Taille et part de marché du traitement de la porphyrie hépatique aiguë, par canal de distribution (pharmacies hospitalières, pharmacies spécialisées, pharmacies de détail) ; type de traitement ; classe de médicaments ; voie d’administration – Analyse SWOT, perspectives stratégiques concurrentielles, tendances régionales 2026-2035

Marché du traitement de la porphyrie hépatique aiguë - Analyse régionale

Aperçu du marché nord-américain

Le marché nord-américain des traitements contre la porphyrie hépatique aiguë devrait représenter la plus grande part de marché (48 %) au cours de la période de prévision. Cette région bénéficie d'une infrastructure de santé avancée et d'une prévalence élevée de la maladie, ce qui exige des traitements efficaces. Les principaux moteurs de ce marché sont les politiques favorables de la FDA concernant les médicaments orphelins, une large couverture d'assurance maladie (publique et privée) et un fort engagement des patients. Une tendance majeure est le passage d'une prise en charge des crises aiguës à des thérapies prophylactiques visant à réduire leur fréquence, améliorant ainsi le pronostic à long terme et la qualité de vie des patients. Cette évolution encourage les acteurs locaux à développer des formulations plus innovantes.

Le marché des traitements de la porphyrie hépatique aiguë aux États-Unis est porté par une innovation rapide, des traitements onéreux et un soutien fédéral important aux maladies rares. La tendance majeure est l'intégration des thérapies prophylactiques à base d'ARN interférent (ARNi) dans les traitements conventionnels, ce qui réduit considérablement la fréquence des crises invalidantes et fait évoluer le modèle thérapeutique d'une approche réactive à une approche préventive. Selon un rapport de la NLM publié en mai 2023, une personne sur 25 000 est atteinte de porphyrie. Les données du CMS montrent une couverture croissante de ces médicaments spécialisés par Medicare Part D, même si le reste à charge demeure une préoccupation.

Le marché canadien des traitements contre la porphyrie hépatique aiguë connaît une croissance rapide grâce au financement public et à l'amélioration de l'accès aux soins de santé. Une étude de la NLM publiée en août 2024 indique que le gouvernement canadien a annoncé un financement de 1,5 milliard de dollars américains sur trois ans, destiné à faciliter l'accès aux médicaments pour les maladies rares à compter de 2023, ce qui souligne la demande croissante. Afin de réduire les disparités dans l'accès aux traitements, des associations de patients se développent et militent activement pour une stratégie nationale relative aux maladies rares. Cette stratégie vise à uniformiser les soins et à améliorer l'accès aux traitements dans toutes les provinces.

Prévalence de la porphyrie hépatique aiguë aux États-Unis et au Canada

Source : NLM décembre 2024, NLM mai 2023, Association canadienne de la porphyrie 2023

Perspectives du marché APAC

Le marché des traitements de la porphyrie hépatique aiguë en Asie-Pacifique devrait connaître la croissance la plus rapide au cours de la période de prévision, grâce à une meilleure sensibilisation au dépistage de la maladie et à l'innovation en matière de thérapies ciblées. Cette forte croissance est principalement due à la contribution de pays en développement tels que le Japon, la Chine, l'Inde, la Malaisie et la Corée du Sud. Par ailleurs, le soutien gouvernemental et les collaborations entre les principaux laboratoires pharmaceutiques contribuent à améliorer la prise en charge des patients. L'adoption de ces traitements innovants devrait stimuler la croissance du marché dans toute la région.

Le marché indien du traitement de la porphyrie hépatique aiguë présente des perspectives de croissance remarquables, principalement grâce aux collaborations entre les secteurs public et privé de la santé et aux investissements publics dans le domaine de la santé pour cette maladie rare. À cet égard, le rapport de l'Organisation indienne des maladies rares, publié en décembre 2024, annonçait un budget de 974 crores de roupies pour les exercices 2024-2025 et 2025-2026, incluant la recherche sur la porphyrie hépatique aiguë. Par ailleurs, le développement des services médicaux et les campagnes de sensibilisation contribuent à cette croissance en Inde.

Le marché des traitements de la porphyrie hépatique aiguë (PHA) au Japon connaît une croissance progressive grâce à un cadre réglementaire solide pour les médicaments orphelins, qui accélère les procédures d'autorisation et offre des incitations importantes aux fabricants. Les patients atteints de PHA au Japon subissent un lourd fardeau clinique en raison des crises aiguës et des complications à long terme. Selon une étude de la NLM publiée en décembre 2024, près de 88 % de la population étudiée a présenté des crises aiguës et 77 % des patients ont nécessité une prise en charge hospitalière. L'accès des patients aux traitements approuvés est garanti par le soutien gouvernemental via le remboursement par l'assurance maladie nationale (NHI). La poursuite des recherches et la sensibilisation croissante au diagnostic devraient stimuler une croissance soutenue du marché, s'inscrivant dans la stratégie globale du Japon en matière de maladies rares.

Aperçu du marché européen

Le marché européen des traitements de la porphyrie hépatique aiguë est fortement dynamisé par un cadre réglementaire rigoureux, piloté par l'Agence européenne des médicaments (EMA), qui facilite les procédures d'autorisation accélérées pour les médicaments orphelins comme le givosiran. La croissance est principalement due à l'augmentation du nombre de cas, à l'amélioration des capacités diagnostiques et à l'adoption de traitements prophylactiques innovants, certes onéreux, mais destinés à réduire la fréquence des crises. Selon un rapport de la NLM publié en décembre 2023, la prévalence de la porphyrie hépatique aiguë en Europe est de 0,5 cas pour 100 000 habitants. L'extension des politiques de remboursement au sein des systèmes de santé nationaux stimule le marché, même si l'accès à ce marché varie d'un pays à l'autre en raison des différentes stratégies de maîtrise des coûts et des organismes d'évaluation des technologies de la santé (ETS).

Le marché britannique des traitements contre la porphyrie hépatique aiguë est en pleine croissance, porté par l'engagement du NHS England en faveur de l'amélioration de la prise en charge des maladies rares. Selon les données du NHS England de février 2025, on estime à une personne sur 100 000 le nombre de personnes atteintes de porphyrie hépatique aiguë. Par ailleurs, le Plan à long terme du NHS accorde une place prioritaire aux services spécialisés pour les maladies rares. Le Royaume-Uni consacre d'importantes ressources à son programme de technologies hautement spécialisées (HST) pour les maladies ultra-rares, qui permet d'évaluer les traitements contre la porphyrie hépatique aiguë.

L'Allemagne domine le marché européen des traitements de la porphyrie hépatique aiguë. Ce marché est dynamisé par son système d'accès précoce au marché et son engagement fort en faveur des médicaments orphelins. Le Comité fédéral mixte (G-BA) accorde aux médicaments orphelins une procédure d'évaluation accélérée et un remboursement basé sur la valeur. Les dépenses allemandes en produits pharmaceutiques de spécialité, notamment pour les traitements de la porphyrie hépatique aiguë, connaissent une croissance spectaculaire. La volonté du système de santé allemand d'adopter rapidement des traitements innovants, comme l'indique le ministère fédéral de la Santé (BMG), fait de l'Allemagne un marché incontournable pour les fabricants.