2025-2037 年全球市场规模、预测和趋势亮点
阿拉吉尔综合症市场的规模在 2024 年超过 9530 万美元，预计到 2037 年底将达到 2.122 亿美元，在预测时间线（即 2025-2037 年）期间复合年增长率为 6.9%。 2025 年，阿拉吉尔综合症的行业规模预计为 1.018 亿美元。
据《Launcet Global Health》2024 年 3 月的报告，全球 80% 的罕见病是先天性的，其中近 70% 存在于儿童中。此外，该报告还估计，95% 的罕见病缺乏适当的疾病，准确诊断的标准时间为 4 至 8 年。 Alagille 综合征是一种罕见的肝脏疾病，其发病率约为 1:30,000-1:50,000。其主要临床症状包括眼科特殊性、外部表型和先天性缺陷。基因测试信息的实施提供了下一代分选，以发现小缺失插入、单核苷酸和变异基因，从而推动 alagille 综合征市场。
到 2036 年，自然疗法被认为是罕见先天性疾病的典型和常规护理。例如，CRISPR-Cas9 是一种基于基因的编辑程序，可能会在即将到来的未来成功修复或替换有缺陷的基因。 NLM 在 2021 年 12 月报告的年份。该因素旨在对预测期内的市场产生积极影响。此外，减少先天性畸形、先天性疾病、原生疾病的发生，以及提供有关罕见疾病携带者评估的可用性和影响的信息等策略都是市场的驱动因素。
阿拉吉尔综合症行业：增长动力和挑战
增长动力
- 癌症发病率上升：患有 alagille 综合征的患者患癌症的风险会增加，尤其是因慢性肝脏疾病而患上肝细胞癌 (HCC)。此外，据世界卫生组织报告，2024年全球癌症病例较2022年登记的约2000万例增加了77%。到2050年，预计全球将新增3500万例癌症病例。然而，据印度罕见病组织报道，为了控制这一情况，2021 年国家罕见病政策向每位患者提供了 500 万美元的资助，无论其经济状况如何。例如，卡纳塔克邦有 11 个卓越中心，并拨款 5000 万美元一次性拨款用于建立该中心。这是该国第一个在英迪拉·甘地儿童健康研究所内设立罕见疾病卓越中心并启动治疗的州。因此，此类举措促进了阿拉吉尔综合征市场的发展，以对抗罕见疾病。
- 对新疗法的需求不断增加：导致 alagille 综合征的 JAG1 和 NOTCH2 基因的存在需要对新疗法的需求。此外，根据 NLM 2023 年 8 月的报告，肺动脉狭窄在 Alagille 中很常见，导致 63% 至 98% 的患者出现心律失常。目前，回肠胆汁酸转运蛋白 (IBAT) 是一种限制肠肝循环的合适治疗方法，而部分胆汁外分流 (PEBD) 是一种高度侵入性的手术。这两种疗法都有助于克服这种综合症，从而成为扩大阿拉吉尔综合症市场的驱动因素。
挑战
- 对 Alagille 综合征的认识有限：这是一种罕见的肝脏疾病，大多数患者忽视了与之相关的症状，因此认识较少。这最终会导致治疗和诊断的延迟，进而导致严重的后果，例如由于血管问题导致的肝衰竭、心脏病和中风。有必要通过教育全球人民识别症状并确保适当的治疗来提高对这种综合症的认识。例如，为了提高人们对该综合症的认识，阿拉吉勒综合症联盟 (ALGSA) 提供了独家商品和服装系列，这可以提振阿拉吉勒综合症市场。
- 治疗费用高：对抗阿拉吉尔综合征的治疗方案有多种，而且每种治疗的费用都不同。这些造成了很大的限制，特别是在低收入或发展中国家，而且这些治疗方法的可用性有限。因此，承受高费用负担的患者无法做出医疗决定并形成消极心态，从而影响阿拉吉尔综合征市场。
基于类型的成本分析
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处理类型 |
大致费用 |
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熊去氧胆酸 |
30 至 60 美元 |
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维生素补充剂（A、D、E、K） |
10 至 50 美元 |
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考来烯胺 |
20 至 100 美元 |
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利夫马尔利 |
2,500 至 4,500 美元 |
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胆道外转道 |
20,000 至 50,000 美元 |
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肝脏移植 |
100,000 美元到 500,000 美元 |
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实验药物 |
因情况而异 |
来源：every one.org 2024
阿拉吉尔综合症市场：主要见解
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基准年 |
2024 |
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预测年份 |
2025-2037 |
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复合年增长率 |
6.9% |
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基准年市场规模（2024 年） |
9530万美元 |
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预测年份市场规模（2037) |
2.122 亿美元 |
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区域范围 |
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Alagille 综合征细分
按药物分类（熊去氧胆酸、考来烯胺、利福平、后期研发药物）
根据药物类别，熊去氧胆酸细分市场预计到 2037 年将占据超过 39.8% 的 Alagille 综合征市场份额。熊去氧胆酸是一线疗法，特别是对于患有刺激胆汁流动综合征的儿童。此外，2023年埃及肝脏杂志指出，10%至15%的Alagille综合征患者面临新生儿胆汁淤积，且性别不占优势。该杂志进行了一项研究，一名 18 岁男性患者在出生时被诊断出胆管缺乏。作为治疗，患者接受了维生素 K 补充剂以及用于肝脏的普萘洛尔和熊去氧胆酸、针对营养不良的高热量饮食以及其他治疗注意事项。经过一年的治疗，他的健康状况有所改善，从而表明需要熊去氧胆酸来提振市场。
按分销渠道划分（医院药房、零售药房、在线药房）
预计到 2037 年底，医院药房部门将以相当大的速度影响阿拉吉尔综合征市场。自新冠肺炎 (COVID-19) 大流行爆发以来，药房数量有所增加。医院药房在药物的发展和分销中发挥着关键作用，以确保为患者提供有效的护理。 NLM 2024 年 10 月表示，在波兰，处方药和非处方药均从药房购买。有时，由于老龄化，医疗的必要性超过了多种药物的使用。大多数老年患者有 50% 购买超过五种影响健康的药物，从而导致禁忌组合和双重治疗需求，从而影响了阿拉吉尔综合征市场的增长。
我们对全球市场的深入分析包括以下细分市场：
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通过药物 |
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按分销渠道 |
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定制此报告阿拉吉尔综合症产业 - 区域概要
北美市场分析
到 2037 年底，北美阿拉吉尔综合症市场的收入份额预计将超过 43.3%。根据美国肝脏基金会 2025 年的数据，美国每 30,000 名活产婴儿中就有 1 人患有阿拉吉尔综合症，这种疾病对男性和女性的影响相同，没有种族、民族或地域偏好。此外，实施诊断所必需的特征包括脊柱、眼睛、心血管系统和肾脏的异常。此外，NVISION 在 2024 年 12 月表示，北美 40 岁以上人口中有 8.4% 患有远视，23.9% 的人将近视视为一种独特的眼睛异常现象。
由于诊断该综合征所面临的挑战，美国阿拉吉尔综合征市场正在获得越来越多的关注。这是由于临床表现要么导致无症状，要么导致危及生命的情况。然而，美国约翰·霍普金斯大学医学2025提出了针对阿拉吉尔综合征的具体治疗方法，包括使用茶碱、胰岛素胰高血糖素和苯巴比妥等药物来增加胆汁流量，使用非处方皮质类固醇霜来减少瘙痒，摄入维生素和高热量补充剂，以及在肝衰竭时进行肝移植。所有这些治疗方法都在有效地开拓蓬勃发展的市场。
由于人们对阿拉吉尔综合症的了解不断加深，加拿大的阿拉吉尔综合症市场正在显着增长。根据加拿大肝脏基金会 2025 年的数据，如果父母之一患有阿拉吉尔综合症，孩子就有 50% 的可能性遗传上阿拉吉尔综合症。该基金会还确保药物治疗是针对该综合征的最合适的治疗方法。这进一步基于增强肝脏的胆汁流量、培育标准生长和发育以及预防营养缺乏。此外，2023 年 11 月，Medison Pharma 和 Ipsen 宣布加拿大卫生部批准 Bylvay 为患有危及生命的肝病的患者提供治疗，这是对市场产生积极影响的积极主动方式。
亚太地区市场分析
亚太地区的阿拉吉尔综合症市场正在获得关注，并有望在预测时间内实现利润丰厚的增长。遗传患病率的上升和对该综合征认识的增强是推动该地区市场增长的主要因素。此外，Novotech 在 2022 年 5 月表示，与全球其他地区相比，亚太地区是最大的临床试验贡献者，临床试验数量超过 50%。根据 WHO 2024 年 12 月发布的报告，大量试验在日本进行，占 65,167 项。在澳大利亚和中国，试验数量分别为 32,924 和 135,747，从而对临床试验市场产生了积极影响。
由于罕见疾病患病率的上升，印度的阿拉吉尔综合症市场预计将大幅增长。例如，根据印度罕见病组织 (ORDI) 2023 年 5 月的数据，卡纳塔克邦有 350 万例罕见病病例，占该邦总人口的 6%。该综合征在儿童中的发病率为 50%，导致不同年龄段的人死亡，极大地影响了市场的提升。
不同年龄段儿童的死亡率
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年龄 |
死亡率 |
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1 年前 |
35% |
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1 到 5 年之间 |
10% |
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5 至 15 岁之间 |
12% |
来源：印度罕见病组织 (ORDI) 2023
由于患有该综合征的儿童的临床外显率和遗传变异，中国的阿拉吉尔综合征市场正在获得越来越多的关注。根据 NCBI 于 2022 年 11 月进行的一项临床研究，10 名来自中国的阿拉吉尔综合征儿童的不同器官受到影响。然而，2023年5月，中华医药系统（CMS）公布了Tildrakizumab注射液（名为ILUMETRI）的新药上市申请（NDA），为患有中重度斑块状银屑病的成人提供治疗。由于阿拉吉尔综合征会影响身体器官，事实证明，这种特殊的治疗方法对于启动系统治疗非常有用，对阿拉吉尔综合征市场产生了积极影响。
阿拉吉尔综合征对身体器官的影响百分比
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器官 |
影响 |
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肝脏 |
100% |
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心形 |
70% |
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面部特征 |
70% |
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骨架 |
40% |
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大脑 |
10% |
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肾脏 |
30% |
来源：NLM 2022
主导阿拉吉尔综合症格局的公司
- 梯瓦制药工业有限公司
- 公司概览
- 业务战略
- 主要产品
- 财务业绩
- 关键绩效指标
- 风险分析
- 近期发展
- 区域业务
- SWOT 分析
- 艾伯维公司
- Glenmark Pharmaceuticals Ltd.
- 迈兰制药公司
- Mylan N.V.
- Albireo Pharma, Inc.
- 阿克伦公司
- 诺华国际股份公司
- 夏尔
- 兰尼特
由于临床试验的升级以及用于治疗 Alagille 综合征的资金和投资的增加，主导 Alagille 综合征市场的公司正在迅速获得曝光。此外，主要参与者还关注最新药物的发展，以在全球范围内提供治疗该综合征的方法。赞助建立医疗机构是推动关键参与者对市场发展影响力的另一个因素。
2021 年 3 月，RiverVest Venture Partners 关闭了其 Venture Fund V，仅专注于对医疗设备和早期生物制药公司进行价值 2.75 亿美元的投资。其目标是与学术研究人员和企业家合作启动支出，推出产品来应对患者面临的挑战，特别是罕见疾病。这表明，在为最新药物开发获得资金方面，对阿拉吉尔综合征市场的未来发展将产生积极影响。
In the News
- 2024 年 9 月，Ipsen 宣布欧盟委员会批准 Kayfanda 为 6 个月及以上年龄范围的患者提供 Alagille 综合征胆汁淤积性瘙痒的治疗。
- 2024 年 5 月，CANbridge Pharmaceuticals, Inc. 表示 LIVMARLI 已获得国家药品监督管理局 (NMPA) 的扩展，用于对抗 3 个月及以上患者的阿拉吉尔综合征。
作者致谢: Radhika Pawar
- Report ID: 7089
- Published Date: Feb 05, 2025
- Report Format: PDF, PPT
