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Tamaño y pronóstico del mercado de tratamiento de la enfermedad de Krabbe, según Therapy Insights (anticonvulsivos, relajantes musculares, TPH): tendencias de crecimiento, actores clave y análisis regional 2026-2035

  • ID del Informe: 7102
  • Fecha de Publicación: Sep 18, 2025
  • Formato del Informe: PDF, PPT
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Perspectivas del mercado de tratamiento de la enfermedad de Krabbe:

El tamaño del mercado del tratamiento de la enfermedad de Krabbe se valoró en USD 3.040 millones en 2025 y se prevé que supere los USD 6.040 millones para 2035, registrando una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) superior al 7,1 % durante el período de pronóstico, es decir, entre 2026 y 2035. En 2026, el tamaño de la industria del tratamiento de la enfermedad de Krabbe se estima en USD 3.230 millones.

Krabbe Disease Treatment Market size
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La enfermedad de Krabbe, también conocida como leucodistrofia de células globoides, es una afección hereditaria poco común que afecta la mielina, que protege y recubre las células nerviosas, y genera trastornos neurológicos. Según la Organización Monte Sinaí, existe un 25 % de probabilidad de que los hijos hereden la afección si ambos padres son portadores de los genes relacionados con la enfermedad. Los médicos observan síntomas como problemas de audición, dificultad para alimentarse, pérdida de visión, sensibilidad e irritabilidad a ruidos fuertes, cambios en el tono muscular, fiebre inusual y vómitos para detectar la enfermedad en sus pacientes. Expertos en salud realizan pruebas como análisis de sangre, análisis de líquido cefalorraquídeo (LCR), resonancia magnética, medición de la velocidad de conducción nerviosa y pruebas genéticas para examinar los síntomas, impulsando así el mercado.

A nivel mundial, la tasa de incidencia de la enfermedad de Krabbe depende de las tasas de natalidad, que difieren entre países. Por ejemplo, actualmente, el brote de la enfermedad de Krabbe es de 1 por cada 100.000 en la región europea y de 1 por cada 250.000 en EE. UU. La tasa de mortalidad supera el 90%, al menos en los dos primeros años de vida, según lo informado por la NLM en agosto de 2023. Además, la enfermedad de Krabbe de inicio en la edad adulta es esporádica y representa menos del 10% de la población mundial según el informe de la NLM de 2021. Además, entre el 85% y el 90% de las personas son diagnosticadas con la enfermedad de Krabbe a través de la actividad enzimática, constituyendo el inicio infantil, y entre el 10% y el 15% entran en la categoría de inicio tardío, lo que impacta positivamente en el mercado de tratamiento de la enfermedad de Krabbe.

Clave Tratamiento de la enfermedad de Krabbe Resumen de Perspectivas del Mercado:

  • Aspectos regionales destacados:

    • El mercado norteamericano de tratamiento de la enfermedad de Krabbe representará el 35,20 % para 2035, impulsado por una mayor concienciación sobre las deficiencias, la demografía de nacimientos y las iniciativas médicas para la enfermedad de Krabbe.
    • El mercado de Asia Pacífico exhibirá el crecimiento más rápido durante el período de pronóstico 2026-2035, debido a una mayor concienciación, políticas de reembolso y mejores instalaciones de tratamiento para enfermedades raras.

  • Perspectivas del segmento:

    • Se espera que el segmento de anticonvulsivos en el mercado del tratamiento de la enfermedad de Krabbe alcance un crecimiento significativo hasta 2035, impulsado por la eficacia de los anticonvulsivos en el manejo de las convulsiones asociadas a la enfermedad de Krabbe.

  • Tendencias clave de crecimiento:

    • Cribado neonatal
    • Terapia farmacológica acompañante

  • Principales desafíos:

    • Restricciones gubernamentales para enfermedades raras

  • Actores clave:Pfizer Inc., Abbott Laboratories, Johnson & Johnson Services, Inc., Sanofi-Aventis SA, Teva Pharmaceutical Industries Ltd., Acorda Therapeutics Inc.

Global Tratamiento de la enfermedad de Krabbe Mercado Pronóstico y perspectiva regional:

  • Proyecciones de tamaño y crecimiento del mercado:

    • Tamaño del mercado en 2025: USD 3.040 millones
    • Tamaño del mercado en 2026: USD 3.230 millones
    • Tamaño proyectado del mercado: USD 6.040 millones para 2035
    • Previsiones de crecimiento: 7,1 % CAGR (2026-2035)

  • Dinámicas regionales clave:

    • Región más grande: América del Norte (participación del 35,2 % para 2035)
    • Región de más rápido crecimiento: Europa
    • Países dominantes: Estados Unidos, Alemania, Japón, Reino Unido, China
    • Países emergentes: Alemania, Japón, India, Brasil, Corea del Sur

    • Last updated on : 18 September, 2025

Factores impulsores del crecimiento

  • Cribado neonatal: El mercado de tratamiento de la enfermedad de Krabbe actualmente no ofrece una cura específica. Sin embargo, existen terapias de apoyo que facilitan el manejo de la enfermedad, especialmente en niños. Por ejemplo, el cribado neonatal es útil para identificar enfermedades que afectan la salud o la supervivencia de los niños a largo plazo. Actualmente, esta técnica está disponible en Nueva Jersey, Misuri, Kentucky, Nueva York, Tennessee, Illinois, Indiana, Ohio, Georgia, Pensilvania, Minnesota y Carolina del Sur. El cribado neonatal incluye el trasplante de células madre entre las 4 y 6 semanas de vida, lo que mejora la calidad de vida de los niños afectados y, por lo tanto, impulsa el mercado.

  • Terapia farmacológica con chaperonas: Es una terapia inherente para enfermedades genéticas, que impulsa eficazmente el crecimiento del mercado de tratamiento de la enfermedad de Krabbe. Existe diversidad en las dianas proteicas de esta terapia: enzimas como las transferasas determinan el 45%, los transportadores constituyen el 28% y los receptores el 15%, según lo declarado por la NLM en enero de 2020. Estas proteínas presentan diversas localizaciones subcelulares y se transforman en grandes cantidades a través del retículo endoplasmático. Por lo tanto, la terapia tiende a unirse y estabilizar la β-galactocerebrosidasa (GALC) para combatir el plegamiento inadecuado y evitar la degradación, lo que permite un transporte rentable de enzimas al lisosoma y contribuye al crecimiento del mercado.

Desafíos

  • Pacientes restringidos para estudios clínicos: El mercado de tratamiento de la enfermedad de Krabbe está sujeto a limitaciones en el número de pacientes para ensayos clínicos. Además, las restricciones éticas, la complejidad para generar cifras precisas de ensayos y los costos de mantenimiento son desafíos prácticos que afectan al mercado. Sin embargo, en marzo de 2022, Passage Bio, Inc. declaró que el primer paciente diagnosticado con enfermedad de Krabbe infantil temprana había sido tratado con PBKR03, una terapia génica que utiliza la administración de virus adenoasociados (AAV), en el ensayo clínico global de fase 1/2 conocido como GALax-C. A pesar de esto, la insuficiencia de los ensayos clínicos aún limita el desarrollo del mercado.

  • Restricciones gubernamentales para enfermedades raras: El informe NLM 2020 publicó que la prevalencia de enfermedades raras en todo el mundo representa 3585 casos, lo que representa del 3,5% al ​​5,9% de la población mundial, lo que afecta negativamente al mercado de tratamiento de la enfermedad de Krabbe. Los trastornos de por vida, la ausencia de apoyo compensatorio, los tratamientos rentables y la larga odisea diagnóstica son algunos requisitos insatisfechos que crean una brecha entre los pacientes que padecen enfermedades raras. Como solución a esto, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó en octubre de 2024 tratamientos médicos basados ​​en la Ley de Medicamentos Huérfanos, ya que 7000 enfermedades raras afectaron gravemente a más de 30 millones de habitantes en los Estados Unidos. Además, esta iniciativa incluye la participación de cuidadores, fabricantes de medicamentos y pacientes, para crear conciencia y apoyar el mercado de tratamiento de la enfermedad de Krabbe.

Tamaño y pronóstico del mercado de tratamiento de la enfermedad de Krabbe:

Atributo del informe Detalles

Año base

2025

Período de pronóstico

2026-2035

Tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC)

7,1%

Tamaño del mercado del año base (2025)

3.040 millones de dólares

Tamaño del mercado según pronóstico anual (2035)

6.040 millones de dólares

Alcance regional

  • América del Norte (EE. UU. y Canadá)
  • Asia Pacífico (Japón, China, India, Indonesia, Corea del Sur, Malasia, Australia, resto de Asia Pacífico)
  • Europa (Reino Unido, Alemania, Francia, Italia, España, Rusia, Países Nórdicos, resto de Europa)
  • América Latina (México, Argentina, Brasil, resto de América Latina)
  • Oriente Medio y África (Israel, CCG, África del Norte, Sudáfrica, resto de Oriente Medio y África)
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Segmentación del mercado de tratamiento de la enfermedad de Krabbe:

Análisis de segmentos de Therapy Insights

Según los conocimientos sobre terapias, se prevé que el segmento de anticonvulsivos represente una cuota de mercado de más del 38,4 % en el tratamiento de la enfermedad de Krabbe para finales de 2035. Los anticonvulsivos ayudan a superar las convulsiones, a diferencia de las causadas por la epilepsia. La fenitoína se ha convertido en uno de los mejores anticonvulsivos para el tratamiento de la enfermedad. Según los Institutos Nacionales de la Salud (NIH), en agosto de 2023, su coste medio mensual era de 30 USD, y su uso regular generalizado, junto con un índice terapéutico limitado, contribuye en gran medida a la prevención y el tratamiento de la enfermedad. Además, el uso combinado de topiramato y 4-aminopiridina reduce la gravedad y la frecuencia de las convulsiones al reducir las funciones anormales, lo que impulsa el crecimiento del mercado.

Nuestro análisis en profundidad del mercado global incluye los siguientes segmentos:

Perspectivas sobre la terapia

  • Anticonvulsivos

  • relajantes musculares

  • TPH

  • Otros

Vishnu Nair
Vishnu Nair
Jefe de Desarrollo Comercial Global

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Análisis regional del mercado de tratamiento de la enfermedad de Krabbe:

Perspectivas del mercado de América del Norte

Se prevé que América del Norte represente alrededor del 35,2 % de los ingresos del mercado de tratamiento de la enfermedad de Krabbe para 2035. Existe una mayor deficiencia de la enzima GALC en la región, lo que provoca la acumulación de psicosina y, a su vez, la reducción de la mielinización neuronal. Además, el aumento demográfico del 0,98 %, que alcanzó una población de 340,1 millones desde 2023 en la región, es una de las principales causas de la aparición de la enfermedad de inicio tardío, según lo informado por la Oficina del Censo en diciembre de 2024. La enfermedad comienza en la infancia, la adolescencia y la edad adulta, y el instinto de supervivencia depende de la rigidez de la enfermedad, lo que denota conocimiento del mercado.

El mercado estadounidense de tratamiento de la enfermedad de Krabbe está creciendo debido a varios factores. Según el Informe de Salud Maternoinfantil 2023 de la HRSA, 1 de cada 100.000 personas padece la enfermedad. De estas, los bebés son los más afectados, y aproximadamente 15 bebés en EE. UU. la padecen gravemente. Se estima que unos 10 bebés sobreviven gracias a la implementación de un tratamiento adecuado, especialmente mediante iniciativas médicas estatales que limitan el proceso de educación parental mediante una evaluación adecuada, el manejo de la enfermedad, las pruebas diagnósticas y un seguimiento eficaz. El Secretario de Salud y Servicios Humanos de EE. UU. ha proporcionado una lista conocida como el Panel Uniforme de Detección Recomendado (RUSP, por sus siglas en inglés), que ofrece terapias médicas para combatir la enfermedad, impulsando así el crecimiento del mercado.

El mercado canadiense de tratamiento de la enfermedad de Krabbe está experimentando un crecimiento significativo, dado que los niños la padecen con frecuencia. Según el informe del Programa Canadiense de Vigilancia Pediátrica de 2020, se evaluaron 16 casos de leucodistrofias (LD) de inicio pediátrico, de los cuales el 44 % se originaron en Ontario, el 31 % en el oeste de Canadá y el resto en otras partes del país. Además, los síntomas variaron: el 55 % presentó retraso en el desarrollo, el 44 % presentó regresión, el 38 % presentó tono muscular anormal, el 31 % presentó convulsiones y el 31 % presentó cambios de comportamiento. Todos estos factores son responsables del crecimiento de la industria durante el período de pronóstico.

Perspectivas del mercado de Asia-Pacífico

Se proyecta que el mercado de tratamiento de la enfermedad de Krabbe en Asia-Pacífico será la región de mayor crecimiento debido a la concienciación y visibilidad de la enfermedad. Según el informe de IQVIA 2024, la región ha registrado aproximadamente entre 7000 y 8000 enfermedades raras, y solo el 5 % se encuentra actualmente en tratamiento. Sin embargo, se han observado mejoras en las instalaciones de tratamiento para enfermedades raras. Por ejemplo, en Taiwán, las personas con enfermedades raras tienen derecho a un reembolso de hasta el 70 % en medicamentos huérfanos, y las personas con bajos ingresos tienen derecho a un reembolso del 100 %. Por lo tanto, se espera que el mercado se desarrolle y evolucione gracias a todos estos factores.

Se espera un crecimiento sustancial del mercado del tratamiento de la enfermedad de Krabbe en India debido al aumento de su prevalencia, con 70 casos debidos a trastornos genéticos. Los pacientes diagnosticados con enfermedad de inicio juvenil tienen entre 2 y 5 años de edad, y entre los pacientes con enfermedad de inicio en la edad adulta, los síntomas generalmente aparecen en la edad adulta. Actualmente, existe un desconocimiento debido a su escasa prevalencia, pero la presencia de otras enfermedades genéticas y raras, como la enfermedad de Tay-Sachs, previsiblemente impulsará la atención de la industria, especialmente entre psiquiatras y neurólogos especializados en adultos.

El mercado del tratamiento de la enfermedad de Krabbe en China está cobrando impulso debido a su creciente frecuencia, con especial atención a la enfermedad de Krabbe de inicio en la edad adulta. Entre la población china que la padece, se han identificado mutaciones de GALC que indican una relación entre fenotipos y genotipos. La resonancia magnética cerebral como solución terapéutica es una terapia importante para frenar la propagación de la enfermedad. Según ensayos clínicos, la enfermedad de Krabbe de inicio en la edad adulta se considera heterogénea debido a la inclusión de un tracto piramidal con una causa de alta incidencia. Debido a estos factores, la industria está recibiendo una gran atención y un gran reconocimiento, lo que favorece su desarrollo.

Krabbe Disease Treatment Market Share
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Actores del mercado de tratamiento de la enfermedad de Krabbe:

    Las empresas que dominan el mercado del tratamiento de la enfermedad de Krabbe están ganando visibilidad rápidamente gracias a la creciente concienciación sobre la enfermedad. Las herramientas estandarizadas para el diagnóstico, junto con el aumento de la investigación y el desarrollo, son factores clave que impulsan la industria. Además, las pruebas genéticas, el examen ocular, las enfermedades neurológicas y la visualización guiada están impulsando eficazmente la demanda de tratamiento. En abril de 2024, TeleRare Health presentó un centro de salud virtual para diagnosticar la enfermedad de Krabbe a nivel mundial y brindar a los pacientes acceso a los tratamientos y especialistas más recientes.

    • AbbVie Inc.
      • Descripción general de la empresa
      • Estrategia empresarial
      • Ofertas de productos clave
      • Desempeño financiero
      • Indicadores clave de rendimiento
      • Análisis de riesgos
      • Desarrollo reciente
      • Presencia regional
      • Análisis FODA
    • Pfizer Inc.
    • Laboratorios Abbott
    • Servicios Johnson & Johnson, Inc.
    • Sanofi-Aventis SA
    • Industrias farmacéuticas Teva Ltd.
    • Acorda Therapeutics Inc.
    • CENTOGENE NV
    • Novartis AG
    • Polpharma

Desarrollos Recientes

  • En octubre de 2024, Fiocruz y GEMMA Biotherapeutics firmaron un acuerdo para financiar la investigación de tratamientos de terapia génica en Brasil, en el ámbito del Sistema Único de Salud (SUS). El objetivo es obtener la aprobación de programas de terapia génica para mejorar el tratamiento de la enfermedad de Krabbe.
  • En junio de 2024, GC Biopharma y Novel Pharma informaron sobre la aprobación por parte de la FDA de EE. UU. de la designación Fast Track para el desarrollo conjunto del tratamiento MPSIIIA (síndrome de Sanfilippo tipo A) para curar la enfermedad de Krabbe.
  • Report ID: 7102
  • Published Date: Sep 18, 2025
  • Report Format: PDF, PPT
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Preguntas frecuentes (FAQ)

En el año 2026, el tamaño de la industria del tratamiento de la enfermedad de Krabbe se estima en 3.230 millones de dólares.

El tamaño del mercado global de tratamiento de la enfermedad de Krabbe se valoró en más de USD 3.04 mil millones en 2025 y se espera que registre una CAGR de más del 7,1%, superando los USD 6.04 mil millones en ingresos para 2035.

El mercado de tratamiento de la enfermedad de Krabbe en América del Norte representará el 35,20 % de la participación en 2035, impulsado por la creciente conciencia sobre la deficiencia, la demografía de nacimientos y las iniciativas médicas para la enfermedad de Krabbe.

Los actores clave en el mercado incluyen Pfizer Inc., Abbott Laboratories, Johnson & Johnson Services, Inc, Sanofi-Aventis SA, Teva Pharmaceutical Industries Ltd., Acorda Therapeutics Inc.

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Radhika Pawar
Radhika Pawar
Analista Senior de Investigación
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