Dimensioni e quota di mercato dei trattamenti per malattie rare, per tipo di farmaco (biologico, non biologico); malattie (disturbo cardiovascolare, cancro, disturbo metabolico, disturbo ematologico, disturbo endocrino, altri); paziente (pediatria, adulti); via di somministrazione (iniettabile, orale); canale di distribuzione (farmacia ospedaliera, altri) - analisi della domanda e dell'offerta globale, previsioni di crescita, rapporto statistico 2025-2037

Mercato del trattamento delle malattie rare - Analisi regionale

Approfondimenti sul mercato nordamericano

Si prevede che il Nord America dominerà il mercato con una quota del 57,6% nell'arco di tempo considerato. La maggiore incidenza di malattie rare rispetto ad altre regioni del Pacifico rappresenta il principale fattore di crescita in questo scenario. La presenza di aziende leader e di politiche governative di supporto rappresenta inoltre un asset trainante per la regione in questo settore. A riprova di tale supporto, un rapporto della FDA del 2024 ha evidenziato i beneficiari e l'impatto positivo dell'Orphan Drug Act sul futuro sviluppo di farmaci per le malattie rare nel mercato statunitense. L'Orphan Drug Act consente un'esenzione fino a 3 milioni di dollari dalla tassa d'uso per i farmaci da prescrizione e 7 anni di esclusiva di mercato estesa per i nuovi farmaci approvati dalla FDA.

Il crescente bacino di pazienti negli Stati Uniti richiede l'espansione dello sviluppo e della capacità produttiva nel mercato del trattamento delle malattie rare. Ciò è testimoniato dal rapporto della FDA del 2024, che indica che il numero di persone affette da malattie rare ha raggiunto i 30 milioni nel Paese. Inoltre, gli Stati Uniti ospitano un sistema medico avanzato che offre infrastrutture adeguate per usufruire di strumenti e servizi diagnostici di nuova generazione, alimentando così l'espansione nella regione. Inoltre, le tempestive approvazioni dei prodotti, l'emergere di terapie basate su CRISPR e l'elevata consapevolezza pubblica negli Stati Uniti stanno alimentando il settore.

In Canada, circa 1 persona su 12 è affetta da una malattia rara, con conseguente urgente necessità di trattamenti efficaci e misure preventive. D'altro canto, per contrastare il divario di accesso, nel 2023 l'organo di governo del Paese ha lanciato la Strategia Nazionale per i Farmaci ad Alto Costo per le Malattie Rare, che sovvenziona l'acquisto di farmaci, garantendo al contempo l'accessibilità economica per i pazienti affetti da malattie rare e la redditività per i produttori. Inoltre, i farmaci disponibili sul mercato rappresentano circa un decimo delle vendite farmaceutiche in Canada, a dimostrazione della presenza di un contesto favorevole.

Approfondimenti sul mercato Asia-Pacifico

Si prevede che il mercato dell'area Asia-Pacifico registrerà il CAGR più elevato, pari all'11,5%, entro la fine del 2037. Un tale ritmo di crescita in questo settore è in gran parte attribuito alla forte attenzione all'espansione della capacità di cura delle malattie rare e all'aumento degli investimenti sanitari pubblici e privati. In particolare, in Cina, India, Vietnam e Indonesia, la crescente tendenza a produrre il massimo volume di farmaci biologici sta alimentando notevolmente il settore nell'area APAC. Inoltre, la semplificazione degli studi clinici e l'aggiornamento dei percorsi normativi stanno consentendo la commercializzazione su larga scala di opzioni terapeutiche precoci per contrastare la mortalità dovuta alla progressione della malattia.

Il Giappone è uno dei centri di innovazione più popolari e una base di consumatori esigente nel mercato APAC. La crescente enfasi del Paese sulla medicina di precisione e l'ambizioso obiettivo di superare la situazione di perdita di farmaci stanno spingendo il Paese a stanziare un robusto budget sanitario per questa categoria. Gli sforzi del governo per rafforzare questa categoria sono ulteriormente testimoniati dalle politiche dell'Orphan Drug System, che offre un'esclusiva di mercato decennale, sussidi per la ricerca e sviluppo che coprono il 50% dei costi di sperimentazione clinica e una revisione più rapida di 6 mesi rispetto ai farmaci standard.

In Cina , il mercato è in costante crescita, grazie al crescente numero di casi di malattie rare e alla presenza di un sistema sanitario centralizzato. Inoltre, i miglioramenti nei processi di acquisizione e conformità degli ultimi anni stanno attraendo investimenti su larga scala e una maggiore partecipazione da parte di aziende nazionali ed estere del settore. A riprova di ciò, le riforme normative del 2017 in Cina hanno portato al lancio di oltre 50 farmaci multinazionali per il trattamento delle malattie rare, sulla scia dell'aumento delle approvazioni di farmaci orfani nel 2022, passate da 3 all'anno prima della riforma a oltre 30.

Opportunità realizzabili in paesaggi chiave

Fonte: Rapporto di ricerca Nester

Approfondimenti sul mercato europeo

Si prevede che il mercato europeo dei trattamenti per le malattie rare occuperà una posizione di rilievo tra il 2025 e il 2037. I quadri di rimborso ben strutturati e gli incentivi normativi sono i principali fattori di crescita di questo settore, alimentando la costante espansione della regione. Con un bacino di 36 milioni di pazienti affetti da malattie rare, il panorama sta inoltre promuovendo un ambiente commerciale interessante per i prodotti, secondo la relazione del Parlamento europeo del 2025. Inoltre, gli sforzi governativi a beneficio del mercato includono il lancio dell'Alleanza europea per la ricerca sulle malattie rare (ERDERA) nell'ottobre 2024, che finanzierà la ricerca sulla prevenzione, la diagnosi e il trattamento delle malattie rare con 447,3 milioni di dollari fino al 2031.

In Germania , si prevede che il mercato sarà leader in Europa grazie alla sua solida infrastruttura sanitaria che soddisfa il crescente numero di pazienti. Il Paese dispone inoltre di un'ampia rete di centri specializzati, tra cui l'ACHSE, che supporta la diagnosi precoce, il trattamento e l'assistenza ai pazienti. Inoltre, con la crescente attenzione allo sviluppo di farmaci avanzati e biologici di nuova generazione, si prevede che il Paese espanderà rapidamente questo settore nei prossimi anni.

Il mercato del trattamento delle malattie rare in Francia è in gran parte trainato dall'HAS e dalla solidarietà. Gli sforzi a livello nazionale per rafforzare le strutture sanitarie esistenti per l'intervento precoce e la diagnosi stanno inoltre generando un'impennata redditizia in questo settore. Nei prossimi anni, si prevede che i crescenti investimenti pubblici e privati ​​nelle terapie geniche e cellulari rimodelleranno le pipeline esistenti nel Paese, attirando al contempo un maggior numero di investitori globali disposti a investire le proprie risorse in questo settore.

Opportunità realizzabili per il mercato

Fonte: Parlamento europeo