Mercato del trattamento delle malattie rare: dati storici (2019-2024), tendenze globali 2025, previsioni di crescita 2037
Il mercato del trattamento delle malattie rare nel 2025 è valutato a 241,31 miliardi di dollari. Le dimensioni del mercato globale sono state stimate a oltre 224,6 miliardi di dollari nel 2024 e si prevede che cresceranno a un CAGR del 9,3%, con proiezioni che indicano che supererà i 713,63 miliardi di dollari entro il 2037. È probabile che il Nord America si assicuri una presenza dominante nel settore, spinto dalla presenza di diversi attori di spicco e da un ampio numero di studi clinici.
Il mercato del trattamento delle malattie rare è in gran parte guidato dai progressi della biotecnologia, dai crescenti investimenti nella ricerca sui farmaci orfani e da maggiori incentivi statali per lo sviluppo di trattamenti per le malattie rare. Più di 400 milioni di persone nel mondo soffrono di una malattia rara. 1 persona su 10 è affetta da una malattia rara e 1 paziente su 2 con diagnosi di malattia rara è un bambino. Nel mondo esistono oltre 10.000 tipi distinti di malattie rare e 8 casi su 10 di malattie rare sono di natura genetica.
Queste malattie spesso non dispongono di trattamenti efficaci a causa dei costi elevati e dei complessi processi di sviluppo dei farmaci. Tuttavia, il supporto normativo come l’Orphan Drug Act statunitense ha spinto le aziende farmaceutiche a esplorare di più nel mercato. Ad esempio, nell'ottobre 2021, la FDA statunitense ha assegnato 11 nuove sovvenzioni per la ricerca su sperimentazioni cliniche, per un valore di 25 milioni di dollari attraverso il programma di sovvenzioni per prodotti orfani finanziato dal Congresso della FDA. Le aziende del mercato del trattamento delle malattie rare stanno aumentando la loro attenzione sulle terapie geniche e cellulari, che offrono promettenti trattamenti una tantum per alcune malattie rare. Inoltre, gli strumenti di salute digitale e gli approcci di medicina personalizzata stanno guadagnando slancio poiché consentono opzioni terapeutiche più mirate ed efficienti.
Settore della cura delle malattie rare: fattori di crescita e sfide
Fattori di crescita
- Crescente attività di ricerca e sviluppo per nuovi farmaci terapeutici: si tratta di un fattore chiave nel mercato della cura delle malattie rare poiché le aziende e gli istituti di ricerca si concentrano sullo sviluppo di soluzioni mirate e avanzate come terapie geniche e farmaci biologici. Questi approcci innovativi mirano a fornire trattamenti più efficaci con minori effetti collaterali, affrontando le elevate esigenze insoddisfatte nel segmento delle malattie rare. Maggiori finanziamenti, progressi tecnologici e percorsi normativi di supporto stanno accelerando ulteriormente gli sforzi di ricerca e sviluppo, contribuendo alla crescita del mercato.
- Incentivi governativi e incentivi Politiche sui farmaci orfani: queste svolgono un ruolo cruciale nel guidare il mercato del trattamento delle malattie rare. Queste politiche, tra cui crediti d’imposta, sovvenzioni, esclusiva di mercato estesa e processi di approvazione accelerati, incoraggiano le aziende farmaceutiche a investire nello sviluppo costoso e complesso di trattamenti per le malattie rare. Riducendo le barriere finanziarie e normative, i governi di tutto il mondo rendono più fattibile per le aziende l'immissione sul mercato di terapie innovative, migliorando in definitiva l'accesso ai trattamenti salvavita per i pazienti affetti da patologie rare.
Sfide
- Etica e tutela questioni normative nella terapia genica: queste terapie comportano l'alterazione del materiale genetico per curare o prevenire malattie, sollevando preoccupazioni etiche sugli effetti a lungo termine, sulle modifiche genetiche nelle generazioni future e sul potenziale uso improprio delle tecnologie di editing genetico. Anche gli organismi di regolamentazione devono affrontare sfide nella creazione di quadri che garantiscano la sicurezza consentendo al tempo stesso l’innovazione. I lunghi processi di approvazione e il controllo etico possono ritardare o complicare lo sviluppo e la disponibilità sul mercato del trattamento delle malattie rare delle terapie geniche.
- Dati clinici limitati: le malattie rare hanno intrinsecamente popolazioni di pazienti più piccole, il che rende difficile raccogliere dati clinici su larga scala o condurre studi estesi. Questa mancanza di dati affidabili può ostacolare le approvazioni normative, aumentare il rischio percepito sia per gli sviluppatori che per gli investitori e limitare l'impegno dei medici. fiducia nella prescrizione di nuove terapie. Di conseguenza, la scarsità di dati clinici può rallentare la crescita e l'adozione di nuove terapie nel mercato della cura delle malattie rare.
Mercato del trattamento delle malattie rare: approfondimenti chiave
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Anno base |
2024 |
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Anno di previsione |
2025-2037 |
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CAGR |
9,3% |
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Dimensioni del mercato dell’anno base (2024) |
224,6 miliardi di dollari |
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Dimensione del mercato dell'anno di previsione (2037) |
713,63 miliardi di dollari |
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Ambito regionale |
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Segmentazione del trattamento delle malattie rare
Area terapeutica (Cancro, Patologie del sangue, Sistema nervoso centrale, Disturbi respiratori)
In base all'area terapeutica, si prevede che il segmento del cancro registrerà una quota considerevole nel 2037 nel mercato del trattamento delle malattie rare. Un ampio numero di tumori sono classificati come rari a causa del loro basso tasso di incidenza e di specifiche mutazioni genetiche. Investimenti significativi nella ricerca, trattamenti mirati, immunoterapie e un urgente bisogno di soluzioni efficaci contro i tumori rari guidano la crescita di questo segmento. Inoltre, gli incentivi normativi e la tutela dei pazienti hanno spinto le aziende farmaceutiche a dare priorità ai trattamenti contro i tumori rari, rafforzando ulteriormente la posizione di leadership del cancro nell'area terapeutica delle malattie rare. Ad esempio, nell'aprile 2024, il presidente indiano ha lanciato la terapia cellulare CAR-T, la prima terapia genica coltivata in India, con l'obiettivo di combattere il cancro.
Via di somministrazione (orale, iniettabile)
In base alla via di somministrazione, si prevede che il segmento orale acquisirà una quota di mercato del trattamento delle malattie rare pari a circa il 55,7% entro la fine del 2037. La crescita è principalmente attribuita alla facilità d'uso, alla praticità e al profilo orientato al paziente, in particolare per le condizioni croniche che richiedono una gestione a lungo termine. I pazienti e gli operatori sanitari spesso preferiscono i farmaci orali rispetto a quelli iniettabili poiché sono più facili da autosomministrare e in genere comportano meno visite ospedaliere. I recenti progressi nella tecnologia di somministrazione orale dei farmaci hanno inoltre consentito un trattamento più efficace delle malattie rare complesse. Ad esempio, nel settembre 2024, la FDA statunitense ha annunciato l'approvazione di Miplyffa (arimoclomol), un farmaco orale per la malattia di Niemann-Pick di tipo C.
La nostra analisi approfondita del mercato globale comprende i seguenti segmenti:
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Tipo di farmaco |
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Paziente |
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Area terapeutica |
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Percorso di amministrazione |
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Personalizza questo rapportoIndustria del trattamento delle malattie rare - Sinossi regionale
Analisi del mercato del Nord America
Secondo l'Organizzazione nazionale per i disturbi rari (NORD), più di 10.000 malattie rare colpiscono complessivamente oltre 30 milioni di americani. Le agenzie federali, tra cui l'NIH e la FDA, assegnano finanziamenti per la ricerca e lo sviluppo sulle malattie rare e orfane per sostenere le sperimentazioni cliniche nella regione. Nel settembre 2024, Travere Therapeutics, Inc., ha ricevuto l'approvazione della FDA statunitense per FILSPARI, che mira a ridurre il tasso di declino della funzionalità renale tra gli adulti affetti da IgAN primaria a rischio di progressione della malattia. Inoltre, le politiche di rimborso statunitensi, come la copertura Medicare e altre coperture da parte di compagnie assicurative private, incidono positivamente sulla fattibilità commerciale di questi trattamenti.
Il mercato del trattamento delle malattie rare negli Stati Uniti sta crescendo soprattutto grazie alla presenza di diversi attori importanti. Grazie alla loro presenza, il Paese è testimone di un ampio numero di studi clinici, seguiti dal lancio di farmaci e terapie come risultato positivo degli studi. Nel luglio 2022, la FDA statunitense ha approvato crizotinib di Pfizer Inc. per pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 1 anno affetti da IMT ALK-positivo. Si prevede che queste approvazioni da parte degli organismi di regolamentazione porteranno ulteriormente al lancio di numerosi prodotti, rafforzando ulteriormente la crescita del mercato del trattamento delle malattie rare nei prossimi anni.
Secondo un articolo pubblicato dal governo canadese nel marzo 2023, 1 persona su 12 in Canada soffre di una malattia rara. Si afferma inoltre che il Ministro della Salute ha dichiarato misure di sostegno alla prima Strategia Nazionale per i Farmaci per le Malattie Rare. Il governo ha offerto un investimento fino a 1,5 miliardi di dollari in tre anni. Si prevede che questo sostegno da parte del governo stimolerà significativamente la crescita del mercato in Canada.
Statistiche del mercato APAC
Il mercato del trattamento delle malattie rare nell'area APAC sta registrando un aumento significativo. Secondo un rapporto del luglio 2024, la regione dell’Asia del Pacifico ospita il 60% della popolazione mondiale. Ha registrato il maggior numero di persone affette da una malattia rara, con stime che indicano oltre 258 milioni di individui. Progressi degni di nota per migliorare l’accesso sono in corso in tutta la regione APAC, sia nei paesi a reddito più alto che in quelli a reddito più basso, e nei paesi tecnologicamente più avanzati come l’Australia. Nel febbraio 2020, il governo australiano ha lanciato il primo piano d'azione strategico nazionale per le malattie rare. Questi fattori stanno stimolando l'espansione del mercato anche in diverse aree incontaminate della regione.
Si prevede che il mercato del trattamento delle malattie rare inIndia registrerà una crescita notevole grazie alle politiche di sostegno del governo locale per le malattie rare e orfane. Nel marzo 2021, il Ministero della Salute & Il Family Welfare ha annunciato il lancio della Politica Nazionale per le Malattie Rare (NPRD). La polizza comprende 63 malattie rare su riferimento del Comitato Tecnico Centrale per le Malattie Rare (CTCRD). Finora sono stati identificati 12 Centri di Eccellenza (CoE), tra cui i principali ospedali terziari governativi che offrono strutture di diagnostica, prevenzione e trattamento delle malattie rare. Finanziamento monetario per persona fino a Rs. Vengono offerti 50 lakh per il trattamento presso i CoE notificati per le malattie rare.
Si prevede che il mercato del trattamento delle malattie rare inCina acquisirà una quota considerevole. Secondo il CEIBS, nel febbraio 2023, tra le 7.000 malattie rare confermate a livello mondiale, in Cina sono stati diagnosticati oltre 1.400 casi. NLM ha dichiarato che nel settembre 2023, la Commissione sanitaria nazionale cinese ha annunciato ufficialmente il Secondo elenco delle malattie rare, che comprende 86 malattie rare. La domanda di terapie nel Paese è quindi in aumento. Nel novembre 2022, AstraZeneca ha introdotto Soliris (eculizumab), attraverso Alexion, per il trattamento della EPN e della SEUa in Cina per adulti e bambini.
Aziende che dominano il panorama della cura delle malattie rare
- AbbVie Inc.
- Panoramica dell'azienda
- Strategia aziendale
- Offerte di prodotti chiave
- Prestazioni finanziarie
- Indicatori chiave di prestazione
- Analisi dei rischi
- Sviluppi recenti
- Presenza regionale
- Analisi SWOT
- Alexion Pharmaceuticals, Inc.
- Amgen Inc
- AstraZeneca PLC
- Baxter Internazionale
- Bayer AG
- Bristol-Myers Squibb
- Eli Lilly e compagnia
- F. Hoffmann La Roche Ltd
- GSK plc
- Johnson & Johnson
- Merck & Co. Inc.
- Pharmacyclics LLC
- Seagen Inc.
- Takeda Pharmaceutical Company Limited.
- Vertex Pharmaceutical, Inc.
Le aziende nel mercato del trattamento delle malattie rare si stanno concentrando principalmente sull'ottenimento dell'approvazione dei farmaci orfani da parte della FDA statunitense per vantaggi quali crediti d'imposta ed esclusività di mercato. Nel settembre 2024, UCB ha ricevuto l'approvazione della FDA statunitense per BIMZELX per il trattamento di adulti affetti da artrite psoriasica attiva (AP), axSpA non radiografica attiva con segni oggettivi di infiammazione e spondilite anchilosante attiva. Perseguono inoltre partnership e acquisizioni per ampliare le proprie pipeline e investire massicciamente in ricerca e sviluppo, in particolare nelle terapie geniche e cellulari. Inoltre, le collaborazioni con gruppi di difesa dei pazienti aiutano ad aumentare la consapevolezza e a personalizzare i trattamenti per soddisfare le esigenze specifiche dei pazienti.
In the News
- Nel settembre 2024, Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. ha ricevuto l'approvazione da parte dell'MHLW Evrysdi Dry Syrup 60 mg (risdiplam) per un'ulteriore indicazione della SMA presintomatica.
- Nel dicembre 2023, Novartis ha ricevuto l'approvazione della FDA statunitense per Fabhalta (iptacopan), un inibitore del fattore B. È la prima monoterapia orale per il trattamento degli adulti affetti da EPN.
Crediti degli autori: Radhika Pawar
- Report ID: 6667
- Published Date: May 07, 2025
- Report Format: PDF, PPT
