Mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher: dati storici (2019-2024), tendenze globali 2025, previsioni di crescita 2037
Il mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher nel 2025 è valutato a 1,76 miliardi di dollari. Le dimensioni del mercato globale valevano circa 1,71 miliardi di dollari nel 2024 e si prevede che registreranno un CAGR superiore al 3,3%, superando i 2,61 miliardi di dollari di entrate entro il 2037. Si prevede che il Nord America guadagnerà 814,32 milioni di dollari entro il 2037, grazie a politiche normative di sostegno e infrastrutture sanitarie avanzate.
La crescita del mercato è attribuita ai progressi nelle terapie di sostituzione enzimatica (ERT) e nelle terapie di riduzione del substrato (SRT), che offrono opzioni di miglioramento della vita per i pazienti con diagnosi di malattia di Gaucher.
La malattia è rara e pericolosa per la vita e la crescente consapevolezza a livello globale sta portando a un numero maggiore di diagnosi, il che a sua volta aumenta la domanda di farmaci per il trattamento di Gaucher. Inoltre, i progressi nella ricerca genetica hanno portato a terapie più focalizzate sui risultati dei pazienti. Ad esempio, nel febbraio 2024, un articolo pubblicato nel Multidisciplinary Digital Publishing Institute ha evidenziato il lavoro condotto con diversi vettori virali e modelli murini che hanno dimostrato risultati promettenti per le malattie di Gaucher per la terapia genica.
Il mercato globale dei farmaci per la malattia di Gaucher offre opportunità redditizie con la crescente ricerca su trattamenti come la terapia basata su chaperone e quella genica. Attualmente non esiste una cura per la malattia, il che può costituire un deterrente per il mercato, ma il progresso delle terapie nella gestione dei sintomi e nel miglioramento della qualità della vita dei pazienti avvantaggia la crescita del settore. Oltre alla SRT e alla ERT, i pazienti con diagnosi di Gaucher possono richiedere altri trattamenti a causa di complicazioni, come la gestione dell’anemia e il consumo di farmaci da prescrizione per l’osteoporosi e il dolore osseo. Ciò apre l’opportunità alle aziende farmaceutiche di promuovere i farmaci per il trattamento della malattia di Gaucher in combinazione con il trattamento primario (SRT o ERT) insieme ai farmaci per la gestione delle condizioni secondarie. Questo approccio può essere conveniente per i pazienti e offrire maggiore comodità.
Le crescenti partnership tra aziende farmaceutiche con esperienza nell'editing genetico rendono promettente lo sviluppo di un trattamento potenzialmente curativo in futuro. Ad esempio, nell'ottobre 2024, Editas ha annunciato una partnership della sua piattaforma CRISPR con la tecnologia LP di Genevant per sviluppare nuove tecnologie di editing genetico in un accordo stimato in 283 milioni di dollari. L'aumento dell'approvazione normativa per i farmaci Gaucher favorisce la robusta crescita del settore dei farmaci per la malattia di Gaucher migliorando l'accessibilità del trattamento a diversi dati demografici.
I vantaggi normativi possono ridurre i rischi di sviluppo e gli ostacoli finanziari associati al lancio di farmaci, rendendo l'ingresso nel mercato redditizio per i nuovi arrivati. Inoltre, il mercato globale è posizionato per sfruttare l’aumento del sostegno governativo e della ricerca per migliorare i trattamenti e i tassi di diagnosi. Le tendenze favorevoli sono posizionate in modo da alimentare la curva di crescita redditizia del mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher entro la fine del periodo di previsione.
Settore dei farmaci contro la malattia di Gaucher: fattori di crescita e sfide
Fattori di crescita
- Sostegno del governo per il trattamento delle malattie rare: l'aumento delle organizzazioni governative e non profit' il sostegno al trattamento delle malattie rare favorisce la crescita del settore dei farmaci contro la malattia di Gaucher. Il sostegno finanziario migliora l’accesso alle cure per gruppi demografici più ampi. Inoltre, il riconoscimento di una malattia come rara favorisce maggiori investimenti nella ricerca per studiare la malattia e formulare trattamenti efficaci. Ad esempio, organizzazioni no-profit come la National Gaucher Foundation offrono sostegno finanziario ai pazienti Gaucher, riducendo l'onere economico delle cure Gaucher.
Inoltre, la malattia di Gaucher è stata identificata come malattia rara nei registri di diversi paesi, rendendo i pazienti idonei a richiedere assistenza finanziaria. Il settore beneficia anche delle approvazioni normative delle terapie geniche. Ad esempio, nell'ottobre 2020, Prevail Therapeutics ha ricevuto dalla FDA statunitense la designazione accelerata per PROO1 per il trattamento della malattia di Gaucher neuronopatica. - Crescenti investimenti nella ricerca sulla terapia genica: i crescenti investimenti nella ricerca sulla terapia genica sono destinati a favorire il mercato globale dei farmaci per la malattia di Gaucher. I progressi nella terapia genica aprono la possibilità di un trattamento curativo per la sindrome di Gaucher.
Le aziende farmaceutiche e biotecnologiche stanno escogitando modi per correggere la mutazione del gene della glucocerebrosidasi (GBA). Ad esempio, nell’ottobre 2024 è stato annunciato un investimento di 150 milioni di dollari per la costruzione di un centro all’avanguardia per la terapia cellulare e genica a Long Island, negli Stati Uniti. Inoltre, il crescente sostegno da parte degli organismi regolatori a livello globale è di buon auspicio per la ricerca sulla terapia genica sulla malattia di Gaucher. Ad esempio, nell'ottobre 2022, il prodotto AVR-RD-02 di AVROBIO, ovvero una terapia genica sperimentale per il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1, ha ottenuto la designazione di malattia pediatrica rara dalla Food and Drugs Administration (FDA). - Espansione dell'accesso all'assistenza sanitaria nei mercati emergenti: i miglioramenti nel settore sanitario nei mercati emergenti avvantaggiano il mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher. Le opportunità nelle economie emergenti offrono alle aziende farmaceutiche la possibilità di collaborare e distribuire prodotti terapeutici aumentando la quota di fatturato. Le economie emergenti come India, Brasile e Indonesia stanno rapidamente investendo nel miglioramento dei propri settori sanitari. Le aziende farmaceutiche possono collaborare con i governi locali per migliorare la catena di distribuzione delle terapie Gaucher, migliorando l’accesso alle persone. Ad esempio, nell'agosto 2023, un articolo pubblicato nella National Library of Medicine ha fornito un documento di consenso di esperti per la gestione della malattia di Gaucher di tipo 1 da parte di esperti locali in Sud Africa e ha fornito 205 obiettivi di gestione e dichiarazioni di best practice.
Sfide
- Limitazione del trattamento ed effetti collaterali che incidono sulla qualità della vita: la malattia di Gaucher è una malattia lisosomiale neurodegenerativa. La mancanza di un trattamento curativo può influire sull’aderenza del paziente e gli effetti collaterali possono peggiorare la qualità della vita. La sfida del trattamento a lungo termine e dell’interruzione dello stile di vita può dissuadere i pazienti dall’aderire ai protocolli di trattamento prescritti. Inoltre, la mancanza di consapevolezza può rivelarsi una sfida per il settore dei farmaci per le malattie di Gaucher, poiché la rarità delle malattie può portare a diagnosi limitate a causa della mancanza di infrastrutture sanitarie adeguate nelle economie emergenti.
- Ritardi nell'approvazione dei farmaci: le complessità normative in varie regioni possono ritardare l'approvazione dei farmaci e delle sperimentazioni cliniche, influenzando la crescita del settore dei farmaci per la malattia di Gaucher. I paesi in cui i quadri normativi sulle malattie rare non sono ben consolidati o in cui mancano finanziamenti adeguati per l’assistenza sanitaria possono soffocare il processo di approvazione normativa delle terapie. Gli ostacoli normativi possono ritardare l'accesso tempestivo ai farmaci per i pazienti e costituire un ostacolo per le aziende farmaceutiche su piccola scala nel sostenere la pressione logistica di un ecosistema normativo sfavorevole.
Mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher: approfondimenti chiave
| Attribut du rapport | Détails |
|---|---|
|
Anno base |
2024 |
|
Anno di previsione |
2025-2037 |
|
CAGR |
3,3% |
|
Dimensioni del mercato dell’anno base (2024) |
1,71 miliardi di dollari |
|
Dimensione del mercato dell'anno di previsione (2037) |
2,61 miliardi di dollari |
|
Ambito regionale |
|
Segmentazione dei farmaci per la malattia di Gaucher
Tipo di terapia (terapia sostitutiva enzimatica, terapia di riduzione del substrato)
In base al tipo di terapia, si prevede che il segmento della terapia enzimatica sostitutiva (ERT) deterrà oltre il 73,8% della quota di mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher entro la fine del 2037 e si prevede che manterrà un tasso di crescita costante durante il periodo di previsione. La crescita del segmento è attribuita all’efficacia dell’ERT nella gestione dei sintomi e nel miglioramento della qualità della vita dei pazienti. L'ERT riduce l'accumulo di lipidi nei pazienti integrando la glucocerebrosidasi sintetica.
La FDA ha approvato Cerezyme (imiglucerasi), VPRIV (velaglucerasi alfa) ed Elelyso (taliglucerasi alfa) come farmaci ERT. I farmaci hanno mostrato successo nella stabilizzazione di sintomi come l’ingrossamento del fegato/milza (epatosplenomegalia), portando ad una crescente adozione nel trattamento. Inoltre, l’incremento della ricerca sull’ERT e la copertura da parte dei piani sostenuti dal governo sui costi dei farmaci ERT sono posizionati per mantenere una crescita costante del segmento nel mercato globale dei farmaci per la malattia di Gaucher. Ad esempio, nel giugno 2022, Pharmac, l'agenzia governativa che decide il finanziamento dei medicinali ad Aotearoa, in Nuova Zelanda, ha annunciato la decisione di gestire l'accesso con finanziamenti alla ERT presso un'autorità speciale standard consentendo ai medici un approccio semplificato per richiedere l'accesso con finanziamenti alla ERT per i pazienti.
Il segmento di mercato della terapia di riduzione del substrato (SRT) è destinato ad aumentare la propria quota di ricavi entro la fine del 2037. La crescita del segmento è attribuita alla crescente adozione della SRT come alternativa all'ERT per i pazienti che non possono sottoporsi a regolari infusioni di sangue. La SRT consente all'organismo di bloccare parzialmente la produzione di glucocerebroside. La terapia si è rivelata ideale per i bambini e le donne incinte, favorendone l'adozione e alimentando la crescita del segmento.
Cerdelga (eliglustat) e Zavesca (miglustat) sono due farmaci approvati dalla FDA per la SRT. Il segmento beneficia della crescente approvazione da parte degli organismi di regolamentazione dei farmaci SRT, a vantaggio della crescita del mercato. Ad esempio, Breckenridge Pharmaceuticals Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha concesso l'approvazione finale alla sua domanda di registrazione abbreviata per un nuovo farmaco per le capsule Zavesca o Miglusat da 100 mg che saranno commercializzate da un produttore con sede negli Stati Uniti.
Tipo di malattia (tipo 1, tipo 3)
In base al tipo di malattia, il segmento di tipo 1 ha registrato la maggiore quota di entrate nel mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher. La crescita del segmento è attribuita al fatto che la malattia di Gaucher di tipo 1 è la forma più diffusa e gestibile della malattia. Il tipo 1 non è neuronopatico perché solitamente non colpisce il midollo spinale e il cervello. Inoltre, la malattia di Gaucher di tipo 1 risponde ai trattamenti ERT e SRT, portando a un elevato tasso di diagnosi che espande le richieste di trattamenti mirati della malattia. Le aziende farmaceutiche stanno sfruttando le crescenti richieste di trattamento per la malattia di Gaucher di tipo 1 investendo in studi clinici e spingendo per l’approvazione normativa in modo che possa essere avviata la commercializzazione. Ad esempio, nel gennaio 2022, Freeline ha annunciato l'approvazione da parte della FDA di una richiesta di sperimentazione di un nuovo farmaco per FLT201 per la malattia di Gaucher di tipo 1 ed è la prima terapia genica mediata da AAV per i pazienti.
La nostra analisi approfondita del mercato globale include i seguenti segmenti:
|
Tipo di terapia |
|
|
Tipo di malattia |
|
|
Canale di distribuzione |
|
Vishnu Nair
Responsabile dello sviluppo commerciale globalePersonalizza questo rapporto in base alle tue esigenze — contatta il nostro consulente per approfondimenti e opzioni personalizzate.
Industria dei farmaci contro la malattia di Gaucher – Ambito regionale
Previsioni di mercato per il Nord America
È probabile che l'industria del Nord America dominerà la quota di maggioranza dei ricavi, pari al 31,2%, entro il 2037. La crescita del mercato è attribuita alla presenza di un ecosistema normativo favorevole a vantaggio dell'aumento delle sperimentazioni cliniche e delle approvazioni dei farmaci. La quota di profitto del mercato è guidata da Stati Uniti e Canada. La crescente consapevolezza sulla gestione e sul gaucher delle malattie rare favorisce la robusta crescita del settore nella regione. Inoltre, l'accesso a terapie avanzate supportate da un settore sanitario consolidato è posizionato per continuare la crescita redditizia del mercato. Ad esempio, nel gennaio 2020, AVROBIO ha annunciato l'autorizzazione della FDA per la nuova richiesta di autorizzazione per il farmaco AVR-RD-02, ovvero una terapia genica sperimentale per il trattamento della malattia di Gaucher.
I Stati Uniti detiene la maggiore quota di fatturato nel settore dei farmaci contro la malattia di Gaucher. La curva di crescita redditizia del mercato è dovuta a un contesto normativo favorevole a sostegno della ricerca sulle malattie rare. L’Orphan Drug Act statunitense incentiva le aziende farmaceutiche a sviluppare farmaci per le malattie rare offrendo crediti d’imposta ed esclusività di mercato per un periodo di 7 anni. Ciò crea un ambiente normativo favorevole affinché le aziende farmaceutiche e biotecnologiche investano nella ricerca per trovare trattamenti curativi per la malattia di Gaucher. Inoltre, un settore sanitario ben consolidato consente una migliore gestione delle condizioni associate al gaucher, come l’anemia e le malattie ossee. Ad esempio, nel marzo 2024, la FDA ha approvato i primi biosimilari intercambiabili di Prolia e Xgeva per trattare alcune forme di osteoporosi che è un effetto collaterale comune della malattia di Gaucher.
IlCanada è pronto ad aumentare la propria quota di entrate nel mercato globale dei farmaci per la malattia di Gaucher grazie alla rete in espansione di centri di trattamento specializzati e a un sistema sanitario favorevole. L'assistenza sanitaria universale del paese migliora l'accesso ai trattamenti per gruppi demografici più ampi, a vantaggio della crescita del mercato. Inoltre, il mercato interno canadese beneficia del sostegno del governo agli sforzi di ricerca che hanno il potenziale per trovare un nuovo trattamento efficace per il gaucher. Ad esempio, nel febbraio 2024, il governo ha investito 20 milioni di dollari per migliorare i risultati sanitari dei bambini affetti da malattie rare.
Gli attori nazionali e globali che guardano al mercato canadese possono trarre vantaggio dalla spinta del governo per rendere i farmaci per le malattie rare più efficaci e convenienti sfruttando programmi e fondi sostenuti dal governo. Ad esempio, nel marzo 2023, il Canada ha lanciato la Strategia nazionale per le malattie rare per migliorare l'accesso e l'accessibilità economica dei farmaci efficaci contro le malattie rare e ha investito 32 milioni di dollari nella ricerca avanzata sulle malattie rare nel paese.
Analisi del mercato APAC
Il mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher nell'area APAC è destinato a registrare la crescita più rapida in termini di quota di ricavi entro la fine del periodo di previsione. La crescita è attribuita all’espansione delle infrastrutture sanitarie nella regione, unita alla crescente consapevolezza sulla malattia. I governi dei paesi dell’APAC stanno rafforzando i quadri nazionali sulle malattie rare, posizionati a vantaggio del mercato. Cina, India, Giappone, Corea del Sud e Australia guidano la quota di entrate nell’APAC. Si prevede che una crescente spinta per aumentare il sostegno governativo al trattamento della malattia di Gaucher andrà a beneficio del mercato. Ad esempio, nell'ottobre 2024, la Lysosomal Storage Disorders Support Society of India ha inoltrato una petizione al governo indiano chiedendo un sostegno terapeutico sostenibile per tutti i pazienti con diagnosi di Gaucher.
LaCina è pronta a registrare la quota maggiore nel mercato dei farmaci per la malattia di Gaucher nell'APAC grazie alle promettenti iniziative di ricerca nel paese guidate da CANbridge Pharmaceuticals Inc. Ad esempio, nel luglio 2023, CANbridge Pharmaceuticals Inc. ha annunciato il completamento dello studio di fase 2 CAN103 con l'ultimo paziente che ha completato la visita; CAN103 è una terapia sostitutiva enzimatica (ERT) in fase clinica che si sta dimostrando promettente per il trattamento Gaucher.
La consapevolezza della malattia di Gaucher sta gradualmente prendendo piede nel paese man mano che migliorano gli sforzi di screening genetico. Il futuro del mercato è promettente in Cina poiché gli investimenti nel miglioramento delle infrastrutture sanitarie e nella formulazione di politiche a sostegno delle malattie rare sono posizionati a vantaggio del settore dei farmaci per le malattie di Gaucher.
L'India è pronta ad aumentare la propria quota di entrate nel settore dei farmaci contro la malattia di Gaucher nell'area APAC. La grande popolazione del paese offre opportunità promettenti per le aziende farmaceutiche, ma la mancanza di consapevolezza della malattia di Gaucher porta a diagnosi errate o a pazienti che non vengono diagnosticati. Le tendenze recenti stanno affrontando la sfida e sono posizionate per avvantaggiare il mercato indiano.
Un importante passo avanti è l'inclusione del gaucher nella politica nazionale sulle malattie rare, che è pronta a ridurre l'onere economico dei pazienti affetti dalla malattia, aumentando il numero di pazienti e l'adozione del trattamento nel paese. Ad esempio, nell’agosto 2024, la Politica nazionale sulle malattie rurali ha incluso il tipo gaucher 1 e il tipo 3 come malattie per le quali è disponibile un trattamento definitivo ma che devono affrontare sfide per effettuare una selezione ottimale dei pazienti per benefici, costi molto elevati e terapia permanente. Ciò è posizionato per creare un ecosistema favorevole nel paese all'interno del settore sanitario per supportare la cura della malattia di Gaucher.
Aziende che dominano il panorama dei farmaci per la malattia di Gaucher
- Pfizer Inc.
- Panoramica dell'azienda
- Strategia aziendale
- Offerte di prodotti chiave
- Prestazioni finanziarie
- Indicatori chiave di prestazione
- Analisi dei rischi
- Sviluppi recenti
- Presenza regionale
- Analisi SWOT
- CANbridge Pharmaceuticals Inc.
- Johnson & Johnson Private Ltd.
- AVROBIO Inc.
- Amicus Therapeutics Inc.
- Novartis AG
- Sanofi
- Amerigen Pharmaceuticals Ltd.
- Dipharma S.A.
Il mercato globale dei farmaci per la malattia di Gaucher è destinato a registrare una crescita robusta durante il periodo di previsione. Le aziende del settore stanno investendo in acquisizioni per una migliore distribuzione dei farmaci e investimenti in ricerca e sperimentazioni cliniche per migliorare l'efficacia delle cure.
Ecco alcuni attori chiave del mercato:
Sviluppi recenti
- Nel settembre 2024, CANbridge Pharmaceuticals Inc., ha riferito che CAN103 (velaglucerasi-beta), una ERT glucocerebrosidasi umana ricombinante in fase di sviluppo per il trattamento della GD di tipo I e III, ha ottenuto lo stato di revisione prioritaria da parte del Center for Drug Evaluation (CDE) della National Medical Products Administration (NMPA) cinese.
- Nel maggio 2024, CENTOGENE e Evotec hanno annunciato la scoperta di una nuova promettente molecola per il trattamento della malattia di Gaucher. La nuova molecola ha il potenziale per trattare pazienti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 2 e 3.
- Report ID: 6658
- Published Date: May 07, 2025
- Report Format: PDF, PPT
Domande frequenti (FAQ)
Farmaci per la malattia di Gaucher Ambito del rapporto di mercato
La copia del campione GRATUITA include una panoramica del mercato, tendenze di crescita, grafici e tabelle statistiche, stime di previsione e molto altro.
Contatta il nostro esperto
