Taille et part de marché des traitements des mucopolysaccharidoses (MPS), par voie d'administration (intraveineuse, orale, intrathécale) ; utilisateur final, traitement ; type ; canal de distribution ; type de thérapie - Analyse de l'offre et de la demande mondiales, prévisions de croissance et rapport statistique 2026-2035

Marché des traitements des mucopolysaccharidoses (MPS) - Analyse régionale

Aperçu du marché nord-américain

Le marché nord-américain des traitements contre la mucopolysaccharidose devrait atteindre une part de marché record de 45,2 % d'ici fin 2035. La croissance de ce marché dans la région est largement attribuable à un écosystème synergique qui favorise la commercialisation, l'approbation et le financement d'innovations coûteuses. Cet écosystème se caractérise notamment par l'augmentation des dépenses pharmaceutiques, un important investissement en capital-risque et des couvertures d'assurance performantes. Comme indiqué dans un article de la NLM de février 2023, de nouveaux médicaments orphelins et non orphelins ont été approuvés par la FDA, pour un coût respectif de 218 872 USD et 12 798 USD, contribuant ainsi au développement du marché dans la région.

Le marché des traitements des mucopolysaccharidoses aux États-Unis connaît une croissance significative, en raison de l'interaction complexe entre la réglementation fédérale, l'existence d'un système d'assurance maladie multi-payeurs, les remboursements de Medicaid et Medicare, et un marché très concurrentiel. Par ailleurs, un article de la NLM de novembre 2023 indique que le fardeau économique du syndrome de Sanfilippo était estimé à 2 milliards de dollars américains en 2023, ce qui stimule fortement le marché dans le pays. De plus, le fardeau pour les familles a augmenté de 8 millions de dollars américains, notamment dès la naissance de leurs enfants atteints de la maladie.

Le marché des traitements contre la mucopolysaccharidose au Canada est en plein essor grâce à l'évaluation de l'accessibilité réalisée par l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS), à l'autorisation de Santé Canada pour examen et mise en marché, et aux négociations subséquentes menées par l'Alliance pharmaceutique pancanadienne (APC). Par ailleurs, un article de la NLM d'avril 2025 indiquait que le ministre de la Santé du Canada avait annoncé la nouvelle stratégie nationale pour les médicaments destinés aux maladies rares, prévoyant un investissement de 1,5 milliard de dollars américains sur plus de trois ans. Cette stratégie vise à optimiser l'accès aux traitements pour les maladies rares et comprend près de 1,4 milliard de dollars américains destinés aux territoires et aux provinces afin d'améliorer l'accès aux médicaments.

Économies historiques réalisées grâce aux approbations de médicaments génériques en Amérique du Nord

Source : FDA, octobre 2024

Perspectives du marché APAC

Le marché Asie-Pacifique devrait connaître la croissance la plus rapide au cours de la période de prévision. Son développement est fortement stimulé par la population, le nombre de patients diagnostiqués et pris en charge, l'amélioration des capacités de diagnostic et la négociation d'un système de remboursement pour les médicaments orphelins très coûteux. Par ailleurs, le rapport APAC Med d'avril 2022 a démontré que les investissements dans la couverture sanitaire universelle (CSU) de la région ont représenté 2 500 milliards de dollars, un montant qui a traditionnellement freiné l'accès aux technologies de pointe. En outre, la démocratisation et la décentralisation des tests favorisent l'émergence de modèles de soins personnalisés, contribuant ainsi à la croissance du marché.

Le marché chinois bénéficie d'une visibilité accrue grâce à la Liste nationale des médicaments remboursables (NRDL), aux dispositifs de réduction standardisés, au modèle de rémunération au volume et à la mise en œuvre de stratégies par le biais de partenariats. Selon un article paru dans l'Orphanet Journal of Rare Diseases en septembre 2024, une étude clinique menée auprès de 180 patients atteints de MPS a permis d'évaluer l'impact de la maladie. Cette étude a révélé que les dépenses médicales directes liées à l'hospitalisation s'élevaient à 81 086,7 ¥, soit 63,7 % du coût total, contribuant ainsi à la croissance du marché dans le pays.

Le marché des traitements des mucopolysaccharidoses en Corée du Sud est également en plein essor grâce à une évaluation rigoureuse des technologies de santé, une analyse coût-efficacité, le recours accru aux accords de partage des risques (APR) par le gouvernement et la capacité des fabricants à présenter des données probantes issues de la pratique clinique. À cet égard, un article du NCBI de mai 2024 indique que depuis le lancement de la réévaluation des technologies de santé dans le pays, 262 cas ont été réévalués avec succès, dont 126 (soit 48,1 %) concernaient des services de santé initialement non couverts par l'assurance maladie nationale (NHI).

Aperçu du marché européen

L'Europe devrait représenter une part de marché considérable dans le traitement des mucopolysaccharidoses au cours de la période prévue. La présence de ce marché dans la région est fortement favorisée par la centralisation des autorisations administratives délivrées par l'Agence européenne des médicaments (EMA), les politiques de prix et de remboursement, ainsi que l'accès à des équipements médicaux et scientifiques adaptés. Selon un article publié par la NLM en septembre 2024, le système d'autorisation européen a approuvé 14 médicaments, contre 12 au Royaume-Uni. Par ailleurs, en termes d'état de développement, l'Europe compte 3 médicaments, contre 5 au Royaume-Uni, ce qui contribue à dynamiser le marché européen.

Le marché des traitements des mucopolysaccharidoses en Allemagne est également en croissance, grâce à la loi relative à la réforme du marché des médicaments (AMNOG), à des traitements comparateurs appropriés, à l'Association nationale des caisses d'assurance maladie obligatoires et à des données médico-économiques solides. Selon un article publié par la revue Multiple Sclerosis and Related Disorders en août 2024, environ 29 604 patients débutant un traitement contre la sclérose en plaques (SEP) ont été recensés dans le pays, dont 29,6 % ont adopté la stratégie HHAE. De plus, en 2022, une augmentation de 14 % de l'utilisation de cette stratégie a été observée dans le pays, soulignant ainsi le rôle essentiel des thérapeutes dans le développement du marché.

Le marché des traitements des mucopolysaccharidoses (MPS) en France est en plein essor grâce à l'évaluation et à la notation réalisées par la Commission de la transparence de la Haute Autorité de Santé (HAS), au prix élevé des traitements et à une politique de remboursement avantageuse. Selon un rapport de l'OMS d'avril 2024, l'assurance maladie complémentaire (AMC) en France a optimisé l'accès aux soins pour près de 95 % de la population. En effet, les ménages à faibles revenus peuvent en bénéficier gratuitement ou avec une subvention, ce qui a permis à ce marché de se développer considérablement.

Instruments médicaux et scientifiques : exportations et importations en Europe en 2023

Source : OCDE, août 2025