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粘多糖贮积症治疗市场规模预计到2035年底将达到200亿美元，在预测期内（即2023年至2035年）复合年增长率为8%。2022年，粘多糖贮积症治疗的行业规模将超过10美元十亿。 HSCT，也称为骨髓移植，涉及用产生缺失酶的健康供体细胞替换患者有缺陷的骨髓或干细胞。除了这些已建立的治疗方法之外，正在进行的研究和开发工作还集中在寻找新疗法和改进现有疗法。这些努力可能包括基因疗法、小分子药物和其他创新方法，旨在解决导致 MPS 的潜在遗传和生化因素。
粘多糖贮积症（MPS）是指一组罕见的遗传性疾病，称为溶酶体贮积症。这些疾病的特点是糖胺聚糖 (GAG) 积聚，这是由于溶酶体内分解糖胺聚糖 (GAG) 所需的特定酶的缺乏所致。这会导致一系列影响身体各个器官和系统的症状和并发症。
增长动力
挑战
基准年 | 2022年 |
预测年份 | 2023-2035 |
复合年增长率 | 〜8% |
基准年市场规模（2022 年） | ~ 100 亿美元 |
预测年度市场规模（2035 年） | ~ 200 亿美元 |
区域范围 |
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类型（Hurler综合征、Hunter综合征）
预计到 2035 年，亨特综合症将占据粘多糖贮积症治疗市场 60% 的份额。酶替代疗法 (ERT) 彻底改变了亨特综合症的治疗方法，通过解决潜在的酶缺乏问题，为患者提供了改善生活质量的机会。 ERT 方法和配方的进步提高了其功效和可及性。一项研究报告称，使用艾杜硫酶进行 ERT 可使亨特综合征患者的尿糖胺聚糖 (GAG) 水平大幅降低，并改善各种临床参数。
最终用户（医院、制药厂、研究机构）
预计到 2035 年，医院领域的粘多糖贮积症 (MPS) 治疗市场将占据重要份额。医疗保健专业人员和公众对 MPS 的认识不断提高，从而提高了诊断率。这一趋势推动了在医院环境中寻求专业护理的患者数量激增，从而促进了医院领域的增长。全球基因组织报告称，加强宣传活动导致 MPS 诊断数量上升，凸显了医疗机构在提供准确诊断方面的重要性。
我们对全球粘多糖贮积症治疗市场的深入分析包括以下细分市场：
类型 |
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最终用户 |
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亚太地区市场预测
预计到 2035 年底，亚太地区的粘多糖贮积症治疗市场将占据最大的市场份额，达到 38%。不断加强的宣传活动和改善的医学教育导致亚太地区 MPS 诊断率的上升。由此导致的患者识别数量的增加刺激了对有效治疗方案的需求。一份报告称，提高疾病意识的努力导致亚太地区各国 MPS 诊断数量大幅增加。例如，五年内，中国诊断出的 MPS II（亨特综合症）病例翻了一番。
北美市场统计
北美地区的粘多糖贮积症治疗市场预计在预测期内将占据第二大份额。北美先进的医疗保健基础设施，包括专门的治疗中心和专业医疗专业人员，有助于改善 MPS 患者的护理、诊断和获得创新疗法的机会。加拿大粘多糖及相关疾病协会（加拿大 MPS 协会）强调了北美地区专门治疗中心的建立以及管理 MPS 病例的专业知识的增长。
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作者学分: Radhika Gupta, Shivam Bhutani