Oferta festiva por tiempo limitado | Medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne Informe de mercado @ $2450
Perspectivas del mercado de medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne:
El mercado de medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne se valoró en 32.910 millones de dólares en 2025 y se prevé que alcance los 66.560 millones de dólares para finales de 2037, con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 5,8 % durante el período de pronóstico (2026-2037). En 2026, el tamaño de la industria de medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) se estima en 35.590 millones de dólares.
La creciente prevalencia de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), enfermedad causada por una mutación del gen del cromosoma X, impulsa el crecimiento del mercado a nivel mundial. En julio de 2024, la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NIOSH) informó que la DMD afecta a aproximadamente 1 de cada 3500 nacimientos de varones a nivel mundial y se diagnostica típicamente entre los 3 y los 6 años de edad. Un informe de los editores del CDRR reveló en 2024 que aproximadamente 1,0 personas por cada 100 000 habitantes padecían DMD. Es probable que la demanda de medicamentos para la DMD, como corticosteroides, fármacos de omisión de exón y otros, aumente con la creciente prevalencia de la enfermedad para controlar los síntomas, ralentizar su progresión y mejorar la función genética.
Además, el aumento de las inversiones de los gobiernos en diferentes regiones para mejorar la infraestructura sanitaria también está impulsando significativamente la expansión de la industria de medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El crecimiento del mercado se ve respaldado además por el aumento del gasto sanitario por parte de los reguladores y la población en general. Según reveló la Corporación Financiera Internacional en marzo de 2025, esta proporcionó servicios de salud privados a alrededor de 61,5 millones de personas en diferentes regiones del mundo mediante inversiones entre 2021 y 2023. El alto gasto sanitario indica la probabilidad de una adopción acelerada de medicamentos para la DMD en diferentes entornos sanitarios. Los fabricantes también tienen acceso a la financiación adecuada necesaria para invertir en investigación y desarrollo, centrada en el avance de los medicamentos. Los pacientes con bajos recursos económicos también pueden acceder a medicamentos para la DMD que no son asequibles mediante programas gubernamentales de asistencia financiera en el marco de las políticas nacionales para enfermedades raras.
Clave Medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne Resumen de Perspectivas del Mercado:
Perspectivas regionales:
- Se prevé que el mercado de medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne de América del Norte adquiera una participación del 43,2 % para 2037, impulsado por la creciente prevalencia de DMD y un sólido ecosistema de desarrollo para terapias genéticas.
- Se prevé que el mercado europeo de medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne alcance una participación del 28,8 % en 2037, debido a la creciente prevalencia de DMD en la región.
Información sobre segmentos:
- Se proyecta que el segmento de corticosteroides tendrá una participación del 50,1% para 2037, impulsado por la creciente demanda en el sector de la salud para mejorar la fuerza y la función muscular y prevenir la progresión de la enfermedad.
- Se prevé que el segmento de farmacia hospitalaria alcance una participación del 58,1% para 2037, impulsado por el papel central de los hospitales en la administración del tratamiento.
Tendencias clave de crecimiento:
- Creciente demanda de detección y diagnóstico genético temprano
- Ampliación de centros de cuidados especializados y paliativos
Principales desafíos:
- Preocupaciones de seguridad con las terapias genéticas
- Restricciones económicas al acceso al tratamiento de la DMD
Actores clave: PTC Therapeutics (EE. UU.), Pfier (EE. UU.), BioMarin (EE. UU.), Bristol-Myers Squibb (EE. UU.), Eli Lilly and Company (EE. UU.), Santhera Pharmaceuticals (Suiza), NS Pharma (Japón), Aurobindo Pharma (India), Capricor Therapeutics (EE. UU.), Catalyst Pharmaceuticals (EE. UU.), Italfarmaco (Italia), Summit Therapeutics (Reino Unido), Catabasis Pharmaceuticals (EE. UU.), CureDuchenne (EE. UU.).
Global Medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne Mercado Pronóstico y perspectiva regional:
Proyecciones de tamaño y crecimiento del mercado:
- Tamaño del mercado en 2025: USD 32,91 mil millones
- Tamaño del mercado en 2026: USD 35.590 millones
- Tamaño proyectado del mercado: USD 66.56 mil millones para 2037
- Previsiones de crecimiento: 5,8 % CAGR (2026-2037)
Dinámicas regionales clave:
- Región más grande: América del Norte (participación del 43,2 % para 2037)
- Región de más rápido crecimiento: Asia Pacífico, excluido Japón
- Países dominantes: Estados Unidos, China, Alemania, Japón, Reino Unido
- Países emergentes: India, Corea del Sur, Brasil, Australia, Canadá
Last updated on : 5 November, 2025
Mercado de medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne: factores de crecimiento y desafíos
Factores impulsores del crecimiento
- Aumento de la demanda de cribado y diagnóstico genético temprano: La creciente concienciación sobre la salud y la creciente prevalencia de trastornos genéticos y relacionados con el estilo de vida impulsan la demanda de cribado y diagnóstico genético temprano. Además, se prevé que esta demanda siga creciendo con el tiempo, a medida que las personas se percatan de la utilidad de las pruebas genómicas para prevenir la aparición de enfermedades genéticas y relacionadas con el estilo de vida. Los profesionales sanitarios también pueden recomendar fármacos precisos y personalizados a los pacientes gracias al avance del cribado genético, impulsado por los rápidos avances terapéuticos para la DMD.
- Expansión de centros de cuidados paliativos y especializados: Se observan fuertes movimientos en diferentes países para expandir el acceso público a los cuidados paliativos a través de canales exclusivos, como residencias de ancianos, hospitales y otros centros de salud. Los gobiernos de diferentes países también están apoyando a la población para que acceda a la atención especializada cuando la necesite. Por ejemplo, la Oficina de Información de Prensa informó en junio de 2025 que el gobierno de la India introdujo la iniciativa Ayushman Vay Vandana en octubre de 2024, que atendió a personas mayores de 70 años, independientemente de su nivel socioeconómico y de ingresos, con una ayuda financiera total de aproximadamente USD 56,4 millones. Este tipo de apoyo gubernamental está haciendo que la atención especializada sea cada vez más asequible para la población de mayor edad. Como resultado, se espera que aumente el consumo de fármacos terapéuticos para la DMD para la prestación de cuidados paliativos y especializados, lo que ayudará a prevenir la progresión de la enfermedad, controlar los síntomas y las complicaciones, y mejorar la calidad de vida de los pacientes.
- Surgimiento de nuevas terapias: Las empresas asociadas al mercado invierten cada vez más en investigación y desarrollo, lo que ha dado lugar a la aparición de nuevas terapias basadas en oligonucleótidos génicos, celulares y antisentido, así como fármacos derivados de moléculas pequeñas. Según un informe de la Biblioteca Nacional de Medicina de noviembre de 2023, el número de oligonucleótidos antisentido (ASO) aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha superado los 13, mientras que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aprobado 8. El desarrollo de nuevas terapias ha brindado a los profesionales sanitarios la oportunidad de utilizar fármacos terapéuticos para la DMD no solo en cuidados paliativos, sino también para abordar las causas fundamentales de diferentes enfermedades.
Desafíos
- Preocupaciones de seguridad con las terapias génicas: En febrero de 2022, la Biblioteca Nacional de Medicina reveló que las terapias génicas tradicionales pueden aumentar el riesgo de trastornos agudos de salud, como cáncer, inflamación y toxicidad en el cuerpo humano, causados por reacciones indeseadas del sistema inmunitario, el uso de vectores de administración infecciosos y la alteración de las funciones normales del nuevo gen. La probabilidad de estos riesgos puede dificultar la adopción de fármacos terapéuticos para la DMD. También crea la necesidad de que las organizaciones pertinentes inviertan considerablemente en investigación y desarrollo para diseñar vectores más seguros y optimizar las técnicas de dosificación.
- Limitaciones económicas para el acceso al tratamiento de la DMD: El costo de acceder a los medicamentos terapéuticos para la DMD es relativamente alto en comparación con otros tratamientos. El precio de los medicamentos para la DMD utilizados para el manejo de la enfermedad varía entre las organizaciones sanitarias, dependiendo del grado de necesidad de apoyo a la movilidad y atención respiratoria durante el tratamiento. Esto a menudo genera dificultades económicas para los pacientes en regiones con ingresos disponibles relativamente bajos, lo que limita el consumo general de estos medicamentos.
Tamaño y pronóstico del mercado de medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne:
| Atributo del informe | Detalles |
|---|---|
|
Año base |
2025 |
|
Año de pronóstico |
2026-2035 |
|
Tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) |
5,8% |
|
Tamaño del mercado del año base (2025) |
USD 32.91 mil millones |
|
Tamaño del mercado según pronóstico anual (2035) |
66.560 millones de dólares |
|
Alcance regional |
|
Segmentación del mercado de medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne:
Análisis de segmentos de clases de fármacos
Se proyecta que el segmento de corticosteroides alcance una cuota de mercado del 50,1 % para finales de 2037, debido a la creciente demanda en el sector sanitario para mejorar la fuerza y la función muscular, y prevenir la progresión de enfermedades. Los corticosteroides, dentro de los fármacos DMD, pueden fortalecer el músculo y su función durante un período de 12 meses. También se espera que la creciente prevalencia de enfermedades respiratorias impulse el consumo de corticosteroides en los próximos años, ya que estos fármacos ayudan a reducir la inflamación asociada con el asma, el crup, la EPOC y diversos trastornos pulmonares intersticiales. Según estimaciones de la Organización Mundial de la Salud para junio de 2025, más de 80 millones de personas en todo el mundo padecen enfermedades respiratorias, y muchas más aún no han sido diagnosticadas.
Análisis del segmento del canal de distribución
Se prevé que el segmento de farmacia hospitalaria mantenga su dominio, alcanzando una cuota de mercado del 58,1 % para 2037, gracias al papel central de los hospitales en la administración de tratamientos. En otras palabras, los hospitales son los más adecuados para garantizar la administración de dosis de fármacos terapéuticos de la DMD a los pacientes gracias a su acceso centralizado a una amplia gama de profesionales sanitarios. La mayor parte del gasto público en salud se realiza en hospitales, lo que aumenta su capacidad de inversión y facilita la obtención de fármacos terapéuticos de la DMD para la prestación de tratamientos. En junio de 2025, los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid revelaron que los gastos hospitalarios a nivel mundial aumentaron un 10,4 % en 2023, alcanzando los 1519,7 millones de dólares estadounidenses.
Análisis de segmentos del enfoque de tratamiento
Se prevé que el segmento de terapia con esteroides ostente el 48% de la cuota de mercado entre 2026 y 2037, debido a la capacidad del enfoque terapéutico para prevenir eficazmente la progresión de la debilidad y el daño muscular. La administración de fármacos terapéuticos para la DMD mediante el uso de terapia con esteroides también mejora la movilidad y la función muscular durante al menos 3 años. Por lo tanto, es probable que las organizaciones sanitarias se sientan cada vez más atraídas por el uso de la terapia con esteroides en el tratamiento de pacientes que utilizan fármacos terapéuticos para la DMD, dada la creciente prevalencia de la enfermedad. Las empresas participan activamente en el desarrollo de fármacos que pueden clasificarse tanto en fármacos terapéuticos para la DMD como en categorías de esteroides. Un informe de la Biblioteca Nacional de Medicina, publicado en enero de 2024, reveló que Vamorolone de ReveraGen BioPharma, un fármaco terapéutico para la DMD que fue aprobado en octubre de 2023 en EE. UU. para su uso con un enfoque basado en esteroides en el tratamiento de pacientes de 2 años o más.
Nuestro análisis en profundidad del mercado global de medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) incluye los siguientes segmentos:
Segmentos | Subsegmentos |
Clase de droga |
|
Canal de distribución |
|
Enfoque del tratamiento |
|
Vishnu Nair
Jefe de Desarrollo Comercial GlobalPersonalice este informe según sus necesidades: conéctese con nuestro consultor para obtener información y opciones personalizadas.
Análisis regional del mercado de medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne
Perspectivas del mercado de América del Norte
Se prevé que el mercado norteamericano de medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne alcance una participación en los ingresos del 43,2 % para finales de 2037, debido a la creciente prevalencia de la DMD. Según la información actualizada por los editores del CDRR en octubre de 2024, Norteamérica registró la mayor prevalencia de DMD (1,2 por 100 000 habitantes) entre todas las regiones del mundo. Por lo tanto, la región muestra una fuerte demanda de medicamentos terapéuticos para la DMD. Un sólido ecosistema de desarrollo de terapias génicas también contribuye a la evolución de los medicamentos terapéuticos para la DMD con la aparición de nuevas posibilidades curativas. En febrero de 2022, la Asamblea General de Carolina del Norte informó que el estado se había consolidado como un centro de actividades de terapia génica y celular.
Se estima que la industria estadounidense de medicamentos para la DMD experimentará una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 5,6 % entre 2026 y 2037, debido al creciente número de pacientes diagnosticados con DMD, lo que puede impulsar la demanda de medicamentos terapéuticos para esta enfermedad. La creciente concienciación sobre la DMD y su tratamiento, impulsada por organizaciones públicas y privadas, probablemente también acelerará el consumo de medicamentos terapéuticos para la DMD en los próximos años. En agosto de 2025, los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) anunciaron que septiembre se conmemoraría como el Mes de Concientización sobre la Distrofia Muscular (DM). La organización también colabora activamente en el desarrollo de directrices para el tratamiento de la DMD, incluyendo iniciativas de financiación. Se espera que los CDC también recomienden medicamentos terapéuticos avanzados para la DMD para su uso en procesos de tratamiento.
Canadá se perfila como un mercado en expansión para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, gracias a una fuerte inversión en investigación y desarrollo relevantes. Según reveló la Universidad de Toronto Mississauga en febrero de 2024, los Institutos Canadienses de Investigación en Salud otorgaron a la Universidad de Toronto Mississauga y al Centro Donnelly de la Universidad de Toronto una financiación de 900.000 dólares estadounidenses para su proyecto, centrado en la lucha contra la distrofia muscular. El acceso a este tipo de financiación respalda una inversión adecuada en I+D destinada al desarrollo de fármacos terapéuticos para la DMD. También se prevé que la demanda de estos fármacos aumente con la creciente prevalencia de la DMD en todo el país.
Perspectivas del mercado europeo
Se prevé que el mercado europeo de medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) alcance una cuota de mercado del 28,8 % para 2037, debido a la creciente demanda de estos fármacos, impulsada por la creciente prevalencia de la DMD en la región. Según la última actualización del Parlamento Europeo de marzo de 2024, la DMD afecta a aproximadamente 3500 recién nacidos varones. Según la Agencia Europea de Medicamentos, se informó de que alrededor de 26 000 personas padecían DMD.
También se espera que el apoyo a las políticas regulatorias y gubernamentales acelere significativamente el crecimiento del mercado. Por ejemplo, Roche, una importante multinacional del sector sanitario, recibió una opinión negativa del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) respecto a Elevidys. La organización se vio obligada a obtener una autorización de comercialización condicional para el fármaco terapéutico DMD para personas ambulatorias de entre 3 y 7 años. Como resultado, la organización comenzó a colaborar con la EMA para encontrar una posible vía de desarrollo que probablemente impulse la innovación.
Se espera que el mercado de medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne en Alemania experimente una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 7,1 % durante el período de pronóstico, gracias al sólido sistema de salud del país, cuyo objetivo es mejorar la gestión de las enfermedades raras. En diciembre de 2023, el Instituto Robert Koch (RKI) reveló los resultados de su estudio, que indican que el desarrollo de medicamentos huérfanos ha ofrecido nuevas opciones de tratamiento para personas con enfermedades raras. Esto indica la probabilidad de un aumento significativo en el consumo de medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne. En Alemania se han desarrollado nuevas terapias de omisión de exón y basadas en genes, lo que puede mejorar la administración de medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne a los pacientes. Según informó el Centro Max Delbrück de Medicina Molecular en marzo de 2021, su investigación, junto con profesionales de Charité, desarrolló una nueva terapia génica que utiliza un receptor especial de células T capaz de permitir que el sistema inmunitario reconozca y combata eficazmente las células cancerosas.
Se prevé que la industria de la DMD en el Reino Unido crezca de forma constante durante el período de proyección, debido al aumento de la prevalencia de la enfermedad, lo que impulsará la demanda de fármacos terapéuticos para la DMD con fines diagnósticos. En octubre de 2024, Action Medical Research reveló que alrededor de 100 bebés varones nacen con DMD cada año en el Reino Unido. El mercado también se está expandiendo dentro del país con el desarrollo de fármacos de omisión de exón a nivel nacional. Por ejemplo, en marzo de 2025, Entrada Therapeutics recibió la aprobación para llevar a cabo ELEVATE-45-201, un ensayo clínico de fase 1/2 de dosis ascendente múltiple (MAD). El estudio pretendía evaluar el potencial de ENTR-601-45, un fármaco de omisión de exón, para tratar a pacientes con DMD.
Perspectivas del mercado de Asia Pacífico (excluyendo Japón)
La región Asia-Pacífico, excluyendo Japón, podría convertirse en un mercado en expansión para los medicamentos contra la distrofia muscular de Duchenne, alcanzando una participación en los ingresos del 14,2 % entre 2026 y 2037, gracias al auge de la inversión de empresas biotecnológicas e instituciones académicas en investigación y desarrollo relevantes. Esto podría permitir la detección de carteras de medicamentos más sólidas para la DMD. Según lo informado por la Junta de Desarrollo Económico de Singapur (EDB) en octubre de 2025, a pesar de una disminución del 11 % en la financiación inicial para biotecnología en la región Asia-Pacífico entre 2019 y 2024, el volumen de operaciones en la etapa final se multiplicó por 1,5 durante el mismo período financiero. Los residentes de la región son muy conscientes de la DMD, lo que influye en la probabilidad de un consumo acelerado de medicamentos terapéuticos en los próximos años comerciales.
Se prevé que el mercado de medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne en China experimente una sólida expansión con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 7,6 % durante el período de proyección, gracias a las adecuadas políticas de reembolso del gobierno. Por ejemplo, la Sociedad Profesional para la Economía de la Salud y la Investigación de Resultados reveló en junio de 2022 que la Administración Nacional de Seguridad Sanitaria aplicó un novedoso proceso de negociación anual para todos los medicamentos nuevos e innovadores incluidos en la Lista Nacional de Medicamentos de Reembolso (NRDL). Esto presiona a los proveedores para que tomen medidas para reducir los precios de los medicamentos terapéuticos para la distrofia muscular de Duchenne, lo que puede aumentar su asequibilidad en el mercado. Los rápidos avances en la terapia génica también están influyendo en la mejora de la administración de los medicamentos terapéuticos para la distrofia muscular de Duchenne durante el tratamiento de los pacientes.
La industria india de medicamentos para la DMD podría experimentar una tasa de crecimiento anual compuesta del 7,2 % durante el período estipulado. Este crecimiento se debe a la creciente incidencia de la DMD, que genera una demanda constante de medicamentos para fines diagnósticos. El desarrollo de terapias específicas para mutaciones también puede impulsar significativamente la expansión del mercado. En mayo de 2025, la Organización India de Enfermedades Raras reveló que los avances en las terapias de Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas (CRISPR) impulsaron significativamente la investigación de enfermedades raras. Esto podría reorientar el enfoque de la industria de medicamentos para la DMD, del manejo de los síntomas a la detección e implementación de curas genéticas permanentes.
Principales actores del mercado de medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne:
- Sarepta Therapeutics (EE. UU.)
- Descripción general de la empresa
- Estrategia empresarial
- Ofertas de productos clave
- Desempeño financiero
- Indicadores clave de rendimiento
- Análisis de riesgos
- Desarrollo reciente
- PTC Therapeutics (EE. UU.)
- Pfier (EE. UU.)
- BioMarin (EE. UU.)
- Bristol-Myers Squibb (EE. UU.)
- Eli Lilly and Company (EE. UU.)
- Santhera Pharmaceuticals (Suiza)
- NS Pharma (Japón)
- Aurobindo Pharma (India)
- Capricor Therapeutics (EE. UU.)
- Catalyst Pharmaceuticals (EE. UU.)
- Italfarmaco (Italia)
- Summit Therapeutics (Reino Unido)
- Catabasis Pharmaceuticals (EE. UU.)
- CureDuchenne (EE. UU.)
- Bristol-Myers Squibb , líder biofarmacéutico global, se centra en terapias innovadoras para trastornos raros y genéticos, como la DMD. La compañía aprovecha su experiencia en productos biológicos y tecnologías de modificación genética para desarrollar tratamientos destinados a ralentizar la progresión de la enfermedad y mejorar la calidad de vida de los pacientes.
- Eli Lilly es una importante compañía farmacéutica dedicada a la investigación y el desarrollo de terapias para trastornos neuromusculares y genéticos. Su enfoque en la DMD incluye nuevos enfoques en oligonucleótidos antisentido y terapias de apoyo para mejorar la función muscular y retrasar la progresión de la enfermedad.
- Santhera es una compañía farmacéutica suiza especializada en trastornos neuromusculares y mitocondriales raros. En el mercado de la DMD, Santhera desarrolla terapias dirigidas diseñadas para mejorar la función del músculo respiratorio y esquelético, así como para abordar las complicaciones asociadas a la enfermedad.
- NS Pharma, una compañía biofarmacéutica japonesa, se centra en el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras y pediátricas. Sus iniciativas relacionadas con la DMD incluyen la comercialización de terapias aprobadas y la colaboración con socios globales para mejorar el acceso y los resultados del tratamiento en Japón y Asia.
- Aurobindo Pharma es una compañía farmacéutica india líder, con un fuerte enfoque en medicamentos genéricos y especializados. En el área terapéutica de la DMD, trabaja en la fabricación y el suministro de medicamentos aprobados, con el objetivo de mejorar la asequibilidad y la accesibilidad de los tratamientos para los pacientes en los mercados emergentes.
A continuación se muestra la lista de los actores clave asociados con el mercado global de medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD):
Se estima que la competencia en el mercado global de medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne se intensificará en los próximos años debido a la creciente participación de los actores clave en investigación y desarrollo, lo que puede impulsar el desarrollo de terapias novedosas y creativas. El mercado está moderadamente concentrado, ya que los grandes competidores consolidados superan a los pequeños en términos de innovación y competitividad de precios. Todos los actores clave del mercado priorizan las colaboraciones estratégicas. Incluso se centran en la adopción de medidas adecuadas que puedan conducir a una reducción en los precios de los medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne.
Panorama corporativo del mercado global de medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD):
Desarrollos Recientes
- En abril de 2025, Dyne Therapeutics, Inc., empresa en fase clínica dedicada al desarrollo de terapias innovadoras para enfermedades neuromusculares de origen genético, anunció que la Comisión Europea (CE) había otorgado la designación de medicamento huérfano a DYNE-251 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). DYNE-251 se está evaluando actualmente en el ensayo clínico global DELIVER de fase 1/2 en pacientes susceptibles a la omisión del exón 51. Los datos a largo plazo del ensayo en curso, presentados en marzo de 2025 en la Conferencia Clínica y Científica de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA), demostraron mejoras funcionales sostenidas y sin precedentes con la dosis de registro seleccionada. Las evaluaciones funcionales clave incluyen la velocidad de zancada en el percentil 95 (SV95C), una medida digital objetiva reconocida como criterio de valoración principal para los ensayos de DMD en Europa.
- En diciembre de 2024, Santhera Pharmaceuticals anunció que la Administración Nacional de Productos Médicos de China (NMPA) aprobó AGAMREE® (vamorolona) para su uso en pacientes de 4 años o más, lo que marca la primera terapia aprobada para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en China.
- Report ID: 8222
- Published Date: Nov 05, 2025
- Report Format: PDF, PPT
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Venezuela (Bolivarian Republic of) (+58)
Vietnam (+84)
Wallis and Futuna (+681)
Western Sahara (+212)
Yemen (+967)
Zambia (+260)
Zimbabwe (+263)