (HAE)）的早期診斷和治療。根據德國國家醫學圖書館的數據，截至2024年1月，德國約有1,700名HAE患者。德國的監管機構和醫療保險體系在確保患者獲得這些先進治療方案方面也發揮著重要作用。遺傳性血管性水腫治療市場中知名企業的湧現也顯著推動了該市場的成長。
法國專注於以患者為中心的醫療服務，並提供創新療法，此外，其罕見疾病覆蓋範圍廣泛，並獲得公眾支持。這些因素推動了該國罕見疾病市場的成功發展。法國國家罕見疾病計劃等組織支持包括罕見疾病（HEA）在內的疾病的研究、診斷和患者護理。此外，法國擁有龐大的罕見疾病專科中心網絡，確保患者獲得適當的照護和管理。因此，預計未來幾年法國罕見疾病市場將實現顯著成長。
遺傳性血管性水腫治療市場的主要參與者：
- Attune製藥公司
- 公司概況
- 商業策略
- 主要產品
- 財務表現
- 關鍵績效指標
- 風險分析
- 近期發展
- 區域影響力
- SWOT分析
- BioCryst製藥公司
- 比奧馬林
- CSL貝林有限公司
- Intellia治療公司
- 伊奧尼斯製藥公司
- KalVista製藥公司
- Pharming Healthcare, Inc.
- 法瓦里斯
遺傳性血管性水腫治療市場由幾家關鍵公司主導，顯著塑造了創新療法的格局。這些公司專注於急性治療和預防性治療。 2021年9月，Cycle Pharmaceuticals宣布推出SAJAZIR注射液，為遺傳性血管性水腫患者提供新的治療選擇。該療法已獲得美國食品藥物管理局(FDA)的批准。近年來，遺傳性血管性水腫治療市場的競爭愈演愈烈。各公司正尋求透過提高療效、安全性和易用性來實現產品差異化。其中一些知名公司包括：
最新動態
- 2024年1月，Ionis Pharmaceuticals, Inc.宣布，donidalorsen治療遺傳性血管性水腫患者的3期OASIS-HAE研究取得了積極成果。
- 2023年3月，Intellia Therapeutics獲得FDA批准，可提交NTLA-2002的新藥臨床試驗(IND)申請。它是一種體內基因組編輯候選藥物，旨在滅活目標基因，並在單劑量治療後預防 HAE 發作。
- 2022 年 11 月，BioCryst Pharmaceuticals, Inc. 獲得以色列衛生部批准，每日一次口服 ORLADEYO，用於預防 HAE 發作。
- 2021 年 7 月，Orchard Therapeutics 和 Pharming Group N.V. 宣佈建立策略合作，共同研究、開發、生產和商業化 OTL-105，用於治療遺傳性血管性水腫。
- Report ID: 6520
- Published Date: Aug 26, 2025
- Report Format: PDF, PPT
- 获取特定细分市场/地区的详细见解
- 咨询适用于您行业的报告定制服务
- 了解我们为初创企业提供的特价方案
- 请求报告关键发现的演示
- 了解报告的预测方法
- 咨询购买后的支持与更新
- 了解公司层级情报的附加内容
是否有特定的數據需求或預算限制？
购买前咨询常见问题 (FAQ)
遺傳性血管性水腫治療 市场报告范围
版权所有 © 2025 Research Nester。保留所有权利。
