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Dimensioni e previsioni del mercato del trattamento della malattia di Krabbe, di Therapy Insights (anticonvulsivanti, miorilassanti, trapianto di cellule staminali ematopoietiche) - Tendenze di crescita, attori chiave, analisi regionale 2026-2035

  • ID del Rapporto: 7102
  • Data di Pubblicazione: Sep 18, 2025
  • Formato del Rapporto: PDF, PPT

Prospettive di mercato per il trattamento della malattia di Krabbe:

Il mercato del trattamento della malattia di Krabbe è stato stimato in 3,04 miliardi di dollari nel 2025 e si prevede che supererà i 6,04 miliardi di dollari entro il 2035, registrando un CAGR superiore al 7,1% durante il periodo di previsione, ovvero tra il 2026 e il 2035. Nel 2026, il valore del settore del trattamento della malattia di Krabbe è stimato in 3,23 miliardi di dollari.

Krabbe Disease Treatment Market size
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La malattia di Krabbe, nota anche come leucodistrofia a cellule globoidi, è una rara patologia ereditaria che colpisce la mielina, che protegge e ricopre le cellule nervose, causando disturbi neurologici. Secondo la Mount Sinai Organization, esiste una probabilità del 25% che i figli ereditino la malattia nei casi in cui entrambi i genitori siano portatori dei geni correlati alla malattia. Problemi di udito, difficoltà di alimentazione, perdita della vista, sensibilità e irritabilità ai rumori forti, alterazioni del tono muscolare, febbre insolita e vomito sono i sintomi che i medici osservano per monitorare la malattia nei loro pazienti. Esami come esami del sangue, valutazione del liquido cerebrospinale (CSF), risonanza magnetica, velocità di conduzione nervosa e test genetici vengono avviati dagli esperti sanitari per esaminare i sintomi, aumentando così il mercato.

A livello globale, il tasso di incidenza della malattia di Krabbe dipende dai tassi di natalità, che variano da nazione a nazione. Ad esempio, attualmente l'epidemia di malattia di Krabbe è di 1 su 100.000 in Europa e di 1 su 250.000 negli Stati Uniti. Il tasso di mortalità è superiore al 90%, almeno nei primi due anni di vita, come riportato dall'NLM nell'agosto 2023. Inoltre, la malattia di Krabbe a esordio in età adulta è sporadica, rappresentando meno del 10% della popolazione globale secondo il rapporto NLM 2021. Inoltre, l'85-90% delle persone riceve una diagnosi di malattia di Krabbe tramite l'attività enzimatica che costituisce l'esordio infantile, mentre il 10-15% rientra nella categoria dell'esordio tardivo, con un impatto positivo sul mercato dei trattamenti per la malattia di Krabbe.

Chiave Trattamento della malattia di Krabbe Riepilogo delle Analisi di Mercato:

  • Aspetti salienti regionali:

    • Il mercato nordamericano per il trattamento della malattia di Krabbe rappresenterà una quota del 35,20% entro il 2035, trainato dalla crescente consapevolezza delle carenze, dalla demografia delle nascite e dalle iniziative mediche per la malattia di Krabbe.
    • Il mercato dell'Asia-Pacifico registrerà la crescita più rapida nel periodo di previsione 2026-2035, attribuibile alla crescente consapevolezza, alle politiche di rimborso e al miglioramento delle strutture di trattamento per le malattie rare.

  • Approfondimenti sul segmento:

    • Si prevede che il segmento degli anticonvulsivanti nel mercato del trattamento della malattia di Krabbe registrerà una crescita significativa entro il 2035, trainato dall'efficacia degli anticonvulsivanti nella gestione delle crisi epilettiche associate alla malattia di Krabbe.

  • Principali trend di crescita:

    • Screening neonatale
    • Terapia farmacologica con chaperone

  • Principali sfide:

    • Restrizioni governative per le malattie rare

  • Attori principali: Pfizer Inc., Abbott Laboratories, Johnson & Johnson Services, Inc, Sanofi-Aventis SA, Teva Pharmaceutical Industries Ltd., Acorda Therapeutics Inc..

Globale Trattamento della malattia di Krabbe Mercato Previsioni e prospettive regionali:

  • Proiezioni di crescita e dimensioni del mercato:

    • Dimensioni del mercato nel 2025: 3,04 miliardi di USD
    • Dimensioni del mercato nel 2026: 3,23 miliardi di USD
    • Dimensione prevista del mercato: 6,04 miliardi di USD entro il 2035
    • Previsioni di crescita: CAGR del 7,1% (2026-2035)

  • Dinamiche regionali chiave:

    • Regione più grande: Nord America (quota del 35,2% entro il 2035)
    • Regione in più rapida crescita: Europa
    • Paesi dominanti: Stati Uniti, Germania, Giappone, Regno Unito, Cina
    • Paesi emergenti: Germania, Giappone, India, Brasile, Corea del Sud

    • Last updated on : 18 September, 2025

Fattori di crescita

  • Screening neonatale: il mercato del trattamento della malattia di Krabbe non comprende attualmente una cura specifica. Tuttavia, esistono terapie di supporto che aiutano nella gestione della malattia, soprattutto nei bambini. Ad esempio, lo screening neonatale è utile per identificare malattie che compromettono la salute o la sopravvivenza dei bambini a lungo termine. Attualmente, questa tecnica è disponibile in New Jersey, Missouri, Kentucky, New York, Tennessee, Illinois, Indiana, Ohio, Georgia, Pennsylvania, Minnesota e Carolina del Sud. Lo screening neonatale include il trapianto di cellule staminali entro le 4-6 settimane di età, il che denota un miglioramento della qualità della vita dei bambini affetti, trainando così il mercato.

  • Terapia farmacologica con chaperone: è una terapia intrinseca per le malattie genetiche, che sta guidando efficacemente la crescita del mercato del trattamento della malattia di Krabbe. Esiste una diversità nei bersagli proteici di questa terapia: enzimi come le transferasi determinano il 45%, i trasportatori costituiscono il 28% e i recettori il 15%, come affermato dall'NLM nel gennaio 2020. Queste proteine ​​presentano diverse localizzazioni subcellulari e vengono trasformate in gran numero attraverso il reticolo endoplasmatico. Pertanto, la terapia tende a legare e stabilizzare la β-galattocerebrosidasi (GALC) per contrastare il ripiegamento inappropriato e sfuggire alla degradazione, consentendo così un trasporto redditizio degli enzimi al lisosoma e contribuendo alla crescita del mercato.

Sfide

  • Pazienti limitati per gli studi clinici: il mercato del trattamento della malattia di Krabbe è soggetto a limitazioni nel numero di pazienti per gli studi clinici. Inoltre, vincoli etici, complessità nella generazione di numeri di studi accurati e costi di manutenzione rappresentano sfide pratiche che incidono sul mercato. Tuttavia, a marzo 2022, Passage Bio, Inc. ha dichiarato che il primo paziente a cui è stata diagnosticata la malattia di Krabbe infantile precoce è stato trattato con PBKR03, una terapia genica che utilizza la somministrazione di virus adeno-associati (AAV), nell'ambito dello studio clinico globale di fase 1/2 noto come GALax-C. Ciononostante, studi clinici inadeguati rappresentano ancora un limite alla crescita del mercato.

  • Restrizioni governative per le malattie rare: il rapporto NLM 2020 ha pubblicato che la prevalenza delle malattie rare nel mondo rappresenta 3.585 casi, pari al 3,5%-5,9% della popolazione globale, con un impatto negativo sul mercato dei trattamenti per la malattia di Krabbe. Disturbi cronici, assenza di supporto compensativo, trattamenti convenienti e lunga odissea diagnostica sono alcuni dei requisiti insoddisfatti che creano un divario tra i pazienti affetti da malattie rare. Per risolvere questo problema, nell'ottobre 2024 la Food and Administration (FDA) statunitense ha approvato trattamenti medici basati sull'Orphan Drug Act, poiché 7.000 malattie rare colpiscono gravemente oltre 30 milioni di persone negli Stati Uniti. Inoltre, questa iniziativa prevede la partecipazione di operatori sanitari, produttori di farmaci e pazienti, per creare consapevolezza e sostenere il mercato dei trattamenti per la malattia di Krabbe.

Dimensioni e previsioni del mercato del trattamento della malattia di Krabbe:

Attribut du rapport Détails

Anno base

2025

Periodo di previsione

2026-2035

CAGR

7,1%

Dimensione del mercato dell'anno base (2025)

3,04 miliardi di dollari

Dimensione del mercato prevista per l'anno (2035)

6,04 miliardi di dollari

Ambito regionale

  • Nord America (Stati Uniti e Canada)
  • Asia Pacifico (Giappone, Cina, India, Indonesia, Corea del Sud, Malesia, Australia, Resto dell'Asia Pacifico)
  • Europa (Regno Unito, Germania, Francia, Italia, Spagna, Russia, Paesi Nordici, Resto d'Europa)
  • America Latina (Messico, Argentina, Brasile, Resto dell'America Latina)
  • Medio Oriente e Africa (Israele, Nord Africa del Consiglio di cooperazione del Golfo, Sudafrica, Resto del Medio Oriente e Africa)
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Segmentazione del mercato del trattamento della malattia di Krabbe:

Analisi del segmento Therapy Insights

Sulla base delle informazioni terapeutiche, si prevede che il segmento degli anticonvulsivanti rappresenterà una quota di mercato superiore al 38,4% per il trattamento della malattia di Krabbe entro la fine del 2035. I farmaci anticonvulsivanti aiutano a superare le crisi convulsive, a differenza di quelle causate dall'epilessia. La fenitoina è diventata uno dei migliori farmaci anticonvulsivanti per la gestione della malattia. Secondo il NIH, nell'agosto 2023, il suo costo medio mensile è di 30 dollari e il suo uso regolare e pervasivo, unito a un indice basato sulla terapia limitato, contribuisce in modo considerevole alla prevenzione e alla gestione della malattia. Inoltre, l'uso combinato di topiramato e 4-aminopiridina riduce la gravità e la frequenza delle crisi convulsive riducendo le funzionalità anomale, favorendo così la crescita del mercato.

La nostra analisi approfondita del mercato globale include i seguenti segmenti:

Approfondimenti sulla terapia

  • Anticonvulsivanti

  • miorilassanti

  • trapianto di cellule staminali ematopoietiche

  • Altri

Vishnu Nair
Vishnu Nair
Responsabile dello sviluppo commerciale globale

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Analisi regionale del mercato del trattamento della malattia di Krabbe:

Approfondimenti sul mercato nordamericano

Si prevede che il mercato nordamericano del trattamento della malattia di Krabbe rappresenterà circa il 35,2% del fatturato entro il 2035. Si registra una crescente carenza dell'enzima GALC nella regione, che porta all'accumulo di psicosina e a un'ulteriore riduzione della mielinizzazione neurale. Inoltre, l'aumento demografico delle nascite dello 0,98%, che ha raggiunto i 340,1 milioni di abitanti dal 2023 nella regione, è una delle principali cause dell'insorgenza della malattia a esordio tardivo, come riportato dall'Ufficio del Censimento nel dicembre 2024. La malattia si manifesta nell'infanzia, nell'adolescenza e nell'età adulta e l'istinto di sopravvivenza dipende dalla rigidità della condizione, il che denota una consapevolezza del mercato.

Il mercato statunitense dei trattamenti per la malattia di Krabbe è in crescita grazie a diversi fattori. Secondo l'HRSA Maternal and Child Health 2023, 1 persona su 100.000 soffre di questa malattia. Di questi, i neonati sono maggiormente colpiti e circa 15 neonati negli Stati Uniti soffrono di gravi patologie. Si stima che circa 10 neonati sopravvivano grazie all'implementazione di trattamenti adeguati, in particolare attraverso iniziative mediche statali che limitano il processo di educazione dei genitori attraverso una valutazione appropriata, la gestione della malattia, test diagnostici e un follow-up efficace. Il Segretario della Salute e dei Servizi Umani degli Stati Uniti ha fornito un elenco noto come Recommended Uniform Screening Panel (RUSP) che fornisce terapie mediche per combattere la malattia, stimolando così la crescita del mercato.

Il mercato canadese dei trattamenti per la malattia di Krabbe sta registrando una crescita significativa, poiché i bambini ne soffrono in modo significativo. Secondo il rapporto del Programma canadese di sorveglianza pediatrica del 2020, sono stati valutati 16 casi di leucodistrofie (LD) a esordio pediatrico, di cui il 44% in Ontario e il 31% nel Canada occidentale, mentre i restanti provenivano da altre parti del paese. Inoltre, i sintomi variavano: il 55% dei casi presentava un ritardo nello sviluppo, il 44% una regressione, il 38% un tono muscolare anomalo, il 31% convulsioni e un altro 31% cambiamenti comportamentali. Tutti questi fattori sono responsabili della crescita del settore nel periodo di previsione.

Approfondimenti sul mercato APAC

Si prevede che il mercato del trattamento della malattia di Krabbe nell'area Asia-Pacifico (APAC) sarà la regione in più rapida crescita grazie alla consapevolezza e alla visibilità della malattia. Secondo il rapporto IQVIA 2024, la regione ha registrato circa 7.000-8.000 malattie rare e solo il 5% è attualmente in trattamento. Tuttavia, si sono registrati miglioramenti nelle strutture di trattamento per le malattie rare. Ad esempio, a Taiwan, le persone affette da malattie rare hanno diritto a un rimborso fino al 70% sui farmaci orfani, mentre le persone a basso reddito sono soggette a un rimborso del 100%. Pertanto, si prevede che il mercato si svilupperà e si evolverà grazie a tutti questi fattori.

Il mercato del trattamento della malattia di Krabbe in India prevede una crescita sostanziale a causa dell'aumento della sua prevalenza, che conta 70 casi dovuti a malattie genetiche. I pazienti a cui viene diagnosticata la malattia a esordio giovanile hanno un'età compresa tra i 2 e i 5 anni e, tra i pazienti a esordio in età adulta, i sintomi generalmente compaiono in età adulta. Attualmente, la consapevolezza è scarsa poiché si tratta di una malattia rara, ma la presenza di altre malattie genetiche e rare, tra cui la malattia di Tay-Sachs, dovrebbe attirare maggiore attenzione sul settore, soprattutto tra psichiatri e neurologi per adulti.

Il mercato cinese dei trattamenti per la malattia di Krabbe sta guadagnando terreno grazie alla crescente frequenza della malattia, con particolare attenzione alla malattia di Krabbe a esordio nell'adulto. Tra la popolazione cinese affetta da questa malattia, sono state identificate mutazioni del gene GALC che indicano un legame tra fenotipi e genotipi. La risonanza magnetica cerebrale come soluzione terapeutica è una terapia importante per contrastare la diffusione della malattia. Sulla base di studi clinici, la malattia di Krabbe a esordio nell'adulto è considerata eterogenea a causa dell'inclusione di un tratto piramidale con un'elevata incidenza. Sulla base di questi fattori, il settore sta ricevendo un'enorme attenzione e consapevolezza, idonee allo sviluppo del mercato.

Krabbe Disease Treatment Market Share
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Attori del mercato del trattamento della malattia di Krabbe:

    Le aziende che dominano il mercato del trattamento della malattia di Krabbe stanno rapidamente guadagnando visibilità grazie alla crescente consapevolezza della malattia. Strumenti standardizzati per la diagnosi della malattia, insieme all'aumento della ricerca e dello sviluppo, stanno incrementando il settore. Inoltre, test genetici, esami oculistici, diagnosi delle patologie nervose e visualizzazione guidata stanno incrementando efficacemente la richiesta di trattamento per questa malattia. Nell'aprile 2024, TeleRare Health ha introdotto un centro sanitario virtuale per diagnosticare la malattia di Krabbe a livello globale e offrire ai pazienti l'accesso ai trattamenti e agli specialisti più recenti.

    • AbbVie Inc.
      • Panoramica aziendale
      • Strategia aziendale
      • Offerte di prodotti chiave
      • Performance finanziaria
      • Indicatori chiave di prestazione
      • Analisi del rischio
      • Sviluppo recente
      • Presenza regionale
      • Analisi SWOT
    • Pfizer Inc.
    • Laboratori Abbott
    • Johnson & Johnson Services, Inc
    • Sanofi-Aventis SA
    • Teva Pharmaceutical Industries Ltd.
    • Acorda Therapeutics Inc.
    • CENTOGENE NV
    • Novartis AG
    • Polpharma

Sviluppi recenti

  • Nell'ottobre 2024, Fiocruz e GEMMA Biotherapeutics hanno siglato un accordo per finanziare la ricerca sui trattamenti di terapia genica in Brasile, nell'ambito del Sistema Sanitario Unificato (SUS). L'obiettivo è ottenere l'approvazione per programmi di terapia genica volti a migliorare il trattamento della malattia di Krabbe.
  • Nel giugno 2024, GC Biopharma e Novel Pharma hanno annunciato l'approvazione da parte della FDA statunitense della designazione Fast Track per lo sviluppo congiunto del trattamento MPSIIIA (sindrome di Sanfilippo di tipo A) per la cura della malattia di Krabbe.
  • Report ID: 7102
  • Published Date: Sep 18, 2025
  • Report Format: PDF, PPT
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Domande frequenti (FAQ)

Nel 2026, il valore del settore della cura della malattia di Krabbe è stimato in 3,23 miliardi di dollari.

Nel 2025, il mercato globale dei trattamenti per la malattia di Krabbe ha raggiunto un valore di oltre 3,04 miliardi di dollari e si prevede che registrerà un CAGR di oltre il 7,1%, superando i 6,04 miliardi di dollari di fatturato entro il 2035.

Entro il 2035, il mercato nordamericano dei trattamenti per la malattia di Krabbe rappresenterà una quota del 35,20%, trainato dalla crescente consapevolezza della carenza, dai dati demografici sulle nascite e dalle iniziative mediche per la malattia di Krabbe.

Tra i principali attori del mercato figurano Pfizer Inc., Abbott Laboratories, Johnson & Johnson Services, Inc, Sanofi-Aventis SA, Teva Pharmaceutical Industries Ltd., Acorda Therapeutics Inc..

Trattamento della malattia di Krabbe Ambito del rapporto di mercato

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Radhika Pawar
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Analista Senior di Ricerca
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