Taille, prévisions et tendances du marché mondial pour la période 2025-2037
La taille du marché du Syndrome d'Alagille dépassait 95,3 millions USD en 2024 et devrait atteindre 212,2 millions USD d'ici la fin 2037, avec un TCAC de 6,9 % au cours de la période de prévision, c'est-à-dire 2025-2037. En 2025, la taille de l'industrie du syndrome d'alagille est évaluée à 101,8 millions de dollars.
Dans le monde, 80 % des maladies rares sont inhérentes et près de 70 % sont présentes chez les enfants, comme l'a rapporté le Launcet Global Health en mars 2024. De plus, le rapport estime également que 95 % des maladies rares ne présentent pas d'affections appropriées et que le délai standard pour un diagnostic précis est de 4 à 8 ans. L'incidence du syndrome d'alagille en tant que maladie hépatique rare est d'environ 1 : 30 000 à 1 : 50 000. Ses principaux symptômes cliniques comprennent une particularité ophtalmologique, un phénotype externe et des anomalies congénitales. La mise en œuvre des informations issues des tests génétiques permet un tri de nouvelle génération permettant de découvrir de petits gènes à délétion-insertion, des nucléotides uniques et des gènes variants, ce qui stimule le marché du syndrome d'Alagille.
Les thérapies naturelles sont considérées comme des soins typiques et conventionnels pour les maladies innées rares d'ici 2036. Par exemple, CRISPR-Cas9 est une procédure d'édition basée sur les gènes qui est susceptible de réussir à réparer ou à remplacer des gènes défectueux dans les prochaines années. ans comme indiqué par NLM en décembre 2021. Ce facteur est constitué pour avoir un impact positif sur le marché au cours de la période de prévision. En outre, des stratégies telles que la réduction des irrégularités congénitales, l'apparition de maladies innées, de maladies natives et la fourniture d'informations sur la disponibilité et les implications de l'évaluation des porteurs de maladies rares sont des facteurs déterminants du marché.
Secteur Syndrome d’Alagille : moteurs de croissance et défis
Moteurs de croissance
- Incidence croissante du cancer : les patients atteints du syndrome d'Alagille présentent un risque accru de cancer, en particulier de carcinome hépatocellulaire (CHC) en raison d'une maladie hépatique chronique. En outre, l'Organisation mondiale de la santé a signalé une augmentation de 77 % des cas de cancer en 2024 depuis les 20 millions de cas enregistrés en 2022. D'ici 2050, on s'attend à ce qu'il y ait 35 millions de nouveaux cas dans le monde. Cependant, pour contrôler cela, la politique nationale pour les maladies rares 2021 a financé 5 millions de dollars pour chaque patient, quelle que soit sa situation économique, comme le rapporte l'Organisation indienne pour les maladies rares. Par exemple, il existe 11 centres d'excellence au Karnataka et une subvention unique de 50 millions de dollars a été allouée à leur création. Il s'agit du premier État du pays à lancer un centre d'excellence pour les maladies rares, situé au sein de l'Institut Indira Gandhi pour la santé infantile, et à initier un traitement. Par conséquent, de telles initiatives conduisent à l'avancement du marché du syndrome d'alagille pour lutter contre les maladies rares.
- Demande croissante de nouvelles thérapies : la présence des gènes JAG1 et NOTCH2 conduisant au syndrome d'Alagille nécessite la demande de nouveaux traitements thérapeutiques. De plus, la sténose pulmonaire est courante avec l'alagille, entraînant des arythmies cardiaques chez 63 % à 98 % des patients, comme l'a rapporté le NLM en août 2023. À l'heure actuelle, le transporteur d'acide biliaire iléal (IBAT) est une approche thérapeutique appropriée qui restreint la circulation entérohépatique et la dérivation biliaire externe partielle (PEBD) est une procédure hautement invasive. Ces deux thérapies aident à vaincre le syndrome, ce qui constitue un facteur déterminant pour améliorer le marché du syndrome d'alagille.
Défis
- Conscience limitée du syndrome d'alagille : il s'agit d'une maladie hépatique rare et la majorité des patients ignorent les symptômes qui y sont associés, ce qui explique pourquoi ils sont moins conscients. Cela entraîne finalement un retard dans le traitement et le diagnostic, ce qui entraîne plus tard des conséquences importantes telles qu'une insuffisance hépatique, des troubles cardiaques et des accidents vasculaires cérébraux dus à des problèmes de vaisseaux sanguins. Sensibiliser à ce syndrome en éduquant les gens du monde entier pour identifier les symptômes et garantir un traitement approprié est une nécessité. Par exemple, pour sensibiliser au syndrome d'Alagille, l'Alagille Syndrome Alliance (ALGSA) propose une collection exclusive de marchandises et de vêtements, qui peuvent dynamiser le marché du syndrome d'Alagille.
- Coût de traitement élevé : il existe une variété d'options de traitement disponibles pour lutter contre le syndrome d'alagille et le coût diffère de chaque traitement. Cela pose de lourdes contraintes, en particulier dans les pays à faible revenu ou en développement, et la disponibilité de ces traitements est limitée. Par conséquent, les patients confrontés à des coûts élevés sont incapables de prendre des décisions médicales et ont un état d'esprit négatif, ce qui a un impact sur le marché du syndrome d'Alagille.
Analyse des coûts basée sur le type
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Type de traitement |
Coût approximatif |
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Acide ursodésoxycholique |
30 à 60 USD |
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Supplémentation en vitamines (A, D, E, K) |
10 à 50 USD |
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Cholestyramine |
20 à 100 USD |
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Livmarli |
2 500 à 4 500 USD |
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Dérivation biliaire externe |
20 000 à 50 000 USD |
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greffe de foie |
100 000 à 500 000 USD |
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Médicament expérimental |
Varie |
Source : each one.org 2024
Marché du syndrome d’Alagille : informations clés
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Année de base |
2024 |
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Année de prévision |
2025-2037 |
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TCAC |
6,9% |
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Taille du marché de l'année de base (2024) |
95,3 millions de dollars |
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Taille du marché prévue pour l'année 2037 |
212,2 millions de dollars |
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Portée régionale |
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Segmentation du syndrome d'Alagille
Par médicament (acide ursodésoxycholique, cholestyramine, rifampicine, médicaments en phase avancée)
Le segment de l'acide ursodésoxycholique devrait capturer plus de 39,8 % de part de marché du syndrome d'alagille d'ici 2037, sur la base de la classe de médicaments. L'acide ursodésoxycholique est un traitement de première intention, notamment pour les enfants atteints du syndrome de stimulation du flux biliaire. Par ailleurs, l'Egyptain Liver Journal indiquait en 2023 que 10 à 15 % des patients atteints du syndrome d'alagille sont confrontés à une cholestase néonatale avec une absence de prédominance de genre. Le journal a mené une étude dans laquelle un patient de sexe masculin âgé de 18 ans a reçu un diagnostic d'insuffisance des voies biliaires à la naissance. En guise de traitement, le patient a reçu un supplément de vitamine K ainsi que du propranolol et de l'acide ursodésoxycholique pour le foie, un régime hypercalorique pour la malnutrition et d'autres soins thérapeutiques. Après un an de traitement, son état de santé s'est amélioré, démontrant ainsi la nécessité de l'acide ursodésoxycholique pour stimuler le marché.
Par canal de distribution (Pharmacies hospitalières, pharmacies de détail, pharmacies en ligne)
Le segment des pharmacies hospitalières devrait influencer considérablement le marché du syndrome d'alagille d'ici la fin de 2037. Il y a eu une amélioration dans les pharmacies depuis le début de la pandémie de COVID-19. Les pharmacies hospitalières jouent un rôle central dans l’évolution et la distribution des médicaments pour assurer une prise en charge efficace des patients. Le NLM a déclaré en octobre 2024 qu'en Pologne, les médicaments sur ordonnance et en vente libre sont achetés dans les pharmacies. Parfois, en raison du vieillissement, la nécessité médicale dépasse la polypharmacie. Généralement, 50 % des patients âgés achètent plus de cinq médicaments qui affectent leur santé, ce qui entraîne des associations contre-indiquées et des exigences de bithérapie, ce qui a un impact sur la croissance du marché du syndrome d'Alagille.
Notre analyse approfondie du marché mondial inclut les segments suivants :
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Par médicaments |
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Par canal de distribution |
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Analyse du marché nord-américain
Le marché nord-américain du syndrome d'alagille devrait représenter une part des revenus de plus de 43,3 % d'ici la fin de 2037. Selon l'American Liver Foundation 2025, la prévalence du syndrome d'alagille est de 1 sur 30 000 naissances vivantes en Amérique et le trouble affecte également les hommes et les femmes, ne manifestant aucune préférence raciale, ethnique ou géographique. De plus, les caractéristiques essentielles à la mise en œuvre du diagnostic comprennent les anomalies de la colonne vertébrale, des yeux, du système cardiovasculaire et des reins. De plus, 8,4 % de la population de plus de 40 ans en Amérique du Nord souffre d'hypermétropie et 23,9 % considèrent la myopie comme une anomalie unique de leurs yeux, comme l'a indiqué NVISION en décembre 2024.
Le marché américain du syndrome d'agille gagne du terrain en raison des difficultés liées au diagnostic du syndrome. Cela est dû à des manifestations cliniques qui conduisent soit à l’absence de symptômes, soit à des situations mettant la vie en danger. Cependant, l'organisme américain Johns Hopkins Medicine 2025 a mis au point des traitements spécifiques pour soulager le syndrome d'alagille, notamment des médicaments comme la théophylline, l'insuline glucagon et le phénobarbital pour augmenter le flux biliaire, l'utilisation de crèmes corticostéroïdes en vente libre pour réduire les démangeaisons, la prise de suppléments vitaminiques et riches en calories et une transplantation hépatique en cas d'insuffisance hépatique. Tous ces traitements naviguent efficacement sur un marché florissant.
Le marché du syndrome d'Alagille au Canada connaît une croissance significative en raison de l'amélioration de la compréhension du syndrome. Selon la Fondation canadienne du foie 2025, un enfant a 50 % de chances d'hériter du syndrome d'alagille si l'un des parents en est atteint. La fondation a également veillé à ce que le traitement médical soit le traitement le plus adapté au syndrome. Ceci repose en outre sur l’amélioration du flux biliaire du foie, sur le maintien d’une croissance et d’un développement normaux et sur la prévention des carences nutritionnelles. En outre, en novembre 2023, Medison Pharma et Ipsen ont déclaré que Santé Canada avait approuvé Bylvay pour soigner les patients souffrant d'une maladie hépatique potentiellement mortelle, une manière proactive d'avoir un impact positif sur le marché.
Analyse du marché APAC
Le marché du syndrome d'alagille dans la région APAC gagne du terrain et est sur le point de connaître une croissance lucrative au cours de la période de prévision. Une augmentation de la prévalence génétique et une meilleure reconnaissance du syndrome sont les principaux facteurs à l’origine de la croissance du marché dans la région. En outre, comme l'a déclaré Novotech en mai 2022, la région Asie-Pacifique a été le plus grand contributeur avec plus de 50 % d'essais cliniques par rapport aux autres régions du monde. Selon le rapport de l'OMS publié en décembre 2024, un nombre important d'essais ont eu lieu au Japon, représentant 65 167. En Australie et en Chine, le nombre d'essais était de 32 924 et 135 747, ce qui a eu un impact positif sur le marché en termes d'essais cliniques.
Le marché du syndrome d'Alagille en Inde s'attend à une croissance substantielle en raison de l'augmentation de la prévalence des maladies rares. Par exemple, le Karnataka compte 3,5 millions de cas de maladies rares, soit 6 % de la population totale de l'État, comme l'a déclaré l'Organisation des maladies rares de l'Inde (ORDI) en mai 2023. Le taux d'incidence du syndrome est de 50 % chez les enfants, ce qui entraîne des décès dans différentes tranches d'âge, ce qui a un impact important sur l'amélioration du marché.
Pourcentage de mortalité pour différents groupes d'âge d'enfants
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Âge |
Pourcentage de décès |
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Avant 1 an |
35 % |
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Entre 1 et 5 ans |
10 % |
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Entre 5 et 15 ans |
12 % |
Source : Organisation des maladies rares de l'Inde (ORDI) 2023
Le marché du syndrome d'alagille en Chine gagne du terrain en raison de la pénétrance clinique et des variations héréditaires des enfants atteints du syndrome. Selon une étude clinique menée par le NCBI en novembre 2022, 10 enfants chinois atteints du syndrome d'alagille ont affecté leurs différents organes. Cependant, en mai 2023, le système médical chinois (CMS) a déclaré la NDA du Tildrakizumab injectable, connu sous le nom d'ILUMETRI, pour fournir un traitement aux adultes souffrant de psoriasis en plaques modéré à sévère. Étant donné que le syndrome d'Alagille affecte les organes du corps, ce traitement particulier s'est avéré utile pour initier une thérapie systématique, ce qui a eu un impact positif sur le marché du syndrome d'Alagille.
Pourcentage d'impact du syndrome d'Alagille sur les organes du corps
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Orgues |
Impact |
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Foie |
100 % |
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Cœur |
70 % |
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Caractéristiques du visage |
70 % |
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Squelettique |
40 % |
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Cerveau |
10 % |
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Rein |
30 % |
Source : NLM 2022
Entreprises dominant le paysage du syndrome d’Alagille
- Teva Pharmaceutical Industries Ltd.
- Présentation de l'entreprise
- Stratégie commerciale
- Offres de produits clés
- Performances financières
- Indicateurs de performances clés
- Analyse des risques
- Développement récent
- Présence régionale
- Analyse SWOT
- AbbVie, Inc.
- Glenmark Pharmaceuticals Ltd.
- Mylan Pharmaceuticals, Inc.
- Mylan N.V.
- Albireo Pharma, Inc.
- Akron, Inc.
- Novartis International AG
- Comté
- Lannett
Les entreprises dominant le marché du syndrome d'alagille gagnent en visibilité en raison de l'escalade des essais cliniques combinée à une augmentation du financement et des investissements pour le traitement du syndrome d'alagille. De plus, les principaux acteurs se concentrent sur l’évolution des derniers médicaments permettant de fournir un traitement pour guérir le syndrome à l’échelle mondiale. Le parrainage pour la création d'établissements de santé est un autre facteur qui influence l'influence des acteurs clés sur le développement du marché.
En mars 2021, RiverVest Venture Partners a fermé son Venture Fund V, uniquement pour se concentrer sur des investissements d'une valeur de 275 millions USD dans des dispositifs médicaux et des sociétés biopharmaceutiques en démarrage. L'objectif était d'initier des dépenses en collaboration avec des chercheurs universitaires et des entrepreneurs pour introduire des produits répondant aux défis rencontrés par les patients, notamment ceux atteints de maladies rares. Cela dénote un impact positif sur l'évolution future du marché du syndrome d'Alagille en termes d'obtention de financement pour le dernier développement de médicaments.
In the News
- En septembre 2024, Ipsen a déclaré l'approbation de Kayfanda par la Commission européenne pour fournir le traitement du prurit cholestatique dans le syndrome d'alagille chez les patients âgés de 6 mois et plus.
- En mai 2024, CANbridge Pharmaceuticals, Inc. a déclaré que LIVMARLI avait bénéficié de l'expansion de la National Medical Products Administration (NMPA) pour lutter contre le syndrome d'alagille chez les patients âgés de trois mois et plus.
Crédits des auteurs: Radhika Pawar
- Report ID: 7089
- Published Date: Feb 05, 2025
- Report Format: PDF, PPT
