Mercato del trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (EPN): dati storici (2019-2024), tendenze globali 2025, previsioni di crescita 2037
Il mercato del trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna nel 2025 è valutato a 4,73 miliardi di dollari. La dimensione del mercato globale superava i 4,32 miliardi di dollari nel 2024 e si prevede che registrerà un CAGR di circa l'11,8%, superando i 18,42 miliardi di dollari di entrate entro il 2037. Il Nord America è sulla buona strada per registrare 8,69 miliardi di dollari entro il 2037, spinto dall'elevato tasso di adozione di terapie avanzate e da un solido quadro normativo a vantaggio di sperimentazioni cliniche e approvazioni.
La robusta crescita del mercato è attribuita alla crescente prevalenza di malattie rare del sangue e ai progressi negli interventi terapeutici, favorendo le aziende del settore sanitario a investire nello sviluppo, nella distribuzione e nella vendita di terapie avanzate per il trattamento. Un articolo pubblicato nella National Library of Medicine sulle malattie ereditarie dell'emoglobina come onere sanitario globale emergente prevedeva che malattie come l'emoglobinuria parossistica notturna avrebbero causato un grave onere sanitario globale, soprattutto nelle economie emergenti.
La EPN è una malattia mediata dal complemento e richiede un trattamento mirato. Il mercato globale del trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (EPN) beneficia delle innovazioni negli inibitori C5. Ad esempio, nel marzo 2020, un articolo pubblicato nella National Library of Medicine ha affermato che Crovalimab, un anticorpo monoclonale sequenziale basato sulla tecnologia di riciclo degli anticorpi, è stato somministrato in piccoli volumi una volta ogni 4 settimane e ha riscontrato inibizioni complete della via del complemento terminale nei pazienti affetti da EPN, garantendo la fase successiva di sviluppo clinico. Un tasso crescente di approvazione clinica per farmaci per il trattamento dell'EPN come Solaris (eculizumab), Ultomiris (ravulizumab) ed Empaveli (pegcetacoplan) stimola la crescita del mercato. Gli operatori del mercato trarranno vantaggio dalla crescente adozione di tecniche diagnostiche avanzate che aiutano la diagnosi precoce della EPN.
I rapidi progressi nel sequenziamento del DNA aiutano l'identificazione precoce della EPN, stimolando la crescita del mercato globale del trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) con l'aumento della domanda di nuove terapie. Inoltre, le parti interessate del settore si stanno concentrando su partnership strategiche per migliorare i canali di distribuzione nei mercati emergenti. La crescente domanda di trattamenti per la EPN ha portato le aziende farmaceutiche a spingere per ottenere l’approvazione normativa di nuove terapie. I nuovi trattamenti che ricevono approvazioni normative stimolano la crescita del mercato poiché produttori, distributori e utenti finali beneficiano di una tendenza positiva all'approvazione dei trattamenti. Ad esempio, nel settembre 2024, PIASKY di Roche ha ricevuto l'approvazione dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti. Mentre l'assistenza sanitaria globale aumenta gli investimenti nella terapia genica e medicina di precisione, si aprono nuove strade nel mercato del trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN), guidando la robusta curva di crescita entro la fine del periodo di previsione.
Settore del trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (EPN): fattori di crescita e sfide
Fattori di crescita
- Aumento delle approvazioni normative per nuove terapie: il settore del trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna sta registrando un aumento delle approvazioni per le terapie, stimolato dalla crescente domanda di trattamenti. La EPN è classificata come una malattia rara e Rare Disease Advisor stima che i casi di EPN negli Stati Uniti siano compresi tra 0,6 e 6,1 casi per milione di persone. La crescente ricerca e consapevolezza su questa rara malattia del sangue ha accelerato le sperimentazioni cliniche e i tassi di approvazione da parte degli organismi di regolamentazione, consentendo alle aziende farmaceutiche di distribuire opzioni terapeutiche sui mercati. L’approvazione rapida di nuovi farmaci biologici e terapie geniche introduce rapidamente trattamenti avanzati come gli inibitori del complemento nel mercato dei trattamenti per l’emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Ad esempio, nel febbraio 2024, Chugai Pharmaceuticals ha riferito che la Cina è il primo paese ad approvare Crovalimab per il trattamento dell'EPN e che il farmaco è pronto a migliorare la comodità dei pazienti consentendo l'autoiniezione ogni quattro settimane.
- Progressi negli inibitori del complemento: la crescente ricerca e lo sviluppo di inibitori del complemento come gli inibitori C5 ravulizumab ed eculizumab apportano benefici al settore globale del trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna. Questi farmaci biologici colpiscono la causa principale dei pazienti affetti da EPN. Inoltre, le scoperte terapeutiche che migliorano i risultati dei pazienti e la comodità aiutano la crescita del mercato del trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Ad esempio, nell’ottobre 2023, la FDA ha approvato l’inibitore del complemento C5 Zilucoplan con il nome commerciale Zilbrysq. Con l'aumento degli investimenti nella ricerca, l'azienda è posizionata per potenziare gli studi sugli inibitori del complemento di prossima generazione che possono migliorare l'efficacia dei trattamenti.
- Espansione della medicina di precisione e della terapia genica: le tendenze sanitarie globali stanno assistendo a una spinta favorevole verso la medicina di precisione a vantaggio del mercato del trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN). I progressi nell’editing genetico CRISPR possono affrontare le mutazioni genetiche responsabili della EPN. Ad esempio, nel gennaio 2021 la creazione di modelli animali per la EPN utilizzando l’editing genetico CRISPR ha fatto avanzare la comprensione del meccanismo della patogenesi della EPN. Inoltre, le terapie emergenti hanno il potenziale per fornire soluzioni curative in grado di ridurre la dipendenza permanente dai farmaci. Ad esempio, nel dicembre 2023, Novartis ha presentato i risultati di una ricerca di 48 settimane dello studio di fase 3 APPLY-PNH che ha dimostrato l'efficacia a lungo termine di Fabhalta (Iptacopan) negli adulti affetti da EPN.
Sfide
- Consapevolezza e diagnosi limitate: la consapevolezza della EPN rimane limitata a causa della rarità del disturbo. I mercati emergenti per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (EPN) si trovano ad affrontare ostacoli nella crescita del settore del trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna a causa della mancanza di consapevolezza, di diagnosi meno efficaci e di infrastrutture sanitarie volatili. Una diagnosi ritardata può impedire ai pazienti di ricevere un trattamento tempestivo e anche ridurre le applicazioni di nuove terapie. Inoltre, le complicanze della EPN si sovrappongono ad altre condizioni, come l'anemia, che possono complicare ulteriormente la diagnosi.
- Costo elevato del trattamento: il costo elevato del trattamento associato alla EPN può ostacolare la curva di crescita del mercato dei trattamenti per l'emoglobinuria parossistica notturna (EPN). I pazienti con diagnosi di EPN spesso sviluppano anemia che aumenta i costi del trattamento. Inoltre, le complicate procedure di trattamento richiedono specialisti e un’équipe medica che possono aumentare i costi. Le difficoltà nel trapianto di midollo si aggiungono alle sfide nel trattamento. Il prezzo elevato può dissuadere i pazienti dal cercare cure e mettere a dura prova i sistemi sanitari. Con l'aumento della pressione sul contenimento dei costi a livello globale, le aziende farmaceutiche si trovano ad affrontare il problema di trovare un equilibrio tra convenienza e profitti.
Mercato del trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (EPN): approfondimenti chiave
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Anno base |
2024 |
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Anno di previsione |
2025-2037 |
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CAGR |
11,8% |
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Dimensioni del mercato dell’anno base (2024) |
4,32 miliardi di dollari |
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Dimensione del mercato dell'anno di previsione (2037) |
18,42 miliardi di dollari |
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Ambito regionale |
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Segmentazione del trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN).
Tipo di trattamento (inibitori del complemento, terapia con ferro, farmaci immunosoppressori, trapianto di midollo osseo, altri tipi di trattamento)
In base al tipo di trattamento, il segmento degli inibitori del complemento rappresenterà probabilmente circa il 36,1% della quota di mercato del trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) entro il 2037. La crescita del segmento è attribuita al tipo di trattamento primario per l'EPN. Le terapie con inibitori del complemento consentono ai pazienti di migliorare la qualità e la vita e di ridurre la necessità di trasfusioni di sangue, contribuendo alla rapida crescita del segmento. La continua approvazione di terapie aggiuntive insieme agli inibitori del complemento come ravulizumab è posizionata per mantenere la curva di crescita del segmento. Ad esempio, nell'aprile 2024, Voydeya (Danicopan) è stato approvato negli Stati Uniti come terapia aggiuntiva a ravulizumab o eculizumab per il trattamento degli adulti con diagnosi di EPN.
Il segmento del tipo di trattamento con terapia del ferro del settore globale del trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna è pronto a registrare una robusta curva di crescita durante il periodo di previsione a causa della crescente applicazione per il trattamento di pazienti affetti da emolisi cronica che porta a carenza di ferro. L'integrazione di ferro può essere essenziale per affrontare l'anemia causata dalla degradazione dei globuli rossi nei pazienti con diagnosi di EPN. Ad esempio, secondo l'American Society of Hematology, le donne incinte con diagnosi di EPN hanno una maggiore necessità di integrazione di ferro a causa dell'emolisi intravascolare e, in alcuni casi, i pazienti affetti da EPN possono richiedere ferro per via endovenosa durante la gravidanza. La crescente consapevolezza sui trattamenti per la EPN e sulla diagnosi precoce è destinata a incrementare l'applicazione della terapia con ferro per supportare ulteriori complicazioni nei pazienti affetti da EPN.
Via di somministrazione (parenterale, orale)
Per via di somministrazione, si prevede che il segmento parenterale del mercato globale del trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) aumenterà la propria quota di entrate entro la fine del periodo di previsione. La crescita del segmento è dovuta alle applicazioni negli inibitori del complemento come ravulizumab ed eculizumab. La via di somministrazione parenterale garantisce un assorbimento efficace fornendo benefici immediati nella gestione delle complicanze potenzialmente letali. Inoltre, le aziende farmaceutiche stanno cercando di migliorare la comodità dei pazienti rilasciando nuove terapie come crovalimab che i pazienti possono autosomministrarsi. Ad esempio, nell’ottobre 2023, la FDA ha approvato l’iniettore corporeo di pegcetacoplan (Empaveli) per l’autosomministrazione nel trattamento dell’EPN. Le tendenze indicano sviluppi nelle formulazioni sottocutanee che sono posizionate per continuare la robusta crescita di questo segmento.
La nostra analisi approfondita del mercato globale del trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) comprende i seguenti segmenti:
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Tipo di trattamento |
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Percorso di amministrazione |
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Gruppo di età |
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Utilizzo finale |
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Personalizza questo rapportoIndustria del trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) - Ambito regionale
Previsioni di mercato per il Nord America
Si prevede che l'industria del Nord America deterrà la maggiore quota di ricavi, pari al 47,2%, entro il 2037, grazie a un elevato tasso di adozione di terapie avanzate e a un solido quadro normativo a vantaggio degli studi clinici e dell'approvazione di nuovi trattamenti. Il Nord America è la sede di importanti aziende farmaceutiche come Alexion Pharmaceuticals, che ha sviluppato Soliris, e Ultomiris ne beneficia l'adozione in Nord America. Inoltre, programmi normativi di supporto come il Programma di assistenza ai pazienti RareCare dell’Organizzazione nazionale per i disturbi rari rimborsano i costi di registrazione per workshop, conferenze e programmi formativi relativi alle malattie rare, aumentando la consapevolezza sui trattamenti per la EPN. Le tendenze favorevoli in Nord America sono destinate a continuare la robusta crescita del mercato del trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN).
I Stati Uniti detiene la quota maggiore nel settore del trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna. La crescita del mercato nel paese è dovuta a un solido ecosistema normativo nel paese che garantisce l'approvazione tempestiva di nuove terapie. Ad esempio, nel dicembre 2023, McKesson Corporation ha annunciato la disponibilità di Fabhalta (Iptacopan) da parte di Novartis dopo che Fabhalta è stato approvato dalla FDA nello stesso mese. Inoltre, il sostegno del governo alla ricerca sulla medicina di precisione con programmi come la Precision Medicine Initiative crea un ecosistema di supporto per la ricerca avanzata sulla EPN. Mentre le istituzioni accademiche e le aziende farmaceutiche collaborano per sviluppare le terapie genetiche, il mercato è pronto a mantenere la sua crescita redditizia.
IlCanada mostra una rapida crescita nel mercato del trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) del Nord America. La crescita del mercato è attribuita alla crescente consapevolezza del trattamento della EPN e a un migliore accesso alle terapie avanzate. Il Canada dispone di un sistema sanitario finanziato con fondi pubblici chiamato Medicare che rende accessibili ai pazienti gli elevati costi di trattamento della EPN, migliorando l’accesso a un’ampia fascia demografica. Inoltre, l’ecosistema normativo del paese è stato proattivo nell’approvare nuove terapie per il trattamento dell’EPN, dando impulso al settore in Canada. Ad esempio, nell'agosto 2024, Voydeya è stato approvato da Health Canada come terapia aggiuntiva a Ultomiris e Soliris negli adulti con diagnosi di EPN.
Analisi del mercato europeo
L'Europa è pronta a registrare la crescita più rapida nel mercato del trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) entro la fine del periodo di previsione. La crescita del mercato è dovuta a un forte quadro normativo e alla spinta per la ricerca sulle malattie rare a vantaggio del mercato. L’Agenzia europea per i medicinali (EMA) è stata in prima linea approvando le principali terapie per il trattamento dell’EPN, garantendone la disponibilità in tutta la regione e favorendo l’accesso dei pazienti a terapie nuove e avanzate. Ad esempio, nel novembre 2020, la Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio ad Alexion per una nuova formulazione di Ultomiris con tempi di infusione ridotti per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) e della sindrome emolitico uremica atipica (aHUS). Francia e Germania sono leader nel mercato del trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) in Europa.
La Germania ha un'ampia quota del settore dell'emoglobinuria parossistica notturna in Europa. Il mercato tedesco beneficia delle sue infrastrutture sanitarie avanzate e della presenza di istituti di ricerca e aziende biotecnologiche che promuovono la ricerca sulle malattie rare. Il quadro favorevole per la ricerca avvantaggia il mercato nazionale del trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (EPN), evidenziato da un numero crescente di studi clinici. Ad esempio, nell'aprile 2023, i dati dello studio di fase 3 APPOINT-PNH sono stati presentati al congresso annuale del 2023 della Società europea per i trapianti di sangue e midollo (EBMT), evidenziando che iptacopan orale consente una percentuale stimata del 92,2% di inibitore del complemento nei pazienti affetti da EPN e raggiunge un aumento di emoglobina di 2 g/dl o più senza la necessità di trasfusioni di sangue.
LaFrancia è posizionata per registrare una rapida crescita nel settore dell'emoglobinuria parossistica notturna in Europa. La crescita del mercato del trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) è dovuta a quadri sanitari favorevoli, come il Piano nazionale francese per le malattie rare. Il prossimo Piano nazionale per le malattie rare in Francia si concentrerà sulla ricerca e sull'innovazione. sviluppo secondo il governo che dovrebbe favorire la crescita del settore del trattamento della EPN. Inoltre, il registro francese della sindrome da insufficienza midollare aiuta istituti di ricerca come l'American Society of Hematology a ricercare la profilazione molecolare per il sequenziamento di prossima generazione che può favorire la crescita del mercato. Nel maggio 2024, Aspaveli (Pegcetacoplan) è stato approvato in Europa per il trattamento di pazienti adulti con diagnosi di EPN affetti da anemia emolitica. Con l'intensificarsi della ricerca sulla EPN e il forte quadro normativo in Europa che apporta benefici al mercato nazionale del trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna (EPN) in Francia, si prevede che il settore del trattamento della EPN continuerà a crescere.
Aziende che dominano il panorama del trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (EPN).
- AstraZeneca
- Panoramica dell'azienda
- Strategia aziendale
- Offerte di prodotti chiave
- Prestazioni finanziarie
- Indicatori chiave di prestazione
- Analisi dei rischi
- Sviluppi recenti
- Presenza regionale
- Analisi SWOT
- Apellis Pharmaceuticals Inc.
- Novartis
- Prodotti farmaceutici Chugai
- Roccia
- UCB
- Prodotti farmaceutici Regeneron
Si prevede che il mercato globale del trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna segnerà una robusta curva di crescita durante il periodo di previsione. I principali attori del mercato stanno collaborando con i distributori locali per penetrare in nuovi mercati e investire in ricerca e sviluppo per aumentare l'efficacia del trattamento.
Ecco alcuni attori chiave del mercato:
In the News
- Nell'agosto 2024, Novartis ha annunciato l'approvazione accelerata da parte della FDA per Iptacopan (Fabhalta), il primo inibitore del complemento per la riduzione della proteinuria nella nefropatia primaria da IgA (IgAN). L'approvazione accelerata è stata concessa sulla base dell'analisi provvisoria predefinita dello studio di Fase III APPLAUSE-IgAN.
- Nel luglio 2024, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Epysqli per il trattamento della EPN. Epysqli è un biosimilare di Soliris e può prevenire la distruzione dei globuli rossi nei pazienti affetti da EPN.
Crediti degli autori: Radhika Pawar
- Report ID: 6655
- Published Date: May 07, 2025
- Report Format: PDF, PPT
