Marché du traitement de l’amyotrophie spinale – Données historiques (2019-2024), tendances mondiales 2025, prévisions de croissance 2037
Le marché du traitement de l'amyotrophie spinale en 2025 est évalué à 6,79 milliards de dollars. La taille du marché mondial a dépassé 5,9 milliards de dollars en 2024 et devrait enregistrer un TCAC de plus de 18,8 %, dépassant les 55,39 milliards de dollars de revenus d'ici 2037. L'Amérique du Nord devrait approcher la part la plus importante d'ici 2037, en raison de la présence d'acteurs clés du marché tels que Biogen et Novartis, et du cadre réglementaire favorable de la FDA.
Selon la National Library of Medicine, en octobre 2023, l'incidence de la SMA est estimée à 1 sur 6 000 - 10 000, avec une fréquence de porteurs de 1/40 à 1/60. Même si l'amyotrophie spinale est considérée comme une maladie rare, l'incidence croissante de ces cas, en particulier chez les nouveau-nés, devrait stimuler le marché du traitement de l'amyotrophie spinale au cours de la période de prévision.
La prévalence croissante de cette maladie génétique a conduit à une prise de conscience et à une demande croissante en faveur d'un diagnostic précoce. Les progrès des thérapies géniques et l’augmentation des investissements en R&D, en particulier dans les thérapies basées sur l’ARN, ont stimulé la demande de traitements nouveaux et efficaces. Les gouvernements et les organismes de santé jouent également un rôle crucial en offrant des incitations et en accélérant l’approbation des médicaments pour les maladies rares. Les approches de médecine personnalisée visent à améliorer les résultats pour les patients en adaptant les traitements à des profils génétiques spécifiques. Les collaborations entre les entreprises de biotechnologie et les établissements universitaires accélèrent encore la découverte de médicaments, tandis que les groupes de défense des patients sensibilisent et stimulent la demande de thérapies innovantes sur le marché du traitement de l'amyotrophie spinale.
Secteur du traitement de l’amyotrophie spinale : moteurs de croissance et défis
Moteurs de croissance
- Soutien accru du gouvernement en faveur des traitements des maladies rares : Plus de 7 000 maladies rares touchent plus de 30 millions de personnes aux États-Unis. Le soutien du gouvernement aux traitements des maladies rares, y compris l'amyotrophie spinale, constitue un moteur important pour le marché du traitement de l'amyotrophie spinale. Les gouvernements de nombreux pays offrent des incitations telles que des subventions, des crédits d'impôt et des financements pour la R&D afin d'encourager le développement de thérapies pour les maladies rares. Par exemple, en avril 2024, l'Initiative de recherche sur les maladies rares des Instituts de recherche en santé du Canada a fourni aux chercheurs de la faculté de médecine de l'UBC un financement fédéral de 20 millions USD pour la création de RareKids-CAN : Pediatric Rare Disease Clinical Trials and Treatment Network.
- Augmentation du taux de diagnostic de SMA chez les nourrissons et les enfants : il s'agit d'un moteur crucial du marché du traitement de l'amyotrophie spinale en raison de la mise en œuvre de programmes de dépistage néonatal et des progrès technologiques. De nombreux pays ont commencé à inclure la SMA dans leur dépistage systématique des nouveau-nés, permettant ainsi une détection et une intervention plus précoces. Le ministère australien de la Santé et des Soins aux personnes âgées a publié un article en octobre 2023 sur les thérapies SMA. Il indique que le gouvernement albanais offre aux familles un accès étendu à une thérapie génique qui change la vie pour la SMA via le programme de prestations pharmaceutiques (PBS).
Défis
- Le faible taux de réussite des essais cliniques : le développement de nouvelles thérapies contre l'AMS implique souvent des processus biologiques complets, en particulier dans les thérapies basées sur les gènes et l'ARN, pour lesquelles il peut être difficile d'obtenir une efficacité constante. De nombreux traitements prometteurs échouent dans les essais à un stade avancé en raison de problèmes de sécurité inattendus ou de bénéfices thérapeutiques insuffisants. Cela entraîne en outre des pertes financières importantes et des retards dans la mise sur le marché de nouveaux traitements. Cela décourage non seulement les petites entreprises, mais augmente également le coût global et les délais de développement de médicaments.
- Autorisation réglementaire stricte pour les nouvelles thérapies : cela représente un obstacle considérable sur le marché du traitement de l'AMS. Les organismes de réglementation tels que la FDA et l'EMA imposent des normes rigoureuses pour garantir la sécurité et l'efficacité des nouveaux traitements, en particulier pour les thérapies avancées. Le processus d'approbation complexe nécessite des données cliniques approfondies, des études à long terme et une surveillance post-commercialisation. Ces obstacles réglementaires peuvent également limiter l'entrée sur le marché de traitements innovants, en particulier dans les pays dotés de cadres d'approbation moins flexibles.
Marché du traitement de l’amyotrophie spinale : informations clés
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Année de référence |
2024 |
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Année de prévision |
2025-2037 |
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TCAC |
18,8% |
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Taille du marché de l’année de référence (2024) |
5,9 milliards de dollars |
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Taille du marché de l’année de prévision (2037) |
55,39 milliards de dollars |
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Portée régionale |
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Segmentation du traitement de l’amyotrophie spinale
Type de traitement (médicaments, soins de soutien, chirurgie de la colonne vertébrale)
Le segment des médicaments devrait enregistrer une part considérable sur le marché du traitement de l'amyotrophie spinale. Ce segment est stimulé par l’utilisation généralisée de médicaments à base d’ARN tels que Spinraza de Biogen. De plus, de nouveaux médicaments, dont Evrysdi, ont offert des options plus pratiques et plus accessibles aux patients, renforçant ainsi le segment des médicaments. Ces médicaments sont privilégiés car ils offrent des options de traitement continu par rapport aux thérapies géniques ponctuelles et coûteuses. De plus, les formulations orales et injectables» disponibilité, accessibilité améliorée au traitement, permettant différentes préférences et besoins doivent être satisfaits par une thérapie efficace. Le besoin continu de dosage au fil du temps génère une demande constante, faisant des médicaments un segment générateur de revenus clé sur le marché.
Voie d'administration (Orale, Parentérale)
Le segment oral est susceptible de dominer la part de marché du traitement de l'amyotrophie spinale de plus de 62,9 % d'ici 2037. L'administration de traitements oraux contre l'AMS à domicile ne nécessite pas de visites cliniques, ce qui réduit la charge sur les patients et leurs familles. C’est particulièrement pratique pour les schémas thérapeutiques à long terme, car les visites à l’hôpital peuvent être perturbantes. Cela stimule ainsi considérablement la croissance du marché. De plus, les thérapies orales éliminent le besoin de ressources de santé, notamment de soutien infirmier pour les injections ou les centres de perfusion. Les économies ainsi réalisées font des traitements oraux une option plus attrayante pour les payeurs et les prestataires, accélérant ainsi leur adoption et stimulant la croissance du marché.
Notre analyse approfondie du marché inclut les segments suivants :
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Type de traitement |
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Type |
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Voie d'administration |
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Utilisation finale |
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Analyse du marché nord-américain
Les principales entreprises de biotechnologie, à l'avant-garde du développement de nouvelles thérapies, une infrastructure de soins de santé robuste et un soutien gouvernemental fort, sont les principaux facteurs qui animent le marché nord-américain du traitement de l'amyotrophie spinale. La région a connu des progrès significatifs en termes d’approbations de médicaments et de disponibilité des traitements. Des capacités de diagnostic avancées et des programmes de dépistage établis alimentent davantage la croissance du marché de la SMA dans la région. Les programmes de remboursement et les options de couverture d'assurance de la région contribuent également à améliorer l'accès des patients dans toute la région.
Le marché américain du traitement de l'amyotrophie spinale est le plus important au monde, bénéficiant de la présence d'acteurs clés du marché tels que Biogen et Novartis. Le cadre réglementaire favorable de la FDA, y compris les désignations de médicaments orphelins et les approbations accélérées, a accéléré le développement et la commercialisation des thérapies SMA. Par exemple, en février 2023, Biohaven Ltd. a reçu la désignation Fast Track des États-Unis. FDA pour le taldefgrobep alfa, une nouvelle adnectine anti-myostatine, développée pour le traitement de la maladie. SMA.
Le marché du traitement de l'amyotrophie musculaire spinale auCanada est soutenu par des politiques de santé soutenues par le gouvernement qui donnent accès à des traitements coûteux par le biais de programmes de santé publique. Les progrès dans les tests génétiques et les traitements de médecine personnalisée stimulent la croissance du marché au Canada. Les collaborations entre les instituts de recherche et les entreprises mondiales de biotechnologie accélèrent également les essais cliniques et le développement de thérapies innovantes dans le pays.
Statistiques du marché APAC
Le marché du traitement de l'amyotrophie spinale en Asie-Pacifique connaît une croissance constante, tirée par la sensibilisation croissante à la SMA et l'amélioration des infrastructures de soins de santé dans des pays comme l'Inde, le Japon, l'Australie et la Chine. Les initiatives gouvernementales dans la région soutiennent le développement et la commercialisation des thérapies SMA. De plus, en raison de l'importante population de la région et de l'intérêt croissant porté aux traitements des maladies rares, le marché de l'Asie-Pacifique devrait enregistrer une croissance considérable.
Le marché du traitement de l'amyotrophie spinale enInde en est à ses premiers stades de développement, avec une sensibilisation et des efforts de sensibilisation croissants pour attirer l'attention sur la maladie. Cependant, le coût élevé des traitements SMa constitue un obstacle sur le marché indien. Le gouvernement local et les organismes de santé s'efforcent d'améliorer la sensibilisation, d'introduire des options de traitement abordables et d'étendre les capacités de diagnostic. L'importante population du pays offre un potentiel de croissance future du marché à mesure que les infrastructures de santé s'améliorent.
Le marchéAustralie est nettement plus développé avec des programmes de dépistage néonatal établis, permettant un diagnostic et une intervention précoces. Selon le ministère de la Santé et des Soins aux personnes âgées du pays, un Australien sur 35 est porteur sans le savoir du gène de l'amyotrophie spinale et un bébé sur 10 000 né dans le pays est touché par la maladie. Le gouvernement a été proactif en soutenant les traitements des maladies rares et en proposant des programmes de remboursement tels que le PBS. Le pays devrait donc connaître une croissance.
Entreprises dominant le paysage du traitement de l’amyotrophie spinale
- Association américaine de physiothérapie
- Présentation de l'entreprise
- Stratégie commerciale
- Offres de produits clés
- Performances financières
- Indicateurs de performances clés
- Analyse des risques
- Développement récent
- Présence régionale
- Analyse SWOT
- Astellas Pharma
- Beijing Jinlan Gene Technology Co., Ltd.
- Biogen Inc.
- Hôpital pour enfants de Boston
- Hôpital pour enfants des Filles du Roi
- F. Hoffmann-La Roche Ltd.
- Hanugen Therapeutics
- Hôpital national pour enfants
- NMD Pharma A/S
- Novartis AG
- Pfizer, Inc.
- Scholar Rock, Inc.
Les entreprises du marché du traitement de l'amyotrophie spinale se concentrent sur l'offre de solutions à long terme plus efficaces. Beaucoup investissent dans des médicaments personnalisés, ciblant des mutations génétiques spécifiques, tandis que d’autres améliorent l’accès des patients grâce à des stratégies de tarification, des partenariats de remboursement et des programmes de dépistage précoce. En octobre 2024, Roche a présenté les données positives sur deux ans de l'étude en cours RAINBOWFISH lors de la 29e édition de la World Muscle Society évaluant l'efficacité et la sécurité du risdiplam chez les enfants atteints de SMA. L'obtention des approbations réglementaires et la pénétration de nouveaux marchés constituent également une stratégie clé adoptée par les principaux acteurs.
In the News
- En janvier 2024, Voyager Therapeutics, Inc. a annoncé une collaboration stratégique et un accord de licence sur les capsides avec Novartis Pharma AG pour faire progresser les thérapies géniques potentielles contre l'amyotrophie spinale.
- En mars 2021, PTC Therapeutics, Inc. s'est associé à la Fondation pour l'amyotrophie spinale (SMA) afin de faire progresser la recherche scientifique sur l'AMS et d'autres troubles neuromusculaires afin de développer de nouveaux traitements.
Crédits des auteurs: Radhika Pawar
- Report ID: 2724
- Published Date: May 08, 2025
- Report Format: PDF, PPT
