Mercato del trattamento dell’atrofia muscolare spinale: dati storici (2019-2024), tendenze globali 2025, previsioni di crescita 2037
Il mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale nel 2025 è valutato a 6,79 miliardi di dollari. Le dimensioni del mercato globale hanno superato i 5,9 miliardi di dollari nel 2024 e probabilmente registreranno un CAGR superiore al 18,8%, superando i 55,39 miliardi di dollari di ricavi entro il 2037. Si prevede che il Nord America raggiungerà la quota maggiore entro il 2037, grazie alla presenza di attori chiave del mercato come Biogen e Novartis e al quadro normativo di supporto della FDA.
Secondo la National Library of Medicine, nell'ottobre 2023, l'incidenza della SMA è stimata in 1 su 6.000-10.000, con una frequenza di portatori di 1/40-1/60. Anche se l'atrofia muscolare spinale è considerata una malattia rara, si prevede che la crescente incidenza dei casi, soprattutto tra i neonati, aumenterà il mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale durante il periodo di previsione.
La crescente prevalenza della malattia genetica ha portato a una crescente consapevolezza e richiesta di diagnosi precoce. I progressi nelle terapie geniche e i crescenti investimenti in ricerca e sviluppo, in particolare nelle terapie basate sull’RNA, hanno stimolato la domanda di trattamenti nuovi ed efficaci. Anche i governi e le organizzazioni sanitarie stanno svolgendo un ruolo cruciale fornendo incentivi e accelerando l’approvazione dei farmaci per le malattie rare. Gli approcci di medicina personalizzata mirano a migliorare i risultati dei pazienti adattando i trattamenti a specifici profili genetici. Le collaborazioni tra aziende biotecnologiche e istituzioni accademiche stanno accelerando ulteriormente la scoperta di farmaci, mentre i gruppi di difesa dei pazienti stanno sensibilizzando e stimolando la domanda di terapie innovative nel mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale.
Settore del trattamento dell’atrofia muscolare spinale: fattori di crescita e sfide
Fattori di crescita
- Maggiore sostegno del governo per i trattamenti delle malattie rare: Oltre 7.000 malattie rare colpiscono più di 30 milioni di persone negli Stati Uniti. Il sostegno del governo per i trattamenti delle malattie rare, inclusa la SMA, sta fungendo da motore significativo per il mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale. I governi di molti paesi offrono incentivi come sovvenzioni, crediti d’imposta e finanziamenti per la ricerca e lo sviluppo per incoraggiare lo sviluppo di terapie per le malattie rare. Ad esempio, nell'aprile 2024, la Rare Disease Research Initiative del Canadian Institutes of Health Research ha fornito ai ricercatori della Facoltà di Medicina dell'UBC 20 milioni di dollari in finanziamenti federali, per creare RareKids-CAN: Pediatric Rare Disease Clinical Trials and Treatment Network.
- Aumento del tasso di diagnosi di SMA nei neonati e nei bambini: si tratta di un fattore determinante nel mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale dovuto all'implementazione di programmi di screening neonatale e ai progressi tecnologici. Molti paesi hanno iniziato a includere la SMA nello screening neonatale di routine, consentendone l’individuazione e l’intervento precoce. Il Dipartimento della salute e dell’assistenza agli anziani del governo australiano ha pubblicato nell’ottobre 2023 un articolo relativo alle terapie per la SMA. Si afferma che il governo albanese offre alle famiglie un accesso esteso alla terapia genica che cambia la vita per la SMA attraverso il Pharmaceutical Benefits Scheme (PBS).
Sfide
- Il basso tasso di successo nelle sperimentazioni cliniche: lo sviluppo di nuove terapie per la SMA spesso implica processi biologici completi, in particolare nelle terapie basate su geni e RNA, dove ottenere un'efficacia costante può essere difficile. Molti trattamenti promettenti falliscono negli studi in fase avanzata a causa di problemi di sicurezza imprevisti o di benefici terapeutici insufficienti. Ciò porta inoltre a perdite finanziarie significative e ritardi nell’immissione di nuovi trattamenti sul mercato. Ciò non solo scoraggia le aziende più piccole, ma aumenta anche i costi complessivi e le tempistiche per lo sviluppo dei farmaci.
- Approvazione normativa rigorosa per le nuove terapie: questo rappresenta un ostacolo considerevole nel mercato del trattamento della SMA. Organismi di regolamentazione come la FDA e l’EMA impongono standard rigorosi per garantire la sicurezza e l’efficacia dei nuovi trattamenti, in particolare per le terapie avanzate. Il complesso processo di approvazione richiede dati clinici estesi, studi a lungo termine e sorveglianza post-marketing. Questi ostacoli normativi possono anche limitare l'ingresso sul mercato di trattamenti innovativi, in particolare nei paesi con quadri di approvazione meno flessibili.
Mercato del trattamento dell’atrofia muscolare spinale: approfondimenti chiave
|
Anno base |
2024 |
|
Anno di previsione |
2025-2037 |
|
CAGR |
18,8% |
|
Dimensioni del mercato dell’anno base (2024) |
5,9 miliardi di dollari |
|
Dimensione del mercato dell'anno di previsione (2037) |
55,39 miliardi di dollari |
|
Ambito regionale |
|
Segmentazione del trattamento dell'atrofia muscolare spinale
Tipo di trattamento (farmaci, terapia di supporto, chirurgia spinale)
Si prevede che il segmento dei farmaci registrerà una quota considerevole nel mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale. Il segmento è trainato dall’uso diffuso di farmaci basati su RNA come Spinraza di Biogen. Inoltre, i farmaci più recenti, tra cui Evrysdi, hanno fornito opzioni più convenienti e accessibili per i pazienti, rafforzando ulteriormente il segmento dei farmaci. Questi farmaci sono preferiti perché offrono opzioni terapeutiche continue rispetto alle terapie geniche una tantum e ad alto costo. Inoltre, sia le formulazioni orali che quelle iniettabili’ disponibilità, una migliore accessibilità al trattamento, consentendo di soddisfare preferenze e bisogni diversi con una terapia efficace. La continua necessità di dosaggio nel tempo fornisce una domanda costante, rendendo i farmaci un segmento chiave in grado di generare entrate nel mercato.
Via di somministrazione (Orale, parenterale)
Il segmento orale dominerà probabilmente una quota di mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale pari a oltre il 62,9% entro il 2037. La somministrazione dei trattamenti orali per la SMA a domicilio non richiede visite cliniche, riducendo il carico sui pazienti e sulle loro famiglie. È particolarmente conveniente per i regimi di trattamento a lungo termine, poiché le visite agli ospedali possono essere disturbanti. Ciò guida quindi la crescita del mercato in modo significativo. Inoltre, le terapie orali eliminano la necessità di risorse sanitarie, compreso il supporto infermieristico per le iniezioni o i centri di infusione. I risparmi sui costi grazie a ciò rendono i trattamenti orali un'opzione più attraente per i contribuenti e i fornitori, accelerandone quindi l'adozione e stimolando la crescita del mercato.
La nostra analisi approfondita del mercato comprende i seguenti segmenti:
|
Tipo di trattamento |
|
|
Tipo |
|
|
Percorso di amministrazione |
|
|
Utilizzo finale |
|
Vuoi personalizzare questo rapporto di ricerca in base alle tue esigenze? Il nostro team di ricerca fornirà le informazioni necessarie per aiutarti a prendere decisioni aziendali efficaci.
Personalizza questo rapportoIndustria del trattamento dell'atrofia muscolare spinale - Sinossi regionale
Analisi del mercato del Nord America
Le principali aziende biotecnologiche, in prima linea nello sviluppo di nuove terapie, una solida infrastruttura sanitaria e un forte sostegno da parte del governo sono i fattori principali che guidano il mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale in Nord America. La regione ha assistito a progressi significativi in termini di approvazioni di farmaci e disponibilità di trattamenti. Capacità diagnostiche avanzate e programmi di screening consolidati alimentano ulteriormente la crescita del mercato della SMA nella regione. Anche i programmi di rimborso e le opzioni di copertura assicurativa della regione contribuiscono a migliorare l'accesso dei pazienti in tutta la regione.
Il mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale negli Stati Uniti è il più grande a livello globale e beneficia della presenza di attori chiave del mercato come Biogen e Novartis. Il quadro normativo di supporto della FDA, comprese le designazioni di farmaci orfani e le approvazioni accelerate, ha accelerato lo sviluppo e la commercializzazione delle terapie per la SMA. Ad esempio, nel febbraio 2023, Biohaven Ltd. ha ricevuto la designazione Fast Track dagli Stati Uniti. FDA per taldefgrobep alfa, un nuovo adnectina anti-miostatina, sviluppato per il trattamento dell' SMA.
Il mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale inCanada è sostenuto da politiche sanitarie sostenute dal governo che forniscono l'accesso a trattamenti costosi attraverso programmi di sanità pubblica. I progressi nei test genetici e nei trattamenti di medicina personalizzata stanno guidando la crescita del mercato in Canada. Le collaborazioni tra istituti di ricerca e aziende biotecnologiche globali stanno inoltre accelerando le sperimentazioni cliniche e lo sviluppo di terapie innovative nel paese.
Statistiche del mercato APAC
Il mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale nell'area APAC sta registrando una crescita costante, guidata dalla crescente consapevolezza della SMA e dal miglioramento delle infrastrutture sanitarie in paesi come India, Giappone, Australia e Cina. Le iniziative governative nella regione sostengono lo sviluppo e la commercializzazione delle terapie per la SMA. Inoltre, a causa dell'ampia base demografica della regione e della crescente attenzione ai trattamenti per le malattie rare, si prevede che il mercato dell'Asia Pacifico registrerà una crescita considerevole.
Il mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale inIndia è nelle sue fasi iniziali di sviluppo, con una crescente consapevolezza e sforzi di sensibilizzazione per attirare l'attenzione sulla malattia. Tuttavia, l’elevato costo dei trattamenti SMa rappresenta una barriera nel mercato indiano. Il governo locale e le organizzazioni sanitarie si stanno impegnando per migliorare la consapevolezza, introdurre opzioni terapeutiche accessibili ed espandere le capacità diagnostiche. L'ampia popolazione del paese offre un potenziale per la futura crescita del mercato man mano che le infrastrutture sanitarie migliorano.
Il mercatoAustralia è significativamente più sviluppato con programmi di screening neonatale consolidati che consentono diagnosi e interventi precoci. Secondo il Dipartimento nazionale per la salute e l'assistenza agli anziani, un australiano su 35 è portatore inconsapevolmente del gene dell'atrofia muscolare spinale e un bambino su 10.000 nati nel paese è affetto dalla malattia. Il governo è stato proattivo nel sostenere i trattamenti per le malattie rare e nell’offrire programmi di rimborso come il PBS. Si prevede quindi che il paese sarà testimone di una crescita.
Aziende che dominano il panorama del trattamento dell’atrofia muscolare spinale
- Associazione americana di terapia fisica
- Panoramica dell'azienda
- Strategia aziendale
- Offerte di prodotti chiave
- Prestazioni finanziarie
- Indicatori chiave di prestazione
- Analisi dei rischi
- Sviluppi recenti
- Presenza regionale
- Analisi SWOT
- Astellas Pharma
- Beijing Jinlan Gene Technology Co., Ltd.
- Biogen Inc.
- Ospedale pediatrico di Boston
- Ospedale pediatrico delle Figlie del Re
- F. Hoffmann-La Roche Ltd.
- Terapeutica Hanugen
- Ospedale pediatrico nazionale
- NMD Pharma A/S
- Novartis AG
- Pfizer, Inc.
- Scholar Rock, Inc.
Le aziende attive nel mercato del trattamento dell'atrofia muscolare spinale si stanno concentrando sull'offerta di soluzioni più efficaci a lungo termine. Molti stanno investendo in farmaci personalizzati, mirati a specifiche mutazioni genetiche, mentre altri stanno migliorando l’accesso dei pazienti attraverso strategie di prezzo, partenariati di rimborso e programmi di screening precoce. Nell'ottobre 2024, Roche ha presentato alla 29a edizione della World Muscle Society i dati positivi di due anni dello studio in corso RAINBOWFISH che valuta l'efficacia e la sicurezza di risdiplam nei bambini affetti da SMA. Anche l'ottenimento delle approvazioni normative e l'ingresso in nuovi mercati rappresentano una strategia chiave adottata dai principali attori.
In the News
- Nel gennaio 2024, Voyager Therapeutics, Inc. ha annunciato una collaborazione strategica e un accordo di licenza sui capsidi con Novartis Pharma AG per promuovere potenziali terapie geniche per l'atrofia muscolare spinale.
- Nel marzo 2021, PTC Therapeutics, Inc. ha collaborato con la Spinal Muscular Atrophy (SMA) Foundation per far avanzare ulteriormente la ricerca scientifica sulla SMA e altri disturbi neuromuscolari per sviluppare nuovi trattamenti.
Crediti degli autori: Radhika Pawar
- Report ID: 2724
- Published Date: May 08, 2025
- Report Format: PDF, PPT
