遺傳性血管性水腫治療市場規模及份額，依治療類型劃分（C1-酯酶抑制劑、緩激肽 B2 受體拮抗劑、激肽釋放酶抑制劑）；給藥途徑；年齡組；通路 - SWOT 分析、競爭策略洞察、2025-2037 年區域趨勢

遺傳性血管性水腫治療產業 - 區域概要

北美市場分析

預計到 2037 年，北美行業將佔據最大的收入份額，達到 53.5%。這包括基因療法、酵素替代療法和基因編輯技術。精準醫療和個人化醫療保健的興起進一步推動了該地區對這些治療的需求。此外，知名企業的存在及其研發和產品開發也顯著推動了該地區的市場成長。例如，2024 年 3 月，Astria Therapeutics 宣布評估 STAR-0215 的 ALPHA-STAR 1b/2 期臨床試驗取得積極的初步概念驗證結果。它是一種血漿激肽釋放酶的單株抗體抑制劑，適用於遺傳性血管性水腫 (HAE) 患者。

國家醫學圖書館對美國醫生進行了一項互聯網調查。調查的結論是，2019 年 5 月至 2020 年 4 月期間，美國約有 1,230 至 1,331 人患有 HAE-nl-C1INH。由於自 2020 年以來 HAE 病例數量不斷增加，美國市場正在出現顯著增長，而這種罕見遺傳性疾病的診斷改進進一步推動了這一增長。市場上的知名企業正在專注於開發新型生物製劑以提供長期解決方案。該市場也得到有利的報銷政策和持續的臨床研究的支持。

隨著加拿大更好的診斷實踐和更容易獲得先進治療，HAE 市場在該國呈現出穩定增長的勢頭。強大的醫療保健系統和政府對罕見疾病治療的持續支持也推動了市場的發展。該國的公司越來越多地投資開發先進設備。 2021年11月，BioCryst Pharmaceutical, Inc.、Royalty Pharma plc和OMERS Capital Markets宣佈為BioCryst追加3.5億美元新資金。新增資金旨在進一步推動 BCX9930 的發展，並支持 ORLADEYO 的全球上市。

歐洲市場統計

人們對該疾病的認識不斷提高，診斷率不斷提高，加上該地區知名企業開發出新療法，正在穩步推動歐洲市場的發展。完善的醫療設施和監管框架鼓勵開發和採用治療 HAE 等罕見疾病的孤兒藥。德國、義大利和法國是該地區市場成長的主要貢獻者。知名企業也展示了該地區的大量發展成果。例如，2023 年 12 月，大塚製藥有限公司簽訂了一項授權協議，獲得 Ionis HAE 候選藥物 donidalorsen 在歐洲的獨家行銷權。歐洲藥品管理局和罕見疾病倡導團體等組織在促進 HAE 療法的批准和報銷方面發揮著至關重要的作用。

德國醫療保健系統促進罕見疾病（包括 HAE）的早期診斷和治療。根據國家醫學圖書館的數據，2024 年 1 月，德國約有 1,700 名 HAE 患者。該國的監管機構和健康保險系統在確保患者獲得這些先進治療方面也發揮著重要作用。遺傳性血管水腫治療市場中知名企業的出現也顯著促進了成長。

法國除了對罕見疾病的全面覆蓋和公眾支持外，還注重以患者為中心的護理和新型療法的可用性。這些因素正在成功推動該國市場的發展。法國國家罕見疾病計劃等組織支持 HEA 等疾病的研究、診斷和患者護理。此外，該國廣泛的罕見疾病專家中心網絡確保患者得到適當的護理和管理。因此，預計該國的市場在未來幾年將大幅成長。