脊髓性肌萎缩症治疗市场展望:
脊髓性肌萎缩症治疗市场规模在2025年为51.3亿美元,预计到2035年将超过257.3亿美元,在预测期内(即2026年至2035年)的复合年增长率将超过17.5%。预计到2026年,脊髓性肌萎缩症治疗的行业规模将达到59.4亿美元。

根据美国国家医学图书馆的数据,预计到2023年10月,脊髓性肌萎缩症(SMA)的发病率为1/6000-1/10000,携带者频率为1/40-1/60。尽管脊髓性肌萎缩症被认为是一种罕见疾病,但其发病率(尤其是在新生儿中)的上升预计将在预测期内推动脊髓性肌萎缩症治疗市场的发展。
遗传性疾病的日益流行,导致人们对早期诊断的认识和需求不断增长。基因疗法的进步以及研发投入的不断增加,尤其是基于RNA的疗法,推动了对新型有效疗法的需求。政府和医疗保健机构也发挥着至关重要的作用,为罕见病提供激励措施并加快药物审批。个性化医疗旨在通过根据特定基因特征定制治疗方案来改善患者预后。生物技术公司与学术机构之间的合作进一步加速了药物研发,而患者权益组织则正在提高人们对脊髓性肌萎缩症治疗市场的认识,并推动对创新疗法的需求。
关键 脊髓性肌萎缩症治疗 市场洞察摘要:
区域亮点:
- 到 2035 年,北美脊髓性肌萎缩症治疗市场将占据超过 48.90% 的市场份额,这得益于北美领先的生物技术公司在开发新型疗法方面的领先地位、强大的医疗保健基础设施以及政府的大力支持。
- 到 2035 年,北美脊髓性肌萎缩症治疗市场将占据 48.90% 的市场份额,这得益于北美领先的生物技术公司在开发新型疗法方面的领先地位、强大的医疗保健基础设施以及政府的大力支持。
细分市场洞察:
- 预计到 2035 年,脊髓性肌萎缩症治疗市场中的口服药物将占据 62.9% 的份额,这得益于居家给药的便利性和临床就诊次数的减少。
- 预计到 2035 年,脊髓性肌萎缩症治疗市场中的药物将占据相当大的份额,这得益于 RNA 药物的广泛使用以及更新、更便捷的治疗方案。
主要增长趋势:
- 政府加大对罕见病治疗的支持力度
- 婴幼儿脊髓性肌萎缩症(SMA)诊断率上升
主要挑战:
- 临床试验成功率低
- 新疗法的监管审批非常严格
主要参与者:PTC Therapeutics、Voyager Therapeutics, Inc、安斯泰来制药公司、诺华公司、辉瑞公司、F. Hoffmann-La Roche Ltd、CYTOKINETICS, INC.、Ionis Pharmaceuticals, Inc.、再生元制药公司
全球 脊髓性肌萎缩症治疗 市场 预测与区域展望:
市场规模和增长预测:
- 2025年市场规模: 51.3亿美元
- 2026年市场规模: 59.4亿美元
- 预计市场规模:到 2035 年将达到 257.3 亿美元
- 增长预测:复合年增长率17.5%(2026-2035)
主要区域动态:
- 最大的地区:北美(到 2035 年占比 48.9%)
- 增长最快的地区:北美
- 主要国家:美国、日本、德国、英国、法国
- 新兴国家:美国、德国、日本、英国、法国
Last updated on : 8 September, 2025
脊髓性肌萎缩症治疗市场的增长动力和挑战:
增长动力
- 政府加大对罕见病治疗的支持力度:美国有超过7000种罕见病,影响着超过3000万人。政府对包括脊髓性肌萎缩症(SMA)在内的罕见病治疗的支持,正成为脊髓性肌萎缩症治疗市场的重要驱动力。许多国家的政府都提供补助金、税收抵免和研发资金等激励措施,以鼓励罕见病疗法的开发。例如,2024年4月,加拿大卫生研究院罕见病研究计划向英属哥伦比亚大学医学院的研究人员提供了2000万美元的联邦资金,用于创建RareKids-CAN:儿科罕见病临床试验和治疗网络。
- 婴幼儿脊髓性肌萎缩症(SMA)诊断率上升:由于新生儿筛查项目的实施和技术进步,脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗市场发展的关键驱动因素。许多国家已开始将SMA纳入常规新生儿筛查,以便更早发现和干预。澳大利亚政府卫生和老年护理部于2023年10月发表了一篇关于SMA疗法的文章。文章指出,阿尔巴尼亚政府通过药品福利计划(PBS)为家庭提供更多机会,让他们能够获得改变人生的SMA基因疗法。
挑战
临床试验成功率低:开发SMA新疗法通常涉及完整的生物学过程,尤其是在基因和RNA疗法中,获得一致的疗效可能非常困难。许多有前景的疗法由于意外的安全问题或疗效不足而未能进入后期试验。这进一步导致了巨大的经济损失,并延误了新疗法的上市。这不仅打击了小型企业的积极性,也增加了药物开发的总体成本和时间。
- 新疗法的严格监管审批:这给SMA治疗市场带来了相当大的障碍。FDA和EMA等监管机构制定了严格的标准,以确保新疗法(尤其是先进疗法)的安全性和有效性。复杂的审批流程需要大量的临床数据、长期研究和上市后监测。这些监管障碍也可能限制创新疗法的市场准入,尤其是在审批框架不够灵活的国家。
脊髓性肌萎缩症治疗市场规模和预测:
报告属性 | 详细信息 |
---|---|
基准年 |
2025 |
预测期 |
2026-2035 |
复合年增长率 |
17.5% |
基准年市场规模(2025年) |
51.3亿美元 |
预测年度市场规模(2035年) |
257.3亿美元 |
区域范围 |
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脊髓性肌萎缩症治疗市场细分:
治疗类型细分分析
预计药物领域将在脊髓性肌萎缩症治疗市场中占据相当大的份额。该领域受到广泛使用的RNA药物(例如Biogen的Spinraza)的推动。此外,包括Evrysdi在内的新型药物为患者提供了更便捷、更易获得的治疗选择,进一步增强了药物领域。这些药物之所以受到青睐,是因为与一次性高成本的基因疗法相比,它们提供了持续的治疗选择。此外,口服和注射剂型的普及提高了治疗的可及性,从而满足了不同的偏好和需求,并提供了有效的治疗方案。持续的剂量需求提供了稳定的需求,使药物成为市场中重要的创收领域。
给药途径段分析
到2035年,口服疗法有望占据脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗市场的主导地位,份额超过62.9%。在家进行口服SMA治疗无需就诊,从而减轻了患者及其家属的负担。这对于长期治疗方案尤其便捷,因为去医院就诊可能会造成困扰。这极大地推动了市场增长。此外,口服疗法无需依赖医疗资源,包括注射或输液中心的护理支持。由此带来的成本节约使口服疗法对支付方和医疗机构更具吸引力,从而加速其普及并促进市场增长。
我们对市场的深入分析包括以下几个部分:
治疗类型 |
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类型 |
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给药途径 |
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最终用途 |
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Vishnu Nair
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脊髓性肌萎缩症治疗市场区域分析:
北美市场洞察
领先的生物技术公司、创新疗法的开发、强大的医疗基础设施以及政府的大力支持是推动北美脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗市场发展的主要因素。该地区在药物审批和治疗可及性方面取得了显著进展。先进的诊断能力和成熟的筛查项目进一步推动了该地区SMA市场的增长。此外,该地区的报销计划和保险覆盖范围也有助于改善该地区患者的治疗可及性。
美国脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗市场规模全球最大,得益于百健(Biogen)和诺华(Novartis)等主要市场参与者的参与。FDA 的支持性监管框架,包括孤儿药资格认定和快速通道审批,加速了 SMA 疗法的开发和商业化。例如,2023 年 2 月,Biohaven Ltd. 的 taldefgrobep alfa 获得了美国 FDA 的快速通道认定,这是一款用于治疗 SMA 的新型抗肌生长抑制素受体激动剂。
加拿大脊髓性肌萎缩症治疗市场受到政府支持的医疗政策的支持,这些政策通过公共卫生项目为患者提供昂贵的治疗。基因检测和个性化医疗的进步正在推动加拿大市场的增长。研究机构与全球生物技术公司之间的合作也加速了加拿大临床试验和创新疗法的开发。
亚太市场洞察
亚太地区脊髓性肌萎缩症治疗市场正在稳步增长,这得益于印度、日本、澳大利亚和中国等国家对脊髓性肌萎缩症(SMA)认知度的不断提升以及医疗基础设施的不断改善。该地区的政府正在积极支持SMA疗法的开发和商业化。此外,由于该地区人口基数庞大,且对罕见病治疗的关注度日益提升,预计亚太市场将实现显著增长。
印度脊髓性肌萎缩症治疗市场正处于早期发展阶段,相关认知和宣传活动不断加强,以引起人们对该疾病的关注。然而,脊髓性肌萎缩症治疗的高昂费用构成了印度市场的障碍。当地政府和医疗机构正在努力提高公众认知度,推出价格合理的治疗方案,并提升诊断能力。随着医疗基础设施的改善,印度庞大的人口基数为未来市场增长提供了巨大的潜力。
澳大利亚市场发展更为成熟,拥有完善的新生儿筛查项目,可以进行早期诊断和干预。据澳大利亚卫生和老年护理部统计,每35名澳大利亚人中就有1人携带脊髓性肌萎缩症基因,每10,000名新生儿中就有1人患有该疾病。澳大利亚政府一直积极支持罕见病治疗,并提供PBS等报销计划。因此,预计澳大利亚将迎来增长。

脊髓性肌萎缩症治疗市场参与者:
- 美国物理治疗协会
- 公司概况
- 商业策略
- 主要产品
- 财务表现
- 关键绩效指标
- 风险分析
- 近期发展
- 区域影响力
- SWOT分析
- 安斯泰来制药
- 北京金兰基因科技有限公司
- 百健公司
- 波士顿儿童医院
- 国王女儿儿童医院
- F.霍夫曼-罗氏有限公司
- Hanugen治疗公司
- 全国儿童医院
- NMD制药公司
- 诺华公司
- 辉瑞公司
- 学者岩公司
脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗市场的公司正专注于提供更有效的长期解决方案。许多公司正在投资针对特定基因突变的个性化药物,而另一些公司则通过定价策略、报销合作和早期筛查项目来提高患者用药可及性。2024年10月,罗氏在第29届世界肌肉协会大会上公布了正在进行的“彩虹鱼”(RAINBOWFISH)研究的两年积极数据,该研究评估了瑞迪拉姆(Risdiplam)对SMA患儿的疗效和安全性。获得监管部门的批准并进入新市场也是这些知名公司采取的关键战略。
最新发展
- 2024 年 1 月,Voyager Therapeutics, Inc. 宣布与诺华制药公司达成战略合作和衣壳许可协议,以推进脊髓性肌萎缩症的潜在基因疗法。
- 2021 年 3 月, PTC Therapeutics, Inc.与脊髓性肌萎缩症 (SMA) 基金会合作,进一步推进 SMA 和其他神经肌肉疾病的科学研究,以开发新的治疗方法。
- Report ID: 2724
- Published Date: Sep 08, 2025
- Report Format: PDF, PPT
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