Tendances du marché mondial des médicaments contre la maladie de Gaucher, rapport prévisionnel 2025-2037
La taille du marché des médicaments contre la maladie de Gaucher est sur le point d'augmenter de 0,9 milliard USD, avec un TCAC de 3,3 % sur la période 2025-2037. D'ici 2025, la taille de l'industrie des médicaments contre la maladie de gaucher devrait atteindre 1,76 milliard de dollars.
La croissance du marché est attribuée aux progrès des thérapies enzymatiques de remplacement (ERT) et des thérapies de réduction de substrat (SRT), qui offrent des options d'amélioration de la vie aux patients diagnostiqués avec la maladie de gaucher.
Cette maladie est rare et potentiellement mortelle, et une prise de conscience croissante à l'échelle mondiale conduit à davantage de diagnostics, ce qui à son tour augmente la demande de médicaments de traitement Gaucher. De plus, les progrès de la recherche génétique ont conduit à davantage de thérapies axées sur les résultats pour les patients. Par exemple, en février 2024, un article publié dans le Multidgraduate Digital Publishing Institute a mis en avant des travaux menés avec différents vecteurs viraux et modèles murins démontrant des résultats prometteurs pour les maladies de gaucher pour la thérapie génique.
Le marché mondial des médicaments contre la maladie de gaucher offre des opportunités lucratives grâce à la recherche croissante sur des traitements tels que la thérapie génique et basée sur les chaperons. Actuellement, il n'existe aucun remède contre la maladie, ce qui peut avoir un effet dissuasif sur le marché, mais les progrès des thérapies permettant de gérer les symptômes et d'améliorer la qualité de vie des patients profitent à la croissance du secteur. En plus du SRT et de l'ERT, les patients diagnostiqués avec Gaucher peuvent nécessiter d'autres traitements en raison de complications, telles que la gestion de l'anémie et la consommation de médicaments sur ordonnance pour l'ostéoporose et les douleurs osseuses. Cela ouvre la possibilité aux sociétés pharmaceutiques de promouvoir les médicaments destinés au traitement de la maladie de gaucher en association avec le traitement primaire (SRT ou ERT) ainsi que les médicaments destinés à gérer les affections secondaires. Cette approche peut être rentable pour les patients et offrir une plus grande commodité.
Les partenariats croissants entre sociétés pharmaceutiques expertes en édition génétique rendent prometteur le développement d'un traitement potentiellement curatif à l'avenir. Par exemple, en octobre 2024, Editas a annoncé un partenariat de sa plateforme CRISPR avec la technologie LP de Genevant pour développer de nouvelles technologies d'édition de gènes dans le cadre d'un accord estimé à 283 millions de dollars. L'augmentation des approbations réglementaires pour les médicaments de Gaucher profite à la forte croissance du secteur des médicaments contre la maladie de Gaucher en améliorant l'accessibilité du traitement à différentes données démographiques.
Les avantages réglementaires peuvent réduire les risques de développement et les obstacles financiers associés au lancement de médicaments, rendant ainsi l'entrée sur le marché lucrative pour les nouveaux arrivants. De plus, le marché mondial est en mesure de tirer parti du soutien accru du gouvernement et de la recherche pour améliorer les traitements et les taux de diagnostic. Les tendances favorables sont positionnées pour alimenter la courbe de croissance rentable du marché des médicaments contre la maladie de gaucher d'ici la fin de la période de prévision.
Secteur des médicaments contre la maladie de Gaucher : moteurs de croissance et défis
Moteurs de croissance
- Soutien du gouvernement au traitement des maladies rares : Le gouvernement et les organisations à but non lucratif sont en plein essor ; le soutien au traitement des maladies rares profite à la croissance du secteur des médicaments contre la maladie de gaucher. Le soutien financier améliore l’accès au traitement pour une population plus large. De plus, la reconnaissance d’une maladie comme rare permet d’investir davantage dans la recherche pour étudier la maladie et formuler des traitements efficaces. Par exemple, des organisations à but non lucratif comme la Fondation Nationale Gaucher offrent un soutien financier aux patients Gaucher, réduisant ainsi le fardeau économique des soins Gaucher.
De plus, la maladie de gaucher a été identifiée comme une maladie rare dans les registres de plusieurs pays, ce qui rend les patients éligibles pour demander une aide financière. Le secteur bénéficie également des approbations réglementaires des thérapies géniques. Par exemple, en octobre 2020, Prevail Therapeutics a reçu la désignation accélérée de la FDA américaine pour PROO1 pour le traitement de la maladie neuronopathique de gaucher. - Investissements croissants dans la recherche sur la thérapie génique : Les investissements croissants dans la recherche sur la thérapie génique devraient profiter au marché mondial des médicaments contre la maladie de gaucher. Les progrès de la thérapie génique ouvrent la possibilité d’un traitement curatif pour les gauchers.
Les sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques réfléchissent à des moyens de corriger la mutation du gène de la glucocérébrosidase (GBA). Par exemple, en octobre 2024, un investissement de 150 millions de dollars a été annoncé pour la construction d’un centre de thérapie cellulaire et génique de pointe à Long Island, aux États-Unis. De plus, le soutien croissant des organismes de réglementation du monde entier est de bon augure pour la recherche en thérapie génique sur la maladie de gaucher. Par exemple, en octobre 2022, l'AVR-RD-02 d'AVROBIO, c'est-à-dire une thérapie génique expérimentale pour traiter la maladie de gaucher de type 1, a obtenu la désignation de maladie pédiatrique rare par la Food and Drugs Administration (FDA). - Élargissement de l'accès aux soins de santé sur les marchés émergents : les améliorations apportées au secteur de la santé sur les marchés émergents profitent au marché des médicaments contre la maladie de gaucher. Les opportunités dans les économies émergentes permettent aux sociétés pharmaceutiques de collaborer et de distribuer des produits thérapeutiques, augmentant ainsi leur part des revenus. Les économies émergentes telles que l’Inde, le Brésil et l’Indonésie investissent rapidement dans l’amélioration de leurs secteurs de soins de santé. Les sociétés pharmaceutiques peuvent s’associer aux gouvernements locaux pour améliorer la chaîne de distribution des produits thérapeutiques gaucher, améliorant ainsi l’accès aux personnes. Par exemple, en août 2023, un article publié dans la National Library of Medicine a fourni un document de consensus d'experts pour la prise en charge de la maladie de gaucher de type 1 par des experts locaux en Afrique du Sud et a fourni 205 objectifs de prise en charge et déclarations de bonnes pratiques.
Défis
- Limitation du traitement et effets secondaires ayant un impact sur la qualité de vie : la maladie de Gaucher est une maladie lysosomale neurodégénérative. L’absence de traitement curatif peut affecter l’observance du traitement et les effets secondaires peuvent détériorer la qualité de vie. Le défi du traitement à long terme et la perturbation du mode de vie peuvent dissuader les patients d’adhérer aux protocoles de traitement prescrits. De plus, le manque de sensibilisation peut s'avérer être un défi pour le secteur des médicaments contre la maladie de gaucher, car la rareté des maladies peut conduire à un diagnostic limité en raison du manque d'infrastructures de santé appropriées dans les économies émergentes.
- Retards dans l'approbation des médicaments : les complexités réglementaires dans diverses régions peuvent retarder l'approbation des médicaments et des essais cliniques, affectant ainsi la croissance du secteur des médicaments contre la maladie de gaucher. Les pays où les cadres relatifs aux maladies rares ne sont pas bien établis ou qui manquent de financement adéquat dans le domaine des soins de santé peuvent étouffer le processus d’approbation réglementaire des médicaments. Les obstacles réglementaires peuvent retarder l'accès rapide des médicaments aux patients et empêcher les petites sociétés pharmaceutiques de supporter la pression logistique d'un écosystème réglementaire défavorable.
Marché des médicaments contre la maladie de Gaucher : informations clés
|
Année de base |
2024 |
|
Année de prévision |
2025-2037 |
|
TCAC |
3,3% |
|
Taille du marché de l'année de base (2024) |
1,71 milliard de dollars |
|
Taille du marché prévue pour l'année 2037 |
2,61 milliards de dollars |
|
Portée régionale |
|
Segmentation des médicaments contre la maladie de Gaucher
Type de thérapie (thérapie de remplacement enzymatique, thérapie de réduction de substrat)
Par type de thérapie, le segment de la thérapie enzymatique substitutive (ERT) devrait détenir plus de 73,8 % de part de marché des médicaments contre la maladie de gaucher d'ici la fin de 2037 et devrait maintenir un taux de croissance constant au cours de la période de prévision. La croissance du segment est attribuée à l’efficacité de l’ERT dans la gestion des symptômes et l’amélioration de la qualité de vie des patients. L'ERT réduit l'accumulation de lipides chez les patients en complétant la glucocérébrosidase synthétique.
La FDA a approuvé Cerezyme (imiglucérase), VPRIV (vélaglucérase alfa) et Elelyso (taliglucérase alfa) comme médicaments ERT. Les médicaments ont montré leur succès dans la stabilisation des symptômes tels qu’une hypertrophie du foie/de la rate (hépatosplénomégalie), ce qui a conduit à une adoption croissante dans le traitement. De plus, l’augmentation de la recherche sur l’ERT et la couverture par les régimes soutenus par le gouvernement des coûts des médicaments ERT sont en mesure de maintenir une croissance constante du segment sur le marché mondial des médicaments contre la maladie de gaucher. Par exemple, en juin 2022, Pharmac, l'agence gouvernementale qui décide du financement des médicaments à Aotearoa, en Nouvelle-Zélande, a annoncé sa décision de gérer l'accès financé à l'ERT à une autorité spéciale standard, permettant aux cliniciens de bénéficier d'une approche simplifiée pour demander un accès financé à l'ERT pour les patients.
Le segment du marché de la thérapie par réduction de substrat (SRT) est sur le point d'augmenter sa part des revenus d'ici la fin de 2037. La croissance du segment est attribuée à l'adoption croissante de la SRT comme alternative à l'ERT pour les patients qui ne peuvent pas subir de perfusions sanguines régulières. La SRT permet à l’organisme de bloquer partiellement la production de glucocérébroside. Cette thérapie s'est révélée idéale pour les enfants et les femmes enceintes, ce qui a favorisé son adoption et alimenté la croissance du segment.
Cerdelga (éliglustat) et Zavesca (miglustat) sont deux médicaments approuvés par la FDA pour la SRT. Le segment bénéficie de l’approbation croissante des médicaments SRT par les organismes de réglementation, ce qui profite à la croissance du marché. Par exemple, Breckenridge Pharmaceuticals Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration des États-Unis avait accordé l'approbation finale de sa demande abrégée de nouveau médicament pour les gélules de Zavesca ou de Miglusat de 100 mg, qui seront commercialisées par un fabricant basé aux États-Unis.
Type de maladie (Type 1, Type 3)
En fonction du type de maladie, le segment de type 1 a enregistré la plus grande part de revenus sur le marché des médicaments contre la maladie de gaucher. La croissance du segment est attribuée au fait que la maladie de gaucher de type 1 est la forme la plus répandue et la plus gérable de la maladie. Le type 1 n’est pas neuropathique car il n’affecte généralement pas la moelle épinière ni le cerveau. De plus, la maladie de gaucher de type 1 répond aux traitements ERT et SRT, ce qui entraîne un taux de diagnostic élevé qui augmente la demande de traitement ciblé de la maladie. Les sociétés pharmaceutiques exploitent la demande croissante de traitement pour la maladie de gaucher de type 1 en investissant dans des essais cliniques et en faisant pression pour obtenir l'approbation réglementaire afin que la commercialisation puisse être lancée. Par exemple, en janvier 2022, Freeline a annoncé l'autorisation par la FDA d'une demande d'enregistrement d'un nouveau médicament expérimental pour le FLT201 contre la maladie de gaucher de type 1. Il s'agit de la première thérapie génique médiée par l'AAV pour les patients.
Notre analyse approfondie du marché mondial inclut les segments suivants :
|
Type de thérapie |
|
|
Type de maladie |
|
|
Canal de distribution |
|
Souhaitez-vous personnaliser ce rapport de recherche selon vos besoins ? Notre équipe de recherche couvrira les informations dont vous avez besoin pour vous aider à prendre des décisions commerciales efficaces.
Personnaliser ce rapportIndustrie des médicaments contre la maladie de Gaucher – Portée régionale
Prévisions du marché nord-américain
L'industrie nord-américaine devrait dominer la part majoritaire des revenus de 31,2 % d'ici 2037. La croissance du marché est attribuée à la présence d'un écosystème réglementaire favorable bénéficiant de l'augmentation des essais cliniques et des approbations de médicaments. La part des bénéfices du marché est dominée par les États-Unis et le Canada. La prise de conscience croissante de la gestion des maladies rares et du gaucher profite à la forte croissance du secteur dans la région. De plus, l'accès à des thérapies avancées soutenu par un secteur de la santé bien établi est en mesure de poursuivre la croissance rentable du marché. Par exemple, en janvier 2020, AVROBIO a annoncé l'autorisation de la FDA pour la demande de nouveau médicament pour l'AVR-RD-02, c'est-à-dire une thérapie génique expérimentale pour le traitement de la maladie de gaucher.
Les États-Unis détient la plus grande part des revenus du secteur des médicaments contre la maladie de gaucher. La courbe de croissance rentable du marché est due à un environnement réglementaire favorable soutenant la recherche sur les maladies rares. La loi américaine sur les médicaments orphelins incite les sociétés pharmaceutiques à développer des médicaments contre les maladies rares en offrant des crédits d'impôt et une exclusivité commerciale pour une période de 7 ans. Cela crée un environnement réglementaire favorable permettant aux entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques d'investir dans la recherche visant à trouver des traitements curatifs pour la maladie de gaucher. De plus, un secteur de la santé bien établi permet une meilleure gestion des affections associées au gaucher, telles que l'anémie et les maladies osseuses. Par exemple, en mars 2024, la FDA a approuvé les premiers biosimilaires interchangeables de Prolia et Xgeva pour traiter certaines formes d'ostéoporose, un effet secondaire courant de la maladie de gaucher.
Le Canada est sur le point d'augmenter sa part de revenus sur le marché mondial des médicaments contre la maladie de gaucher grâce à l'expansion du réseau de centres de traitement spécialisés et à un système de santé favorable. Les soins de santé universels du pays améliorent l'accès aux traitements à une population plus large, ce qui profite à la croissance du marché. De plus, le marché intérieur canadien bénéficie du soutien gouvernemental aux efforts de recherche susceptibles de trouver un nouveau traitement efficace contre le gaucher. Par exemple, en février 2024, le gouvernement a investi 20 millions USD pour améliorer les résultats de santé des enfants diagnostiqués et vivant avec des maladies rares.
Les acteurs nationaux et internationaux qui envisagent le marché canadien peuvent bénéficier des efforts du gouvernement pour rendre les médicaments contre les maladies rares plus efficaces et plus abordables en tirant parti des programmes et des fonds soutenus par le gouvernement. Par exemple, en mars 2023, le Canada a lancé la Stratégie nationale sur les maladies rares afin d'améliorer l'accès et l'abordabilité des médicaments efficaces contre les maladies rares et a investi 32 millions USD dans la recherche avancée sur les maladies rares dans le pays.
Analyse du marché APAC
Le marché des médicaments contre la maladie de gaucher en Asie-Pacifique est sur le point d'enregistrer la croissance la plus rapide en termes de part de revenus d'ici la fin de la période de prévision. Cette croissance est attribuée à l’expansion des infrastructures de soins de santé dans la région, associée à une sensibilisation croissante à la maladie. Les gouvernements des pays de l’APAC renforcent les cadres nationaux sur les maladies rares, ce qui bénéficiera au marché. La Chine, l’Inde, le Japon, la Corée du Sud et l’Australie dominent la part des revenus dans la région APAC. Les efforts croissants visant à accroître le soutien gouvernemental au traitement de la maladie de gaucher devraient profiter au marché. Par exemple, en octobre 2024, la Société indienne de soutien aux troubles du stockage lysosomal a envoyé une pétition au gouvernement indien demandant un soutien thérapeutique durable pour tous les patients diagnostiqués avec Gaucher.
La Chine est sur le point de détenir la plus grande part du marché des médicaments contre la maladie de gaucher dans la région APAC grâce aux initiatives de recherche prometteuses menées dans le pays par CANbridge Pharmaceuticals Inc. Par exemple, en juillet 2023, CANbridge Pharmaceuticals Inc. a annoncé l'achèvement de l'essai de phase 2 CAN103, le dernier patient ayant terminé sa visite ; CAN103 est une thérapie enzymatique de remplacement (ERT) au stade clinique qui s'avère prometteuse pour le traitement du gaucher.
La sensibilisation à la maladie de Gaucher prend progressivement de l'ampleur dans le pays à mesure que les efforts de dépistage génétique s'améliorent. L'avenir du marché est prometteur en Chine, car les investissements dans l'amélioration des infrastructures de santé et la formulation de politiques de soutien aux maladies rares profiteront au secteur des médicaments contre la maladie de gaucher.
L'Inde est sur le point d'augmenter sa part des revenus dans le secteur des médicaments contre la maladie de gaucher dans la région APAC. L'importante population du pays offre des opportunités prometteuses aux sociétés pharmaceutiques, mais le manque de sensibilisation à la maladie de gaucher conduit à des diagnostics erronés ou à des patients non diagnostiqués. Les tendances récentes relèvent le défi et devraient profiter au marché indien.
Une avancée majeure est l'inclusion du gaucher dans la politique nationale des maladies rares, qui est sur le point de réduire le fardeau économique des patients souffrant de la maladie, en augmentant la fréquentation des patients et l'adoption du traitement dans le pays. Par exemple, en août 2024, la politique nationale des maladies rurales a inclus les types gaucher 1 et 3 parmi les maladies pour lesquelles un traitement définitif est disponible, mais qui sont confrontées à des difficultés pour effectuer une sélection optimale des patients en termes de bénéfice, de coût très élevé et de thérapie à vie. Ceci est en mesure de créer un écosystème favorable dans le pays au sein du secteur de la santé pour soutenir les soins contre la maladie gaucher.
Entreprises dominant le paysage des médicaments contre la maladie de Gaucher
- Pfizer Inc.
- Présentation de l'entreprise
- Stratégie commerciale
- Offres de produits clés
- Performance financière
- Indicateurs de performances clés
- Analyse des risques
- Développement récent
- Présence régionale
- Analyse SWOT
- CANbridge Pharmaceuticals Inc.
- Johnson et amp; Johnson Private Ltd.
- AVROBIO Inc.
- Amicus Therapeutics Inc.
- Novartis AG
- Sanofi
- Amerigen Pharmaceuticals Ltd.
- Dipharma S.A
Le marché mondial des médicaments contre la maladie de gaucher est prêt à connaître une croissance robuste au cours de la période de prévision. Les entreprises du secteur investissent dans des acquisitions pour une meilleure distribution des médicaments et dans des investissements dans la recherche et les essais cliniques pour améliorer l'efficacité des traitements.
Voici quelques acteurs clés du marché :
In the News
- En septembre 2024, CANbridge Pharmaceuticals Inc. a signalé que le CAN103 (vélaglucérase bêta), une ERT de glucocérébrosidase humaine recombinante en cours de développement pour traiter la DG de types I et III, s'était vu accorder le statut d'examen prioritaire par le Centre d'évaluation des médicaments (CDE) de l'Administration nationale des produits médicaux (NMPA) de Chine.
- En mai 2024, CENTOGENE et Evotec ont annoncé la découverte d'une nouvelle molécule prometteuse pour traiter la maladie de gaucher. La nouvelle molécule a le potentiel de traiter les patients atteints de la maladie de gaucher de type 2 et de type 3.
Crédits des auteurs: Radhika Pawar
- Report ID: 6658
- Published Date: Jan 10, 2025
- Report Format: PDF, PPT
