脊髓性肌肉萎縮症治療市場 - 歷史資料（2019-2024）、2025 年全球趨勢、2037 年成長預測
脊髓性肌肉萎縮症治療市場到 2025 年預計將達到 67.9 億美元。 2024 年全球市場規模將超過 59 億美元，複合年增長率可能超過 18.8%，到 2037 年營收將超過 553.9 億美元。由於百健 (Biogen) 和諾華 (Novartis) 等主要市場參與者的存在以及 FDA 的支持性監管框架，預計到 2037 年北美將接近最大份額。
根據國家醫學圖書館的數據，2023 年 10 月，SMA 的發生率估計為 6000-10,000 分之一，攜帶頻率為 1/40-1/60。儘管脊髓性肌肉萎縮症被認為是一種罕見疾病，但病例發病率的上升（尤其是新生兒）預計將在預測期內推動脊髓性肌肉萎縮症治療市場的發展。
遺傳性疾病的日益普及導致人們對早期診斷的認識和需求不斷提高。基因療法的進步以及研發投資的增加，特別是基於 RNA 的療法，推動了對新型有效療法的需求。政府和醫療機構也透過為罕見疾病提供激勵措施和快速藥物審批發揮至關重要的作用。個人化醫療方法旨在透過根據特定的基因譜量身定制治療方案來改善患者的治療結果。生物技術公司和學術機構之間的合作正在進一步加速藥物發現，而患者權益團體正在提高人們對脊髓性肌肉萎縮症治療市場創新療法的認識並推動需求。
脊髓性肌肉萎縮症治療領域：成長動力與挑戰
成長動力
- 政府加強對罕見疾病治療的支持：超過 7,000 種罕見疾病影響著美國超過 3000 萬人。政府對包括 SMA 在內的罕見疾病治療的支持是脊髓性肌肉萎縮症治療市場的重要推動力。許多國家的政府正在提供贈款、稅收抵免和研發資金等激勵措施，以鼓勵罕見疾病療法的開發。例如，2024 年 4 月，加拿大衛生研究院罕見疾病研究計畫向 UBC 醫學院研究人員提供了 2000 萬美元的聯邦資金，用於創建 RareKids-CAN：兒科罕見疾病臨床試驗和治療網絡。
- 嬰幼兒脊髓性肌肉萎縮症（SMA）診斷率上升：由於新生兒篩檢計畫的實施和技術進步，脊髓性肌肉萎縮症（SMA）治療市場發展的關鍵驅動因素。許多國家已開始將SMA納入常規新生兒篩檢，以便更早發現並介入。澳洲政府衛生和老年護理部於2023年10月發表了一篇關於SMA療法的文章。文章指出，阿爾巴尼亞政府透過藥品福利計畫（PBS）為家庭提供更多機會，讓他們能夠獲得改變人生的SMA基因療法。
挑戰
- 臨床試驗成功率低：開發 SMA 的新療法通常涉及完整的生物過程，特別是在基於基因和 RNA 的療法中，實現一致的療效可能很困難。由於意外的安全問題或治療效果不足，許多有希望的治療方法陷入了後期試驗。這進一步導致重大的財務損失和新療法推向市場的延誤。這不僅讓小公司望而卻步，而且還增加了藥物開發的整體成本和時間。
- 新療法獲得嚴格的監管批准：這給 SMA 治療市場帶來了相當大的障礙。 FDA 和 EMA 等監管機構制定了嚴格的標準，以確保新療法（尤其是先進療法）的安全性和有效性。複雜的審批過程需要大量的臨床數據、長期研究和上市後監測。這些監管障礙也會限制創新療法的市場准入，尤其是審批框架較不靈活的國家。
脊髓性肌肉萎縮症治療市場：主要見解
| 報告屬性 | 詳細資訊 |
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基準年 |
2024年 |
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預測年份 |
2025-2037 |
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複合年增長率 |
18.8% |
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基準年市場規模（2024 年） |
59億美元 |
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預測年度市場規模（2037 年） |
553.9億美元 |
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區域範圍 |
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脊髓性肌肉萎縮症治療細分
治療類型（藥物、支持護理、脊椎手術）
藥物領域預計將在脊髓性肌肉萎縮症治療市場中佔據相當大的份額。該細分市場是由 Biogen 的 Spinraza 等基於 RNA 的藥物的廣泛使用所推動的。此外，包括 Evrysdi 在內的新藥為患者提供了更方便、更容易獲得的選擇，進一步推動了藥物領域的發展。這些藥物受到青睞，因為與一次性、高成本的基因療法相比，它們提供了持續的治療選擇。此外，口服和注射製劑均適用。可用性，改善治療的可近性，允許不同的偏好和需求得到有效的治療。隨著時間的推移，對劑量的持續需求提供了穩定的需求，使藥物成為市場上的重要創收領域。
給藥途徑（口服、腸外給藥）
到 2037 年，口腔細分市場可能會佔據脊髓性肌肉萎縮症治療市場份額超過 62.9%。在家進行口腔 SMA 治療不需要就診，減輕患者及其家人的負擔。它對於長期治療方案特別方便，因為去醫院可能會造成乾擾。這從而顯著推動了市場成長。此外，口服療法消除了對醫療保健資源的需求，包括注射或輸液中心的護理支援。由此節省的成本使口腔治療成為對付款人和提供者更具吸引力的選擇，從而加速其採用並促進市場成長。
我們對市場的深入分析包含以下細分市場：
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處理類型 |
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結束使用 |
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定制此报告脊髓性肌肉萎縮症治療產業 - 區域概要
北美市場分析
處於開發新療法前沿的領先生物技術公司、強大的醫療基礎設施和強有力的政府支持是推動北美脊髓性肌肉萎縮症治療市場的主要因素。該地區在藥物審批和治療可用性方面取得了重大進展。先進的診斷能力和既定的篩檢計劃進一步推動了該地區 SMA 市場的成長。該地區的報銷計劃和保險範圍選項也有助於改善該地區患者的就醫狀況。
美國脊髓性肌肉萎縮症治療市場是全球最大的，這得益於百健 (Biogen) 和諾華 (Novartis) 等主要市場參與者的存在。 FDA 的支持性監管框架（包括孤兒藥指定和快速審批）加速了 SMA 療法的開發和商業化。例如，2023 年 2 月，Biohaven Ltd. 獲得了美國的快速通道指定。 FDA 已核准 taldefgrobep alfa 是一種新型抗肌生成抑制素 Adnectin，專為治療以下疾病而開發： SMA。
加拿大脊髓性肌肉萎縮症治療市場得到政府支持的醫療保健政策的支持，這些政策透過公共衛生計畫提供昂貴的治療。基因檢測和個人化醫療的進步正在推動加拿大市場的成長。研究機構與全球生物技術公司之間的合作也正在加速該國的臨床試驗和創新療法的開發。
亞太地區市場統計
在印度、日本、澳洲和中國等國家對 SMA 認識的提高以及醫療基礎設施改善的推動下，亞太地區脊髓性肌肉萎縮症治療市場正在穩步增長。該地區的政府措施正在支持 SMA 療法的開發和商業化。此外，由於該地區人口基數龐大，並且越來越關注罕見疾病治療，預計亞太地區市場將出現可觀的增長。
印度脊髓性肌肉萎縮症治療市場正處於發展的早期階段，人們對該疾病的認識和宣傳力度不斷增強。然而，SMa治療的高昂成本對印度市場構成了障礙。地方政府和醫療機構正在努力提高意識，推出負擔得起的治療方案，並擴大診斷能力。隨著醫療基礎設施的改善，該國龐大的人口為未來的市場成長提供了潛力。
澳洲市場更發達，擁有成熟的新生兒篩檢計劃，可以進行早期診斷和乾預。據澳洲衛生和老年護理部稱，每 35 名澳洲人中就有 1 人在不知情的情況下攜帶脊髓性肌肉萎縮症基因，該國出生的嬰兒中每 10,000 名就有 1 名受到這種疾病的影響。政府一直積極支持罕見疾病治療並提供 PBS 等報銷計劃。因此，預計該國將會出現成長。
主導脊髓性肌肉萎縮症治療領域的公司
- 美國物理治療協會
- 公司概覽
- 商業策略
- 主要產品
- 財務表現
- 關鍵績效指標
- 風險分析
- 近期發展
- 區域業務
- SWOT 分析
- 安斯泰來藥劑
- 北京金蘭基因科技有限公司
- 百健公司
- 波士頓兒童醫院
- 國王女兒兒童醫院
- F.霍夫曼拉羅氏有限公司
- Hanugen Therapeutics
- 國家兒童醫院
- NMD Pharma A/S
- 諾華公司
- 輝瑞公司
- Scholar Rock, Inc.
脊髓性肌肉萎縮症治療市場的公司致力於提供更有效的長期解決方案。許多公司正在投資針對特定基因突變的個人化藥物，而另一些公司則透過定價策略、報銷合作夥伴關係和早期篩檢計畫來增強患者的可及性。 2024 年 10 月，羅氏在第 29 屆世界肌肉協會上展示了正在進行的研究 RAINBOWFISH 的兩年積極數據，該研究評估了 risdiplam 對 SMA 兒童的療效和安全性。獲得監管部門的批准和進入新市場也是知名企業採取的關鍵策略。
In the News
- 2024 年 1 月，Voyager Therapeutics, Inc. 宣布與 Novartis Pharma AG 達成策略合作和衣殼許可協議，以推進脊髓性肌肉萎縮症的潛在基因療法。
- 2021 年 3 月，PTC Therapeutics, Inc. 與脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 基金會合作，進一步推進 SMA 和其他神經肌肉疾病的科學研究，以開發新的治療方法。
作者致谢: Radhika Pawar
- Report ID: 2724
- Published Date: May 08, 2025
- Report Format: PDF, PPT
