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Taille et prévisions du marché du traitement de la maladie de Krabbe, selon Therapy Insights (anticonvulsivants, myorelaxants, greffe de cellules souches hématopoïétiques) : Tendances de croissance, acteurs clés, analyse régionale, 2026-2035

  • ID du Rapport: 7102
  • Date de Publication: Sep 18, 2025
  • Format du Rapport: PDF, PPT

Perspectives du marché du traitement de la maladie de Krabbe :

Le marché du traitement de la maladie de Krabbe était estimé à 3,04 milliards USD en 2025 et devrait dépasser 6,04 milliards USD d'ici 2035, enregistrant un TCAC de plus de 7,1 % sur la période de prévision (2026-2035). En 2026, la taille du secteur du traitement de la maladie de Krabbe est estimée à 3,23 milliards USD.

Krabbe Disease Treatment Market size
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La maladie de Krabbe, également connue sous le nom de leucodystrophie à cellules globoïdes, est une maladie héréditaire rare qui affecte la myéline, qui protège et recouvre les cellules nerveuses et provoque des troubles neurologiques. Selon l'Organisation Mount Sinai, le risque d'hériter de la maladie est de 25 % chez les enfants dont les deux parents sont porteurs des gènes associés. Troubles auditifs, difficultés d'alimentation, perte de vision, sensibilité et irritabilité au bruit intense, modifications du tonus musculaire, fièvre inhabituelle et vomissements sont les symptômes observés par les médecins pour dépister la maladie chez leurs patients. Des examens tels que des analyses de sang, une analyse du liquide céphalorachidien (LCR), une IRM, des mesures de la vitesse de conduction nerveuse et des tests génétiques sont effectués par des experts de la santé pour examiner les symptômes, ce qui stimule le marché.

À l'échelle mondiale, le taux d'incidence de la maladie de Krabbe dépend des taux de natalité, qui varient d'un pays à l'autre. Par exemple, l'épidémie actuelle de maladie de Krabbe touche 1 personne sur 100 000 en Europe et 1 personne sur 250 000 aux États-Unis. Le taux de mortalité est supérieur à 90 %, au moins au cours des deux premières années de vie, selon un rapport de la NLM d'août 2023. De plus, la maladie de Krabbe à l'âge adulte est sporadique, touchant moins de 10 % de la population mondiale selon le rapport de la NLM de 2021. Par ailleurs, 85 % à 90 % des personnes sont diagnostiquées avec la maladie de Krabbe grâce à l'activité enzymatique constituant la forme infantile, et 10 % à 15 % relèvent de la catégorie des formes tardives, ce qui a un impact positif sur le marché du traitement de la maladie de Krabbe.

Clé Traitement de la maladie de Krabbe Résumé des informations sur le marché:

  • Points saillants régionaux :

    • Le marché nord-américain du traitement de la maladie de Krabbe représentera 35,20 % d’ici 2035, grâce à une meilleure sensibilisation aux carences, à l’évolution démographique et aux initiatives médicales pour la maladie de Krabbe.
    • Le marché Asie-Pacifique connaîtra la croissance la plus rapide au cours de la période de prévision 2026-2035, grâce à une meilleure sensibilisation, à des politiques de remboursement plus strictes et à l’amélioration des infrastructures de traitement des maladies rares.

  • Analyses sectorielles :

    • Le segment des anticonvulsivants sur le marché du traitement de la maladie de Krabbe devrait connaître une croissance significative d'ici 2035, grâce à leur efficacité dans la prise en charge des crises associées à la maladie de Krabbe.

  • Principales tendances de croissance :

    • Dépistage néonatal
    • Traitement pharmacologique accompagnant

  • Défis majeurs :

    • Restrictions gouvernementales concernant les maladies rares

  • Acteurs clés :Pfizer Inc., Abbott Laboratories, Johnson & Johnson Services, Inc., Sanofi-Aventis SA, Teva Pharmaceutical Industries Ltd., Acorda Therapeutics Inc.

Mondial Traitement de la maladie de Krabbe Marché Prévisions et perspectives régionales:

  • Taille du marché et projections de croissance :

    • Taille du marché 2025 : 3,04 milliards USD
    • Taille du marché 2026 : 3,23 milliards USD
    • Taille du marché projetée : 6,04 milliards USD d'ici 2035
    • Prévisions de croissance : TCAC de 7,1 % (2026-2035)

  • Dynamiques régionales clés :

    • Plus grande région : Amérique du Nord (part de 35,2 % d’ici 2035)
    • Région à la croissance la plus rapide : l'Europe
    • Pays dominants : États-Unis, Allemagne, Japon, Royaume-Uni, Chine
    • Pays émergents : Allemagne, Japon, Inde, Brésil, Corée du Sud

    • Last updated on : 18 September, 2025

Moteurs de croissance

  • Dépistage néonatal : Le marché du traitement de la maladie de Krabbe ne propose actuellement aucun traitement curatif. Cependant, des thérapies de soutien contribuent à la prise en charge de la maladie, notamment chez les enfants. Par exemple, le dépistage néonatal permet d'identifier les maladies qui compromettent la santé ou la survie des enfants à long terme. Cette technique est actuellement disponible dans le New Jersey, le Missouri, le Kentucky, l'État de New York, le Tennessee, l'Illinois, l'Indiana, l'Ohio, la Géorgie, la Pennsylvanie, le Minnesota et la Caroline du Sud. Le dépistage néonatal comprend la transplantation de cellules souches entre 4 et 6 semaines, ce qui améliore la qualité de vie des enfants atteints et stimule le marché.

  • Thérapie chaperonne pharmacologique : Il s'agit d'une thérapie naturelle pour les maladies génétiques, stimulant efficacement la croissance du marché du traitement de la maladie de Krabbe. Les cibles protéiques de cette thérapie sont diverses : les enzymes comme les transférases représentent 45 %, les transporteurs 28 % et les récepteurs 15 %, comme indiqué par la NLM en janvier 2020. Ces protéines présentent diverses localisations subcellulaires et sont transformées en grand nombre à travers le réticulum endoplasmique. Ainsi, la thérapie tend à se lier à la β-galactocérébrosidase (GALC) et à la stabiliser pour lutter contre le repliement inapproprié et la dégradation, permettant ainsi un transport lucratif des enzymes vers le lysosome et contribuant à la croissance du marché.

Défis

  • Restriction du nombre de patients admis aux études cliniques : Le marché du traitement de la maladie de Krabbe est soumis à des limitations quant au nombre de patients admis aux essais cliniques. De plus, les contraintes éthiques, la complexité de la génération de chiffres précis pour les essais et les coûts de maintenance constituent des défis pratiques qui affectent le marché. Cependant, en mars 2022, Passage Bio, Inc. a annoncé que le premier patient diagnostiqué avec une maladie de Krabbe infantile précoce avait été traité par PBKR03, une thérapie génique utilisant le virus adéno-associé (VAA), dans le cadre de l'essai clinique mondial de phase 1/2 appelé GALax-C. Malgré cela, l'insuffisance des essais cliniques freine encore l'essor du marché.

  • Restrictions gouvernementales concernant les maladies rares : Le rapport 2020 de la NLM a révélé que la prévalence des maladies rares dans le monde représente 3 585 cas, soit 3,5 % à 5,9 % de la population mondiale, ce qui affecte négativement le marché du traitement de la maladie de Krabbe. Les troubles chroniques, l'absence de soutien compensatoire, la rentabilité des traitements et la longue odyssée diagnostique sont quelques-unes des exigences non satisfaites qui créent un fossé parmi les patients atteints de maladies rares. Pour résoudre ce problème, la Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé en octobre 2024 des traitements médicaux basés sur la loi sur les médicaments orphelins, car 7 000 maladies rares affectent gravement plus de 30 millions de personnes aux États-Unis. De plus, cette initiative comprend la participation des soignants, des fabricants de médicaments et des patients, afin de sensibiliser et de soutenir le marché du traitement de la maladie de Krabbe.

Taille et prévisions du marché du traitement de la maladie de Krabbe :

Attribut du rapport Détails

Année de base

2025

Période de prévision

2026-2035

TCAC

7,1%

Taille du marché de l'année de référence (2025)

3,04 milliards USD

Taille du marché prévue pour l'année (2035)

6,04 milliards USD

Portée régionale

  • Amérique du Nord (États-Unis et Canada)
  • Asie-Pacifique (Japon, Chine, Inde, Indonésie, Corée du Sud, Malaisie, Australie, reste de l'Asie-Pacifique)
  • Europe (Royaume-Uni, Allemagne, France, Italie, Espagne, Russie, pays nordiques, reste de l'Europe)
  • Amérique latine (Mexique, Argentine, Brésil, reste de l'Amérique latine)
  • Moyen-Orient et Afrique (Israël, Afrique du Nord du CCG, Afrique du Sud, reste du Moyen-Orient et de l'Afrique)
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Segmentation du marché du traitement de la maladie de Krabbe :

Analyse du segment Therapy Insights

D'après les données thérapeutiques, le segment des anticonvulsivants devrait représenter plus de 38,4 % du marché du traitement de la maladie de Krabbe d'ici fin 2035. Les anticonvulsivants aident à surmonter les crises, différentes de celles causées par l'épilepsie. La phénytoïne est devenue l'un des meilleurs anticonvulsivants pour gérer la maladie. Selon les NIH (Institut national de la santé) d'août 2023, son coût mensuel moyen s'élève à 30 USD et son utilisation régulière et généralisée, associée à un index thérapeutique limité, contribue largement à la prévention et à la prise en charge de la maladie. De plus, l'utilisation combinée du topiramate et de la 4-aminopyridine réduit la gravité et la fréquence des crises en atténuant les anomalies fonctionnelles, stimulant ainsi la croissance du marché.

Notre analyse approfondie du marché mondial comprend les segments suivants :

Perspectives thérapeutiques

  • Anticonvulsivants

  • relaxants musculaires

  • greffe de cellules souches hématopoïétiques

  • Autres

Vishnu Nair
Vishnu Nair
Responsable du développement commercial mondial

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Analyse régionale du marché du traitement de la maladie de Krabbe :

Aperçu du marché nord-américain

L'Amérique du Nord devrait représenter environ 35,2 % du marché du traitement de la maladie de Krabbe d'ici 2035. On observe une carence croissante en enzyme GALC dans la région, entraînant une accumulation de psychosine et une réduction de la myélinisation neuronale. Par ailleurs, l'augmentation de 0,98 % de la population à la naissance, portant la population à 340,1 millions depuis 2023 dans la région, est une cause majeure de l'émergence de la maladie à apparition tardive, comme l'a rapporté le Bureau du recensement en décembre 2024. La maladie débute pendant l'enfance, l'adolescence et l'âge adulte, et l'instinct de survie dépend de la rigidité de la maladie, ce qui témoigne d'une bonne connaissance du marché.

Le marché américain du traitement de la maladie de Krabbe est en croissance grâce à plusieurs facteurs. Selon le rapport « HRSA Maternal and Child Health 2023 », une personne sur 100 000 souffre de cette maladie. Parmi elles, les bébés sont majoritairement touchés, et environ 15 bébés aux États-Unis souffrent gravement. On estime qu'une dizaine de bébés survivent grâce à la mise en œuvre d'un traitement adapté, notamment grâce à des initiatives médicales étatiques qui accompagnent l'éducation parentale par une évaluation, une prise en charge de la maladie, des tests diagnostiques et un suivi adaptés. Le secrétaire américain à la Santé et aux Services sociaux a établi une liste, appelée « Recommended Uniform Screening Panel » (RUSP), qui propose des traitements médicaux pour lutter contre la maladie, stimulant ainsi la croissance du marché.

Le marché du traitement de la maladie de Krabbe au Canada connaît une croissance significative, car les enfants souffrent fortement de cette maladie. Selon le rapport 2020 du Programme canadien de surveillance pédiatrique, 16 cas de leucodystrophie pédiatrique (LD) ont été évalués, dont 44 % en Ontario et 31 % dans l'Ouest canadien, les autres provenant d'autres régions du pays. De plus, les symptômes variaient : 55 % des cas étaient retardés en raison de l'évolution, 44 % présentaient une régression, 38 % présentaient un tonus musculaire anormal, 31 % des convulsions et 31 % des changements de comportement. Tous ces facteurs expliquent la croissance du secteur au cours de la période de prévision.

Perspectives du marché APAC

Le marché du traitement de la maladie de Krabbe en Asie-Pacifique devrait connaître la croissance la plus rapide grâce à la sensibilisation et à la visibilité de cette maladie. Selon le rapport 2024 d'IQVIA, la région recense environ 7 000 à 8 000 maladies rares, dont seulement 5 % sont actuellement traitées. Cependant, des améliorations ont été constatées dans les structures de traitement des maladies rares. Par exemple, à Taïwan, les personnes atteintes de maladies rares bénéficient d'un remboursement allant jusqu'à 70 % des médicaments orphelins, tandis que les personnes à faibles revenus bénéficient d'un remboursement à 100 %. Par conséquent, le marché devrait connaître un développement et une évolution soutenus par tous ces facteurs.

Le marché indien du traitement de la maladie de Krabbe devrait connaître une croissance substantielle en raison de l'augmentation de sa prévalence, qui représente 70 cas dus à des maladies génétiques. Les patients diagnostiqués pour la forme juvénile sont âgés de 2 à 5 ans, tandis que chez les patients adultes, les symptômes apparaissent généralement à l'âge adulte. Actuellement, cette maladie est peu connue, car elle est rare. Cependant, compte tenu de l'existence d'autres maladies génétiques et rares, dont la maladie de Tay-Sachs, ce secteur devrait bénéficier d'une attention accrue, notamment auprès des psychiatres et neurologues pour adultes.

Le marché chinois du traitement de la maladie de Krabbe connaît un essor croissant en raison de la fréquence croissante de la maladie, notamment la forme adulte de la maladie. Parmi la population chinoise atteinte, des mutations du gène GALC ont été identifiées, indiquant un lien entre phénotypes et génotypes. L'IRM cérébrale, comme solution thérapeutique, constitue un outil précieux pour freiner la propagation de la maladie. D'après les essais cliniques, la forme adulte de la maladie de Krabbe est considérée comme hétérogène en raison de l'inclusion d'un faisceau pyramidal à forte incidence. Compte tenu de ces facteurs, le secteur bénéficie d'une attention et d'une sensibilisation considérables, propices au développement du marché.

Krabbe Disease Treatment Market Share
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Acteurs du marché du traitement de la maladie de Krabbe :

    Les entreprises qui dominent le marché du traitement de la maladie de Krabbe gagnent rapidement en visibilité grâce à la sensibilisation croissante à cette maladie. La standardisation des outils de diagnostic et l'intensification de la recherche et du développement stimulent le secteur. De plus, les tests génétiques, les examens oculaires, les examens des troubles nerveux et la visualisation guidée stimulent efficacement la demande de traitement. En avril 2024, TeleRare Health a lancé un centre de santé virtuel permettant de diagnostiquer la maladie de Krabbe à l'échelle mondiale et d'offrir aux patients un accès aux traitements et aux spécialistes les plus récents.

    • AbbVie Inc.
      • Présentation de l'entreprise
      • Stratégie d'entreprise
      • Offres de produits clés
      • Performance financière
      • Indicateurs clés de performance
      • Analyse des risques
      • Développement récent
      • Présence régionale
      • Analyse SWOT
    • Pfizer Inc.
    • Laboratoires Abbott
    • Johnson & Johnson Services, Inc
    • Sanofi-Aventis SA
    • Teva Pharmaceutical Industries Ltd.
    • Acorda Thérapeutique Inc.
    • CENTOGENE NV
    • Novartis SA
    • Polpharma

Développements récents

  • En octobre 2024, Fiocruz et GEMMA Biotherapeutics ont conclu un accord visant à financer la recherche sur les thérapies géniques au Brésil, sous la tutelle du Système de santé unifié (SUS). L'objectif est d'obtenir l'approbation de programmes de thérapie génique visant à améliorer le traitement de la maladie de Krabbe.
  • En juin 2024, GC Biopharma et Novel Pharma ont annoncé l'approbation par la FDA américaine de la désignation Fast Track pour le développement conjoint du traitement MPSIIIA (syndrome de Sanfilippo de type A) pour guérir la maladie de Krabbe.
  • Report ID: 7102
  • Published Date: Sep 18, 2025
  • Report Format: PDF, PPT
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Questions fréquemment posées (FAQ)

En 2026, la taille de l’industrie du traitement de la maladie de Krabbe est estimée à 3,23 milliards USD.

La taille du marché mondial du traitement de la maladie de Krabbe était évaluée à plus de 3,04 milliards USD en 2025 et devrait enregistrer un TCAC de plus de 7,1 %, dépassant les 6,04 milliards USD de revenus d'ici 2035.

Le marché nord-américain du traitement de la maladie de Krabbe représentera 35,20 % d'ici 2035, grâce à la sensibilisation croissante aux carences, à la démographie des naissances et aux initiatives médicales pour la maladie de Krabbe.

Les principaux acteurs du marché sont Pfizer Inc., Abbott Laboratories, Johnson & Johnson Services, Inc., Sanofi-Aventis SA, Teva Pharmaceutical Industries Ltd., Acorda Therapeutics Inc.

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Radhika Pawar
Radhika Pawar
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