Dimensione del mercato Trapianto di midollo osseo, per tipo di trapianto (autologo e allogenico); Indicazione della malattia; e utente finale: tendenze di crescita, quota regionale, intelligence competitiva, rapporto sulle previsioni 2025-2037

Settore dei trapianti di midollo osseo: fattori di crescita e sfide

Fattori di crescita

• Progressi nel campo dei trapianti e della terapia cellulare: il mercato dei trapianti di midollo osseo sta registrando una crescita significativa, guidata dai progressi nelle tecniche di trapianto, dalle terapie innovative e dal miglioramento della cura dei pazienti. I progressi nella medicina di precisione, nella terapia genica e nell’immunoterapia sono fattori chiave che trasformano il campo. Le tecnologie di editing genetico come CRISPR vengono esplorate per correggere i disturbi genetici alla radice, riducendo la necessità di donatori compatibili ed eliminando potenzialmente alcune malattie fin dall’inizio. La terapia genica può rappresentare un punto di svolta per il trattamento dei tumori del sangue, dell'anemia falciforme e di altre condizioni tradizionalmente gestite dalla BMT.
  
  Inoltre, i progressi dell'immunoterapia, come la terapia cellulare CART-T, migliorano i risultati post-trapianto e riducono i tassi di recidiva aumentando la capacità del sistema immunitario di combattere le cellule tumorali residue. I principali attori si concentrano anche sull’espansione della produzione, sul perfezionamento delle tecniche di ingegneria cellulare e sull’esplorazione di ulteriori indicazioni per rendere le terapie CAR-T più accessibili e compatibili con il trapianto di midollo osseo. Ad esempio, nel settembre 2020, Atara Biotherapeutics, Inc., pioniere nell'immunoterapia con cellule T che sfrutta la sua nuova piattaforma allogenica di cellule T EBV per sviluppare trattamenti per pazienti con malattie gravi tra cui tumori solidi, tumori ematologici e malattie autoimmuni, ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la domanda di approvazione di un nuovo farmaco sperimentale (IND) che fornisce l'autorizzazione per avviare uno studio clinico di Fase 1 in aperto e a braccio singolo su ATA2271, la terapia CAR T autologa di nuova generazione dell'azienda mirata alla mesotelina in fase di sviluppo in collaborazione con il Memorial Sloan Kettering (MSK), per il trattamento del mesotelioma avanzato.
• Espansione dei registri dei donatori e miglioramento dell'abbinamento HLA: i registri dei donatori si stanno espandendo a livello globale, offrendo un pool più ampio di potenziali abbinamenti di pazienti. Importanti organizzazioni come Be The Match del National Marrow Donor Program negli Stati Uniti e DATRI in India hanno aumentato significativamente il numero di donatori registrati. Con un numero maggiore di potenziali donatori disponibili, aumenta la probabilità di trovare una corrispondenza compatibile, soprattutto per i pazienti di diversa origine etnica, che spesso affrontano difficoltà nel trovare corrispondenze. Questa espansione è essenziale poiché le corrispondenze compatibili sono fondamentali per ottenere risultati BMT di successo.
  
  La corrispondenza HLA è fondamentale nei trapianti di midollo osseo poiché riduce al minimo il rischio di malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD), una complicanza potenzialmente grave in cui le cellule del donatore attaccano i tessuti del ricevente. È stato dimostrato che una migliore corrispondenza HLA riduce le complicanze post-trapianto e migliora i tassi di sopravvivenza, rendendo il BMT un'opzione terapeutica più praticabile e incoraggiando un numero maggiore di pazienti e medici a sottoporsi ai trapianti.
• Condizionamento a intensità ridotta (RIC): RIC è un approccio innovativo nella preparazione del BMT che sta espandendo in modo significativo il mercato. Il RIC, noto anche come condizionamento mini o non mieloablativo, utilizza dosi inferiori di chemioterapia o radiazioni prima di un trapianto rispetto ai tradizionali regimi di condizionamento ad alte dosi. Questi progressi hanno ampliato il bacino di pazienti idonei e migliorato la sicurezza dei trapianti, il che, a sua volta, guida la crescita del mercato dei trapianti di midollo osseo.
  
  Inoltre, i regimi RIC tendono ad avere tassi più bassi di effetti collaterali gravi e di mortalità associati alla tossicità correlata al trattamento. Questo profilo più sicuro migliora i risultati e rende la procedura più praticabile per i pazienti precedentemente considerati troppo ad alto rischio per il condizionamento tradizionale.

Sfide

• Costi di trattamento elevati: i trapianti di midollo osseo sono tra le procedure mediche più costose. Anche nei paesi in cui l'assistenza sanitaria è universale, i costi elevati possono limitare l'accessibilità, poiché i sistemi sanitari potrebbero dare priorità ad altri trattamenti con costi inferiori e una più ampia accessibilità.
• Requisiti normativi rigorosi: il mercato dei trapianti di midollo osseo è soggetto a un rigoroso controllo normativo, data la complessità e i rischi associati a queste procedure. I processi di approvazione per nuove tecnologie e metodi di trapianto sono spesso lunghi, il che può rallentare l'innovazione e limitare l'adozione di trattamenti potenzialmente benefici.