Tendencias del mercado mundial de tratamiento de hemoglobinuria paroxística nocturna, informe de pronóstico 2025-2037
El tamaño del mercado de tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) se expandirá en alrededor de 14.100 millones de dólares, alcanzando una tasa compuesta anual del 11,8 % entre 2025 y 2037. Para 2025, se prevé que la industria del tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna alcance una valoración de 4.780 millones de dólares.
El sólido crecimiento del mercado se atribuye a la creciente prevalencia de trastornos sanguíneos raros y a los avances en las intervenciones terapéuticas, lo que favorece que las empresas del sector sanitario inviertan en el desarrollo, la distribución y la venta de terapias avanzadas para el tratamiento. Un artículo publicado en la Biblioteca Nacional de Medicina sobre las enfermedades hereditarias de la hemoglobina como una carga sanitaria emergente a nivel mundial predijo que enfermedades como la hemoglobinuria paroxística nocturna causarían una carga sanitaria grave a nivel mundial, especialmente en las economías emergentes.
La HPN es una enfermedad mediada por el complemento y requiere un tratamiento dirigido. El mercado mundial del tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) se beneficia de las innovaciones en los inhibidores de C5. Por ejemplo, en marzo de 2020, un artículo publicado en la Biblioteca Nacional de Medicina afirmó que Crovalimab, un anticuerpo con tecnología de reciclaje de anticuerpos monoclonales secuenciales, se administró en pequeños volúmenes una vez cada 4 semanas y encontró inhibiciones completas de la vía terminal del complemento en pacientes con HPN, lo que justifica la siguiente fase de desarrollo clínico. Una tasa cada vez mayor de aprobación clínica de medicamentos para el tratamiento de la HPN, como Solaris (eculizumab), Ultomiris (ravulizumab) y Empaveli (pegcetacoplan), impulsa el crecimiento del mercado. Los agentes del mercado se beneficiarán de la creciente adopción de técnicas de diagnóstico avanzadas que ayudan a la detección temprana de la HPN.
Los rápidos avances en secuenciación de ADN ayudan a la identificación temprana de la HPN, lo que impulsa el crecimiento del mercado mundial de tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) a medida que aumenta la demanda de nuevas terapias. Además, las partes interesadas de la industria se están centrando en asociaciones estratégicas para mejorar los canales de distribución en los mercados emergentes. La creciente demanda de tratamiento para la HPN ha llevado a las empresas farmacéuticas a presionar para obtener aprobaciones regulatorias para terapias novedosas. Los nuevos tratamientos que reciben aprobaciones regulatorias impulsan el crecimiento del mercado a medida que los fabricantes, distribuidores y usuarios finales se benefician de una tendencia positiva en la aprobación de tratamientos. Por ejemplo, en septiembre de 2024, PIASKY de Roche recibió la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. A medida que la atención sanitaria mundial aumenta la inversión en terapia génica y medicina de precisión, se abren nuevas vías en el mercado del tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que impulsará la sólida curva de crecimiento al final del periodo de previsión.
Sector de tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN): impulsores del crecimiento y desafíos
Impulsores de crecimiento
- Aumento de las aprobaciones regulatorias para terapias novedosas: El sector del tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna está experimentando un aumento en las aprobaciones de terapias impulsado por la creciente demanda de tratamientos. La HPN está clasificada como una enfermedad rara y Rare Disease Advisor estima que los casos de HPN en los EE. UU. oscilan entre 0,6 y 6,1 casos por millón de personas. La creciente investigación y conciencia sobre este raro trastorno sanguíneo ha acelerado los ensayos clínicos y las tasas de aprobación por parte de los organismos reguladores, lo que ha permitido a las compañías farmacéuticas distribuir opciones de tratamiento en los mercados. La aprobación rápida de nuevos productos biológicos y terapias genéticas marca el inicio de tratamientos avanzados, como los inhibidores del complemento, en el mercado del tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). Por ejemplo, en febrero del 2024, Chugai Pharmaceuticals informó que China era el primer país en aprobar Crovalimab para el tratamiento de la HPN, y que el fármaco está preparado para mejorar la comodidad del paciente al permitir la autoinyección cada cuatro semanas.
- Avances en inhibidores del complemento: la creciente investigación y desarrollo de inhibidores del complemento, como los inhibidores de C5 ravulizumab y eculizumab, benefician al sector mundial del tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna. Estos productos biológicos atacan la causa fundamental de los pacientes con HPN. Además, los avances terapéuticos que mejoran los resultados y la comodidad de los pacientes contribuyen al crecimiento del mercado de tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). Por ejemplo, en octubre de 2023, la FDA aprobó el inhibidor del complemento C5 Zilucoplan con el nombre comercial Zilbrysq. A medida que aumentan las inversiones en investigación, está en condiciones de impulsar estudios sobre inhibidores del complemento de próxima generación que puedan mejorar la eficacia de los tratamientos.
- Expansión de la medicina de precisión y la terapia génica: Las tendencias sanitarias mundiales están presenciando un impulso favorable para que la medicina de precisión beneficie al mercado de tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). Los avances en la edición de genes CRISPR pueden abordar las mutaciones genéticas responsables de la HPN. Por ejemplo, en enero de 2021, la creación de modelos animales para la HPN mediante la edición de genes CRISPR avanzó en la comprensión del mecanismo de patogénesis de la HPN. Además, las terapias emergentes tienen el potencial de proporcionar soluciones curativas que pueden reducir la dependencia de los medicamentos a lo largo de la vida. Por ejemplo, en diciembre del 2023, Novartis presentó los resultados de una investigación de 48 semanas del ensayo de fase 3 APPLY-PNH que demostró la eficacia a largo plazo de Fabhalta (Iptacopan) en adultos que padecen HPN.
Desafíos
- Conocimiento y diagnóstico limitados: el conocimiento de la HPN sigue siendo limitado debido a la rareza del trastorno. Los mercados emergentes de tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) se enfrentan a barreras en el crecimiento del sector de tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna debido a la falta de concienciación, un menor diagnóstico y una infraestructura sanitaria volátil. El retraso en el diagnóstico puede impedir que los pacientes reciban un tratamiento oportuno y también reducir las aplicaciones de nuevas terapias. Además, las complicaciones de la HPN se superponen con otras afecciones, como la anemia, que pueden dificultar el diagnóstico.
- Alto coste del tratamiento: el elevado coste del tratamiento asociado a la HPN puede obstaculizar la curva de crecimiento del mercado del tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). Los pacientes diagnosticados con HPN a menudo desarrollan anemia, lo que aumenta los costos del tratamiento. Además, los complicados procedimientos de tratamiento requieren especialistas y un equipo médico que puede aumentar los costos. Las dificultades en el trasplante de médula se suman a los desafíos en el tratamiento. El alto precio puede disuadir a los pacientes de buscar tratamiento y ejercer presión sobre los sistemas de salud. A medida que aumentan las presiones de contención de costes en todo el mundo, las empresas farmacéuticas se enfrentan al problema de equilibrar la asequibilidad con los beneficios.
Mercado de tratamiento de hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN): información clave
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Año base |
2024 |
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Año de pronóstico |
2025-2037 |
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Tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) |
11,8% |
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Tamaño del mercado del año base (2024) |
4.320 millones de dólares |
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Tamaño del mercado según pronóstico para el año 2037 |
18.420 millones de dólares |
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Alcance regional |
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Segmentación del tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)
Tipo de tratamiento (inhibidores del complemento, terapia con hierro, fármacos inmunosupresores, trasplante de médula ósea, otros tipos de tratamiento)
Por tipo de tratamiento, es probable que el segmento de inhibidores del complemento represente alrededor del 36,1 % de la cuota de mercado del tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) para 2037. El crecimiento del segmento se atribuye al tipo de tratamiento primario para la HPN. Las terapias con inhibidores del complemento permiten a los pacientes mejorar su calidad y vida y reducir la necesidad de transfusiones de sangre, contribuyendo al rápido crecimiento del segmento. La aprobación en curso de terapias complementarias junto con inhibidores del complemento como ravulizumab está en condiciones de mantener la curva de crecimiento del segmento. Por ejemplo, en abril del 2024, Voydeya (Danicopan) se aprobó en Estados Unidos como terapia complementaria a ravulizumab o eculizumab para el tratamiento de adultos diagnosticados con HPN.
El segmento de tipo de tratamiento con terapia con hierro del sector mundial de tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna está preparado para registrar una curva de crecimiento sólida durante el período previsto debido a la creciente aplicación para tratar a pacientes que experimentan hemólisis crónica que conduce a una deficiencia de hierro. La suplementación con hierro puede ser esencial para abordar la anemia causada por la descomposición de los glóbulos rojos en pacientes diagnosticados con HPN. Por ejemplo, según la Sociedad Estadounidense de Hematología, las mujeres embarazadas diagnosticadas con HPN tienen una mayor necesidad de suplementos de hierro debido a la hemólisis intravascular y, en ciertos casos, las pacientes con HPN pueden requerir hierro intravenoso durante el embarazo. La creciente concienciación sobre los tratamientos y el diagnóstico precoz de la HPN está preparada para impulsar la aplicación de la terapia con hierro para soportar complicaciones adicionales en los pacientes que padecen HPN.
Vía de administración (parenteral, oral)
Por vía de administración, se prevé que el segmento parenteral del mercado mundial de tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH) aumente su participación en los ingresos al final del período de pronóstico. El crecimiento del segmento se debe a aplicaciones en inhibidores del complemento como ravulizumab y eculizumab. La vía de administración parenteral garantiza una absorción eficaz y proporciona beneficios inmediatos en el tratamiento de complicaciones potencialmente mortales. Además, las compañías farmacéuticas buscan mejorar la comodidad del paciente lanzando terapias novedosas como crovalimab que los pacientes pueden autoadministrarse. Por ejemplo, en octubre de 2023, la FDA aprobó el inyector corporal de pegcetacoplan (Empaveli) para la autoadministración en el tratamiento de la HPN. Las tendencias indican avances en las formulaciones subcutáneas que están posicionadas para continuar el sólido crecimiento de este segmento.
Nuestro análisis en profundidad del mercado mundial del tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) incluye los siguientes segmentos:
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Tipo de tratamiento |
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Vía de administración |
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Grupo de edad |
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Uso final |
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Personalizar este informeIndustria del tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) – Alcance regional
Previsión del mercado de América del Norte
Se prevé que la industria de América del Norte tendrá la mayor participación en los ingresos del 47,2 % para 2037, debido a una alta tasa de adopción de terapias avanzadas y un marco regulatorio sólido que beneficia los ensayos clínicos y las aprobaciones de nuevos tratamientos. América del Norte es el hogar de importantes empresas farmacéuticas como Alexion Pharmaceuticals, que desarrolló Soliris, y Ultomiris se beneficia de su adopción en América del Norte. Además, los programas regulatorios de apoyo, como el Programa de asistencia al paciente RareCare de la Organización Nacional de Enfermedades Raras, reembolsan los costos de inscripción para talleres, conferencias y programas educativos relacionados con enfermedades raras, lo que aumenta la conciencia sobre los tratamientos de la HPN. Las tendencias favorables en América del Norte están preparadas para continuar el sólido crecimiento del mercado de tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN).
Los EE.UU. posee la mayor participación en el sector del tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna. El crecimiento del mercado en el país se debe a un sólido ecosistema regulatorio en el país que garantiza la aprobación oportuna de nuevas terapias. Por ejemplo, en diciembre de 2023, McKesson Corporation anunció la disponibilidad de Fabhalta (Iptacopan) por parte de Novartis después de que la FDA aprobara Fabhalta ese mismo mes. Además, el apoyo gubernamental a la investigación en medicina de precisión con programas como la Iniciativa de Medicina de Precisión crea un ecosistema de apoyo para la investigación avanzada sobre la HPN. A medida que las instituciones académicas y las empresas farmacéuticas colaboran para desarrollar terapias genéticas, el mercado está preparado para mantener su crecimiento rentable.
Canadá muestra un rápido crecimiento en el mercado de tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) en América del Norte. El crecimiento del mercado se atribuye a la creciente conciencia sobre el tratamiento de la HPN y a un mejor acceso a terapias avanzadas. Canadá tiene un sistema de salud financiado con fondos públicos llamado Medicare que hace que los altos costos del tratamiento de la HPN sean asequibles para los pacientes, mejorando el acceso a una amplia gama demográfica. Además, el ecosistema regulatorio del país ha sido proactivo en la aprobación de nuevas terapias para el tratamiento de la HPN, lo que impulsa el sector en Canadá. Por ejemplo, en agosto del 2024, Health Canada aprobó Voydeya como complemento de Ultomiris y Soliris en adultos diagnosticados con HPN.
Análisis del mercado europeo
Europa está preparada para registrar el crecimiento más rápido en el mercado de tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) al final del período previsto. El crecimiento del mercado se debe a un sólido marco regulatorio y al impulso de la investigación de enfermedades raras que beneficia al mercado. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha estado a la vanguardia al aprobar terapias líderes para el tratamiento de la HPN, garantizar su disponibilidad en toda la región e impulsar el acceso de los pacientes a terapias nuevas y avanzadas. Por ejemplo, en noviembre de 2020, la Comisión Europea otorgó autorización de comercialización a Alexion para una nueva formulación de Ultomiris con tiempo de infusión reducido para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) y el síndrome urémico hemolítico atípico (SHUa). Francia y Alemania lideran el mercado de tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) en Europa.
Alemania tiene una gran proporción del sector de hemoglobinuria paroxística nocturna en Europa. El mercado en Alemania se beneficia de su avanzada infraestructura sanitaria y de la presencia de instituciones de investigación y empresas de biotecnología que impulsan la investigación sobre enfermedades raras. El marco favorable para la investigación beneficia al mercado nacional de tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), como lo demuestra un número creciente de ensayos clínicos. Por ejemplo, en abril del 2023, se presentaron datos del ensayo de fase 3 APPOINT-PNH en la reunión anual de 2023 de la Sociedad Europea de Trasplantes de Sangre y Médula (EBMT) que destacaban que el iptacopan oral permitía aproximadamente un 92,2 % de inhibidor del complemento en pacientes con HPN y lograba un aumento de 2 g/dl o más de hemoglobina sin necesidad de transfusiones de sangre.
Francia está posicionada para registrar un rápido crecimiento en el sector de la hemoglobinuria paroxística nocturna en Europa. El crecimiento del mercado del tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) se debe a marcos sanitarios favorables, como el Plan Nacional Francés de Enfermedades Raras. El próximo Plan Nacional de Enfermedades Raras de Francia se centrará en la investigación y la investigación. desarrollo según el gobierno que beneficiará el crecimiento del sector de tratamiento de HPN. Además, el Registro Francés del Síndrome de Insuficiencia Médula ayuda a instituciones de investigación como la Sociedad Estadounidense de Hematología a investigar perfiles moleculares para la secuenciación de próxima generación que puede beneficiar el crecimiento del mercado. En mayo de 2024, se aprobó Aspaveli (Pegcetacoplan) en Europa para el tratamiento de pacientes adultos diagnosticados con HPN que padecen anemia hemolítica. A medida que aumenta la investigación sobre la HPN y un marco regulatorio sólido en Europa beneficia al mercado nacional de tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) en Francia, se prevé que el sector del tratamiento de la HPN continúe creciendo.
Empresas que dominan el panorama del tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)
- AstraZeneca
- Descripción general de la empresa
- Estrategia empresarial
- Ofertas de productos clave
- Rendimiento financiero
- Indicadores clave de rendimiento
- Análisis de riesgos
- Desarrollo reciente
- Presencia regional
- Análisis FODA
- Apellis Pharmaceuticals Inc.
- Novartis
- Productos farmacéuticos Chugai
- Roche
- UCB
- Productos farmacéuticos Regeneron
Se proyecta que el mercado mundial de tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna tendrá una curva de crecimiento sólida durante el período de pronóstico. Los actores clave del mercado se están asociando con distribuidores locales para penetrar en nuevos mercados e invertir en investigación y desarrollo para aumentar la eficacia del tratamiento.
A continuación se muestran algunos actores clave del mercado:
In the News
- En agosto de 2024, Novartis anunció la aprobación acelerada por parte de la FDA de Iptacopan (Fabhalta), que es el primer inhibidor del complemento para la reducción de la proteinuria en la nefropatía primaria por IgA (NIgA). La aprobación acelerada se concedió basándose en el análisis provisional preespecificado del estudio de fase III APPLAUSE-IgAN.
- En julio de 2024, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. aprobó Epysqli para tratar la HPN. Epysqli es un biosimilar de Soliris y puede prevenir la destrucción de los glóbulos rojos en pacientes con HPN.
Créditos del autor: Radhika Pawar
- Report ID: 6655
- Published Date: Jan 10, 2025
- Report Format: PDF, PPT
