Tamaño del mercado de Tratamiento de la atrofia muscular espinal, por tratamiento (terapia génica y fármaco), vía de administración (intratecal y oral), tipo de enfermedad (tipo 1, tipo 2, tipo 3, tipo 4): tendencias de crecimiento, participación regional, inteligencia competitiva, informe de pronóstico 2025-2037

  • ID del Informe: 2724
  • Fecha de Publicación: May 08, 2025
  • Formato del Informe: PDF, PPT

Mercado de tratamiento de la atrofia muscular espinal: datos históricos (2019-2024), tendencias globales 2025, previsiones de crecimiento para 2037

El Mercado del tratamiento de la atrofia muscular espinal en 2025 se estima en 6.790 millones de dólares. El tamaño del mercado global superó los 5900 millones de dólares en 2024 y es probable que registre una tasa compuesta anual de más del 18,8 %, superando los 55 390 millones de dólares de ingresos para 2037. Se espera que América del Norte se acerque a la mayor participación para 2037, debido a la presencia de actores clave del mercado como Biogen y Novartis, y el marco regulatorio de apoyo de la FDA.

Según la Biblioteca Nacional de Medicina, en octubre de 2023, la incidencia de AME se estima en 1 entre 6000-10 000, con una frecuencia de portadores de 1/40-1/60. Aunque la atrofia muscular espinal se considera una enfermedad rara, se prevé que la creciente incidencia de casos, especialmente entre los recién nacidos, impulse el mercado del tratamiento de la atrofia muscular espinal durante el período previsto.

La creciente prevalencia del trastorno genético ha llevado a una mayor conciencia y demanda de un diagnóstico temprano. Los avances en las terapias genéticas y las crecientes inversiones en I+D, particularmente en terapias basadas en ARN, han impulsado la demanda de tratamientos novedosos y eficaces. Los gobiernos y las organizaciones sanitarias también están desempeñando un papel crucial al ofrecer incentivos y acelerar la aprobación de medicamentos para enfermedades raras. Los enfoques de medicina personalizada tienen como objetivo mejorar los resultados de los pacientes adaptando los tratamientos a perfiles genéticos específicos. Las colaboraciones entre empresas de biotecnología e instituciones académicas están acelerando aún más el descubrimiento de fármacos, mientras que los grupos de defensa de los pacientes están creando conciencia e impulsando la demanda de terapias innovadoras en el mercado del tratamiento de la atrofia muscular espinal.


Spinal Muscular Atrophy Treatment Market Size
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Sector de tratamiento de la atrofia muscular espinal: impulsores del crecimiento y desafíos

Impulsores de crecimiento

  • Aumento del apoyo gubernamental a los tratamientos de enfermedades raras: Más de 7.000 enfermedades raras afectan a más de 30 millones de personas en Estados Unidos. El apoyo gubernamental a los tratamientos de enfermedades raras, incluida la AME, está actuando como un importante impulsor del mercado de tratamientos para la atrofia muscular espinal. Los gobiernos de muchos países están ofreciendo incentivos como subvenciones, créditos fiscales y financiación para I+D para fomentar el desarrollo de terapias para enfermedades raras. Por ejemplo, en abril del 2024, la Iniciativa de Investigación de Enfermedades Raras de los Institutos Canadienses de Investigación Sanitaria proporcionó a investigadores de la Facultad de Medicina de la UBC 20 millones de dólares en financiación federal para crear RareKids-CAN: Red de tratamiento y ensayos clínicos de enfermedades raras pediátricas.
  • Aumento de la tasa de diagnóstico de AME en bebés y niños: se trata de un impulsor crucial del mercado del tratamiento de la atrofia muscular espinal debido a la implementación de programas de detección neonatal y a los avances tecnológicos. Muchos países han comenzado a incluir la AME en sus exámenes de detección neonatal de rutina, lo que permite una detección e intervención más tempranas. El Departamento de Salud y Atención a Ancianos del Gobierno de Australia publicó un artículo en octubre de 2023 relacionado con las terapias de AME. Afirma que el Gobierno de Albanese ofrece a las familias un acceso ampliado a terapia génica para la AME a través del Plan de Beneficios Farmacéuticos (PBS).

Desafíos

  • La baja tasa de éxito en los ensayos clínicos: El desarrollo de terapias novedosas para la AME a menudo implica procesos biológicos completos, especialmente en terapias basadas en genes y ARN, donde lograr una eficacia constante puede resultar difícil. Muchos tratamientos prometedores fracasan en ensayos de última etapa debido a problemas de seguridad inesperados o beneficios terapéuticos insuficientes. Esto provoca además importantes pérdidas financieras y retrasos en la comercialización de nuevos tratamientos. Esto no solo desalienta a las empresas más pequeñas, sino que también aumenta el coste general y el plazo de desarrollo de fármacos.
  • Aprobación regulatoria estricta para nuevas terapias: esto representa una barrera considerable en el mercado del tratamiento de la AME. Los organismos reguladores como la FDA y la EMA imponen estándares rigurosos para garantizar la seguridad y eficacia de nuevos tratamientos, particularmente para terapias avanzadas. El complejo proceso de aprobación requiere datos clínicos extensos, estudios a largo plazo y vigilancia poscomercialización. Estos obstáculos regulatorios también pueden limitar la entrada al mercado de tratamientos innovadores, especialmente en países con marcos de aprobación menos flexibles.

Año base

2024

Año de pronóstico

2025-2037

CAGR

18,8%

Tamaño del mercado del año base (2024)

5.900 millones de dólares

Tamaño del mercado del año previsto (2037)

55,39 mil millones de dólares

Alcance Regional

  • América del Norte(EE.UU. y Canadá)
  • Asia Pacífico(Japón, China, India, Indonesia, Malasia, Australia, Corea del Sur, resto de Asia Pacífico)
  • Europa(Reino Unido, Alemania, Francia, Italia, España, Rusia, NÓRDICO, Resto de Europa)
  • América Latina(México, Argentina, Brasil, Resto de América Latina)
  • Oriente Medio y África(Israel, CCG, Norte de África, Sudáfrica, Resto de Oriente Medio y África)

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Segmentación del tratamiento de la atrofia muscular espinal

Tipo de tratamiento (medicación, cuidados paliativos, cirugía de columna)

Se espera que el segmento de medicamentos registre una participación considerable en el mercado de tratamiento de la atrofia muscular espinal. El segmento está impulsado por el uso generalizado de medicamentos basados ​​en ARN como Spinraza de Biogen. Además, los medicamentos más nuevos, incluido Evrysdi, han brindado opciones más convenientes y accesibles para los pacientes, reforzando aún más el segmento de medicamentos. Estos medicamentos son los preferidos porque ofrecen opciones de tratamiento continuo en comparación con las terapias genéticas únicas y de alto costo. Además, tanto las formulaciones orales como inyectables están disponibles. disponibilidad, mejor accesibilidad al tratamiento, permitiendo que diferentes preferencias y necesidades sean satisfechas con una terapia efectiva. La necesidad continua de dosificación a lo largo del tiempo genera una demanda constante, lo que convierte a los medicamentos en un segmento clave del mercado que genera ingresos.

Vía de administración (Oral, Parenteral)

Es probable que el segmento oral domine una cuota de mercado de tratamiento de la atrofia muscular espinal de más del 62,9 % para 2037. La administración de tratamientos orales para la AME en el hogar no requiere visitas clínicas, lo que reduce la carga para los pacientes y sus familias. Es particularmente conveniente para regímenes de tratamiento a largo plazo, ya que las visitas a los hospitales pueden resultar perturbadoras. Esto impulsa significativamente el crecimiento del mercado. Además, las terapias orales eliminan la necesidad de recursos sanitarios, incluido el apoyo de enfermería para inyecciones o centros de infusión. Gracias a esto, el ahorro de costes hace que los tratamientos bucales sean una opción más atractiva para pagadores y proveedores, lo que acelera su adopción e impulsa el crecimiento del mercado.

Nuestro análisis en profundidad del mercado incluye los siguientes segmentos:

Tipo de tratamiento

  • Medicamento
    • Terapia génica
    • Oligonucleótidos antisentido
    • Otros medicamentos
  • Cuidados de apoyo
    • Fisioterapia
    • Asistencia respiratoria
    • Apoyo nutricional
  • Cirugía de columna

Tipo

  • Enfermedad de Werdnig-Hoffmann
  • AME infantil
  • Enfermedad de Kugelberg-Welander
  • AME en adultos

Vía de administración

  • Orales
  • Parenteral

Uso final

  • Hospitales
  • Clínicas especializadas
  • Configuración de atención domiciliaria
  • Otros usuarios finales

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Industria del tratamiento de la atrofia muscular espinal: sinopsis regional

Análisis del mercado de América del Norte

Las empresas de biotecnología líderes, a la vanguardia del desarrollo de terapias novedosas, una infraestructura sanitaria sólida y un fuerte apoyo gubernamental son los principales factores que impulsan el mercado de tratamiento de la atrofia muscular espinal en América del Norte. La región ha sido testigo de avances significativos en términos de aprobaciones de medicamentos y disponibilidad de tratamientos. Las capacidades de diagnóstico avanzadas y los programas de detección establecidos impulsan aún más el crecimiento del mercado de AME en la región. Los programas de reembolso y las opciones de cobertura de seguro de la región también ayudan a mejorar el acceso de los pacientes en toda la región.

El mercado de tratamiento de la atrofia muscular espinal de EE.UU. es el más grande del mundo y se beneficia de la presencia de actores clave del mercado como Biogen y Novartis. El marco regulatorio de apoyo de la FDA, que incluye designaciones de medicamentos huérfanos y aprobaciones por vía rápida, ha acelerado el desarrollo y la comercialización de terapias para la AME. Por ejemplo, en febrero de 2023, Biohaven Ltd. recibió la designación Fast Track de los EE. UU. FDA para taldefgrobep alfa, que es una nueva adnectina antimiostatina, desarrollada para el tratamiento de  AME.

El mercado de tratamiento de la atrofia muscular espinal de

Canadá está respaldado por políticas sanitarias respaldadas por el gobierno que proporcionan acceso a tratamientos costosos a través de programas de salud pública. Los avances en las pruebas genéticas y el tratamiento de medicina personalizada están impulsando el crecimiento del mercado en Canadá. Las colaboraciones entre instituciones de investigación y empresas biotecnológicas globales también están acelerando los ensayos clínicos y el desarrollo de terapias innovadoras en el país.

Estadísticas del mercado APAC

El mercado de tratamiento de la atrofia muscular espinal de APAC está experimentando un crecimiento constante, impulsado por una mayor conciencia sobre la AME y la mejora de la infraestructura sanitaria en países como India, Japón, Australia y China. Las iniciativas gubernamentales de la región están apoyando el desarrollo y la comercialización de terapias para la AME. Además, debido a la gran base demográfica de la región y a la creciente atención prestada a los tratamientos de enfermedades raras, se prevé que el mercado de Asia Pacífico registre un crecimiento considerable.

El mercado de tratamiento de la atrofia muscular espinal de

India se encuentra en sus primeras etapas de desarrollo, con crecientes esfuerzos de concienciación y promoción para llamar la atención sobre la enfermedad. Sin embargo, el alto costo de los tratamientos para la AME plantea una barrera en el mercado de la India. El gobierno local y las organizaciones de atención médica están haciendo esfuerzos para mejorar la concientización, introducir opciones de tratamiento asequibles y ampliar las capacidades de diagnóstico. La gran población del país ofrece potencial para el crecimiento futuro del mercado a medida que mejore la infraestructura sanitaria.

El mercado de

Australia está mucho más desarrollado y cuenta con programas de detección de recién nacidos establecidos, lo que permite un diagnóstico e intervención tempranos. Según el Departamento de Salud y Atención a Ancianos del país, uno de cada 35 australianos es portador, sin saberlo, del gen de la atrofia muscular espinal y uno de cada 10.000 bebés nacidos en el país se ve afectado por la enfermedad. El gobierno ha sido proactivo a la hora de apoyar los tratamientos de enfermedades raras y ofrecer planes de reembolso como el PBS. Por lo tanto, se prevé que el país experimente un crecimiento.

Spinal Muscular Atrophy Treatment Market Share
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Empresas que dominan el panorama del tratamiento de la atrofia muscular espinal

    Las empresas del mercado del tratamiento de la atrofia muscular espinal se están centrando en ofrecer soluciones más eficaces a largo plazo. Muchos están invirtiendo en medicamentos personalizados, dirigidos a mutaciones genéticas específicas, mientras que otros están mejorando el acceso de los pacientes a través de estrategias de precios, asociaciones de reembolso y programas de detección temprana. En octubre del 2024, Roche presentó datos positivos de dos años del estudio en curso RAINBOWFISH en la 29.ª edición de la Sociedad Mundial del Músculo que evalúa la eficacia y seguridad de risdiplam en niños con AME. Obtener aprobaciones regulatorias y entrar en nuevos mercados también son una estrategia clave adoptada por los actores destacados.

    • Asociación Estadounidense de Fisioterapia
      • Descripción general de la empresa
      • Estrategia empresarial
      • Ofertas de productos clave
      • Rendimiento financiero
      • Indicadores clave de rendimiento
      • Análisis de riesgos
      • Desarrollo reciente
      • Presencia regional
      • Análisis FODA
    • Astellas Pharma
    • Beijing Jinlan Gene Technology Co., Ltd.
    • Biogen Inc.
    • Hospital Infantil de Boston
    • Hospital Infantil de las Hijas del Rey
    • F. Hoffmann-La Roche Ltd.
    • Terapéutica Hanugen
    • Hospital Infantil Nacional
    • NMD Pharma A/S
    • Novartis AG
    • Pfizer, Inc.
    • Scholar Rock, Inc.

In the News

  • En enero del 2024, Voyager Therapeutics, Inc. anunció una colaboración estratégica y un acuerdo de licencia de la cápside con Novartis Pharma AG para avanzar en posibles terapias genéticas para la atrofia muscular espinal.
  • En marzo del 2021, PTC Therapeutics, Inc. se asoció con la Fundación de Atrofia Muscular Espinal (AME) para seguir avanzando en la investigación científica sobre AME y otros trastornos neuromusculares para desarrollar nuevos tratamientos.

Créditos del autor:   Radhika Pawar


  • Report ID: 2724
  • Published Date: May 08, 2025
  • Report Format: PDF, PPT

Preguntas frecuentes (FAQ)

El mercado de tratamiento de la atrofia muscular espinal en 2025 se estima en 6,79 mil millones de dólares.

El tamaño del mercado global superó los 5.900 millones de dólares en 2024 y es probable que registre una tasa compuesta anual de más del 18,8%, superando los 55.390 millones de dólares de ingresos para 2037.

Se espera que América del Norte alcance la mayor proporción para 2037, debido a la presencia de actores clave del mercado como Biogen y Novartis, y al marco regulatorio de apoyo de la FDA.

Los principales actores del mercado incluyen PTC Therapeutics, Voyager Therapeutics, Inc, Astellas Pharma Inc., Novartis AG, Pfizer, Inc., F. Hoffmann-La Roche Ltd, CYTOKINETICS, INC., Ionis Pharmaceuticals, Inc., Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
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