陣發性睡眠性血紅蛋白尿 (PNH) 治療市場規模和份額，按治療類型（補體抑制劑、鐵療法、免疫抑制劑、骨髓移植、其他治療類型）劃分；給藥途徑；年齡組；最終用途 - SWOT 分析、競爭策略洞察、區域趨勢 2025-2037

陣發性睡眠性血紅蛋白尿 (PNH) 治療產業 - 區域範圍

北美市場預測

由於先進療法的高採用率以及有利於新療法的臨床試驗和批准的健全監管框架，預計到 2037 年，北美行業將佔據最大的收入份額，達到 47.2%。北美是主要製藥公司的所在地，例如開發了 Soliris 的 Alexion Pharmaceuticals，而 Ultomiris 則有利於北美地區的採用。此外，國家罕見疾病組織的 RareCare 患者援助計劃等支持性監管計劃可報銷與罕見疾病相關的研討會、會議和教育計劃的註冊費用，從而提高對 PNH 治療的認識。北美的有利趨勢有望繼續推動陣發性睡眠性血紅蛋白尿 (PNH) 治療市場的強勁成長。

美國在陣發性睡眠性血紅素尿治療領域佔有最大份額。該國市場的成長歸功於該國強大的監管生態系統，確保新療法的及時批准。例如，2023 年 12 月，McKesson 公司宣布諾華的 Fabhalta (Iptacopan) 上市，同月 Fabhalta 獲得 FDA 批准。此外，政府透過精準醫學計畫等計畫對精準醫學研究的支持為 PNH 的高級研究創造了一個支持性的生態系統。隨著學術機構和製藥公司合作開發基因療法，市場可望維持獲利成長。

加拿大在北美陣發性睡眠性血紅素尿症 (PNH) 治療市場中表現出快速成長。該市場的成長歸因於人們對 PNH 治療的認識不斷提高以及先進療法的普及。加拿大有一個名為 Medicare 的公共資助醫療保健系統，使患者能夠負擔得起 PNH 的高額治療費用，從而改善了廣泛人群的醫療服務。此外，該國的監管生態系統一直在積極批准 PNH 治療的新療法，這推動了加拿大的該產業。例如，2024 年 8 月，Voydeya 獲得加拿大衛生部批准，作為 Ultomiris 和 Soliris 的補充療法，用於治療診斷為 PNH 的成人。

歐洲市場分析

到預測期結束時，歐洲將成為陣發性睡眠性血紅蛋白尿 (PNH) 治療市場成長最快的市場。市場的成長得益於強有力的監管框架和對罕見疾病研究的推動，使市場受益。歐洲藥品管理局 (EMA) 一直走在前沿，批准 PNH 治療的領先療法，確保整個地區的可用性，並促進患者獲得新的先進療法。例如，2020 年 11 月，歐盟委員會向 Alexion 提供了 Ultomiris 新配方的營銷授權，該配方縮短了輸注時間，用於治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿症 (PNH) 和非典型溶血性尿毒症綜合徵 (aHUS)。法國和德國在歐洲陣發性睡眠性血紅蛋白尿 (PNH) 治療市場中處於領先地位。

德國在歐洲陣發性睡眠性血紅素尿症領域佔有很大份額。德國市場受益於其先進的醫療基礎設施以及推進罕見疾病研究的研究機構和生物技術公司的存在。越來越多的臨床試驗證明，有利的研究架構有利於國內陣發性睡眠性血紅素尿症（PNH）治療市場。例如，2023 年 4 月，歐洲血液與骨髓移植學會 (EBMT) 2023 年年會上公佈了 3 期 APPOINT-PNH 試驗的數據，其中強調口服伊普塔考潘可以為 PNH 患者提供估計 92.2% 的補體抑製劑，並在不需要輸血紅蛋白的情況下實現 2g/dl 的血紅蛋白增加。

法國預計在歐洲陣發性睡眠性血紅素尿症領域快速成長。陣發性睡眠性血紅蛋白尿 (PNH) 治療市場的成長歸功於有利的醫療保健框架，例如法國國家罕見疾病計劃。法國下一個罕見疾病國家計劃將側重於研究和治療政府的發展將有利於 PNH 治療產業的成長。此外，法國骨髓衰竭症候群登記處幫助美國血液學會等研究機構研究下一代定序的分子分析，這有利於市場的成長。 2024年5月，Aspaveli（Pegcetacoplan）在歐洲獲準用於治療患有溶血性貧血的 PNH 成人患者。隨著 PNH 研究的不斷深入以及歐洲強有力的監管框架有利於法國國內陣發性睡眠性血紅蛋白尿 (PNH) 治療市場，PNH 治療行業預計將繼續增長。