2024 年至 2036 年全球市场规模、预测和趋势亮点
预计到 2036 年底丙酸血症市场规模将达到 450 亿美元，在预测期（即 2024-2036 年）内以 4% 的复合年增长率增长。2023 年，丙酸血症的行业规模为 20 亿美元。预测期内，有助于市场增长的一个重要因素是丙酸血症患病率的增加。例如，根据 NCBI 发表的文章，在美国，每 100,000 人中就有 1 人患有丙酸血症。在某些人群中，例如格陵兰的因纽特人和沙特阿拉伯的某些阿米什人社区，这种疾病似乎更为常见。此外，治疗方案的增加以及酮症高血糖症等发病率的上升也将推动丙酸血症市场的增长。
药物输送系统和配方的技术进步提高了治疗的疗效和患者依从性。此外，远程医疗和数字医疗平台的使用日益增多，也提高了丙酸血症等罕见疾病患者获得医疗服务的机会。
丙酸血症领域：增长动力和挑战
增长动力
- 人们对丙酸血症的认识不断提高——越来越多的公众意识活动和倡议正在提高全球对丙酸血症的认识，从而实现早期诊断和治疗。越来越多的媒体报道和患者倡导团体正在消除人们对丙酸血症的耻辱感，并提高公众对丙酸血症的了解。
- 个性化医疗需求不断增长——个性化医疗的兴起推动了针对患者个人需求和基因变异的靶向疗法的发展。这种个性化方法有望提高 PA 患者的治疗效果并减少副作用。
挑战
- 治疗费用高昂——肉碱补充剂是 PA 治疗的主要手段，每月费用高达数千美元。基因疗法和酶替代疗法等较新的疗法预计会更加昂贵，给许多家庭带来负担能力问题。
- 预计医疗保健机会有限将在未来时期阻碍丙酸血症市场的增长。
- 预计有限的研究和开发将阻碍预测期内的市场扩张。
丙酸血症市场：关键见解
基准年 | 2023 |
预测年份 | 2024 - 2036 |
复合年增长率 | ~4％ |
基准年市场规模（2023 年） | 约20亿美元 |
预测年份市场规模（2036 年） | 约450亿美元 |
区域范围 |
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丙酸血症分型
药物类别（左旋肉碱、抗生素）
就药物类别而言，到 2036 年，左旋肉碱预计将占据全球丙酸血症市场 70% 的份额。左旋肉碱是一种在人脑、肝脏和肾脏中产生的化学物质。它帮助身体从脂肪中获取能量。左旋肉碱是心脏和大脑健康、肌肉活动以及身体许多不同过程的重要元素。人体能够将左旋肉碱转化为其他化学物质，称为乙酰肉碱和丙酰肉碱。在三名丙酸血症患者和三名标准对照中，左旋肉碱显著增加了短链酰基肉碱的形成和排泄。通过使用快速原子轰击质谱法和恒定磁电场比相关扫描，发现丙酸血症患者的酰基肉碱为丙酰肉碱。正常儿童吸收的乙酰肉碱最多。
分销渠道（医院药房、零售药房、网上药房）
根据分销渠道，到 2036 年，零售药店预计将在全球丙酸血症市场中占据相当大的份额。当患者出院时，零售药店在为他们提供药品方面发挥着重要作用。零售药店提供方便的途径获取基本药物，如肉碱补充剂、维生素和抗生素，以控制 PA 症状。这对偏远地区的患者或难以前往专科诊所的患者尤其有益。零售连锁店是四种药店类型中规模最大、最主要的，占 2021 年三分之一的门店和约三分之一的药品收入。
我们对全球市场的深入分析包括以下部分：
药物类别 |
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给药途径 |
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分销渠道 |
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定制此报告丙酸血症行业-区域简介
北美市场预测
到 2036 年底，北美地区的丙酸血症市场将保持最高的复合年增长率 35%。这一增长可归因于医疗基础设施的改善、FDA 的批准、丙酸血症患病率的提高、与主要参与者和其他预计将在预测期内主导该地区的参与者的合作和收购。例如，FDA 于 2022 年 5 月授予美国国家转化科学促进中心用于治疗丙酸血症的 AAV9hPCCA 孤儿药称号。
亚太市场统计
2024 年至 2036 年期间，亚太地区的丙酸血症市场将大幅增长。新生儿筛查计划对于丙酸血症的早期诊断至关重要，因为早期干预可以显著改善患者的治疗效果。亚太地区新生儿筛查计划的采用率正在提高，预计这将导致丙酸血症确诊病例增加，从而导致丙酸血症市场增长。
丙酸血症领域中占据主导地位的公司
- 卡迪瓦·基立福公司
- 公司简介
- 经营策略
- 主要产品
- 财务绩效
- 关键绩效指标
- 风险分析
- 近期发展
- 区域影响力
- SWOT分析
- 杰特贝林
- Octapharma 公司
- 桑金
- 凯德利翁公司
- 夏尔
- 中国生物制品控股有限公司
- 梯瓦制药
- 威罗那制药
- 默克
- AdvaCare制药公司
In the News
- 2023 年 5 月，开创信使 RNA (mRNA) 疗法和免疫的生物技术公司 Moderna, Inc 表示，有关 mRNA-3927 I/II 期试验期间数据的独家公告，一种用于治疗丙酸血症的试验性 mRNA 疗法已被批准在 2023 年美国质量与细胞治疗学会年会上推出，该年会将于 2023 年 5 月 16 日至 20 日在加利福尼亚州洛杉矶举行。
- 2022 年，BridgeBio Pharma 公布了 BBP-671 第一阶段试验中主要研究成果的剂量，BBP-671 是一种潜在的最佳丙酸血症和甲基丙二酸血症 (MMA) 治疗方法，BBP-671 是一种研究性口服治疗方法，旨在通过变构平衡泛酸激酶（CoA 生物合成途径中的关键蛋白质）来延长 CoA 水平。
作者致谢: Rajrani Baghel
- Report ID: 5773
- Published Date: Mar 01, 2024
- Report Format: PDF, PPT
