2025-2037 年全球市场规模、预测和趋势亮点
脊髓性肌萎缩症治疗市场规模可能会从 2024 年的 59 亿美元扩大到 2037 年的 553.9 亿美元，预计 2025 年至 2037 年的复合年增长率约为 18.8%。目前，2025 年脊髓性肌萎缩症治疗的行业收入预计为 6.68 美元十亿。
根据国家医学图书馆的数据，2023 年 10 月，SMA 的发病率估计为 6000-10,000 分之一，携带频率为 1/40-1/60。尽管脊髓性肌萎缩症被认为是一种罕见疾病，但病例发病率的上升（尤其是新生儿）预计将在预测期内推动脊髓性肌萎缩症治疗市场的发展。
遗传性疾病的日益流行导致人们对早期诊断的认识和需求不断提高。基因疗法的进步以及研发投资的增加，特别是基于 RNA 的疗法，推动了对新型有效疗法的需求。政府和医疗机构也通过为罕见疾病提供激励措施和快速药物审批发挥着至关重要的作用。个性化医疗方法旨在通过根据特定的基因谱定制治疗方案来改善患者的治疗结果。生物技术公司和学术机构之间的合作正在进一步加速药物发现，而患者权益团体正在提高人们对脊髓性肌萎缩症治疗市场创新疗法的认识并推动需求。
脊髓性肌萎缩症治疗领域：增长动力和挑战
增长动力
- 政府加大对罕见疾病治疗的支持：超过 7,000 种罕见疾病影响着美国超过 3000 万人。政府对包括 SMA 在内的罕见疾病治疗的支持是脊髓性肌萎缩症治疗市场的重要推动力。许多国家的政府正在提供赠款、税收抵免和研发资金等激励措施，以鼓励罕见疾病疗法的开发。例如，2024 年 4 月，加拿大卫生研究院罕见病研究计划向 UBC 医学院研究人员提供了 2000 万美元的联邦资金，用于创建 RareKids-CAN：儿科罕见病临床试验和治疗网络。
- 婴儿和儿童 SMA 诊断率上升：由于新生儿筛查计划的实施和技术进步，这是脊髓性肌萎缩症治疗市场的一个重要驱动力。许多国家已开始将 SMA 纳入常规新生儿筛查，以便及早发现和干预。澳大利亚政府健康和老年护理部于 2023 年 10 月发表了一篇与 SMA 疗法相关的文章。其中指出，阿尔巴尼亚政府通过药物福利计划 (PBS) 为家庭提供更多获得 SMA 改变生活的ahref="https://www./gene-therapy-market/6234">基因治疗的机会。
挑战
- 临床试验成功率低：开发 SMA 的新疗法通常涉及完整的生物过程，特别是在基于基因和 RNA 的疗法中，实现一致的疗效可能很困难。由于意外的安全问题或治疗效果不足，许多有希望的治疗方法陷入了后期试验。这进一步导致重大财务损失和新疗法推向市场的延误。这不仅让小公司望而却步，而且还增加了药物开发的总体成本和时间。
- 新疗法获得严格的监管批准：这对 SMA 治疗市场构成了相当大的障碍。 FDA 和 EMA 等监管机构制定了严格的标准，以确保新疗法（尤其是先进疗法）的安全性和有效性。复杂的审批过程需要大量的临床数据、长期研究和上市后监测。这些监管障碍也会限制创新疗法的市场准入，尤其是审批框架不太灵活的国家。
脊髓性肌萎缩症治疗市场：主要见解
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基准年 |
2024年 |
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预测年份 |
2025-2037 |
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复合年增长率 |
18.8% |
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基准年市场规模（2024 年） |
59亿美元 |
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预测年度市场规模（2037 年） |
553.9亿美元 |
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区域范围 |
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脊髓性肌萎缩症治疗细分
治疗类型（药物、支持护理、脊柱手术）
药物领域预计将在脊髓性肌萎缩症治疗市场中占据相当大的份额。该细分市场是由 Biogen 的 Spinraza 等基于 RNA 的药物的广泛使用推动的。此外，包括 Evrysdi 在内的新药为患者提供了更方便、更容易获得的选择，进一步推动了药物领域的发展。这些药物受到青睐，因为与一次性、高成本的基因疗法相比，它们提供了持续的治疗选择。此外，口服和注射制剂均适用。可用性，改善治疗的可及性，允许不同的偏好和需求得到有效的治疗。随着时间的推移，对剂量的持续需求提供了稳定的需求，使药物成为市场上的一个重要创收领域。
给药途径（口服、肠外给药）
到 2037 年，口腔细分市场可能会占据脊髓性肌萎缩症治疗市场份额超过 62.9%。在家进行口腔 SMA 治疗不需要就诊，从而减轻患者及其家人的负担。它对于长期治疗方案特别方便，因为去医院可能会造成干扰。这从而显着推动了市场增长。此外，口服疗法消除了对医疗保健资源的需求，包括注射或输液中心的护理支持。由此节省的成本使口腔治疗成为对付款人和提供者更具吸引力的选择，从而加速其采用并促进市场增长。
我们对市场的深入分析包括以下细分市场：
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处理类型 |
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管理途径 |
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结束使用 |
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定制此报告脊髓性肌萎缩症治疗行业 - 区域概要
北美市场分析
处于开发新疗法前沿的领先生物技术公司、强大的医疗基础设施和强有力的政府支持是推动北美脊髓性肌萎缩症治疗市场的主要因素。该地区在药物审批和治疗可用性方面取得了重大进展。先进的诊断能力和既定的筛查计划进一步推动了该地区 SMA 市场的增长。该地区的报销计划和保险范围选项也有助于改善该地区患者的就医状况。
美国脊髓性肌萎缩症治疗市场是全球最大的，这得益于百健 (Biogen) 和诺华 (Novartis) 等主要市场参与者的存在。 FDA 的支持性监管框架（包括孤儿药指定和快速审批）加速了 SMA 疗法的开发和商业化。例如，2023 年 2 月，Biohaven Ltd. 获得了美国的快速通道指定。 FDA 批准 taldefgrobep alfa 是一种新型抗肌生成抑制素 Adnectin，专为治疗以下疾病而开发： SMA。
加拿大脊髓性肌萎缩症治疗市场得到政府支持的医疗保健政策的支持，这些政策通过公共卫生计划提供昂贵的治疗。基因检测和个性化医疗的进步正在推动加拿大市场的增长。研究机构与全球生物技术公司之间的合作也正在加速该国的临床试验和创新疗法的开发。
亚太地区市场统计数据
在印度、日本、澳大利亚和中国等国家/地区对 SMA 认识的提高以及医疗基础设施改善的推动下，亚太地区脊髓性肌萎缩症治疗市场正在稳步增长。该地区的政府举措正在支持 SMA 疗法的开发和商业化。此外，由于该地区人口基数庞大，并且越来越关注罕见疾病治疗，预计亚太地区市场将出现可观的增长。
印度脊髓性肌萎缩症治疗市场正处于发展的早期阶段，人们对该疾病的认识和宣传力度不断增强。然而，SMa治疗的高昂成本对印度市场构成了障碍。当地政府和医疗机构正在努力提高认识，推出负担得起的治疗方案，并扩大诊断能力。随着医疗基础设施的改善，该国庞大的人口为未来的市场增长提供了潜力。
澳大利亚市场更加发达，拥有成熟的新生儿筛查计划，可以进行早期诊断和干预。根据该国卫生和老年护理部的数据，每 35 名澳大利亚人中就有 1 人在不知情的情况下携带脊髓性肌萎缩症基因，该国出生的婴儿中每 10,000 名就有 1 名受到这种疾病的影响。政府一直积极支持罕见病治疗并提供 PBS 等报销计划。因此，预计该国将会出现增长。
主导脊髓性肌萎缩症治疗领域的公司
- 美国物理治疗协会
- 公司概览
- 业务战略
- 主要产品
- 财务业绩
- 关键绩效指标
- 风险分析
- 近期发展
- 区域业务
- SWOT 分析
- 安斯泰来制药
- 北京金兰基因科技有限公司
- 百健公司
- 波士顿儿童医院
- 国王女儿儿童医院
- F.霍夫曼拉罗氏有限公司
- Hanugen Therapeutics
- 全国儿童医院
- NMD Pharma A/S
- 诺华公司
- 辉瑞公司
- Scholar Rock, Inc.
脊髓性肌萎缩症治疗市场的公司致力于提供更有效的长期解决方案。许多公司正在投资针对特定基因突变的个性化药物，而另一些公司则通过定价策略、报销合作伙伴关系和早期筛查计划来增强患者的可及性。 2024 年 10 月，罗氏在第 29 届世界肌肉协会上展示了正在进行的研究 RAINBOWFISH 的两年积极数据，该研究评估了 risdiplam 对 SMA 儿童的有效性和安全性。获得监管部门的批准和进入新市场也是知名企业采取的关键策略。
In the News
- 2024 年 1 月，Voyager Therapeutics, Inc. 宣布与 Novartis Pharma AG 达成战略合作和衣壳许可协议，以推进脊髓性肌萎缩症的潜在基因疗法。
- 2021 年 3 月，PTC Therapeutics, Inc. 与脊髓性肌肉萎缩症 (SMA) 基金会合作，进一步推进 SMA 和其他神经肌肉疾病的科学研究，以开发新的治疗方法。
作者致谢: Radhika Pawar
- Report ID: 2724
- Published Date: Nov 18, 2024
- Report Format: PDF, PPT
