Tamaño del mercado global, pronóstico y tendencias destacadas durante 2025-2037
El tamaño del mercado del síndrome de Alagille superó los 95,3 millones de dólares en 2024 y se estima que alcanzará los 212,2 millones de dólares a finales de 2037, expandiéndose a una tasa compuesta anual del 6,9 % durante el cronograma previsto, es decir, 2025-2037. En 2025, el tamaño de la industria del síndrome de Alagille se estima en 101,8 millones de dólares.
A nivel mundial, el 80 % de las enfermedades raras son inherentes y casi el 70 % están presentes en niños, según informó Launcet Global Health en marzo de 2024. Además, el informe también estimó que el 95 % de las enfermedades raras carecen de las dolencias adecuadas y el tiempo estándar para un diagnóstico preciso es de 4 a 8 años. La incidencia del síndrome de alagille como trastorno hepático poco común es de aproximadamente 1:30.000-1:50.000. Sus principales síntomas clínicos incluyen peculiaridades oftalmológicas, fenotipo externo y defectos congénitos. La implementación de información de pruebas genéticas proporciona una clasificación de próxima generación para descubrir genes de pequeña deleción-inserción, de un solo nucleótido y variantes, lo que impulsa el mercado del síndrome de alagille.
Las terapias naturales se consideran atención típica y convencional para trastornos congénitos raros para 2036. Por ejemplo, CRISPR-Cas9 es un procedimiento de edición basado en genes que probablemente corrija o reemplace con éxito genes defectuosos en las próximas décadas. años según lo informado por NLM en diciembre de 2021. Este factor está constituido para impactar positivamente el mercado dentro del período de pronóstico. Además, estrategias como la reducción de irregularidades congénitas, la aparición de enfermedades congénitas y nativas y el suministro de información sobre la disponibilidad y las implicaciones de la evaluación de portadores de enfermedades raras son factores impulsores del mercado.
Sector del síndrome de Alagille: impulsores del crecimiento y desafíos
Impulsores de crecimiento
- Incidencia creciente de cáncer: los pacientes con síndrome de alagille presentan un mayor riesgo de cáncer, especialmente carcinoma hepatocelular (CHC), debido a un trastorno hepático crónico. Además, la Organización Mundial de la Salud ha informado de un aumento del 77% en los casos de cáncer en 2024 a nivel mundial desde los 20 millones de casos estimados registrados en 2022. Para 2050, se espera que prevalezcan 35 millones de nuevos casos en todo el mundo. Sin embargo, para controlar esto, la Política Nacional de Enfermedades Raras 2021 financió 5 millones de dólares para cada paciente, independientemente de su situación económica, según informó la Organización de Enfermedades Raras de la India. Por ejemplo, hay 11 Centros de Excelencia en Karnataka y se ha asignado una subvención única de 50 millones de dólares para establecerlos. Este es el primer estado del país en lanzar un Centro de Excelencia para Enfermedades Raras, ubicado dentro del Instituto de Salud Infantil Indira Gandhi, e iniciar un tratamiento. Por lo tanto, estas iniciativas conducen al avance del mercado del síndrome de alagille para combatir enfermedades raras.
- Demanda creciente de terapias novedosas: La presencia de genes JAG1 y NOTCH2 que provocan el síndrome de alagille requiere una demanda de terapias novedosas. Además, la estenosis pulmonar es común con la alagille, lo que provoca arritmias cardíacas entre el 63 % y el 98 % de los pacientes, según lo informado por NLM en agosto de 2023. En la actualidad, el transportador ileal de ácidos biliares (IBAT) es un enfoque terapéutico apropiado que restringe la circulación enterohepática y la derivación biliar externa parcial (PEBD) es un procedimiento altamente invasivo. Ambas terapias ayudan a superar el síndrome, lo que constituye un factor determinante para mejorar el mercado del síndrome de Alagille.
Desafíos
- Conciencia limitada sobre el síndrome de alagille: es un trastorno hepático poco común y la mayoría de los pacientes ignoran los síntomas asociados, por lo que hay menos conciencia. Esto eventualmente resulta en un retraso en el tratamiento y el diagnóstico, lo que más tarde tiene consecuencias importantes, como insuficiencia hepática, trastornos cardíacos y accidentes cerebrovasculares debido a problemas con los vasos sanguíneos. Es necesario crear conciencia sobre este síndrome educando a las personas en todo el mundo para identificar los síntomas y garantizar un tratamiento adecuado. Por ejemplo, para crear conciencia sobre el síndrome, la Alianza del Síndrome de Alagille (ALGSA) ofrece una colección exclusiva de productos y ropa que pueden impulsar el mercado del síndrome de Alagille.
- Alto coste del tratamiento: hay una variedad de opciones de tratamiento disponibles para combatir el síndrome de alagille y el coste difiere de todos y cada uno de los tratamientos. Esto plantea una gran limitación, especialmente en los países de bajos ingresos o en desarrollo, y la disponibilidad de estos tratamientos es limitada. Por lo tanto, los pacientes con cargas de costes elevados no pueden tomar decisiones médicas y constituyen una mentalidad negativa, lo que afecta al mercado del síndrome de Alagille.
Análisis de costes basado en tipos
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Tipo de tratamiento |
Coste aproximado |
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Ácido ursodesoxicólico |
30 a 60 USD |
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Suplemento vitamínico (A, D, E, K) |
De 10 a 50 USD |
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Colestiramina |
De 20 a 100 USD |
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Livmarli |
2500 a 4500 USD |
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Desviación biliar externa |
20.000 a 50.000 USD |
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Trasplante de hígado |
100.000 a 500.000 USD |
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Medicación experimental |
Varía |
Fuente: each.org 2024
Mercado del síndrome de Alagille: información clave
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Año base |
2024 |
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Año de pronóstico |
2025-2037 |
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Tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) |
6,9% |
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Tamaño del mercado del año base (2024) |
95,3 millones de dólares |
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Tamaño del mercado según pronóstico para el año 2037 |
212,2 millones de dólares |
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Alcance regional |
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Segmentación del síndrome de Alagille
Por fármaco (ácido ursodesoxicólico, colestiramina, rifampicina, fármacos en fase avanzada)
Se prevé que el segmento de ácido ursodesoxicólico capte más del 39,8 % de la cuota de mercado del síndrome de alagille para 2037, según la clase de fármaco. El ácido ursodesoxicólico es una terapia de primera línea, especialmente para niños con el síndrome que estimula el flujo de bilis. Además, el Egyptain Liver Journal de 2023 afirmó que entre el 10% y el 15% de los pacientes con síndrome de alagille se enfrentan a colestasis neonatal sin predominio de género. La revista llevó a cabo un estudio en el que a un paciente varón de 18 años se le diagnosticó escasez de conductos biliares al nacer. Como tratamiento se le proporcionó al paciente un suplemento de vitamina K junto con propranolol y ácido ursodesoxicólico para el hígado, una dieta hipercalórica por desnutrición y otras atenciones terapéuticas. Después de un año de tratamiento, su salud mejoró, lo que demuestra la necesidad del ácido ursodesoxicólico para impulsar el mercado.
Por canal de distribución (Farmacias hospitalarias, farmacias minoristas, farmacias online)
Se espera que el segmento de farmacias hospitalarias influya en el mercado del síndrome de alagille a un ritmo considerable para fines de 2037. Ha habido una mejora en las farmacias desde el inicio de la pandemia de COVID-19. Las farmacias hospitalarias desempeñan un papel fundamental en la evolución y distribución de medicamentos para garantizar una atención eficaz a los pacientes. La NLM afirmó en octubre de 2024 que en Polonia tanto los medicamentos recetados como los de venta libre se compran en las farmacias. En ocasiones, debido al aspecto del envejecimiento, la necesidad médica excede lo que lleva a la polifarmacia. En su mayoría, el 50 % de los pacientes mayores compran más de cinco medicamentos que afectan a su salud, lo que genera combinaciones contraindicadas y requisitos de terapia dual, lo que afecta al crecimiento del mercado del síndrome de Alagille.
Nuestro análisis en profundidad del mercado global incluye los siguientes segmentos:
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Por drogas |
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Por canal de distribución |
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Análisis del mercado de América del Norte
El mercado del síndrome de alagille en América del Norte representará una participación en los ingresos de más del 43,3 % para fines de 2037. Según la American Liver Foundation 2025, la prevalencia del síndrome de alagille es de 1 de cada 30 000 nacidos vivos en Estados Unidos y el trastorno afecta por igual a hombres y mujeres, sin mostrar preferencias raciales, étnicas o geográficas. Además, las características que son esenciales para implementar el diagnóstico incluyen anomalías en la columna, los ojos, el sistema cardiovascular y los riñones. Además, el 8,4 % de la población mayor de 40 años en América del Norte sufre hipermetropía y el 23,9 % considera que la miopía es una anomalía única en sus ojos, según afirmó NVISION en diciembre del 2024.
El mercado del síndrome de alagille en EE.UU. está ganando terreno debido a los desafíos que plantea el diagnóstico del síndrome. Esto se debe a manifestaciones clínicas que conducen desde la ausencia de síntomas hasta situaciones que ponen en peligro la vida. Sin embargo, el Johns Hopkins Medicine 2025 de EE. UU. ha ideado tratamientos específicos para ayudar al síndrome de alagille, incluidos medicamentos como teofilina, insulina glucagón y fenobarbital para aumentar el flujo de bilis, el uso de cremas con corticosteroides de venta libre para reducir la picazón, la ingesta de suplementos vitamínicos y ricos en calorías y el trasplante de hígado en caso de insuficiencia hepática. Todos estos tratamientos se están adaptando eficazmente a este próspero mercado.
El mercado del síndrome de alagille en Canadá está experimentando un crecimiento significativo debido a la mejora en la comprensión del síndrome. Según la Canadian Liver Foundation 2025, un niño tiene un 50% de probabilidad de heredar el síndrome de alagille si uno de los padres lo padece. La fundación también ha asegurado que el tratamiento médico es la dolencia más adecuada para el síndrome. Esto se basa además en mejorar el flujo de bilis desde el hígado, fomentar el crecimiento y desarrollo normal y prevenir deficiencias nutricionales. Además, en noviembre del 2023, Medison Pharma e Ipsen declararon la aprobación de Bylvay por parte de Health Canada para proporcionar tratamiento a pacientes que padecen una enfermedad hepática potencialmente mortal, una forma proactiva de impactar positivamente en el mercado.
Análisis del mercado de Asia Pacífico
El mercado del síndrome de Alagille en APAC está ganando terreno y está preparado para presenciar un crecimiento lucrativo durante el cronograma previsto. Un aumento de la prevalencia genética y una mejora en el reconocimiento del síndrome son los principales factores que impulsan el crecimiento del mercado en la región. Además, la región de Asia Pacífico ha sido la mayor contribuyente con más del 50% de ensayos clínicos en comparación con otras regiones del mundo, como afirmó Novotech en mayo de 2022. Según el informe de la OMS publicado en diciembre de 2024, se llevó a cabo una cantidad sustancial de ensayos en Japón, que representan 65.167. En Australia y China, las cifras de ensayos fueron 32.924 y 135.747, lo que tuvo un impacto positivo en el mercado en términos de ensayos clínicos.
El mercado del síndrome de alagille en India espera un crecimiento sustancial debido al aumento de la prevalencia de enfermedades raras. Por ejemplo, Karnataka cuenta con 3,5 millones de casos de enfermedades raras, lo que representa el 6 % de la población total del estado, según declaró la Organización de Enfermedades Raras de la India (ORDI) en mayo del 2023. La tasa de incidencia del síndrome es del 50 % entre los niños, lo que provoca muertes en diferentes grupos de edad, lo que tiene un gran impacto en el crecimiento del mercado.
Porcentaje de mortalidad para diferentes grupos de edad de niños
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Edad |
Porcentaje de mortalidad |
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Antes de 1 año |
35% |
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Entre 1 y 5 años |
10% |
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Entre 5 y 15 años |
12% |
Fuente: Organización de Enfermedades Raras de la India (ORDI) 2023
El mercado del síndrome de alagille en China está ganando terreno debido a la penetrancia clínica y las variaciones hereditarias de los niños con el síndrome. Según un estudio clínico realizado por NCBI en noviembre de 2022, 10 niños de China con síndrome de alagille afectaron sus diferentes órganos. Sin embargo, en mayo de 2023, el Sistema Médico de China (CMS) declaró la NDA de la inyección de tildrakizumab, conocida como ILUMETRI, para brindar tratamiento a adultos que padecen psoriasis en placas de moderada a grave. Dado que el síndrome de Alagille afecta a los órganos del cuerpo, este tratamiento en particular resultó útil para iniciar una terapia sistemática, lo que tuvo un impacto positivo en el mercado del síndrome de Alagille.
Porcentaje de impacto del síndrome de Alagille en los órganos del cuerpo
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Órganos |
Impacto |
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Hígado |
100% |
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Corazón |
70% |
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Rasgos faciales |
70% |
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Esquelético |
40% |
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Cerebro |
10% |
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Riñón |
30% |
Fuente: NLM 2022
Empresas que dominan el panorama del síndrome de Alagille
- Teva Pharmaceutical Industries Ltd.
- Descripción general de la empresa
- Estrategia empresarial
- Ofertas de productos clave
- Rendimiento financiero
- Indicadores clave de rendimiento
- Análisis de riesgos
- Desarrollo reciente
- Presencia regional
- Análisis FODA
- AbbVie, Inc.
- Glenmark Pharmaceuticals Ltd.
- Mylan Pharmaceuticals, Inc.
- Mylan N.V.
- Albireo Pharma, Inc.
- Akron, Inc.
- Novartis Internacional AG
- Comarca
- Lanett
Las empresas que dominan el mercado del síndrome de alagille están ganando rápidamente exposición debido a la escalada de ensayos clínicos combinada con un aumento en la financiación y la inversión para el tratamiento del síndrome de alagille. Además, los actores clave se centran en la evolución de los últimos medicamentos para brindar tratamiento para curar el síndrome a nivel mundial. El patrocinio para el establecimiento de centros sanitarios es otro factor que impulsa la influencia de los actores clave para el desarrollo del mercado.
En marzo de 2021, RiverVest Venture Partners cerró su Venture Fund V, solo para centrarse en realizar inversiones por valor de 275 millones de dólares en dispositivos médicos y empresas biofarmacéuticas en fase inicial. El objetivo era iniciar gastos en colaboración con investigadores académicos y empresarios para introducir productos para los desafíos que enfrentan los pacientes, especialmente con enfermedades raras. Esto denota un impacto positivo en el futuro crecimiento del mercado del síndrome de Alagille en términos de obtención de financiación para el último desarrollo farmacológico.
In the News
- En septiembre del 2024, Ipsen declaró la aprobación de Kayfanda por parte de la Comisión Europea para proporcionar tratamiento del prurito colestásico en el síndrome de alagille en pacientes de edades comprendidas entre 6 meses y mayores.
- En mayo del 2024, CANbridge Pharmaceuticals, Inc. declaró que LIVMARLI obtuvo una expansión por parte de la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA) para combatir el síndrome de alagille entre pacientes de tres meses o más.
Créditos del autor: Radhika Pawar
- Report ID: 7089
- Published Date: Feb 05, 2025
- Report Format: PDF, PPT
