阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 治疗市场规模和份额，按治疗类型（补体抑制剂、铁疗法、免疫抑制剂、骨髓移植、其他治疗类型）划分；给药途径；年龄组；最终用途 - SWOT 分析、竞争战略洞察、区域趋势 2025-2037

阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 治疗行业 - 区域范围

北美市场预测

由于先进疗法的高采用率以及有利于新疗法的临床试验和批准的健全监管框架，预计到 2037 年，北美行业将占据最大的收入份额，达到 47.2%。北美是主要制药公司的所在地，例如开发了 Soliris 的 Alexion Pharmaceuticals，而 Ultomiris 则有利于北美地区的采用。此外，国家罕见疾病组织的 RareCare 患者援助计划等支持性监管计划可报销与罕见疾病相关的研讨会、会议和教育计划的注册费用，从而提高对 PNH 治疗的认识。北美的有利趋势有望继续推动阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 治疗市场的强劲增长。

美国在阵发性睡眠性血红蛋白尿治疗领域占有最大份额。该国市场的增长归功于该国强大的监管生态系统，确保新疗法的及时批准。例如，2023 年 12 月，McKesson 公司宣布诺华公司的 Fabhalta (Iptacopan) 上市，同月 Fabhalta 获得 FDA 批准。此外，政府通过精准医学计划等项目对精准医学研究的支持为 PNH 的高级研究创造了一个支持性的生态系统。随着学术机构和制药公司合作开发基因疗法，市场有望保持盈利增长。

加拿大在北美阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 治疗市场中表现出快速增长。该市场的增长归因于人们对 PNH 治疗的认识不断提高以及先进疗法的普及。加拿大有一个名为 Medicare 的公共资助医疗保健系统，使患者能够负担得起 PNH 的高额治疗费用，从而改善了广泛人群的医疗服务。此外，该国的监管生态系统一直在积极批准 PNH 治疗的新疗法，这推动了加拿大的该行业。例如，2024 年 8 月，Voydeya 获得加拿大卫生部批准，作为 Ultomiris 和 Soliris 的补充疗法，用于治疗诊断为 PNH 的成人。

欧洲市场分析

到预测期结束时，欧洲将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 治疗市场增长最快的市场。市场的增长得益于强有力的监管框架和对罕见疾病研究的推动，使市场受益。欧洲药品管理局 (EMA) 一直走在前沿，批准 PNH 治疗的领先疗法，确保整个地区的可用性，并促进患者获得新的先进疗法。例如，2020 年 11 月，欧盟委员会向 Alexion 提供了 Ultomiris 新配方的营销授权，该配方缩短了输注时间，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 和非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS)。法国和德国在欧洲阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 治疗市场中处于领先地位。

德国在欧洲阵发性睡眠性血红蛋白尿症领域占有很大份额。德国市场受益于其先进的医疗基础设施以及推进罕见疾病研究的研究机构和生物技术公司的存在。越来越多的临床试验证明，有利的研究框架有利于国内阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）治疗市场。例如，2023 年 4 月，欧洲血液与骨髓移植学会 (EBMT) 2023 年年会上公布了 3 期 APPOINT-PNH 试验的数据，其中强调口服伊普塔考潘可以为 PNH 患者提供估计 92.2% 的补体抑制剂，并在不需要输血的情况下实现 2g/dl 或更多的血红蛋白增加。

法国有望在欧洲阵发性睡眠性血红蛋白尿领域实现快速增长。阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 治疗市场的增长归功于有利的医疗保健框架，例如法国国家罕见病计划。法国下一个罕见疾病国家计划将侧重于研究和治疗政府的发展将有利于 PNH 治疗行业的增长。此外，法国骨髓衰竭综合症登记处帮助美国血液学会等研究机构研究下一代测序的分子分析，这有利于市场的增长。 2024年5月，Aspaveli（Pegcetacoplan）在欧洲获批用于治疗患有溶血性贫血的 PNH 成人患者。随着 PNH 研究的不断深入以及欧洲强有力的监管框架有利于法国国内阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 治疗市场，PNH 治疗行业预计将继续增长。