Dimensioni e quote di mercato del trattamento delle malattie rare: analisi della crescita e previsioni 2027-2036

Mercato dei trattamenti per malattie rare - Analisi regionale

Approfondimenti sul mercato nordamericano

Si prevede che il Nord America dominerà il mercato con una quota del 57,6% per tutto il periodo di valutazione. La maggiore incidenza delle malattie rare rispetto ad altre regioni del Pacifico è il principale fattore di crescita in questo contesto. La presenza di aziende leader e le politiche governative di supporto rappresentano inoltre un vantaggio competitivo per la regione in questo settore. A riprova di tale supporto, un rapporto della FDA del 2024 ha evidenziato i benefici e l'impatto positivo dell'Orphan Drug Act sullo sviluppo futuro di farmaci per le malattie rare nel mercato statunitense. Tale legge prevede un'esenzione fino a 3 milioni di dollari dalla tassa di prescrizione e 7 anni di ampia esclusività di mercato per i nuovi farmaci approvati dalla FDA.

Il crescente numero di pazienti negli Stati Uniti rende necessario lo sviluppo e l'espansione della capacità produttiva nel mercato dei trattamenti per le malattie rare. Ciò è confermato dal rapporto FDA del 2024, che indicava un numero di persone affette da malattie rare pari a 30 milioni nel Paese. Inoltre, gli Stati Uniti vantano un sistema sanitario avanzato che offre infrastrutture adeguate per l'accesso a strumenti e servizi diagnostici di nuova generazione, alimentando così l'espansione del settore nella regione. Infine, le rapide approvazioni dei prodotti, l'emergere di terapie basate su CRISPR e l'elevata consapevolezza pubblica negli Stati Uniti contribuiscono ulteriormente alla crescita del settore.

Circa una persona su 12 in Canada è affetta da una malattia rara, il che rende urgente la necessità di trattamenti efficaci e misure preventive. D'altro canto, per colmare il divario di accesso, nel 2023 l'organo di governo del Paese ha lanciato la Strategia nazionale per i farmaci ad alto costo per le malattie rare, che sovvenziona l'acquisto di medicinali, garantendo così l'accessibilità economica ai pazienti affetti e la redditività per le aziende produttrici. Inoltre, i farmaci disponibili sul mercato rappresentano circa un decimo delle vendite farmaceutiche in Canada, a testimonianza di un contesto favorevole.

Approfondimenti sul mercato dell'Asia-Pacifico

Si prevede che il mercato dell'Asia-Pacifico registrerà una crescita significativa durante il periodo di previsione. Tale ritmo di crescita in questo settore è in gran parte attribuibile alla forte attenzione rivolta all'espansione della capacità di cura delle malattie rare e ai crescenti investimenti pubblici e privati ​​nel settore sanitario. In particolare, in Cina, India, Vietnam e Indonesia, la crescente tendenza a produrre il massimo volume possibile di farmaci biologici sta alimentando notevolmente il settore nell'area APAC. Inoltre, la semplificazione delle sperimentazioni cliniche e l'aggiornamento dei percorsi normativi stanno consentendo la commercializzazione su larga scala di opzioni terapeutiche precoci per contrastare la mortalità derivante dalla progressione della malattia.

Il Giappone è uno dei centri di innovazione più importanti e vanta una base di consumatori esigenti nel mercato APAC. La crescente attenzione del Paese alla medicina di precisione e l'ambizioso obiettivo di superare la carenza di farmaci stanno spingendo il Paese ad allocare un consistente budget sanitario a questo settore. L'impegno del governo a sostegno di questa categoria di pazienti è ulteriormente testimoniato dalle politiche del Sistema dei Farmaci Orfani, che garantiscono 10 anni di esclusiva di mercato, sovvenzioni per la ricerca e lo sviluppo che coprono il 50% dei costi delle sperimentazioni cliniche e una procedura di revisione più rapida di 6 mesi rispetto ai farmaci standard.

In Cina , il mercato è in costante espansione grazie al crescente numero di casi di malattie rare e alla presenza di un sistema sanitario centralizzato. Inoltre, i miglioramenti apportati negli ultimi anni ai processi di acquisizione delle autorizzazioni stanno attirando ingenti investimenti e una maggiore partecipazione da parte di aziende nazionali ed estere in questo settore. A riprova di ciò, le riforme normative del 2017 in Cina hanno attratto il lancio di oltre 50 farmaci multinazionali per malattie rare, ispirate dall'aumento delle approvazioni di farmaci orfani nel 2022, passate da 3 all'anno prima della riforma a oltre 30.

Opportunità realizzabili in aree geografiche chiave

Fonte: Rapporto di ricerca Nester

Approfondimenti sul mercato europeo

Si prevede che il mercato europeo per il trattamento delle malattie rare rivestirà una posizione di rilievo tra il 2027 e il 2036. I solidi sistemi di rimborso e gli incentivi normativi rappresentano i principali fattori di crescita in questo settore, alimentando la costante espansione della regione. Con un bacino di 36 milioni di pazienti affetti da malattie rare, il contesto europeo crea inoltre un ambiente commerciale attraente per questi prodotti, come evidenziato dal rapporto del Parlamento europeo del 2025. A sostegno del mercato, si segnala anche il lancio, nell'ottobre 2024, dell'Alleanza europea per la ricerca sulle malattie rare (ERDERA), che finanzierà la ricerca sulla prevenzione, la diagnosi e il trattamento di tali patologie con 447,3 milioni di dollari fino al 2036.

In Germania , il mercato dovrebbe essere leader a livello europeo grazie alla sua solida infrastruttura sanitaria, in grado di far fronte al crescente numero di pazienti. Il Paese vanta inoltre un'ampia rete di centri specializzati, tra cui l'ACHSE, che supporta la diagnosi precoce, il trattamento e l'assistenza ai pazienti. Inoltre, con la crescente attenzione allo sviluppo di farmaci innovativi e biologici di nuova generazione, si prevede che la Germania si espanderà rapidamente in questo settore nei prossimi anni.

Il mercato francese per il trattamento delle malattie rare è trainato principalmente dal sistema sanitario nazionale (HAS) e dai fondi di solidarietà. Gli sforzi a livello nazionale per rafforzare le strutture sanitarie esistenti in materia di diagnosi e intervento precoce stanno inoltre generando un notevole incremento di investimenti in questo settore. Nei prossimi anni, si prevede che i crescenti investimenti pubblici e privati ​​nelle terapie geniche e cellulari rimodelleranno i programmi di ricerca e sviluppo del Paese, attirando al contempo un maggior numero di investitori internazionali.

Opportunità realizzabili per il mercato

Fonte: Parlamento europeo