Размер и доля рынка препаратов для лечения острой гепатической порфирии по каналам сбыта (аптеки при больницах, специализированные аптеки, розничные аптеки); типу лечения; классу препарата; способу введения — SWOT-анализ, конкурентная стратегия, региональные тенденции 2026–2035 гг.

Рынок лечения острой гепатической порфирии – региональный анализ

Обзор рынка Северной Америки

Ожидается, что рынок лечения острой гепатопорфирии в Северной Америке достигнет максимальной доли в 48% в прогнозируемый период. Регион обладает развитой инфраструктурой здравоохранения и высокой распространенностью заболевания, что обуславливает необходимость эффективных методов лечения. Основными движущими силами рынка являются благоприятная политика FDA в отношении орфанных препаратов, обширное коммерческое и федеральное страхование, а также активная защита интересов пациентов. Основной тенденцией является стратегический переход от лечения острых приступов к профилактической терапии, которая снижает частоту приступов, улучшает долгосрочные результаты лечения и качество жизни пациентов. Это дополнительно стимулирует интерес отечественных производителей к разработке более инновационных лекарственных форм в этом секторе.

Рынок лечения острой гепатической порфирии в США движим быстрыми инновациями, высокой стоимостью лечения и мощной федеральной поддержкой орфанных заболеваний. Ключевой тенденцией является включение профилактической терапии на основе РНК-интерференции в стандартную терапию, что значительно снижает частоту инвалидизирующих приступов и меняет модель лечения с реактивной на профилактическую. Согласно отчёту Национальной медицинской лаборатории (NLM) за май 2023 года, порфирией страдает 1 из 25 000 человек. Данные CMS свидетельствуют о расширении покрытия Medicare Part D на эти специализированные препараты, хотя высокие расходы остаются проблемой.

Рынок лечения острой гепатопорфирии в Канаде переживает стремительный рост благодаря государственному финансированию и расширению доступа к медицинской помощи по всему миру. Исследование Национальной медицинской лаборатории Канады (NLM), проведенное в августе 2024 года, показывает, что правительство Канады объявило о выделении трёхлетнего финансирования в размере 1,5 млрд долларов США на обеспечение доступа к препаратам для лечения редких заболеваний, начиная с 2023 года, что свидетельствует о растущем спросе на эти препараты. Чтобы минимизировать различия в доступности лечения, создаются группы защиты прав пациентов, которые становятся влиятельными участниками национальной стратегии борьбы с редкими заболеваниями, направленной на стандартизацию лечения и расширение доступа к нему во всех провинциях.

Распространенность острой печеночной порфирии в США и Канаде

Источник : NLM, декабрь 2024 г., NLM, май 2023 г., Канадская ассоциация порфирии, 2023 г.

Анализ рынка Азиатско-Тихоокеанского региона

Ожидается, что рынок лечения острой гепатопорфирии в Азиатско-Тихоокеанском регионе будет демонстрировать самые быстрые темпы роста в прогнозируемый период благодаря повышению уровня осведомлённости о диагностике заболевания и внедрению инновационных методов таргетной терапии. Стремительный рост в регионе обусловлен, главным образом, вкладом развивающихся стран, таких как Япония, Китай, Индия, Малайзия и Южная Корея. Кроме того, государственная поддержка и сотрудничество с ведущими фармацевтическими компаниями улучшают результаты лечения пациентов. Ожидается, что внедрение инновационных методов лечения будет способствовать росту рынка во всём регионе.

Рынок лечения острой гепатопорфирии в Индии демонстрирует впечатляющие возможности роста, в основном благодаря сотрудничеству государственного и частного здравоохранения, а также государственным расходам на здравоохранение в связи с этим редким заболеванием. В связи с этим в докладе Индийской организации по редким заболеваниям, опубликованном в декабре 2024 года, был объявлен бюджет в размере 974 крор фунтов стерлингов на 2024-2025 и 2025-2026 годы, включая исследования острой гепатопорфирии. Кроме того, развитию в Индии способствуют расширение медицинских услуг и проведение информационных кампаний.

Рынок лечения острой гепатической порфирии в Японии постепенно растёт благодаря надёжной нормативно-правовой базе для орфанных препаратов, которая стимулирует их одобрение и создаёт значительные стимулы для производителей. Пациенты с острой гепатической порфирией в Японии испытывают тяжёлую клиническую нагрузку из-за острых приступов и долгосрочных осложнений. Согласно исследованию NLM, проведенному в декабре 2024 года, почти 88% исследуемой популяции перенесли острые приступы, а 77% пациентов нуждались в лечении в медицинском учреждении. Широкий доступ пациентов к одобренным методам лечения гарантируется государственной поддержкой посредством возмещения расходов по программе национального медицинского страхования (NHI). Ожидается, что непрерывные исследования и повышение осведомлённости о диагностике будут способствовать устойчивому росту рынка благодаря более масштабной стратегии Японии в области редких заболеваний.

Обзор европейского рынка

Рынок лечения острой гепатической порфирии в Европе активно развивается благодаря сильной нормативно-правовой базе, возглавляемой Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA), которая способствует ускоренному одобрению орфанных препаратов, таких как гивосиран. Ключевыми факторами роста являются рост числа случаев заболевания, расширение диагностических возможностей и внедрение дорогостоящих инновационных профилактических методов, используемых для снижения частоты приступов. Согласно отчету NLM за декабрь 2023 года, распространенность AHP в Европе составляет 0,5 на 100 000 населения. Расширение политики возмещения расходов в национальных системах здравоохранения является движущей силой рынка, хотя доступ к рынку различается в разных странах из-за различий в стратегиях сдерживания затрат и органах по оценке медицинских технологий (HTA).

Рынок лечения острой печёночной порфирии в Великобритании растёт, чему способствует стремление Национальной службы здравоохранения Англии (NHS) улучшить лечение редких заболеваний. Согласно данным NHS England за февраль 2025 года, острая печёночная порфирия встречается у 1 человека на 100 000. С другой стороны, согласно Долгосрочному плану NHS, специализированные услуги по лечению редких заболеваний являются ключевым направлением. Великобритания выделяет значительные ресурсы на программу высокоспециализированных технологий (HST) для лечения ультраредких заболеваний, в рамках которой оцениваются методы лечения AHP.

Германия занимает лидирующие позиции на европейском рынке лечения острой гепатопорфирии. Развитие рынка обусловлено системой раннего доступа к препаратам и акцентом на орфанных препаратах. Федеральный объединённый комитет (G-BA) обеспечивает ускоренное рассмотрение заявок на орфанные препараты и возмещение стоимости на основе стоимости. Расходы Германии на специализированные лекарственные препараты, включая препараты, предназначенные для лечения хронической гепатопорфирии, продолжают стремительно расти. Готовность немецкой системы здравоохранения быстро внедрять инновационные методы лечения, как сообщает Федеральное министерство здравоохранения (BMG), делает её критически важным рынком для производителей.