Dimensione e quota del mercato delle emoglobinopatie, per tipo (talassemia, anemia falciforme); Terapia; Canale di distribuzione: analisi della domanda e dell'offerta globale, previsioni di crescita, rapporto statistico 2025-2037

  • ID del Rapporto: 7255
  • Data di Pubblicazione: May 07, 2025
  • Formato del Rapporto: PDF, PPT

Dimensioni, previsioni e tendenze del mercato globale nel periodo 2025-2037

Le dimensioni del mercato delle emoglobinopatie superavano i 5,1 miliardi di dollari nel 2024 e si stima che raggiungeranno i 9,7 miliardi di dollari entro la fine del 2037, espandendosi a un CAGR del 5,5% durante il periodo di previsione, ovvero il 2025-2037. Nel 2025, la dimensione del settore delle emoglobinopatie è valutata a 5,3 miliardi di dollari.

Nonostante sia una delle rare malattie del sangue, questa condizione sta ancora diventando un problema di salute pubblica in tutto il mondo, il che sta stimolando l'innovazione e la diffusione del mercato delle emoglobinopatie. Le regioni con risorse limitate come l’Africa, l’Asia e il Mediterraneo stanno assistendo a una crescita significativa dell’incidenza, spingendo le singole autorità governative a dotare il proprio sistema sanitario di cure, diagnosi e prevenzione adeguate. Secondo un rapporto della World Hemoglobinopathy Foundation, pubblicato nel settembre 2023, la frequenza annuale di questo disturbo ematologico genetico tra i neonati variava tra 300.000 e 500.000 a livello globale. Inoltre, il suo impatto negativo e la sua gravità sulla prossima generazione stanno attirando l'attenzione delle organizzazioni mediche di tutto il mondo.

Grazie alla comprovata efficacia della diagnosi precoce nel ridurre la prevalenza e l'intensità della malattia, il mercato delle emoglobinopatie sta guadagnando terreno con le sue soluzioni diagnostiche avanzate. Il rischio di sviluppare questa condizione durante la gravidanza sta influenzando gravemente la catena riproduttiva della popolazione mondiale. A questo proposito, uno studio della NLM, pubblicato nel settembre 2022, ha rivelato che tali disturbi genetici dell'emoglobina hanno avuto un impatto sulla salute del feto. salute in circa il 7,0% delle gravidanze in tutto il mondo. Ha inoltre affermato che oltre il 90,0% dei casi di incidenza neonatale si verificano nei paesi a medio o basso reddito (LMIC). Ciò dimostra l'importanza di diffondere tra le coppie la consapevolezza di sottoporsi a precise procedure diagnostiche prenatali disponibili in questo settore.

Inoltre, lo sviluppo di farmaci basati sull'intelligenza artificiale e la produzione su larga scala hanno notevolmente aumentato l'accessibilità delle terapie dal mercato delle emoglobinopatie. Secondo un rapporto pubblicato sul NLM Journal, nel luglio 2024, i costi medi delle merci vendute (COGS) per gli anticorpi monoclonali (mAb) sono scesi a 100,0 USD/g o meno nel 2024 nei paesi a basso e medio reddito, da 300,0 USD/g nel 2000. Anche la produzione su larga scala (VLS) di mAbs altamente produttivi ha presentato un COGS ridotto a 50,0 USD/g per la sostanza farmaceutica sfusa nello stesso scenario. Pertanto, gli sforzi di diverse regioni, in particolare nel sud-est asiatico e in Africa, stanno stabilendo uno standard per i contribuenti. prezzi migliorando l'accessibilità economica e la disponibilità.


Hemoglobinopathies Market Size
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Settore delle Emoglobinopatie: fattori di crescita e sfide

Fattori di crescita

  • Attività crescenti per diffondere la consapevolezza: diversi eventi promozionali condotti da organizzazioni sia pubbliche che private stanno stimolando l'adozione nel mercato delle emoglobinopatie. Man mano che sempre più persone e operatori sanitari acquisiscono conoscenze grazie ai programmi di screening e alle campagne educative, la base dei consumatori si amplia. Seguendo questo approccio, in una riunione del gabinetto del Madhya Pradesh Mantralaya, tenutasi nel luglio 2022, ha avviato un programma di diagnosi dell’emoglobinopatia. Il nuovo programma ha consentito la consulenza genetica, lo screening a livello comunitario e investimenti in tutti gli 89 blocchi di sviluppo tribale per ridurre la mortalità e la morbilità dovute all’anemia falciforme e alla talassemia. Tali iniziative rafforzano le risorse commerciali di questo campo.
  • Miglioramento dell'efficacia delle terapie: oltre ai progressi nei metodi di rilevamento, anche le azioni migliorate delle terapie dal mercato delle emoglobinopatie hanno guadagnato terreno. L’introduzione delle terapie geniche e dell’ingegneria genetica ha notevolmente rivoluzionato i risultati dei pazienti. Ad esempio, nel giugno 2023, Vertex Pharmaceuticals, in collaborazione con CRISPR, ha rivelato risultati promettenti di studi pilota, valutando l’efficacia della terapia cellulare modificata dal gene Cas9. I risultati sono stati presentati al congresso annuale della European Hematology Association (EHA), presentando benefici a lunga durata d'azione e un profilo di sicurezza migliorato nel trattamento della beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e dell'anemia falciforme grave (SCD).

Sfide

  • Complessità e disparità nell'accessibilità: la complessità delle operazioni dei trattamenti del mercato delle emoglobinopatie rappresenta una grave limitazione a un'ampia implementazione. Poiché queste terapie sono ancora in una fase di sviluppo, la loro completa distribuzione può presentare difficoltà, in particolare nelle regioni rurali o sottoservite. Inoltre, la carenza di infrastrutture mediche specializzate e di professionisti qualificati può creare un ostacolo inevitabile al raggiungimento di una portata ottimale. Inoltre, l'accesso limitato alla diagnosi precoce e all'intervento può influire sull'efficacia di queste soluzioni, neutralizzando le opportunità di consumatori e investitori. interesse.
  • Esaurimento economico a lungo termine: il divario economico tra fornitori di servizi e consumatori può ostacolare l'espansione del mercato delle emoglobinopatie. Essendo in una fase sperimentale, molte delle terapie avanzate sono ancora irrealizzabili per i pazienti con budget limitati. Potrebbero non essere in grado di sfruttare le proprie risorse e la propria pazienza per attendere i risultati prolungati, impedendo loro di testimoniare il pieno potenziale di questi rimedi. Pertanto, l'onere finanziario rappresenta una sfida significativa per razionalizzare i trattamenti più recenti, restringendo la portata dello sviluppo a causa della mancanza di ritorno sugli investimenti e di accettazione da parte dei consumatori.

Anno base

2024

Anno di previsione

2025-2037

CAGR

5,5%

Dimensioni del mercato dell’anno base (2024)

5,1 miliardi di dollari

Dimensione del mercato dell'anno di previsione (2037)

9,7 miliardi di dollari

Ambito regionale

  • Nord America (Stati Uniti e Canada)
  • Asia Pacifico (Giappone, Cina, India, Indonesia, Malesia, Australia, Corea del Sud, resto dell'Asia Pacifico)
  • Europa (Regno Unito, Germania, Francia, Italia, Spagna, Russia, NORDIC, Resto d'Europa)
  • America Latina (Messico, Argentina, Brasile, resto dell'America Latina)
  • Medio Oriente e Africa (Israele, GCC Nord Africa, Sud Africa, resto del Medio Oriente e Africa)

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Segmentazione delle emoglobinopatie

Tipo (talassemia, anemia falciforme, altri)

In base alla tipologia, si prevede che il segmento della talassemia dominerà una quota di mercato delle emoglobinopatie pari a oltre il 48,6% entro il 2037. Questo tipo di anomalia dell'emoglobina è il più comune tra gli altri sottotipi. Uno studio NLM del 2021 sull'epidemiologia globale di questa malattia ha rivelato un notevole incremento dei tassi di mortalità standardizzati per età (ASMR), rispetto al 2019. Ha inoltre mostrato una crescita considerevole dei tassi di prevalenza standardizzati per età (ASPR) dal 2018 al 2021. Ciò testimonia il motivo della posizione predominante del segmento. Anche la variazione genetica e i livelli di gravità di questa condizione sono considerati prioritari dalle istituzioni sanitarie e dai leader della farmacologia a causa dell'urgente necessità di identificare e gestire la malattia.

Rappresentazione standardizzata per età del carico globale di talassemia (2021)

Disciplina

Tasso (per 100.000)

Prevalenza

18.2

Incidenza

1,9

Mortalità

0,1

Anni di vita corretti per la disabilità (DALY)

11.6

Fonte: NLM 2024

Terapia (Farmaci con anticorpi monoclonali, ACE inibitori, idrossiurea, altri)

In termini di terapia, si prevede che il segmento dei farmaci con anticorpi monoclonali (mAb) dominerà il mercato delle emoglobinopatie durante l'arco di tempo valutato. Il continuo spostamento delle preferenze dei consumatori verso terapie mirate sta estendendo consecutivamente la portata di questo segmento. Secondo le stime di Research Nester, si prevede che il settore della terapia genica supererà i 12,4 miliardi di dollari entro il 2025 e i 122,2 miliardi di dollari entro il 2037, con un sorprendente CAGR del 20,6%. Le cifre indicano un continuo ampliamento di questa categoria, attribuibile a sufficienti evidenze cliniche e riconoscimento internazionale. Ad esempio, nel giugno 2020, la Commissione europea ha dato l'autorizzazione a Bristol Myers Squibb e Acceleron Pharma per la commercializzazione di Reblozyl (luspatercept), per il trattamento di adulti affetti da β-talassemia.  

La nostra analisi approfondita del mercato globale delle emoglobinopatie comprende i seguenti segmenti:

Tipo

  • Talassemia
  • Anemia falciforme
  • Altri

Terapia

  • Farmaco con anticorpi monoclonali
  • ACE inibitori
  • Idrossiurea
  • Altri

Canale di distribuzione

  • Farmacia ospedaliera
  • Fornitori online
  • Drogherie e farmacie al dettaglio

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Industria delle emoglobinopatie - Sinossi regionale

Analisi del mercato del Nord America

Il Nord America nel mercato delle emoglobinopatie deterrà probabilmente una quota di fatturato superiore al 39,1% entro il 2037. L'amalgama di geni diversi provenienti da Africa e Asia ha aumentato il rischio di mutazione genetica, creando un pool di pazienti potenzialmente ampio per questo settore. La regione si impegna a garantire un accesso agevolato all’assistenza sanitaria e una rapida penetrazione dei progressi tecnologici. È inoltre privilegiato l’utilità enfatizzata dei mAbs nella creazione di terapie mirate per i pazienti. A questo proposito, un rapporto di Research Nester afferma che si prevede che il Nord America otterrà la quota più elevata, pari al 37,0%, nel settore della terapia genica. Ciò evidenzia l'importanza di questa regione come fornitore globale e coltivatore di risorse in questo campo.

Gli Stati Uniti sono particolarmente colpiti dalla frequente prevalenza dell'anemia falciforme (drepanocitosi), che favorisce una base di consumatori esigente per il mercato delle emoglobinopatie. Secondo il rapporto del CDC, pubblicato nel maggio 2024, il numero di casi di MCI negli Stati Uniti è stato registrato in 100.000. Ha inoltre testimoniato che il 90,0% di questi casi proveniva da cittadini neri o afroamericani non ispanici, dove il contributo degli habitat ispanici o latini in questo numero variava tra il 3,0% e il 9,0%. Pertanto, il grave impatto di questa condizione sulla qualità e sulla longevità di questi pazienti’ lives sta spingendo il governo e le organizzazioni private ad aumentare la disponibilità di soluzioni efficaci.

Il

Canada sta ampliando il mercato delle emoglobinopatie grazie al continuo sostegno del governo per l'ingegneria genetica e la valutazione delle malattie rare. La popolarità e l’importanza del sequenziamento del genoma e dell’elaborazione dei dati sono aumentate in modo significativo nello sviluppo di terapie mirate per queste condizioni ematologiche. Ciò è ulteriormente alimentato da investitori e produttori locali, che investono massicciamente in questo campo. Inoltre, l’impatto di questa malattia sui bambini sta costringendo il governo a offrire sostegno finanziario per ricerche approfondite. Ad esempio, nel febbraio 2024, il governo del Canada ha stanziato un fondo di 20 milioni di dollari in cinque anni per rafforzare la rete nazionale di ricerca e sviluppo per le malattie rare pediatriche come le emoglobinopatie.

Statistiche del mercato APAC

Si prevede che l'Asia Pacifico registrerà il CAGR più rapido nel mercato delle emoglobinopatie nel periodo di tempo previsto. La regione sta utilizzando le sue capacità nella ricerca e sviluppo clinico e nella medicina di precisione per introdurre validi candidati terapeutici in questo settore. Ulteriori innovazioni cliniche vengono curate sotto l’influenza del sostegno governativo dei paesaggi biofarmaceutici emergenti come India e Cina. Ad esempio, nel marzo 2024, Akums Drugs and Pharmaceuticals Limited ha introdotto un’alternativa conveniente ad altri farmaci costosi per la MCI nei bambini. La nuova sospensione orale di idrossiurea indigena è progettata per fornire un trattamento efficace a solo l'1,0% del prezzo globale. Queste creazioni stanno aumentando l'accessibilità e il tasso di acquisto in questo settore.

L'India sta impegnando la propria eccellenza farmaceutica per avanzare nel mercato delle emoglobinopatie per combattere le diffuse anomalie ereditarie dell'emoglobina. Secondo un articolo della NLM, pubblicato nel settembre 2023, la quota di questo paese nel carico globale di β-talassemia era del 25,0%, pari a 100.000 casi a livello nazionale. Una situazione demografica così predominante rende l’India un mercato attraente sia per i pionieri nazionali che globali. Inoltre, il paese sta anche accelerando il ritmo della produzione locale e della scoperta di farmaci grazie alle attività favorevoli degli organi di governo. Ad esempio, nel febbraio 2023, il Ministero del Madhya Pradesh ha istituito il Centro integrato per l'emofilia e le emoglobinopatie per rendere accessibile il trattamento della morte improvvisa in 22 distretti tribali.

La

Cina sta sviluppando un'affidabile catena di domanda-offerta per il mercato delle emoglobinopatie, rafforzata dalla sua forte enfasi sulla medicina di precisione. Il Paese sta promuovendo i suoi grandi dati sul genoma come risorsa nazionale per sostenere una governance ben gestita sull’utilità della tecnologia di editing genetico. I recenti risultati di questa terapia nel migliorare i risultati dei pazienti durante il trattamento delle emoglobinopatie concludono in modo efficiente il prospero futuro del Paese in questo campo. Il Paese sta inoltre promuovendo in modo proattivo lo screening prematrimoniale, neonatale e prenatale per ridurre la prevalenza di tali patologie, incoraggiando un numero maggiore di consumatori a investire in questo settore.

Hemoglobinopathies Market Share
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Aziende che dominano il panorama delle emoglobinopatie

    Le continue innovazioni nel mercato delle emoglobinopatie, sotto la supervisione di leader biotecnologici globali e pionieri del settore farmaceutico, stanno diversificando la gamma di opzioni. Ciò si traduce in un’ampia adozione e in una maggiore disponibilità in questo settore. Ad esempio, nell’agosto 2022, bluebird bio ha ottenuto l’autorizzazione della FDA per il suo ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel) per il trattamento dei residenti adulti e pediatrici con talassemia beta, sottoposti quotidianamente a trasfusioni di globuli rossi (RBC). Il farmaco è specificamente formulato per colpire la causa genetica radice della malattia per offrire al paziente un sollievo ad azione prolungata. Tali terapie innovative sono la prova di un’atmosfera commerciale progressista, che attira più partecipanti. Tali attori chiave sono:

    • Sangamo Therapeutics, Inc.
      • Panoramica dell'azienda
      • Strategia aziendale
      • Offerte di prodotti chiave
      • Prestazioni finanziarie
      • Indicatori chiave di prestazione
      • Analisi dei rischi
      • Sviluppi recenti
      • Presenza regionale
      • Analisi SWOT
    • Global Blood Therapeutics, Inc.
    • bluebird bio, Inc.
    • Emmaus Life Sciences Inc.
    • Pfizer, Inc.
    • Novartis AG
    • Prolong Pharmaceuticals, LLC
    • Bioverativ Inc.
    • Cella Gamida
    • Celgene Corporation
    • YolTech Therapeutics
    • Devyser
    • Agios Pharmaceuticals, Inc.

In the News

  • Nel febbraio 2025, Devyser ha lanciato una soluzione di sequenziamento di nuova generazione (NGS), Devyser Thalassemia v2, per migliorare il rilevamento della talassemia con maggiore precisione. La tecnologia aiuta a semplificare e ad ampliare lo screening per i ricercatori con risultati più rapidi e coerenti.
  • Nel gennaio 2025, YolTech Therapeutics ha avviato le sperimentazioni cliniche per la sua nuova terapia sperimentale, YOLT-204. La prima terapia di editing genetico in vivo ha il potenziale per trattare la beta-talassemia (TDT) dipendente dalla trasfusione, estendendo la sua pipeline di nanoparticelle lipidiche (LNP).
  • Nel giugno 2024, Agios Pharmaceuticals ha rivelato i risultati promettenti dello studio globale di fase III ENERGIZE-T su mitapivat. Le statistiche hanno mostrato una significativa riduzione della necessità di trasfusioni di sangue offrendo al contempo un trattamento sia per l'alfa che per la beta talassemia.

Crediti degli autori:   Radhika Pawar


  • Report ID: 7255
  • Published Date: May 07, 2025
  • Report Format: PDF, PPT

Domande frequenti (FAQ)

Nel 2024, la dimensione del settore del mercato delle emoglobinopatie ammontava a oltre 5,1 miliardi di dollari.

Si prevede che la dimensione del mercato delle emoglobinopatie raggiungerà i 9,7 miliardi di dollari entro la fine del 2037, espandendosi a un CAGR del 5,5% durante il periodo di previsione, ovvero tra il 2025-2037.

I principali attori trattati in questo mercato sono bluebird bio, Inc., Pfizer, Inc., Novartis AG, Emmaus Life Sciences Inc., e altri.

In termini di tipologia, si prevede che il segmento della talassemia raggiungerà la quota di mercato maggiore, pari al 48,6%, entro il 2037 e mostrerà opportunità di crescita redditizie nel periodo 2025-2037.

Si prevede che il mercato del Nord America deterrà la quota di mercato maggiore, pari al 39,1%, entro la fine del 2037 e offrirà maggiori opportunità di business in futuro.
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