希少疾患市場におけるファブリー病の新規治療薬の発売により、製薬会社がいかにして世界展開を果たしたか

Research Nester は 6 か月間にわたり同社と緊密に協力し、包括的な行動計画を策定しました。

市場および競合情報: 以下の 3 つの要素を評価するために世界的な調査が行われました。

• 北米、ヨーロッパ、アジア太平洋地域におけるファブリー病の有病率。
• パイプラインと承認済みの治療法、そのメカニズム、有効率、価格、市場浸透について詳しく説明します。
• 各地域における規制の状況と希少疾病用医薬品のインセンティブ。

調査結果によると、2つの主要な酵素補充療法（ERT）が利用可能であるにもかかわらず、診断を受けた患者の40%以上が、頻繁な点滴、有害な副作用、治療へのアクセスの制限などの問題を挙げ、依然として不満を表明していることが明らかになりました。こうした懸念は、特に東南アジアと東ヨーロッパで顕著でした。

製品差別化戦略: Research Nester のコンサルタントは、次のような独自の機能を備えた改良 ERT 処方を設計することを同社に提案しました。

• 半減期が延長された酵素により、2週間ごとではなく毎月の注入が可能になり、治療の負担が大幅に軽減されます。
• 凍結乾燥粉末形式で室温で保存できるため、コールドチェーンのインフラが整っていない地域でもアクセスしやすくなります。
• 薬物の生物学的利用能を改善し、免疫反応を軽減する PEG 化技術。

この区別により、この製品は単なる別の選択肢としてではなく、既存の治療法と比較して有意義な進歩として見られるようになるでしょう。

規制ロードマップ: 開発期間を短縮するには、希少疾病用医薬品の指定 (ODD) と迅速な承認プロセスを管理することが重要でした。

• Research Nester は、地域別の規制書類準備チェックリストを作成しました。
  同社が米国、EU、日本でODDを申請するのを支援し、独占権の延長、税額控除、審査料金の減額などの特典を確保しました。
• 患者数が限られていることを考慮して、フェーズ II/III 試験を加速するための適応型試験設計を提案しました。

国境を越えた拡大戦略: ファブリー病の診断が先進国に集中し、発展途上国での認知度が高まっていることを考慮して、リサーチ・ネスターは段階的な地理的拡大計画を提案しました。

• フェーズ 1: 最新の診断インフラと支援的な償還があるため、米国、ドイツ、フランス、日本が優先されます。
• フェーズ 2: 診断能力は向上しているものの、治療薬の普及が不十分なブラジル、インド、ポーランド市場。

戦略的パートナーシップとライセンス: 研究開発コストを削減し、市場投入の実行を加速するために、Research Nester は次のことを促進しました。

• 糖タンパク質生産の専門知識を持つドイツのバイオテクノロジー企業との共同開発契約。
• 希少疾患を扱う東南アジアの販売業者とのライセンス契約。
• 患者支援団体と共同で、世界的なファブリー病啓発キャンペーンに参加し、早期診断と治療紹介を促進します。