Кейс | 10 February 2026
Как фармацевтическая компания расширила свое присутствие на мировом рынке, выпустив инновационную терапию болезни Фабри на рынке редких заболеваний.
Опубликовано : Ipseeta Dash
В условиях высококонкурентной глобальной фармацевтической отрасли дифференциация рынка часто зависит от способности выявлять недостаточно удовлетворенные медицинские потребности и разрабатывать целенаправленные решения. В данном исследовании рассматривается путь средней европейской фармацевтической компании, которая приняла стратегическое решение выйти на рынок препаратов для лечения редких заболеваний, в частности, болезни Фабри. Благодаря целенаправленным маркетинговым исследованиям, инновационным стратегиям разработки рецептур и ключевым партнерствам компания не только успешно разработала препарат для лечения болезни Фабри, но и добилась значительного роста выручки и доли на мировом рынке.
Обзор:
Швейцарская фармацевтическая компания среднего уровня стремилась диверсифицировать свой портфель разработок и выйти на нишевый, но перспективный рынок препаратов для лечения редких заболеваний, в частности, болезни Фабри — генетического заболевания, для которого до сих пор не было эффективных методов лечения. Поставив перед собой амбициозную цель — запустить первую в своем роде ферментозаместительную терапию (ФЗТ) и занять 40% мирового рынка к 2024 году, компания в партнерстве с Research Nester изучила барьеры для входа на рынок, оптимизировала дизайн продукта и разработала эффективную стратегию проникновения на рынок. Мы предоставили комплексное решение, включающее анализ глобального рынка, прогнозирование спроса со стороны пациентов, оптимизацию регуляторных процедур и сравнительный анализ конкурентов, чтобы помочь в разработке и запуске продукта.
История
Швейцарская фармацевтическая компания более трех десятилетий успешно работала в области общей терапии, в основном в сфере сердечно-сосудистых и метаболических заболеваний. В связи с приближением сроков истечения патентов и усилением конкуренции в основных сегментах, руководство компании признало сегмент редких заболеваний стратегически важным направлением роста. Болезнь Фабри, наследственное лизосомальное заболевание, вызванное дефицитом фермента альфа-галактозидазы А, стала ключевой целью из-за высокой неудовлетворенной потребности и возможности получения долгосрочной прибыли за счет эксклюзивных прав на орфанные препараты.
Однако выход на рынок исследований болезни Фабри не обошелся без трудностей, как указано ниже:
Существующие методы лечения были немногочисленны, но хорошо зарекомендовали себя, что создавало барьер для выхода на рынок.
Для ферментной терапии требуются высокоспецифичные биотехнологические процессы и длительные клинические испытания.
Глобальная популяция пациентов была небольшой и географически рассредоточенной, что осложняло набор участников в клинические испытания и коммерциализацию. Чтобы решить эти проблемы и воспользоваться открывающимися возможностями, компания обратилась в Research Nester с просьбой провести стратегическую оценку целесообразности и разработать долгосрочный план коммерциализации.
Наше решение:
Компания Research Nester в течение шести месяцев тесно сотрудничала с этим предприятием для разработки комплексного плана действий.
Анализ рынка и конкурентной среды : Было проведено глобальное исследование для оценки трех факторов, указанных ниже:
- Распространенность болезни Фабри в Северной Америке, Европе и Азиатско-Тихоокеанском регионе.
- Представлены разрабатываемые и уже одобренные методы лечения, с подробным анализом их механизмов действия, показателей эффективности, ценообразования и проникновения на рынок.
- Нормативно-правовая база и стимулы для разработки орфанных препаратов в разных регионах.
Результаты исследования показали, что, несмотря на наличие двух ведущих методов ферментозаместительной терапии (ФЗТ), более 40% пациентов с установленным диагнозом продолжали выражать недовольство, ссылаясь на такие проблемы, как частые инфузии, побочные эффекты и ограниченный доступ к лечению. Эти опасения были особенно заметны в Юго-Восточной Азии и Восточной Европе.
Стратегия дифференциации продукта : Консультанты Research Nester предложили компании разработать модифицированную рецептуру ERT со следующими уникальными характеристиками:
- Фермент с увеличенным периодом полураспада позволяет проводить инфузии ежемесячно, а не раз в две недели, что значительно снижает нагрузку на пациента.
- Лиофилизированный порошок для хранения при комнатной температуре, повышающий доступность в регионах с плохо развитой инфраструктурой холодовой цепи.
- Техника ПЭГилирования для повышения биодоступности лекарственных препаратов и снижения иммунных реакций.
Такое разграничение позволит рассматривать продукт не просто как еще один вариант, а как значимый шаг вперед по сравнению с существующими методами лечения.
Регуляторная стратегия : Прохождение процедур присвоения статуса орфанного препарата и ускоренного утверждения имело решающее значение для сокращения сроков разработки.
- Компания Research Nester разработала региональный контрольный список для подготовки нормативного досье.
Помог компании подать заявку на получение разрешения на использование авторских прав в США, ЕС и Японии, обеспечив такие преимущества, как продление эксклюзивности, налоговые льготы и снижение платы за экспертизу. - Предлагаемые адаптивные схемы клинических испытаний для ускорения проведения II/III фазы с учетом ограниченной базы пациентов.
Стратегия трансграничной экспансии : учитывая концентрацию диагнозов болезни Фабри в развитых странах и растущую осведомленность об этом заболевании в развивающихся странах, компания Research Nester предложила поэтапный план географической экспансии:
- Этап 1: Приоритет отдан США, Германии, Франции и Японии в связи с наличием современной диагностической инфраструктуры и благоприятной системой возмещения затрат.
- Этап 2: рынки Бразилии, Индии и Польши с растущими возможностями диагностики, но недостаточно распространенными терапевтическими средствами.
Стратегическое партнерство и лицензирование : Для снижения затрат на НИОКР и ускорения вывода продукции на рынок компания Research Nester содействовала следующему:
- Соглашение о совместной разработке с немецкой биотехнологической компанией, специализирующейся на производстве гликопротеинов.
- Лицензионное соглашение с дистрибьютором из Юго-Восточной Азии, специализирующимся на редких заболеваниях.
- Совместное участие с группами защиты прав пациентов в глобальных кампаниях по повышению осведомленности о болезни Фабри, направленных на увеличение числа случаев ранней диагностики и направления на лечение.
Результаты
- Компания получила статус орфанного препарата от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) и Японского управления по лекарственным средствам и профилактике заболеваний (PMDA), что обеспечило ей доступ к ряду регуляторных льгот.
- Клинические испытания фазы IIb продемонстрировали снижение уровня глоботриазилсфингозина (лизо-Gb3) в плазме на 27% и выявили меньшее количество побочных эффектов, связанных с инфузией, что подтверждает безопасность и эффективность терапии.
- Компания представила свой препарат для лечения болезни Фабри на четырех крупнейших рынках к третьему кварталу 2023 года, достигнув 31% мирового рынка к концу года, и прогнозирует превышение этой доли к середине 2024 года до 42%.
- Выручка от подразделения, занимающегося редкими заболеваниями, выросла на 68%, составив 21% от общей выручки компании к концу 2023 календарного года.
- Благодаря соглашениям о совместном лицензировании компания смогла сократить расходы на НИОКР на 22%, сохранив при этом полные права интеллектуальной собственности на отдельные регионы.
Что наиболее важно, ежемесячный график приема препарата и удобная транспортная форма обеспечили его быстрое внедрение в регионах с ограниченным доступом к логистике холодовой цепи, создав тем самым преимущество первопроходца на ряде развивающихся рынков.
Заключение
Этот кейс демонстрирует, как фармацевтическая компания среднего размера вышла на рынок редких заболеваний, проведя всестороннее исследование рынка, стратегическую дифференциацию продукции и изучив глобальные нормативные требования. Благодаря партнерству с Research Nester компания смогла снизить риски своих инвестиций, ускорить запуск продукта и получить значительную прибыль за счет инновационной терапии болезни Фабри.
Успех этой инициативы не только расширил терапевтический портфель компании, но и вывел ее в число ведущих лидеров в области инноваций в сфере лечения редких заболеваний, ориентированных на пациента. Этот пример демонстрирует растущую важность интеграции научного превосходства с продуманными стратегиями коммерциализации в сложной фармацевтической среде.
Связаться с нами
Vishnu Nair
Руководитель- Глобальное развитие бизнеса
Расскажите нам о ваших требованиях:
Свяжитесь с нашим консультантомАвторские права © 2026 Research Nester. Все права защищены.
