遗传性血管性水肿治疗市场规模和份额，按治疗类型划分（C1-酯酶抑制剂、缓激肽 B2 受体拮抗剂、激肽释放酶抑制剂）；给药途径；年龄组；分销渠道 - SWOT 分析、竞争战略洞察、2025-2037 年区域趋势

遗传性血管性水肿治疗行业 - 区域概要

北美市场分析

预计到 2037 年，北美行业将占据最大的收入份额，达到 53.5%。该市场包括旨在治疗通过基因突变遗传的疾病的疗法。这包括基因疗法、酶替代疗法和基因编辑技术。精准医疗和个性化医疗保健的兴起进一步推动了该地区对这些治疗的需求。此外，知名企业的存在及其研发和产品开发也显着推动了该地区的市场增长。例如，2024 年 3 月，Astria Therapeutics 宣布评估 STAR-0215 的 ALPHA-STAR 1b/2 期临床试验取得积极的初步概念验证结果。它是一种血浆激肽释放酶的单克隆抗体抑制剂，适用于遗传性血管性水肿 (HAE) 患者。

国家医学图书馆对美国医生进行了一项互联网调查。调查得出的结论是，2019 年 5 月至 2020 年 4 月期间，美国约有 1,230 至 1,331 人患有 HAE-nl-C1INH。由于自 2020 年以来 HAE 病例数量不断增加，美国市场正在出现显着增长，而这种罕见遗传性疾病的诊断改进进一步推动了这一增长。市场上的知名企业正在专注于开发新型生物制剂以提供长期解决方案。该市场还得到有利的报销政策和持续的临床研究的支持。

随着加拿大更好的诊断实践和更容易获得先进治疗，HAE 市场在该国呈现出稳定增长的势头。强大的医疗保健系统和政府对罕见疾病治疗的持续支持也推动了市场的发展。该国的公司越来越多地投资开发先进设备。 2021年11月，BioCryst Pharmaceutical, Inc.、Royalty Pharma plc和OMERS Capital Markets宣布为BioCryst追加3.5亿美元新资金。新增资金旨在进一步推进 BCX9930 的发展，并支持 ORLADEYO 的全球上市。

欧洲市场统计数据

人们对该疾病的认识不断提高，诊断率不断提高，加上该地区知名企业开发出新疗法，正在稳步推动欧洲市场的发展。完善的医疗设施和监管框架鼓励开发和采用治疗 HAE 等罕见疾病的孤儿药。德国、意大利和法国是该地区市场增长的主要贡献者。知名企业也展示了该地区的大量发展成果。例如，2023 年 12 月，大冢制药有限公司签订了一项许可协议，获得 Ionis HAE 候选药物 donidalorsen 在欧洲的独家营销权。欧洲药品管理局和罕见疾病倡导团体等组织在促进 HAE 疗法的批准和报销方面发挥着至关重要的作用。

德国医疗保健系统促进罕见疾病（包括 HAE）的早期诊断和治疗。根据国家医学图书馆的数据，2024 年 1 月，德国约有 1,700 名 HAE 患者。该国的监管机构和健康保险系统在确保患者获得这些先进治疗方面也发挥着重要作用。遗传性血管水肿治疗市场中知名企业的出现也显着促进了增长。

法国除了对罕见疾病的全面覆盖和公众支持外，还注重以患者为中心的护理和新型疗法的可用性。这些因素正在成功推动该国市场的发展。法国国家罕见病计划等组织支持 HEA 等疾病的研究、诊断和患者护理。此外，该国广泛的罕见疾病专家中心网络确保患者得到适当的护理和管理。因此，预计该国的市场在未来几年将出现大幅增长。