Globale Markttrends für Medikamente gegen die Gaucher-Krankheit, Prognosebericht 2025–2037
Die Größe desMarktes für Medikamente gegen die Gaucher-Krankheit dürfte im Zeitraum 2025–2037 um 0,9 Milliarden US-Dollar wachsen, mit einem durchschnittlichen jährlichen Wachstum von 3,3 %. Bis zum Jahr 2025 wird die Branchengröße für Medikamente gegen die Gaucher-Krankheit voraussichtlich 1,76 Milliarden US-Dollar erreichen.
Das Marktwachstum ist auf Fortschritte bei Enzymersatztherapien (ERT) und Substratreduktionstherapien (SRT) zurückzuführen, die Patienten mit der Diagnose Gaucher-Krankheit lebensverbessernde Optionen bieten.
Die Krankheit ist selten und lebensbedrohlich, und das zunehmende Bewusstsein weltweit führt zu mehr Diagnosen, was wiederum die Nachfrage nach Medikamenten zur Behandlung von Gaucher erhöht. Darüber hinaus haben Fortschritte in der Genforschung zu mehr Therapien geführt, die sich auf die Patientenergebnisse konzentrieren. Beispielsweise wurde im Februar 2024 in einem im Multidisciplinary Digital Publishing Institute veröffentlichten Artikel die Arbeit hervorgehoben, die mit verschiedenen viralen Vektoren und Mausmodellen durchgeführt wurde und vielversprechende Ergebnisse für die Gentherapie bei Gaucher-Erkrankungen zeigte.
Der globale Markt für Medikamente gegen die Gaucher-Krankheit bietet lukrative Möglichkeiten mit zunehmender Forschung zu Behandlungen wie Chaperon-basierter und Gentherapie. Derzeit gibt es kein Heilmittel für die Krankheit, was den Markt abschrecken kann, aber die Weiterentwicklung von Therapien zur Behandlung der Symptome und zur Verbesserung der Lebensqualität der Patienten kommt dem Wachstum des Sektors zugute. Zusätzlich zu SRT und ERT benötigen Patienten, bei denen Gaucher diagnostiziert wurde, aufgrund von Komplikationen möglicherweise andere Behandlungen, wie z. B. die Behandlung von Anämie und die Einnahme verschreibungspflichtiger Medikamente gegen Osteoporose und Knochenschmerzen. Dies eröffnet Pharmaunternehmen die Möglichkeit, Medikamente zur Behandlung der Gaucher-Krankheit als Kombination mit der Primärbehandlung (SRT oder ERT) zusammen mit Medikamenten zur Behandlung sekundärer Erkrankungen zu vermarkten. Dieser Ansatz kann für Patienten kostengünstig sein und mehr Komfort bieten.
Zunehmende Partnerschaften zwischen Pharmaunternehmen mit Erfahrung in der Genbearbeitung machen es vielversprechend, in Zukunft eine potenziell heilende Behandlung zu entwickeln. Beispielsweise kündigte Editas im Oktober 2024 eine Partnerschaft seiner CRISPR-Plattform mit der LP-Technologie von Genevant an, um neuartige Gen-Editing-Technologien zu entwickeln. Der Deal wird auf 283 Millionen US-Dollar geschätzt. Die zunehmende behördliche Zulassung für Gaucher-Medikamente kommt dem robusten Wachstum des Arzneimittelsektors gegen die Gaucher-Krankheit zugute, indem sie den Zugang zur Behandlung für verschiedene Bevölkerungsgruppen verbessert.
Regulierungsvorteile können Entwicklungsrisiken und finanzielle Hürden im Zusammenhang mit der Markteinführung von Medikamenten verringern und den Markteintritt für Neueinsteiger lukrativ machen. Darüber hinaus ist der Weltmarkt in der Lage, verstärkte staatliche Unterstützung und Forschung zu nutzen, um Behandlungen und Diagnoseraten zu verbessern. Die günstigen Trends dürften die profitable Wachstumskurve des Marktes für Medikamente gegen die Gaucher-Krankheit bis zum Ende des Prognosezeitraums ankurbeln.
Arzneimittelsektor gegen Gaucher-Krankheit: Wachstumstreiber und Herausforderungen
Wachstumstreiber
- Staatliche Unterstützung für die Behandlung seltener Krankheiten: Aufstrebende staatliche und gemeinnützige Organisationen' Die Unterstützung der Behandlung seltener Krankheiten kommt dem Wachstum des Arzneimittelsektors gegen die Gaucher-Krankheit zugute. Finanzielle Unterstützung verbessert den Zugang zur Behandlung für eine breitere Bevölkerungsgruppe. Darüber hinaus bringt die Anerkennung einer Krankheit als seltene Krankheit größere Forschungsinvestitionen mit sich, um die Krankheit zu untersuchen und wirksame Behandlungsmethoden zu entwickeln. Beispielsweise bieten gemeinnützige Organisationen wie die National Gaucher Foundation finanzielle Unterstützung für Gaucher-Patienten an und reduzieren so die wirtschaftliche Belastung durch die Gaucher-Pflege.
Darüber hinaus wurde die Gaucher-Krankheit in den Registern mehrerer Länder als seltene Krankheit identifiziert, sodass Patienten Anspruch auf finanzielle Unterstützung haben. Der Sektor profitiert auch von behördlichen Zulassungen für Gentherapien. Beispielsweise erhielt Prevail Therapeutics im Oktober 2020 den Fast-Track-Status der US-amerikanischen FDA für PROO1 zur Behandlung der neuronopathischen Gaucher-Krankheit. - Steigende Investitionen in die Gentherapieforschung: Wachsende Investitionen in die Gentherapieforschung dürften dem globalen Markt für Medikamente gegen Gaucher-Krankheit zugute kommen. Fortschritte in der Gentherapie eröffnen die Möglichkeit einer heilenden Behandlung des Gaucher-Syndroms.
Pharma- und Biotech-Unternehmen entwickeln Möglichkeiten zur Korrektur der Glucocerebrosidase (GBA)-Genmutation. Beispielsweise wurde im Oktober 2024 eine Investition in Höhe von 150 Millionen US-Dollar für den Bau eines hochmodernen Zentrums für Zell- und Gentherapie auf Long Island, USA, angekündigt. Darüber hinaus ist die zunehmende Unterstützung durch Regulierungsbehörden weltweit ein gutes Zeichen für die Gentherapieforschung zur Gaucher-Krankheit. Beispielsweise wurde im Oktober 2022 AVR-RD-02 von AVROBIO, d. h. eine in der Erprobung befindliche Gentherapie zur Behandlung der Gaucher-Krankheit Typ 1, von der Food and Drugs Administration (FDA) als seltene pädiatrische Krankheit eingestuft. - Erweiterung des Zugangs zur Gesundheitsversorgung in Schwellenländern: Verbesserungen im Gesundheitssektor in Schwellenländern kommen dem Markt für Medikamente gegen Gaucher-Krankheit zugute. Die Chancen in Schwellenländern bieten Pharmaunternehmen die Möglichkeit, zusammenzuarbeiten und Therapeutika zu vertreiben, wodurch der Umsatzanteil erhöht wird. Schwellenländer wie Indien, Brasilien und Indonesien investieren rasch in die Verbesserung ihres Gesundheitssektors. Pharmaunternehmen können mit lokalen Regierungen zusammenarbeiten, um die Vertriebskette von Gaucher-Therapeutika zu verbessern und so den Zugang zu Menschen zu verbessern. Beispielsweise lieferte im August 2023 ein in der National Library of Medicine veröffentlichtes Papier ein Expertenkonsensdokument für die Behandlung der Typ-1-Gaucher-Krankheit durch lokale Experten in Südafrika und enthielt 205 Managementziele und Best-Practice-Erklärungen.
Herausforderungen
- Behandlungseinschränkungen und Nebenwirkungen, die die Lebensqualität beeinträchtigen: Die Gaucher-Krankheit ist eine neurodegenerative lysosomale Erkrankung. Das Fehlen einer kurativen Behandlung kann die Therapietreue des Patienten beeinträchtigen und Nebenwirkungen können die Lebensqualität verschlechtern. Die Herausforderung einer Langzeitbehandlung und eine Störung des Lebensstils können Patienten davon abhalten, sich an vorgeschriebene Behandlungsprotokolle zu halten. Darüber hinaus kann sich mangelndes Bewusstsein als Herausforderung für den Arzneimittelsektor gegen die Gaucher-Krankheit erweisen, da die Seltenheit der Krankheiten aufgrund des Mangels an angemessener Gesundheitsinfrastruktur in Schwellenländern zu einer eingeschränkten Diagnose führen kann.
- Verzögerungen bei der Arzneimittelzulassung: Regulierungskomplexitäten in verschiedenen Regionen können die Zulassung von Arzneimitteln und klinischen Studien verzögern, was sich negativ auf das Wachstum des Arzneimittelsektors gegen die Gaucher-Krankheit auswirkt. Länder, in denen die Rahmenbedingungen für seltene Krankheiten nicht gut etabliert sind oder in denen es an ausreichender Finanzierung im Gesundheitswesen mangelt, können den behördlichen Zulassungsprozess für Therapeutika behindern. Regulatorische Hürden können den rechtzeitigen Zugang von Patienten zu Medikamenten verzögern und ein Hindernis für kleine Pharmaunternehmen darstellen, die logistische Belastung eines ungünstigen regulatorischen Ökosystems zu bewältigen.
Markt für Medikamente gegen die Gaucher-Krankheit: Wichtige Erkenntnisse
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Basisjahr |
2024 |
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Prognosejahr |
2025-2037 |
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CAGR |
3,3 % |
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Marktgröße im Basisjahr (2024) |
1,71 Milliarden US-Dollar |
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Prognostizierte Marktgröße für das Jahr 2037 |
2,61 Milliarden US-Dollar |
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Regionaler Umfang |
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Segmentierung der Medikamente gegen die Gaucher-Krankheit
Therapietyp (Enzymersatztherapie, Substratreduktionstherapie)
Nach Therapietyp wird erwartet, dass das Segment der Enzymersatztherapie (ERT) bis Ende 2037 einen Marktanteil von über 73,8 % bei Medikamenten gegen Gaucher-Krankheit halten wird und im Prognosezeitraum voraussichtlich eine stetige Wachstumsrate beibehalten wird. Das Wachstum des Segments wird auf die Wirksamkeit der ERT bei der Behandlung von Symptomen und der Verbesserung der Lebensqualität der Patienten zurückgeführt. ERT reduziert die Lipidbildung bei Patienten durch die Ergänzung mit synthetischer Glucocerebrosidase.
Die FDA hat Cerezyme (Imiglucerase), VPRIV (Velaglucerase alfa) und Elelyso (Taliglucerase alfa) als ERT-Medikamente zugelassen. Die Medikamente haben sich als erfolgreich bei der Stabilisierung von Symptomen wie einer vergrößerten Leber/Milz (Hepatosplenomegalie) erwiesen, was zu einer zunehmenden Akzeptanz in der Behandlung geführt hat. Darüber hinaus ist die zunehmende Forschung im Bereich ERT und die Abdeckung der ERT-Arzneimittelkosten durch staatlich geförderte Pläne dafür geeignet, ein stetiges Wachstum des Segments auf dem globalen Markt für Medikamente gegen Gaucher-Krankheit aufrechtzuerhalten. Beispielsweise gab Pharmac, die Regierungsbehörde, die über die Finanzierung von Arzneimitteln in Aotearoa, Neuseeland, entscheidet, im Juni 2022 die Entscheidung bekannt, den finanzierten Zugang zu ERT einer Standard-Sonderbehörde zu übertragen, die Ärzten einen optimierten Ansatz für die Beantragung eines finanzierten Zugangs zu ERT für Patienten ermöglicht.
Das Marktsegment der Substratreduktionstherapie (SRT) dürfte seinen Umsatzanteil bis Ende 2037 steigern. Das Wachstum des Segments ist auf die zunehmende Akzeptanz von SRT als Alternative zur ERT bei Patienten zurückzuführen, die sich nicht regelmäßig Blutinfusionen unterziehen können. SRT ermöglicht es dem Körper, die Produktion von Glucocerebrosid teilweise zu blockieren. Die Therapie hat sich als ideal für Kinder und schwangere Frauen erwiesen, was ihre Akzeptanz steigert und das Wachstum des Segments vorantreibt.
Cerdelga (Eliglustat) und Zavesca (Miglustat) sind zwei von der FDA zugelassene Medikamente für SRT. Das Segment profitiert von der zunehmenden Zulassung von SRT-Medikamenten durch die Aufsichtsbehörden, was dem Marktwachstum zugute kommt. Breckenridge Pharmaceuticals Inc. gab beispielsweise bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration die endgültige Genehmigung für ihren abgekürzten neuen Arzneimittelantrag für Zavesca- oder Miglusat-Kapseln mit 100 mg erteilt hat, die von einem in den USA ansässigen Hersteller vermarktet werden sollen.
Krankheitstyp (Typ 1, Typ 3)
Basierend auf der Art der Krankheit verzeichnete das Typ-1-Segment den größten Umsatzanteil im Markt für Medikamente gegen die Gaucher-Krankheit. Das Wachstum des Segments ist darauf zurückzuführen, dass die Gaucher-Krankheit vom Typ 1 die häufigste und beherrschbarste Form der Krankheit ist. Typ 1 ist nicht neuronopathisch, da er normalerweise weder das Rückenmark noch das Gehirn befällt. Darüber hinaus reagiert die Gaucher-Krankheit vom Typ 1 auf ERT- und SRT-Behandlungen, was zu einer hohen Diagnoserate führt, was den Bedarf an einer gezielten Behandlung der Krankheit erhöht. Pharmaunternehmen nutzen den steigenden Bedarf an Behandlungen für die Typ-1-Gaucher-Krankheit, indem sie in klinische Studien investieren und auf die behördliche Zulassung drängen, damit die Kommerzialisierung eingeleitet werden kann. Beispielsweise gab Freeline im Januar 2022 die FDA-Genehmigung für einen Prüfantrag für ein neues Arzneimittel für FLT201 zur Behandlung der Gaucher-Krankheit Typ 1 bekannt. Dabei handelt es sich um die erste AAV-vermittelte Gentherapie für Patienten.
Unsere eingehende Analyse des globalen Marktes umfasst die folgenden Segmente:
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Therapietyp |
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Krankheitstyp |
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Vertriebskanal |
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Diesen Bericht anpassenArzneimittelindustrie gegen Gaucher-Krankheit – regionaler Geltungsbereich
Marktprognose für Nordamerika
Die nordamerikanische Industrie dürfte bis 2037 einen Großteil des Umsatzes mit einem Anteil von 31,2 % dominieren. Das Wachstum des Marktes ist auf das Vorhandensein eines günstigen regulatorischen Ökosystems zurückzuführen, das zunehmenden klinischen Studien und Arzneimittelzulassungen zugute kommt. Der Gewinnanteil des Marktes wird von den USA und Kanada angeführt. Das steigende Bewusstsein für die Behandlung seltener Krankheiten und Gaucher kommt dem robusten Wachstum des Sektors in der Region zugute. Darüber hinaus ist der Zugang zu fortschrittlichen Therapeutika, unterstützt durch einen gut etablierten Gesundheitssektor, in der Lage, das profitable Wachstum des Marktes fortzusetzen. Beispielsweise gab AVROBIO im Januar 2020 die FDA-Freigabe für den neuen Arzneimittelantrag für AVR-RD-02 bekannt, d. h. eine in der Erprobung befindliche Gentherapie zur Behandlung der Gaucher-Krankheit.
Die USA hält den größten Umsatzanteil im Sektor der Medikamente gegen die Gaucher-Krankheit. Die profitable Wachstumskurve des Marktes ist auf ein günstiges regulatorisches Umfeld zur Unterstützung der Forschung zu seltenen Krankheiten zurückzuführen. Der US-amerikanische Orphan Drug Act bietet Pharmaunternehmen einen Anreiz, Medikamente für seltene Krankheiten zu entwickeln, indem er Steuergutschriften und Marktexklusivität für einen Zeitraum von sieben Jahren anbietet. Dies schafft ein günstiges regulatorisches Umfeld für Pharma- und Biotech-Unternehmen, um in die Forschung zu investieren, um Heilbehandlungen für die Gaucher-Krankheit zu finden. Darüber hinaus ermöglicht ein gut etablierter Gesundheitssektor eine bessere Behandlung von mit Gaucher verbundenen Erkrankungen wie Anämie und Knochenerkrankungen. Beispielsweise genehmigte die FDA im März 2024 die ersten austauschbaren Biosimilars zu Prolia und Xgeva zur Behandlung bestimmter Formen von Osteoporose, einer häufigen Nebenwirkung der Gaucher-Krankheit.
Kanada ist aufgrund des wachsenden Netzwerks spezialisierter Behandlungszentren und eines günstigen Gesundheitssystems bereit, seinen Umsatzanteil am globalen Markt für Medikamente gegen Gaucher-Krankheit zu erhöhen. Die allgemeine Gesundheitsversorgung des Landes verbessert den Zugang zu Behandlungen für eine breitere Bevölkerungsgruppe, was dem Wachstum des Marktes zugute kommt. Darüber hinaus profitiert der Inlandsmarkt in Kanada von staatlicher Unterstützung für Forschungsanstrengungen, die das Potenzial haben, eine neue wirksame Behandlung für Gaucher zu finden. Beispielsweise investierte die Regierung im Februar 2024 20 Millionen US-Dollar, um die Gesundheitsergebnisse von Kindern zu verbessern, bei denen seltene Krankheiten diagnostiziert wurden und die mit ihnen leben.
Inländische und globale Akteure, die den Markt in Kanada im Auge behalten, können von den Bemühungen der Regierung profitieren, Medikamente gegen seltene Krankheiten wirksamer und erschwinglicher zu machen, indem sie staatlich geförderte Programme und Fonds nutzen. Kanada hat beispielsweise im März 2023 die Nationale Strategie für seltene Krankheiten ins Leben gerufen, um den Zugang und die Erschwinglichkeit von Medikamenten gegen seltene Krankheiten zu verbessern, und 32 Mio. USD in die fortgeschrittene Forschung zu seltenen Krankheiten im Land investiert.
APAC-Marktanalyse
Der APAC-Markt für Medikamente gegen die Gaucher-Krankheit dürfte bis zum Ende des Prognosezeitraums das schnellste Wachstum des Umsatzanteils verzeichnen. Das Wachstum ist auf den Ausbau der Gesundheitsinfrastruktur in der Region sowie auf das zunehmende Bewusstsein für die Krankheit zurückzuführen. Die Regierungen in den APAC-Ländern stärken die nationalen Rahmenbedingungen für seltene Krankheiten, was dem Markt zugute kommen soll. China, Indien, Japan, Südkorea und Australien führen den Umsatzanteil in APAC an. Es wird prognostiziert, dass ein zunehmender Vorstoß zur Erhöhung der staatlichen Unterstützung für die Behandlung der Gaucher-Krankheit dem Markt zugute kommen wird. Beispielsweise leitete die Lysosomal Storage Disorders Support Society of India im Oktober 2024 eine Petition an die indische Regierung weiter, in der sie um nachhaltige Behandlungsunterstützung für alle mit Gaucher diagnostizierten Patienten bittet.
China ist aufgrund der vielversprechenden Forschungsinitiativen im Land unter der Leitung von CANbridge Pharmaceuticals Inc. bereit, den größten Anteil am Markt für Medikamente gegen Gaucher-Krankheit in APAC zu verzeichnen. Beispielsweise gab CANbridge Pharmaceuticals Inc. im Juli 2023 den Abschluss der CAN103-Phase-2-Studie bekannt, wobei der letzte Patient seinen Besuch abschloss; CAN103 ist eine Enzymersatztherapie (ERT) im klinischen Stadium, die für die Gaucher-Behandlung vielversprechend ist.
Das Bewusstsein für die Gaucher-Krankheit nimmt im Land allmählich zu, da sich die Bemühungen um genetische Screenings verbessern. Die Zukunft des Marktes in China ist vielversprechend, da Investitionen in die Verbesserung der Gesundheitsinfrastruktur und die Formulierung von Richtlinien zur Unterstützung seltener Krankheiten dem Arzneimittelsektor gegen Gaucher-Krankheit zugute kommen werden.
Indien ist bereit, seinen Umsatzanteil im Arzneimittelsektor gegen Gaucher-Krankheit in APAC zu erhöhen. Die große Bevölkerung des Landes bietet vielversprechende Chancen für Pharmaunternehmen, aber mangelndes Bewusstsein für die Gaucher-Krankheit führt dazu, dass Fehldiagnosen gestellt werden oder Patienten unerkannt bleiben. Aktuelle Trends nehmen sich dieser Herausforderung an und sind so positioniert, dass sie dem Markt in Indien zugute kommen.
Ein großer Durchbruch ist die Aufnahme von Gaucher in die Nationale Politik für seltene Krankheiten, die darauf abzielt, die wirtschaftliche Belastung der an der Krankheit leidenden Patienten zu verringern und so die Patientenfrequenz und Behandlungsakzeptanz im Land zu erhöhen. Beispielsweise wurden Gaucher Typ 1 und Typ 3 im August 2024 in die National Policy of Rural Diseases als Krankheiten aufgenommen, für die eine endgültige Behandlung verfügbar ist, bei denen es jedoch schwierig ist, eine optimale Patientenauswahl im Hinblick auf Nutzen, sehr hohe Kosten und lebenslange Therapie zu treffen. Dadurch soll ein günstiges Ökosystem im Gesundheitssektor des Landes geschaffen werden, um die Behandlung der Gaucher-Krankheit zu unterstützen.
Unternehmen, die die Medikamentenlandschaft gegen die Gaucher-Krankheit dominieren
- Pfizer Inc.
- Unternehmensübersicht
- Geschäftsstrategie
- Wichtige Produktangebote
- Finanzielle Leistung
- Wichtige Leistungsindikatoren
- Risikoanalyse
- Neueste Entwicklung
- Regionale Präsenz
- SWOT-Analyse
- CANbridge Pharmaceuticals Inc.
- Johnson & Johnson Private Ltd.
- AVROBIO Inc.
- Amicus Therapeutics Inc.
- Novartis AG
- Sanofi
- Amerigen Pharmaceuticals Ltd.
- Dipharma S.A.
Der weltweite Markt für Medikamente gegen die Gaucher-Krankheit steht im Prognosezeitraum vor einem robusten Wachstum. Unternehmen der Branche investieren in Akquisitionen für eine bessere Verteilung von Arzneimitteln sowie in Forschung und klinische Studien, um die Wirksamkeit der Behandlung zu verbessern.
Hier sind einige wichtige Marktteilnehmer:
In the News
- Im September 2024 berichtete CANbridge Pharmaceuticals Inc.,, dass CAN103 (Velaglucerase-beta), eine rekombinante humane Glucocerebrosidase ERT, die zur Behandlung von GD Typ I und III entwickelt wird, vom Center for Drug Evaluation (CDE) der National Medical Products Administration (NMPA) von China den Status einer vorrangigen Prüfung erhalten hat.
- Im Mai 2024 gaben CENTOGENE und Evotec die Entdeckung eines vielversprechenden neuen Moleküls zur Behandlung der Gaucher-Krankheit bekannt. Das neue Molekül hat das Potenzial, Patienten mit Gaucher-Krankheit vom Typ 2 und Typ 3 zu behandeln.
Autorenangaben: Radhika Pawar
- Report ID: 6658
- Published Date: Jan 10, 2025
- Report Format: PDF, PPT
