Mercato del trattamento della malattia di Krabbe: dati storici (2019-2024), tendenze globali 2025, previsioni di crescita 2037
Il mercato del trattamento della malattia di Krabbe nel 2025 è stimato a 1,27 miliardi di dollari. Le dimensioni del mercato globale hanno superato 1,2 miliardi di dollari nel 2024 e si prevede che registreranno un CAGR superiore al 7,3%, superando i 3 miliardi di dollari di entrate entro il 2037. Il Nord America è sulla buona strada per raggiungere 1,06 miliardi di dollari entro il 2037, alimentato dalla crescente carenza dell'enzima GALC e dall'aumento dei dati demografici delle nascite.
La malattia di Krabbe, nota anche come leucodistrofia a cellule globoidi, è una rara condizione ereditaria che colpisce la mielina che protegge e ricopre le cellule nervose generando disturbi neurologici. Secondo la Mount Sinai Organization, esiste una probabilità del 25% che i bambini ereditino la condizione nel caso in cui entrambi i genitori siano portatori dei geni correlati alla malattia. Problemi di udito, difficoltà di alimentazione, perdita della vista, sensibilità e irritabilità ai rumori forti, cambiamenti nel tono muscolare, febbre insolita e vomito sono i sintomi che i medici osservano per monitorare la malattia nei loro pazienti. Test come esami del sangue, valutazione del liquido cerebrospinale (CSF), risonanza magnetica, velocità di conduzione nervosa e test genetici vengono avviati da esperti sanitari per esaminare i sintomi, rilanciando così il mercato.
A livello globale, il tasso di incidenza della malattia di Krabbe dipende dai tassi di natalità che differiscono da nazione a nazione. Ad esempio, attualmente l'epidemia della malattia di Krabbe è di 1 su 100.000 nella regione europea e di 1 su 250.000 negli Stati Uniti. Il tasso di mortalità è superiore al 90%, almeno nei primi due anni di vita, come riportato dalla NLM nell'agosto 2023. Inoltre, la malattia di Krabbe ad esordio in età adulta è sporadica e rappresenta meno del 10% della popolazione globale secondo la NLM 2021. rapporto. Inoltre, all'85%-90% delle persone viene diagnosticata la malattia di Krabbe attraverso l'attività enzimatica che costituisce la malattia a esordio infantile, mentre il 10%-15% rientra nella categoria della malattia a esordio tardivo, con un impatto quindi positivo sul mercato del trattamento della malattia di Krabbe.
Settore del trattamento della malattia di Krabbe: fattori di crescita e sfide
Fattori di crescita
- Screening neonatale: il mercato del trattamento della malattia di Krabbe attualmente non comprende alcuna cura particolare. Tuttavia, esistono terapie di supporto che aiutano nella gestione della malattia, soprattutto tra i bambini. Ad esempio, lo screening neonatale è utile per identificare le malattie che interrompono la salute o la sopravvivenza dei bambini a lungo termine. Attualmente, questa tecnica è disponibile in New Jersey, Missouri, Kentucky, New York, Tennessee, Illinois, Indiana, Ohio, Georgia, Pennsylvania, Minnesota e Carolina del Sud. Lo screening neonatale include il trapianto di cellule staminali entro 4-6 settimane di età, il che denota un miglioramento della qualità della vita dei bambini affetti, guidando così il mercato.
- Terapia chaperone farmacologica: è una terapia intrinseca per le malattie genetiche, che guida efficacemente la crescita del mercato del trattamento della malattia di Krabbe. Esiste una diversità nei bersagli proteici di questa terapia: enzimi come le transferasi determinano il 45%, i trasportatori costituiscono il 28% e i recettori costituiscono il 15%, come affermato dalla NLM nel gennaio 2020. Queste proteine comprendono varie localizzazioni subcellulari e vengono trasformate attraverso il reticolo endoplasmatico in gran numero. In tal modo, la terapia tende a legare e stabilizzare la β-galattocerebrosidasi (GALC) per combattere il ripiegamento inappropriato e sfuggire alla disgregazione, consentendo così un trasporto redditizio degli enzimi al lisosoma e favorendo la crescita del mercato.
Sfide
- Pazienti soggetti a limitazioni per gli studi clinici: il mercato del trattamento della malattia di Krabbe è soggetto a limitazioni nel numero di pazienti per le sperimentazioni cliniche. Inoltre, i vincoli etici, la complessità nel generare numeri di prova accurati e i costi di manutenzione sono sfide pratiche che interessano il mercato. Tuttavia, nel marzo 2022, Passage Bio, Inc. ha dichiarato che il paziente iniziale con diagnosi di malattia infantile di Krabbe è stato trattato con PBKR03, una terapia genica che utilizza la somministrazione di virus adeno-associato (AAV), nello studio clinico globale di fase 1/2 noto come GALax-C. Nonostante ciò, le sperimentazioni mediche inadeguate rappresentano ancora un limite alla ripresa del mercato.
- Restrizioni governative per le malattie rare: il rapporto NLM 2020 ha pubblicato che la prevalenza di malattie rare nel mondo rappresenta 3.585 casi, ovvero dal 3,5% al 5,9% della popolazione globale, con un impatto negativo sul mercato del trattamento della malattia di Krabbe. Disturbi permanenti, assenza di supporto compensativo, trattamenti economicamente vantaggiosi e una lunga odissea diagnostica sono alcuni dei requisiti non soddisfatti che creano un divario tra i pazienti affetti da malattie rare. Per risolvere questo problema, nell'ottobre 2024 la Food and Administraion (FDA) statunitense ha approvato trattamenti medici basati sull'Orphan Drug Act, poiché 7.000 malattie rare hanno colpito gravemente oltre 30 milioni di abitanti negli Stati Uniti. Inoltre, questa iniziativa prevede la partecipazione di operatori sanitari, produttori di farmaci e pazienti, per creare consapevolezza e sostenere il mercato del trattamento della malattia di Krabbe.
Mercato del trattamento della malattia di Krabbe: approfondimenti chiave
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Anno base |
2024 |
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Anno di previsione |
2025-2037 |
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CAGR |
7,3% |
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Dimensioni del mercato dell’anno base (2024) |
1,2 miliardi di dollari |
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Dimensione del mercato dell'anno di previsione (2037) |
3 miliardi di dollari |
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Ambito regionale |
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Segmentazione del trattamento della malattia di Krabbe
Approfondimenti sulla terapia (anticonvulsivanti, miorilassanti, HSCT)
Sulla base degli approfondimenti sulla terapia, il segmento degli anticonvulsivanti è destinato a rappresentare una quota di mercato per il trattamento della malattia di Krabbe superiore al 38,4% entro la fine del 2037. I farmaci anticonvulsivanti aiutano a superare le crisi convulsive, diverse da quelle causate dall'epilessia. La fenitoina è diventata uno dei migliori farmaci anticonvulsivanti per gestire la malattia. Secondo NIH nell'agosto 2023, il suo costo medio mensile è di 30 USD e il suo uso regolare e pervasivo insieme a un indice basato sulla terapia limitato, una parte considerevole si traduce nella prevenzione e nella gestione della malattia. Inoltre, l'uso combinato di topiramato e 4-aminopiridina riduce la gravità e la frequenza delle crisi epilettiche riducendo le funzionalità anomale, favorendo quindi la crescita del mercato.
La nostra analisi approfondita del mercato globale include i seguenti segmenti:
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Approfondimenti sulla terapia |
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Personalizza questo rapportoIndustria del trattamento della malattia di Krabbe - Sinossi regionale
Analisi del mercato del Nord America
Si prevede che il Nord America nel mercato del trattamento della malattia di Krabbe rappresenterà circa il 35,2% della quota di entrate entro il 2037. C'è una maggiore carenza dell'enzima GALC all'interno della regione, che porta all'accumulo di psicosina e con un'ulteriore conseguente riduzione della mielinizzazione neurale. Inoltre, l'aumento dei dati demografici delle nascite dello 0,98%, che rappresentano 340,1 milioni di abitanti nella regione dal 2023, è una delle ragioni principali dell'emergere di malattie a esordio tardivo, come riportato dal Census Bureau nel dicembre 2024. La malattia esordisce nell'infanzia, nell'adolescenza e nell'età adulta e l'istinto di sopravvivenza dipende dalla rigidità della condizione, denotando consapevolezza del mercato.
Il mercato del trattamento della malattia di Krabbe negli Stati Uniti sta crescendo a causa di diversi fattori. Secondo l’HRSA Maternal and Child Health 2023, 1 persona su 100.000 soffre di questa malattia. Di questi, la maggior parte dei bambini sono colpiti e circa 15 bambini negli Stati Uniti soffrono gravemente. Si stima che circa 10 bambini rimangano in vita grazie all’implementazione di cure adeguate, in particolare attraverso iniziative mediche gestite dallo Stato che limitano il processo educativo dei genitori attraverso una valutazione adeguata, la gestione della malattia, test diagnostici e un follow-up efficace. Il Segretario alla Salute e ai Servizi Umani degli Stati Uniti ha fornito un elenco noto come Recommendation Uniform Screening Panel (RUSP) che fornisce terapie mediche per combattere la malattia, stimolando così la crescita del mercato.
Il mercato del trattamento della malattia di Krabbe in Canada sta registrando una crescita significativa poiché i bambini soffrono gravemente della malattia. Secondo il rapporto del Canadian Pediatric Surveillance Program 2020, sono stati valutati 16 casi di leucodistrofie (LD) a esordio pediatrico, di cui il 44% proveniva dall’Ontario e il 31% dal Canada occidentale, mentre il resto proveniva da altre parti del paese. Inoltre, i sintomi variavano dal 55% di casi ritardati a causa dello sviluppo, al 44% di regressione, al 38% di tono muscolare anormale, al 31% di convulsioni e ad un altro 31% di cambiamenti comportamentali. Tutti questi fattori sono responsabili della crescita del settore nel periodo di previsione.
Analisi di mercato APAC
Si prevede che il mercato del trattamento della malattia di Krabbe nell'area APAC sarà la regione in più rapida crescita grazie alla consapevolezza e alla visibilità della malattia. Secondo il rapporto IQVIA 2024, la regione ha registrato circa 7.000-8.000 malattie rare e solo il 5% è attualmente in cura. Tuttavia, vi è stato un miglioramento nelle strutture di trattamento delle malattie rare. Ad esempio, a Taiwan, le persone affette da disturbi rari hanno diritto ad un rimborso fino al 70% sui farmaci orfani, mentre le persone a basso reddito hanno diritto ad un rimborso del 100%. Pertanto, si prevede che il mercato otterrà sviluppo ed evoluzione grazie a tutti questi fattori.
Il mercato del trattamento della malattia di Krabbe in India prevede una crescita sostanziale a causa di un aumento della sua prevalenza, che rappresenta 70 casi dovuti a malattie genetiche. I pazienti con diagnosi di esordio giovanile hanno un'età compresa tra 2 e 5 anni e tra i pazienti con esordio in età adulta i sintomi compaiono generalmente durante l'età adulta. Attualmente non vi è consapevolezza poiché si tratta di una malattia rara, ma la presenza di altre malattie genetiche e rare tra cui Malattia di Tay-Sachs, si prevede che il settore guadagnerà maggiore attenzione, soprattutto tra gli psichiatri e i neurologi adulti.
Il mercato del trattamento della malattia di Krabbe in Cina sta guadagnando terreno a causa della crescente frequenza della malattia, con particolare attenzione alla malattia di Krabbe a esordio in età adulta. Tra la popolazione cinese affetta dalla malattia, sono state identificate mutazioni GALC che denotano un legame tra fenotipi e genotipi. La risonanza magnetica cerebrale come soluzione terapeutica è una terapia considerevole per superare la diffusione della malattia. Sulla base degli studi clinici, la malattia di Krabbe ad esordio in età adulta è considerata eterogenea a causa dell'inclusione di un tratto piramidale con causa ad alta incidenza. Sulla base di questi fattori, il settore si trova ad affrontare un'enorme attenzione e consapevolezza adatte allo sviluppo del mercato.
Aziende che dominano il panorama del trattamento della malattia di Krabbe
- AbbVie Inc.
- Panoramica dell'azienda
- Strategia aziendale
- Offerte di prodotti chiave
- Prestazioni finanziarie
- Indicatori chiave di prestazione
- Analisi dei rischi
- Sviluppi recenti
- Presenza regionale
- Analisi SWOT
- Pfizer Inc.
- Abbott Laboratories
- Johnson & Johnson Services, Inc
- Sanofi-Aventis SA
- Teva Pharmaceutical Industries Ltd.
- Acorda Therapeutics Inc.
- CENTOGENE N.V.
- Novartis AG
- Polpharma
Le aziende che dominano il mercato del trattamento della malattia di Krabbe stanno rapidamente guadagnando visibilità a causa della crescente consapevolezza della malattia. Gli strumenti standardizzati per la diagnosi della malattia insieme all’aumento della ricerca e dello sviluppo sono fattori crescenti per rilanciare il settore. Inoltre, i test genetici, la visita oculistica, la condizione dei nervi e la visualizzazione guidata stanno effettivamente promuovendo la necessità di trattamento della malattia. Nell'aprile 2024, TeleRare Health ha introdotto un centro sanitario virtuale per diagnosticare le malattie di Krabbe a livello globale e fornire ai pazienti l'accesso ai trattamenti e agli specialisti più recenti.
In the News
- Nell'ottobre 2024, Fiocruz e GEMMA Biotherapeutics hanno dichiarato un accordo per fornire fondi per la ricerca sui trattamenti di terapia genetica in Brasile, nell'ambito del Sistema sanitario unificato (SUS). L'obiettivo è ottenere l'approvazione per i programmi di terapia genica volti a migliorare il trattamento della malattia di Krabbe.
- Nel giugno 2024, GC Biopharma e Novel Pharma hanno segnalato l'approvazione da parte della FDA statunitense della designazione Fast Track per lo sviluppo congiunto del trattamento MPSIIIA (sindrome di Sanfilippo di tipo A) per la cura della malattia di Krabbe.
Crediti degli autori: Radhika Pawar
- Report ID: 7102
- Published Date: May 07, 2025
- Report Format: PDF, PPT
