Tamaño y participación del mercado de tratamientos lisosomales, por tipo de producto (terapias de reemplazo enzimático, terapias de reducción de sustrato, terapias génicas, terapias con chaperonas); tipo de enfermedad; vía de administración; usuario final - Análisis global de la oferta y la demanda, previsiones de crecimiento, informe estadístico 2026-2035

Mercado de tratamientos lisosomales: análisis regional

Perspectivas del mercado norteamericano

Se prevé que Norteamérica represente la mayor cuota de mercado, con un 42,5%, en el sector del tratamiento de enfermedades lisosomales durante el periodo evaluado. El liderazgo de la región se ve impulsado por la ampliación de los programas de cribado neonatal y las políticas de reembolso favorables. La región colabora con empresas biofarmacéuticas líderes e importantes instituciones de investigación que se encuentran a la vanguardia del desarrollo, las pruebas y la comercialización de tratamientos innovadores para las enfermedades de depósito lisosomal (EDL). La presencia de organismos reguladores dispuestos a acelerar el acceso a tratamientos para enfermedades raras mediante la designación de medicamentos huérfanos, procesos de aprobación ágiles e incentivos fiscales ha contribuido a crear un entorno propicio para su disponibilidad. Además, los numerosos factores que propician una alta concienciación, una sólida cobertura de seguros y la accesibilidad a centros especializados permiten un diagnóstico oportuno y un tratamiento adecuado de las EDL en Norteamérica.

Estados Unidos está consolidando su posición dominante en el mercado norteamericano, impulsada por la expansión de la cobertura de Medicare y Medicaid. La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ofrece un importante apoyo regulatorio para los tratamientos de las enfermedades de depósito lisosomal (EDL) mediante la designación de medicamento huérfano, la aprobación acelerada y la revisión prioritaria, lo que incentiva a las empresas a desarrollar y comercializar terapias. Estados Unidos también cuenta con una de las tasas más altas de programas de detección neonatal, lo que permite un diagnóstico y un inicio del tratamiento más tempranos. Además, existe una amplia cobertura de seguros (públicos y privados), un elevado gasto per cápita en atención médica y acceso a tratamiento en centros académicos para brindar atención a largo plazo a las EDL.

Canadá muestra un crecimiento sostenido en el mercado de tratamientos para enfermedades lisosomales, evidenciado por un sólido respaldo financiero a través de las inversiones provinciales en salud. Un sistema de salud pública bien estructurado en Canadá brinda a los pacientes acceso a tratamientos e intervenciones, independientemente de la rareza de su afección. Además, la importancia del comercio en el sistema de salud canadiense fomenta la centralización de las derivaciones y la creación de centros clínicos de excelencia en trastornos metabólicos, lo que promueve una atención multidisciplinaria coordinada para los pacientes. La participación de Canadá en ensayos clínicos internacionales y la pronta adopción de tratamientos innovadores fortalecen aún más este mercado.

Perspectivas del mercado de Asia-Pacífico

En el mercado de tratamientos para enfermedades lisosomales, Asia Pacífico se perfila como la región de mayor crecimiento entre 2025 y 2034. Este rápido progreso se debe a la mejora de los diagnósticos y a las iniciativas gubernamentales para el estudio de enfermedades raras. Japón domina el sector, destinando importantes recursos a las terapias lisosomales, seguido de China e India. Corea del Sur y Malasia, países emergentes con una posición destacada, ofrecen grandes oportunidades para que tanto empresas nacionales como internacionales operen en este campo.

China consolida cada vez más su posición como actor dominante en el mercado del tratamiento de enfermedades lisosomales, gracias en gran medida al enorme apoyo gubernamental y a la rápida identificación de pacientes. Las mejoras en los programas de cribado neonatal, ahora a nivel nacional, y el mayor acceso a las pruebas genéticas están incrementando significativamente la identificación de pacientes con enfermedades de depósito lisosomal (EDL) en la infancia, a la vez que mejoran los resultados del tratamiento. La industria biotecnológica china está aumentando rápidamente su inversión en I+D de terapias para las EDL. Estos esfuerzos están acelerando la adaptación de estas terapias a los sistemas locales.

El mercado indio de tratamientos para enfermedades lisosomales está cobrando cada vez más impulso, gracias a importantes subvenciones y a iniciativas de fabricación nacional. Los esfuerzos por aumentar las pruebas genéticas y la disponibilidad de programas de cribado neonatal están mejorando la capacidad de diagnosticar las enfermedades de depósito lisosomal (EDL), que han estado infradiagnosticadas durante demasiado tiempo. El gobierno indio ha comenzado a adoptar políticas e iniciativas sistémicas para gestionar mejor las enfermedades raras, lo que incluye la elaboración de planes para mejorar el acceso y la cobertura de los tratamientos costosos. Según la Observer Research Foundation, en octubre de 2024, el Tribunal Superior de Delhi ordenó al gobierno central la creación de un Fondo Nacional para Enfermedades Raras (FNER).

Perspectivas del mercado europeo

El mercado europeo de tratamientos para enfermedades lisosomales está creciendo rápidamente gracias a las políticas centralizadas para enfermedades raras y las reformas en el reembolso de la terapia de reemplazo enzimático. La región cuenta con una sólida infraestructura sanitaria y un marco regulatorio que facilita el desarrollo y la adopción de terapias innovadoras. Los países europeos han establecido amplios programas de cribado neonatal y de pruebas genéticas que contribuyen a un diagnóstico más preciso de las enfermedades de depósito lisosomal (EDL). Además, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ofrece incentivos a los desarrolladores de fármacos que permiten un acceso más rápido a estos medicamentos para el tratamiento de estas enfermedades raras.

Las ventajas del sólido sistema sanitario alemán , que incluye cobertura total para tratamientos de enfermedades raras, resultan muy atractivas para las enfermedades de depósito lisosomal (EDL). El gobierno alemán también ha respaldado firmemente los centros sanitarios especializados en EDL. Alemania ha desarrollado una red de centros especializados en metabolismo y genética que facilitan el diagnóstico precoz e incorporan un enfoque multidisciplinario en el manejo de las EDL. Alemania cuenta con políticas de reembolso muy favorables que limitan los gastos directos de los pacientes para tratamientos más costosos, como las terapias de reemplazo enzimático (TRE) y las numerosas terapias génicas que están surgiendo en el mercado.

Francia está consolidando su posición de liderazgo en el mercado del tratamiento de las enfermedades de depósito lisosomal (EDL) gracias a un sistema de atención médica para enfermedades raras bien desarrollado y con un sólido respaldo. Al igual que Alemania, el sistema sanitario francés ofrece atención universal con un coste muy reducido para los pacientes, además de un eficaz sistema de reembolso. El gobierno francés priorizó el tratamiento de las enfermedades raras en su plan nacional, del que las EDL siempre se han beneficiado. Esto, a su vez, se tradujo en el desarrollo de centros de referencia especializados capaces de proporcionar diagnóstico experto, tratamiento y una atención integral a largo plazo para los pacientes con EDL.