脊髓性肌肉萎縮症治療市場概述
脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 是一種透過影響脊髓中的運動神經細胞、剝奪人們行走、進食或呼吸的能力來剝奪人體力量的疾病。它是嬰兒死亡最常見的遺傳原因之一。這種疾病是由運動神經元存活基因 1 (SMN1) 的突變引起的。在健康個體中，該基因會產生一種蛋白質，該蛋白質對於控制肌肉的神經功能至關重要。如果沒有這種蛋白質，這些神經細胞就無法正常運作並最終死亡，這可能導致衰弱甚至致命的肌肉無力。
根據 Cure SMA 的數據，這種疾病影響著近萬分之一的新生兒，近每 50 名美國人中就有 1 名是基因攜帶者。
脊髓性肌肉萎縮症有四種主要類型：1、2、3 和 4，主要取決於症狀出現的年齡和達到的最高身體里程碑。患有 SMA 的人難以執行基本的生活功能，例如呼吸和吞嚥。不過，脊髓性肌肉萎縮症不會影響一個人思考、學習和與他人建立關係的能力。
市場規模及預測
脊髓性肌肉萎縮症治療市場預計在預測期內（即 2020-2028 年）將實現高複合年增長率。市場按治療、給藥途徑、疾病類型和地區進行細分。在給藥途徑中，由於口服藥物尚未準備好商業化，因此鞘內給藥預計將在市場上佔據主導地位。透過治療，基因治療領域仍在進行研究，這有助於該藥物領域在全球市場的主導地位。 Spinraza是美國 FDA 於 2016 年 12 月批准的唯一用於治療脊髓性肌肉萎縮症的藥物。它是由Biogen與Ionis Pharmaceuticals合作開發。人體試驗中唯一的 SMA 基因療法是Zolgensma ，以前稱為 AVXS-101，最初由AveXis開發，AveXis 現在是諾華的一部分，該公司正在進一步開發和行銷這種基因療法。
根據疾病類型，1 型 SMA 成為脊髓性肌肉萎縮症治療市場的最大部分，因為它是最常見的形式之一。此類事件的不斷增加以及公司專注於開發 SMA 治療藥物是該細分市場獲得最大收入份額的關鍵因素。點擊下載樣本報告
成長動力
正在進行廣泛的研究以產生治療該疾病的新方法
Zolgensma 於 2019 年獲得美國食品和藥物管理局批准，透過單一靜脈給藥途徑治療新生兒和 2 歲以下兒童的所有類型的 SMA。這項批准標誌著 Zolgensma 成為第二種針對脊髓性肌肉萎縮症的疾病緩解療法，也是第一種基因療法。
Risdipalm（以前稱為 RG 7916）和 RG 6083（Olesoxime）是為數不多的潛在療法之一，其中 Olesoxime 在羅氏的一項長期 2 期試驗中顯示出非常令人失望的結果。
Cytokinetics、Novartis、Voyager Therapeutics 和 BioBlast Pharma 等公司還有其他幾種產品處於臨床研發階段。
各種組織不懈地努力提高人們對罕見疾病的認識
CureSMA是一個志願驅動的組織，致力於透過資助和支持綜合研究來根除 SMA，以引領治癒之路並加強對 SMA 患者及其家人的治療和護理。此外， SMA 基金會和肌肉萎縮症協會是其他一些活躍的組織，旨在提高人們對這種疾病的認識。
此外，可支配收入的增加、發展中國家醫療保健設施的激增以及對罕見疾病的認識預計將在預測期內推動市場發展。
限制
產品成本高阻礙市場擴張
成本密集型產品加上罕見疾病治療的高價格將因此阻礙市場的成長。這將限制許多患者接受治療，這將連續成為脊髓性肌肉萎縮症治療市場收入的主要限制因素。
市場區隔
我們對脊髓性肌肉萎縮症治療市場的深入分析包括以下細分市場：
按治療
- 基因治療
- 藥物
依給藥途徑
- 鞘內
- 口服
依疾病類型
- 類型1
- 2型
- 3型
- 4型
按地區
從地理來看，脊髓性肌肉萎縮症治療市場分為北美、歐洲、亞太地區、拉丁美洲以及中東和非洲地區等五個主要地區。
預計北美在預測期內將佔據最大的市場份額。這一主導地位歸功於明顯的因素，例如2016年該地區第一個藥物的生產和批准，以及該地區不斷進行的新藥和基因治療研發。此外，高昂的醫療支出、該地區SMA 患者病例的增加、民眾對該疾病的高度認識以及一些活躍的組織和活動不懈地努力提高認識並為社會做出貢獻，是促進該地區發展的其他一些關鍵因素。生長。
預計歐洲地區將在脊髓性肌肉萎縮症治療市場中佔據第二大市場。該地區的成長歸因於脊髓性肌肉萎縮症患者發病率的上升以及政府對該地區醫療設施支出的增加。
預計亞太地區在預測期內將以最快的速度成長。脊髓性肌肉萎縮症發病率上升、醫療保健支出激增、主要市場參與者的滲透、人口不斷增長以及可支配收入增加等因素預計將推動亞太地區的成長。
脊髓性肌肉萎縮症治療市場根據地區進一步分類如下：
- 北美（美國和加拿大）市場規模、年成長和機會分析
- 拉丁美洲（巴西、墨西哥、阿根廷、拉丁美洲其他地區）市場規模、年成長與機會分析
- 歐洲（英國、德國、法國、義大利、西班牙、匈牙利、比利時、荷蘭和盧森堡、北歐、波蘭、土耳其、俄羅斯、歐洲其他地區）市場規模、年成長和機會分析
- 亞太地區（中國、印度、日本、韓國、印尼、馬來西亞、澳洲、紐西蘭、亞太其他地區）市場規模、年成長和機會分析
- 中東和非洲（以色列、海灣合作委員會（沙烏地阿拉伯、阿聯酋、巴林、科威特、卡達、阿曼）、北非、南非、中東和非洲其他地區）市場規模、年成長和機會分析。
