Mercato della sindrome di Alagille: dati storici (2019-2024), tendenze globali 2025, previsioni di crescita 2037
Il mercato della sindrome di Alagille nel 2025 è valutato a 100,56 milioni di dollari. Le dimensioni del mercato globale valevano oltre 95,3 milioni di dollari nel 2024 ed è destinata a crescere a un CAGR di circa il 6,9%, raggiungendo un fatturato di 226,88 milioni di dollari entro il 2037. Il Nord America è destinato a raggiungere 98,24 milioni di dollari entro il 2037, grazie ai progressi nei trattamenti specifici negli Stati Uniti.
A livello globale, l'80% delle malattie rare è innato e quasi il 70% è presente nei bambini, come riportato da Launcet Global Health nel marzo 2024. Inoltre, il rapporto stima anche che il 95% delle malattie rare non presenta disturbi adeguati e che il tempo standard per una diagnosi precisa va dai 4 agli 8 anni. L'incidenza della sindrome di Alagille come malattia epatica rara è di circa 1:30.000-1:50.000. I principali sintomi clinici comprendono peculiarità oftalmologiche, fenotipo esterno e difetti congeniti. L'implementazione delle informazioni dei test genetici fornisce un ordinamento di prossima generazione per scoprire piccoli geni con delezioni-inserzioni, singoli nucleotidi e varianti, guidando il mercato della sindrome di alagille.
Le terapie naturali sono considerate cure tipiche e convenzionali per le malattie rare congenite entro il 2036. Ad esempio, CRISPR-Cas9 è una procedura di modifica basata sui geni che probabilmente risolverà o sostituirà con successo i geni difettosi nelle prossime anni come riportato da NLM nel dicembre 2021. Questo fattore è costituito per avere un impatto positivo sul mercato entro il periodo di previsione. Inoltre, strategie come la riduzione delle irregolarità congenite, l'insorgenza di malattie congenite, malattie native e la fornitura di informazioni sulla disponibilità e le implicazioni della valutazione dei portatori di malattie rare sono fattori trainanti del mercato.
Settore Sindrome di Alagille: fattori di crescita e sfide
Fattori di crescita
- Aumento dell'incidenza del cancro: i pazienti affetti da sindrome di alagille presentano un rischio maggiore di cancro, in particolare di carcinoma epatocellulare (HCC) a causa di una malattia epatica cronica. Inoltre, l’Organizzazione Mondiale della Sanità ha segnalato un aumento del 77% dei casi di cancro a livello globale nel 2024 rispetto ai 20 milioni di casi stimati registrati nel 2022. Entro il 2050, si prevede che ci saranno 35 milioni di nuovi casi prevalenti in tutto il mondo. Tuttavia, per tenere sotto controllo la situazione, la Politica nazionale per le malattie rare 2021 ha finanziato 5 milioni di dollari a ogni paziente, indipendentemente dal suo status economico, come riportato dall'Organizzazione per le malattie rare dell'India. Ad esempio, ci sono 11 centri di eccellenza in Karnataka e per realizzarli è stata stanziata una sovvenzione una tantum di 50 milioni di dollari. Questo è il primo stato nel paese a lanciare un Centro di eccellenza per i disturbi rari, situato all’interno dell’Indira Gandhi Institute of Child Health, e ad avviare il trattamento. Pertanto, tali iniziative portano al progresso del mercato della sindrome di alagille per combattere le malattie rare.
- Crescente domanda di nuove terapie: la presenza dei geni JAG1 e NOTCH2 che portano alla sindrome di alagille richiede la domanda di nuovi trattamenti terapeutici. Inoltre, la stenosi polmonare è comune con l'alagille, con conseguenti aritmie cardiache tra il 63% e il 98% dei pazienti, come riportato da NLM nell'agosto 2023. Allo stato attuale, il trasportatore degli acidi biliari ileali (IBAT) è un approccio terapeutico appropriato che limita la circolazione enteroepatica e la deviazione biliare esterna parziale (PEBD) è una procedura altamente invasiva. Entrambe queste terapie aiutano a superare la sindrome, rappresentando quindi un fattore trainante per potenziare il mercato della sindrome di alagille.
Sfide
- Consapevolezza limitata della sindrome di Alagille: è una malattia epatica rara e la maggior parte dei pazienti ignora i sintomi ad essa associati, motivo per cui c'è meno consapevolezza. Ciò alla fine si traduce in un trattamento e una diagnosi ritardati che in seguito si rivolgono a conseguenze significative come insufficienza epatica, disturbi cardiaci e ictus a causa di problemi ai vasi sanguigni. Aumentare la consapevolezza su questa sindrome educando le persone a livello globale a identificare i sintomi e garantire un trattamento adeguato è una necessità. Ad esempio, per creare consapevolezza riguardo alla sindrome, l'Alagille Syndrome Alliance (ALGSA) offre una collezione esclusiva di merce e abbigliamento, che può risollevare il mercato della sindrome di Alagille.
- Costo elevato del trattamento: è disponibile una varietà di opzioni terapeutiche per combattere la sindrome di alagille e il costo varia a seconda del trattamento. Ciò rappresenta un forte limite, soprattutto nei paesi a basso reddito o in via di sviluppo e la disponibilità di questi trattamenti è limitata. Pertanto, i pazienti che devono far fronte a costi elevati non sono in grado di prendere decisioni mediche e hanno una mentalità negativa, con un impatto negativo sul mercato della sindrome di alagille.
Analisi dei costi basata sulla tipologia
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Tipo di trattamento |
Costo approssimativo |
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Acido ursodesossicolico |
Da 30 a 60 USD |
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Integrazione di vitamine (A, D, E, K) |
Da 10 a 50 USD |
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Colestiramina |
Da 20 a 100 USD |
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Livmarli |
Da 2.500 a 4.500 USD |
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Diversione biliare esterna |
Da 20.000 a 50.000 USD |
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Trapianto di fegato |
Da 100.000 a 500.000 USD |
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Farmaco sperimentale |
Varia |
Fonte: Every one.org 2024
Mercato della sindrome di Alagille: approfondimenti chiave
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Anno base |
2024 |
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Anno di previsione |
2025-2037 |
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CAGR |
6,9% |
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Dimensioni del mercato dell’anno base (2024) |
95,3 milioni di dollari |
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Dimensione del mercato dell'anno di previsione (2037) |
226,88 milioni di dollari |
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Ambito regionale |
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Segmentazione della sindrome di Alagille
Per farmaco (acido ursodesossicolico, colestiramina, rifampicina, farmaci in fase avanzata di pipeline)
Si prevede che il segmento dell'acido ursodesossicolico acquisirà una quota di mercato di oltre il 39,8% per la sindrome di alagille entro il 2037, in base alla classe di farmaci. L'acido ursodesossicolico è una terapia di prima linea, soprattutto per i bambini affetti dalla sindrome che stimola il flusso biliare. Inoltre, l'Egyptain Liver Journal nel 2023 ha affermato che dal 10% al 15% dei pazienti con sindrome di Alagille affrontano colestasi neonatale con assenza di predominanza di genere. La rivista ha condotto uno studio in cui a un paziente maschio di 18 anni è stata diagnosticata una carenza del dotto biliare alla nascita. Come trattamento, al paziente è stato fornito un integratore di vitamina K insieme a propranololo e acido ursodesossicolico per il fegato, una dieta ipercalorica per la malnutrizione e altre cure terapeutiche. Dopo un anno di trattamento, ha mostrato un miglioramento della salute, dimostrando così la necessità dell'acido ursodesossicolico per rilanciare il mercato.
Per canale di distribuzione (Farmacie ospedaliere, farmacie al dettaglio, farmacie online)
Si prevede che il segmento delle farmacie ospedaliere influenzerà il mercato della sindrome di alagille a un ritmo considerevole entro la fine del 2037. Si è verificato un miglioramento nelle farmacie dall'inizio della pandemia di COVID-19. Le farmacie ospedaliere svolgono un ruolo fondamentale nell’evoluzione e nella distribuzione dei farmaci per garantire cure efficaci ai pazienti. La NLM nell’ottobre 2024 ha affermato che in Polonia sia i medicinali prescritti che quelli da banco vengono acquistati in farmacia. A volte, a causa dell’invecchiamento, la necessità medica eccede portando alla politerapia. Quasi il 50% dei pazienti anziani acquista più di cinque farmaci che incidono sulla loro salute, determinando combinazioni controindicate e necessità di doppia terapia, con un impatto sulla crescita del mercato della sindrome di Alagille.
La nostra analisi approfondita del mercato globale comprende i seguenti segmenti:
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Droga |
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Per canale di distribuzione |
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Personalizza questo rapportoIndustria della sindrome di Alagille - Sinossi regionale
Analisi del mercato del Nord America
Il mercato della sindrome di Alagille in Nord America rappresenterà una quota di fatturato superiore al 43,3% entro la fine del 2037. Secondo l'American Liver Foundation 2025, la prevalenza della sindrome di Alagille è di 1 su 30.000 nati vivi in America e il disturbo colpisce in egual misura sia i maschi che le femmine, senza mostrare preferenze razziali, etniche o geografiche. Inoltre, le caratteristiche essenziali per implementare la diagnosi includono anomalie nella colonna vertebrale, negli occhi, nel sistema cardiovascolare e nei reni. Inoltre, l'8,4% della popolazione di età superiore ai 40 anni nel Nord America soffre di ipermetropia e il 23,9% soffre di miopia come un'anomalia unica ai propri occhi, come dichiarato da NVISION nel dicembre 2024.
Il mercato della sindrome di alagille negli Stati Uniti sta guadagnando terreno a causa delle difficoltà legate alla diagnosi della sindrome. Ciò è dovuto a manifestazioni cliniche che portano all'assenza di sintomi o a situazioni pericolose per la vita. Tuttavia, la Johns Hopkins Medicine 2025 degli Stati Uniti ha messo a punto trattamenti specifici per aiutare la sindrome di alagille, inclusi farmaci come teofillina, insulina glucagone e fenobarbitone per aumentare il flusso biliare, l'utilizzo di creme di corticosteroidi senza prescrizione per ridurre il prurito, l'assunzione di vitamine e integratori ipercalorici e il trapianto di fegato in caso di insufficienza epatica. Tutti questi trattamenti si stanno muovendo efficacemente nel fiorente mercato.
Il mercato della sindrome di Alagille in Canada sta registrando una crescita significativa grazie al miglioramento della comprensione della sindrome. Secondo la Canadian Liver Foundation 2025, un bambino ha una probabilità del 50% di ereditare la sindrome di alagille se uno dei genitori ne è affetto. La fondazione ha inoltre garantito che il trattamento medico sia il disturbo più adatto per la sindrome. Ciò si basa inoltre sul miglioramento del flusso biliare dal fegato, sul mantenimento della crescita e dello sviluppo normali e sulla prevenzione delle carenze nutrizionali. Inoltre, nel novembre 2023, Medison Pharma e Ipsen hanno dichiarato che Bylvay è stato approvato da Health Canada per la cura dei pazienti affetti da malattie del fegato potenzialmente letali, un modo proattivo per avere un impatto positivo sul mercato.
Analisi del mercato APAC
Il mercato della sindrome di Alagille nell'APAC sta guadagnando terreno ed è pronto a testimoniare una crescita redditizia durante il periodo di previsione. L’aumento della prevalenza genetica e il miglioramento nel riconoscimento della sindrome sono i principali fattori che guidano la crescita del mercato nella regione. Inoltre, la regione dell’Asia del Pacifico è stata quella che ha contribuito maggiormente con oltre il 50% di studi clinici rispetto ad altre regioni globali, come affermato da Novotech nel maggio 2022. Secondo il rapporto dell’OMS pubblicato nel dicembre 2024, un numero considerevole di studi ha avuto luogo in Giappone, per un totale di 65.167. In Australia e Cina, il numero di sperimentazioni era 32.924 e 135.747, con un impatto positivo sul mercato in termini di sperimentazioni cliniche.
Il mercato della sindrome di Alagille in India prevede una crescita sostanziale a causa dell'aumento della prevalenza delle malattie rare. Ad esempio, il Karnataka conta 3,5 milioni di casi di malattie rare, ovvero il 6% della popolazione totale dello stato, come dichiarato dall'Organizzazione per le malattie rare dell'India (ORDI) nel maggio 2023. Il tasso di incidenza della sindrome è del 50% tra i bambini, con conseguenti decessi in diverse fasce di età, con un forte impatto sulla ripresa del mercato.
Percentuale di mortalità per diverse fasce d'età di bambini
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Età |
Percentuale di mortalità |
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Prima di 1 anno |
35% |
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Tra 1-5 anni |
10% |
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Tra 5-15 anni |
12% |
Fonte: Organizzazione per le malattie rare dell'India (ORDI) 2023
Il mercato della sindrome di Alagille in Cina sta guadagnando terreno a causa della penetranza clinica e delle variazioni ereditarie dei bambini affetti dalla sindrome. Secondo uno studio clinico condotto dall’NCBI nel novembre 2022, 10 bambini cinesi affetti da sindrome di alagille hanno colpito i loro diversi organi. Tuttavia, nel maggio 2023, il China Medical System (CMS) ha dichiarato che la NDA di Tildrakizumab Injection, noto come ILUMETRI, fornisce un trattamento agli adulti affetti da psoriasi a placche da moderata a grave. Poiché la sindrome di alagille colpisce gli organi del corpo, questo particolare trattamento si è rivelato utile per avviare una terapia sistematica, con un impatto positivo sul mercato della sindrome di alagille.
Percentuale di impatto della sindrome di Alagille sugli organi del corpo
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Organi |
Impatto |
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Fegato |
100% |
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Cuore |
70% |
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Funzioni facciali |
70% |
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Scheletrico |
40% |
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Cervello |
10% |
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Rene |
30% |
Fonte: NLM 2022
Aziende che dominano il panorama della sindrome di Alagille
- Teva Pharmaceutical Industries Ltd.
- Panoramica dell'azienda
- Strategia aziendale
- Offerte di prodotti chiave
- Prestazioni finanziarie
- Indicatori chiave di prestazione
- Analisi dei rischi
- Sviluppi recenti
- Presenza regionale
- Analisi SWOT
- AbbVie, Inc.
- Glenmark Pharmaceuticals Ltd.
- Mylan Pharmaceuticals, Inc.
- Mylan N.V.
- Albireo Pharma, Inc.
- Akron, Inc.
- Novartis International AG
- Contea
- Lannett
Le aziende che dominano il mercato della sindrome di alagille stanno guadagnando una rapida visibilità grazie all'escalation degli studi clinici combinato con un aumento dei finanziamenti e degli investimenti per il trattamento della sindrome di alagille. Inoltre, gli attori chiave si concentrano sull’evoluzione dei farmaci più recenti per fornire trattamenti per curare la sindrome a livello globale. La sponsorizzazione per la creazione di strutture sanitarie è un altro fattore che determina l'influenza degli attori chiave per lo sviluppo del mercato.
Nel marzo 2021, RiverVest Venture Partners ha chiuso il suo Venture Fund V, per poi concentrarsi su investimenti del valore di 275 milioni di dollari in dispositivi medici e aziende biofarmaceutiche in fase iniziale. L'obiettivo era avviare la spesa in collaborazione con ricercatori accademici e imprenditori per introdurre prodotti per le sfide affrontate dai pazienti, in particolare quelli affetti da malattie rare. Ciò denota un impatto positivo sul futuro sviluppo del mercato della sindrome di alagille in termini di ottenimento di finanziamenti per l'ultimo sviluppo di farmaci.
In the News
- Nel settembre 2024, Ipsen ha dichiarato l'approvazione di Kayfanda da parte della Commissione europea per il trattamento del prurito colestatico nella sindrome di alagille in pazienti di età pari o superiore a 6 mesi.
- Nel maggio 2024, CANbridge Pharmaceuticals, Inc. ha dichiarato che LIVMARLI ha ottenuto l'espansione da parte della National Medical Products Administration (NMPA) per combattere la sindrome di Alagille tra i pazienti di età pari o superiore a tre mesi.
Crediti degli autori: Radhika Pawar
- Report ID: 7089
- Published Date: May 07, 2025
- Report Format: PDF, PPT
