Тенденции мирового рынка лекарств от болезни Гоше, прогнозный отчет на 2025-2037 гг.
Объем рынка лекарств от болезни Гоше может вырасти на 0,9 млрд долларов США, при этом среднегодовой темп роста составит 3,3 % в период 2025–2037 гг. По прогнозам, к 2025 году объем производства лекарств от болезни Гоше достигнет 1,76 миллиарда долларов США.
Рост рынка объясняется достижениями в области ферментозаместительной терапии (ФЗТ) и терапии с уменьшением количества субстрата (СРТ), которые предлагают варианты улучшения жизни пациентов с диагнозом болезни Гоше.
Это заболевание является редким и опасным для жизни, и растущая осведомленность во всем мире приводит к увеличению числа диагнозов, что, в свою очередь, повышает спрос на лечебные препараты Гоше. Кроме того, достижения в области генетических исследований привели к появлению большего количества методов лечения, ориентированных на результаты лечения пациентов. Например, в феврале 2024 года в документе, опубликованном в Междисциплинарном институте цифровых публикаций, освещалась работа, проведенная с различными вирусными векторами и мышиными моделями, демонстрирующая многообещающие результаты в отношении болезни Гоше для генной терапии.
Мировой рынок лекарств от болезни Гоше предлагает прибыльные возможности благодаря растущим исследованиям таких методов лечения, как шаперонная и генная терапия. В настоящее время не существует лекарства от этой болезни, что может стать сдерживающим фактором для рынка, но развитие методов лечения симптомов и улучшения качества жизни пациентов способствует росту сектора. В дополнение к СЛТ и ФЗТ пациентам с диагнозом Гоше могут потребоваться другие методы лечения из-за осложнений, такие как лечение анемии и прием рецептурных лекарств от остеопороза и болей в костях. Это открывает перед фармацевтическими компаниями возможности продвигать препараты для лечения болезни Гоше в комплексе с основным лечением (СЗТ или ФЗТ), а также препаратами для лечения вторичных состояний. Такой подход может быть экономически эффективным для пациентов и более удобным.
Растущее партнерство между фармацевтическими компаниями, имеющими опыт в редактировании генов, делает перспективным разработку потенциально излечивающего лечения в будущем. Например, в октябре 2024 года Editas объявила о партнерстве своей платформы CRISPR с технологией LP компании Genevent для разработки новых технологий редактирования генов в рамках сделки, стоимость которой оценивается в 283 миллиона долларов США. Увеличение количества разрешений регулирующих органов на препараты Гоше способствует устойчивому росту сектора лекарств от болезни Гоше, улучшая доступность лечения для различных демографических групп.
Регуляторные преимущества могут снизить риски разработки и финансовые барьеры, связанные с выпуском на рынок лекарств, что делает выход на рынок выгодным для новичков. Кроме того, мировой рынок имеет возможность использовать возросшую государственную поддержку и исследования для улучшения показателей лечения и диагностики. Благоприятные тенденции могут способствовать росту прибыльного рынка лекарств от болезни Гоше к концу прогнозируемого периода.
Сектор лекарств от болезни Гоше: движущие силы роста и проблемы
Драйверы роста
- Государственная поддержка лечения редких заболеваний: Растущее число государственных и некоммерческих организаций' Поддержка лечения редких заболеваний способствует росту сектора лекарств от болезни Гоше. Финансовая поддержка улучшает доступ к лечению для более широких слоев населения. Кроме того, признание заболевания редким способствует увеличению инвестиций в исследования для изучения заболевания и разработки эффективных методов лечения. Например, некоммерческие организации, такие как Национальный фонд Гоше, предлагают финансовую поддержку пациентам Гоше, снижая экономическое бремя ухода за Гоше.
Кроме того, болезнь Гоше была идентифицирована как редкое заболевание в регистрах многих стран, что дает пациентам право обращаться за финансовой помощью. Сектор также получает выгоду от одобрения регулирующими органами генной терапии. Например, в октябре 2020 года компания Prevail Therapeutics получила ускоренное разрешение FDA США на PROO1 для лечения нейропатической болезни Гоше. - Растущие инвестиции в исследования в области генной терапии. Растущие инвестиции в исследования в области генной терапии могут принести пользу мировому рынку лекарств от болезни Гоше. Достижения в области генной терапии открывают возможность лечения синдрома Гоше.
Фармацевтические и биотехнологические компании разрабатывают способы коррекции мутации гена глюкоцереброзидазы (GBA). Например, в октябре 2024 года было объявлено об инвестициях в размере 150 миллионов долларов США в строительство современного центра клеточной и генной терапии на Лонг-Айленде, США. Кроме того, растущая поддержка со стороны регулирующих органов во всем мире служит хорошим предзнаменованием для исследований генной терапии болезни Гоше. Например, в октябре 2022 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) получило статус редкого педиатрического заболевания AVR-RD-02, то есть экспериментального генного препарата для лечения болезни Гоше 1-го типа. - Расширение доступа к здравоохранению на развивающихся рынках. Усовершенствования в секторе здравоохранения на развивающихся рынках приносят пользу рынку лекарств от болезни Гоше. Возможности развивающихся стран позволяют фармацевтическим компаниям сотрудничать и распространять терапевтические препараты, увеличивая долю доходов. Развивающиеся экономики, такие как Индия, Бразилия и Индонезия, быстро инвестируют в улучшение своего сектора здравоохранения. Фармацевтические компании могут сотрудничать с местными органами власти для улучшения цепочки распространения терапевтических средств Гоше, улучшая доступ к ним людей. Например, в августе 2023 года в документе, опубликованном в Национальной медицинской библиотеке, был представлен экспертный консенсусный документ по лечению болезни Гоше типа 1 местными экспертами в Южной Африке, а также изложено 205 целей лечения и рекомендации по передовому опыту.
Задачи
- Ограничения в лечении и побочные эффекты, влияющие на качество жизни: болезнь Гоше — нейродегенеративное лизосомальное заболевание. Отсутствие радикального лечения может повлиять на приверженность пациентов к лечению, а побочные эффекты могут ухудшить качество жизни. Проблема длительного лечения и изменения образа жизни могут удерживать пациентов от соблюдения предписанных протоколов лечения. Кроме того, недостаточная осведомленность может оказаться проблемой для сектора лекарств от болезни Гоше, поскольку редкость заболеваний может привести к ограниченной диагностике из-за отсутствия надлежащей инфраструктуры здравоохранения в странах с развивающейся экономикой.
- Задержки в одобрении лекарств. Сложности регулирования в различных регионах могут задерживать одобрение лекарств и проведение клинических испытаний, что влияет на рост сектора лекарств от болезни Гоше. Страны, в которых система борьбы с редкими заболеваниями недостаточно развита или в которых отсутствует адекватное финансирование здравоохранения, могут затруднить процесс одобрения регулирующими органами терапевтических средств. Нормативные препятствия могут задержать своевременный доступ к лекарствам пациентам и помешать мелким фармацевтическим компаниям нести логистическую нагрузку в условиях неблагоприятной регуляторной экосистемы.
Рынок лекарств от болезни Гоше: ключевые выводы
|
Базовый год |
2024 |
|
Прогнозируемый год |
2025-2037 |
|
CAGR |
3,3% |
|
Размер рынка базового года (2024) |
1,71 миллиарда долларов США |
|
Прогнозируемый размер рынка на год (2037) |
2,61 миллиарда долларов США |
|
Региональный охват |
|
Сегментация препаратов для лечения болезни Гоше
Тип терапии (заместительная ферментная терапия, терапия, восстанавливающая субстрат)
По типу терапии ожидается, что к концу 2037 года сегмент ферментно-заместительной терапии (ФЗТ) будет занимать более 73,8 % рынка лекарств от болезни Гоше и, по прогнозам, будет поддерживать устойчивые темпы роста в течение прогнозируемого периода. Рост сегмента объясняется эффективностью ФЗТ в лечении симптомов и улучшении качества жизни пациентов. ФЗТ уменьшает накопление липидов у пациентов за счет добавления синтетической глюкоцереброзидазы.
FDA одобрило Церезим (имиглюцераза), VPRIV (велаглюцераза альфа) и Элелизо (талиглюцераза альфа) в качестве препаратов ФЗТ. Препараты показали успех в стабилизации таких симптомов, как увеличение печени/селезенки (гепатоспленомегалия), что привело к более широкому использованию их в лечении. Кроме того, расширение исследований в области ФЗТ и охват поддерживаемыми правительством планами по стоимости лекарств для ФЗТ позволят поддерживать устойчивый рост этого сегмента на мировом рынке лекарств от болезни Гоше. Например, в июне 2022 года Pharmac, правительственное учреждение, принимающее решение о финансировании лекарств в Аотеароа, Новая Зеландия, объявило о решении управлять финансируемым доступом к ФЗТ стандартному специальному органу, что позволяет врачам упростить процедуру подачи заявок на финансируемый доступ к ФЗТ для пациентов.
Сегмент рынка субстратно-восстановительной терапии (СРТ) должен увеличить свою долю доходов к концу 2037 года. Рост этого сегмента объясняется растущим распространением СЗТ в качестве альтернативы ФЗТ для пациентов, которые не могут подвергаться регулярным переливаниям крови. СЗТ позволяет организму частично блокировать выработку глюкоцереброзида. Эта терапия оказалась идеальной для детей и беременных женщин, что способствовало ее распространению и росту сегмента.
Цердельга (элиглустат) и Завеска (миглустат) — два одобренных FDA препарата для СЗТ. Сегмент получает выгоду от растущего одобрения регулирующими органами препаратов СЗТ, что способствует росту рынка. Например, компания Breckenridge Pharmaceuticals Inc. объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США окончательно одобрило ее сокращенную заявку на новое лекарственное средство для капсул Завески или Миглусата по 100 мг, которые будут продаваться производителем из США.
Тип заболевания (тип 1, тип 3)
В зависимости от типа заболевания сегмент типа 1 зарегистрировал наибольшую долю дохода на рынке лекарств от болезни Гоше. Рост этого сегмента объясняется болезнью Гоше 1-го типа, которая является наиболее распространенной и управляемой формой заболевания. Тип 1 не является нейропатическим, поскольку обычно не поражает спинной и головной мозг. Кроме того, болезнь Гоше 1 типа поддается лечению ФЗТ и СРТ, что приводит к высокой частоте диагностики, что расширяет требования к целенаправленному лечению заболевания. Фармацевтические компании используют растущие потребности в лечении болезни Гоше 1-го типа, инвестируя в клинические испытания и добиваясь одобрения регулирующих органов, чтобы можно было начать коммерциализацию. Например, в январе 2022 года компания Freeline объявила о разрешении FDA заявки на новый исследуемый препарат FLT201 для лечения болезни Гоше 1-го типа. Это первая генная терапия, опосредованная AAV, для пациентов.
Наш углубленный анализ мирового рынка включает следующие сегменты:
|
Тип терапии |
|
|
Тип заболевания |
|
|
Канал распространения |
|
Хотите настроить этот исследовательский отчет в соответствии с вашими требованиями? Наша исследовательская команда предоставит необходимую информацию, чтобы помочь вам принимать эффективные бизнес-решения.
Настроить этот отчетПроизводство лекарств от болезни Гоше – региональный масштаб
Прогноз рынка Северной Америки
К 2037 году промышленность Северной Америки, вероятно, будет доминировать в основной доле доходов (31,2%). Рост рынка объясняется наличием благоприятной нормативной экосистемы, способствующей увеличению количества клинических испытаний и разрешений на лекарства. По доле прибыли на рынке лидируют США и Канада. Растущая осведомленность о лечении редких заболеваний и Гоше способствует устойчивому росту этого сектора в регионе. Кроме того, доступ к передовым методам лечения, поддерживаемый хорошо зарекомендовавшим себя сектором здравоохранения, может способствовать продолжению прибыльного роста рынка. Например, в январе 2020 года AVROBIO объявила о разрешении FDA на новую заявку на препарат AVR-RD-02, то есть экспериментальную генную терапию для лечения болезни Гоше.
США. удерживает наибольшую долю доходов в секторе лекарств от болезни Гоше. Кривая прибыльного роста рынка обусловлена благоприятной нормативной средой, поддерживающей исследования редких заболеваний. Закон США о лекарствах-сиротах стимулирует фармацевтические компании разрабатывать лекарства от редких заболеваний, предлагая налоговые льготы и эксклюзивность рынка на 7-летний период. Это создает благоприятную нормативно-правовую среду для фармацевтических и биотехнологических компаний, которые могут инвестировать в исследования по поиску методов лечения болезни Гоше. Кроме того, хорошо развитый сектор здравоохранения позволяет лучше лечить состояния, связанные с Гоше, такие как анемия и заболевания костей. Например, в марте 2024 года FDA одобрило первые взаимозаменяемые биоаналоги Пролиа и Иксжева для лечения определенных форм остеопороза, который является частым побочным эффектом болезни Гоше.
Канада намерена увеличить свою долю доходов на мировом рынке лекарств от болезни Гоше благодаря расширению сети специализированных лечебных центров и благоприятной системе здравоохранения. Универсальное здравоохранение в стране улучшает доступ к лечению для более широких слоев населения, что способствует росту рынка. Кроме того, внутренний рынок Канады получает выгоду от государственной поддержки исследовательских усилий, которые потенциально могут найти новое эффективное лечение Гоше. Например, в феврале 2024 года правительство инвестировало 20 миллионов долларов США в улучшение состояния здоровья детей, у которых диагностированы редкие заболевания и которые живут с ними.
Отечественные и глобальные игроки, присматривающиеся к рынку Канады, могут извлечь выгоду из стремления правительства сделать лекарства от редких заболеваний более эффективными и доступными, используя программы и фонды, поддерживаемые государством. Например, в марте 2023 года Канада запустила Национальную стратегию по редким заболеваниям, направленную на улучшение доступа и доступности лекарств, эффективных при редких заболеваниях, и инвестировала 32 миллиона долларов США в развитие исследований редких заболеваний в стране.
Анализ рынка Азиатско-Тихоокеанского региона
К концу прогнозируемого периода на рынке лекарств от болезни Гоше в Азиатско-Тихоокеанском регионе ожидается самый быстрый рост доли доходов. Рост объясняется расширением инфраструктуры здравоохранения в регионе в сочетании с ростом осведомленности об этой болезни. Правительства стран Азиатско-Тихоокеанского региона укрепляют национальные программы по борьбе с редкими заболеваниями, что может принести пользу рынку. Китай, Индия, Япония, Южная Корея и Австралия лидируют по доле доходов в Азиатско-Тихоокеанском регионе. Ожидается, что растущий стимул к увеличению государственной поддержки лечения болезни Гоше принесет пользу рынку. Например, в октябре 2024 года Индийское общество поддержки лизосомальных нарушений накопления направило петицию правительству Индии с просьбой обеспечить устойчивую поддержку лечения для всех пациентов с диагнозом Гоше.
Китай готов занять наибольшую долю на рынке лекарств от болезни Гоше в Азиатско-Тихоокеанском регионе благодаря многообещающим исследовательским инициативам в стране, возглавляемым CANbridge Pharmaceuticals Inc. Например, в июле 2023 года CANbridge Pharmaceuticals Inc. объявила о завершении второй фазы исследования CAN103, когда последний пациент завершил свой визит; CAN103 — это ферментозаместительная терапия (ФЗТ) клинической стадии, которая имеет многообещающие результаты для лечения Гоше.
Информация о болезни Гоше постепенно набирает обороты в стране по мере совершенствования усилий по генетическому скринингу. Будущее рынка в Китае многообещающее, поскольку инвестиции в улучшение инфраструктуры здравоохранения и разработку политики поддержки редких заболеваний могут принести пользу сектору лекарств от болезни Гоше.
Индия намерена увеличить свою долю доходов в секторе лекарств от болезни Гоше в Азиатско-Тихоокеанском регионе. Большая численность населения страны открывает многообещающие возможности для фармацевтических компаний, но недостаточная осведомленность о болезни Гоше приводит к неправильному диагнозу или к тому, что пациенты остаются невыявленными. Последние тенденции решают эту проблему и могут принести пользу рынку Индии.
Важным прорывом является включение Гоше в Национальную политику редких заболеваний, которая призвана снизить экономическое бремя пациентов, страдающих от этого заболевания, увеличивая посещаемость пациентов и внедрение лечения в стране. Например, в августе 2024 года Национальная политика по сельским болезням включила типы Гоше 1 и 3 в число заболеваний, для которых доступно окончательное лечение, но возникают проблемы с оптимальным отбором пациентов для получения пользы, очень высокой стоимости и пожизненной терапии. Это позволит создать благоприятную экосистему в стране в секторе здравоохранения для поддержки лечения болезни Гоше.
Компании, доминирующие на рынке лекарств от болезни Гоше
- Pfizer Inc.
- Обзор компании
- Бизнес-стратегия
- Основные предложения продуктов
- Финансовые показатели
- Ключевые показатели эффективности
- Анализ рисков
- Последние разработки
- Региональное присутствие
- SWOT-анализ
- CANbridge Pharmaceuticals Inc.
- Джонсон и amp; Джонсон Прайват Лтд.
- АВРОБИО, Inc.
- Amicus Therapeutics Inc.
- Новартис АГ
- Санофи
- Америген Фармасьютикалс Лтд.
- Дипфарма С.А.
Мировой рынок лекарств от болезни Гоше ожидает устойчивый рост в течение прогнозируемого периода. Компании этого сектора инвестируют в приобретения для лучшего распространения лекарств, а также в исследования и клинические испытания для повышения эффективности лечения.
Вот некоторые ключевые игроки рынка:
In the News
- В сентябре 2024 года компания CANbridge Pharmaceuticals Inc. сообщила, что CAN103 (велаглюцераза-бета), рекомбинантная человеческая глюкоцереброзидаза ERT, которая разрабатывается для лечения БГ типов I и III, получила статус приоритетной проверки Центра оценки лекарственных средств (CDE) Национального управления медицинской продукции (NMPA) Китая.
- В мае 2024 года компании CENTOGENE и Evotec объявили об открытии новой многообещающей молекулы для лечения болезни Гоше. Новая молекула может помочь в лечении пациентов с болезнью Гоше 2 и 3 типа.
Авторы отчета: Radhika Pawar
- Report ID: 6658
- Published Date: Jan 10, 2025
- Report Format: PDF, PPT
